Tcnica experimental que usa genes para tartar ou previnir doena.

No futuro,
poder permitir tratar doenas por insero de um gene nas clulas do
paciente.
Opes:
Substituio de um gene mutado por uma cpia saudvel
Inactiviao (knock out) do gene mutado
Introduo de um novo gene no corpo para ajudar a combater a doena
um tratamento promissor para vria doenas (hereditrias, cancro e algumas
infeces virais). Mas a tcnica continua a ser arriscada e est ainda sob
estudo para garantir a sua segurana e eficcia. Ainda so esta a ser testada
para doenas que no tm outra cura.
Utiliza um vetor (vrus) como portador do gene necessrio a clula. Dentro da
clula, a maquinaria de leitura gnica usa a informao do gene para sintetizar
RNA e protenas. As protenas (ou RNA) podem ento fazer o seu trabalho na
clula.
Mas nem todas as doenas so tratveis por terapia gnica.
E a fibrose quistica?

Sim, em parte. Alguns estudos indicam que poder ser possvel. No entanto mais fcil para
os pulmes, do que para o sistema digestivo. (uma vez que os pulmes esto mais acessveis
ar!)