BIOTECNOLOGA

Para que la terapia gnica funcione se

debe introducir el gen teraputico en
cientos de millones de clulas, y para
ello es necesario un vehculo o vector
que lo transporte hasta el interior de
las clulas.

TERAPIA GNICA
La biotecnologa es la utilizacin o
manipulacin de organismos vivos, o de
compuestos obtenidos de organismos
vivos, para la obtencin de productos de
valor para los seres humanos.
Las aplicaciones a la biotecnologa son
numerosas, pero nos centraremos en la
biotecnologa aplicada a la tcnica de
modificacin
gentica.
Los
ltimos
avances corresponden a la terapia
gnica. La terapia gnica consiste en la
insercin de elementos funcionales
ausentes en el genoma de un individuo.
Desde 1990 se han desarrollado tcnicas
de modificacin gentica, trabajando con
las clulas de los propios pacientes. Por lo
tanto estas terapias son individualizadas.
Se puede reemplazar, sustituir, inhibir o
introducir un gen, dependiendo de cada
paciente.

La terapia gnica, puede ser aplicada

mediante diferentes estrategias, estas
pueden ser:
Estrategia Ex vivo: Consiste en
extraer las clulas que debemos
reparar en un paciente, repararlas en

Los vectores, se clasifican en dos

grupos: Vectores Virales como los:
retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados, herpesvirus.
el
laboratorio
y
volverlas
a
reimplantar en el organismo del
individuo en cuestin.
Estrategia In vivo: Consiste en
administrar directamente al paciente
el gen corrector para que este alcance
el punto a tratar.

Vectores No Virales como: bombardeo

de partculas, inyeccin directa del
ADN O ARN, y molculas receptoras
de la clula diana a tratar.
Una de las primeras terapias gnicas
fue la realizada en pacientes con
deficiencia de adenosina deaminasa
(ADA). La Adenosin desaminasa es
una enzima del metabolismo de las
purinas cuya funcin es transformar la
adenosina
en
inosina
y
la
desoxiadenosina en desoxiinosina. La
unin de ecto-ADA1 a la superficie
celular a travs de CD26 contribuye a
la regulacin de citocinas y estimula
la proliferacin de clulas T mediante
la activacin de CD45.

produce la inviabilidad de linfocitos y

degenera en una inmunodeficiencia
completa.
Para
corregir
esta
deficiencia, en el laboratorio se aade
a las clulas madre de linfocito el gen
de
adenosin
desaminasa,
y
posteriormente, se introducen el
torrente sanguneo del paciente.

con algn sndrome cromosmica o

una enfermedad adquirida a lo largo
de nuestra vida.

Alumna:

Se ha observado que despus de la

terapia gnica el paciente es capaz de
formar linfocitos normales.

La deficiencia de esta enzima genera

el sndrome de inmunodeficiencia
combinada severa, caracterizado por
la acumulacin de metabolitos de
adenina y desoxiadenosina, los cuales
tienen efectos txicos sobre los
linfocitos, afectando as la sntesis de
ADN y en consecuencia la expansin
clonal. El problema de deficiencia de
ADA radica en el cromosoma 20q13,
esta
enfermedad
provoca
la
acumulacin de adenosina, que

Gnesis
Nicole Zapata
Navarrete

La terapia gnica debe considerar

cada estrategia y adaptarla al tipo
celular que debe ser modificado. No
existe una estrategia universal para
todos los tipos celulares y todas las
condiciones. Es muy importante
regular la actividad precisa del gen el
contexto tisular y momento necesario.
Es as que la biotecnologa se ha
transformado de una manera indirecta
en una herramienta fundamental para
el ser humano, ya que puede ser
utilizada en distintas reas, como
agricultura,
acuicultura,
predominando su uso en la medicina y
llega a cambiar la vida de pacientes

Trujillo-Per
2016

UPAO
Universidad Privada
Antenor Orrego

Docente:

BIOTECNOLO
Terapia
gnica
Miriam Daz