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A importncia dos Ensaios Clnicos

para a I&D do medicamento

Helder Mota Filipe

PLATAFORMA NACIONAL DE ENSAIOS CLNICOS (PNEC) LANAMENTO OFICIAL


20 de maro de 2012
Auditrio do INFARMED, I.P., Lisboa
Ensaios Clnicos com medicamentos

Estudo sistemtico com medicamentos a realizar em seres


humanos, saudveis ou doentes, com o objectivo de
investigar ou verificar os seus efeitos

Estudo epidemiolgico de tipo de experimental


Metodologia de investigao Avano tcnico-cientfico
fundamental
Melhor fonte de evidncia disponvel
Melhor meio de determinao da eficcia de uma interveno
Padro de ouro dos mtodos de pesquisa em epidemiologia

Lei 46/2004
O Processo de Desenvolvimento Cl
Clnico
Objectivo geral dos Ensaios Clnicos

Determinar a eficcia do medicamento para o tratamento (ou


profilaxia) da doena;

Determinar os riscos e o perfil de segurana do medicamento;

Estabelecer a relao de benefcio-risco para os doentes que


sero tratados com o medicamento numa determinada
indicao

ICH E8: General Considerations in CT


O papel dos ensaios clnicos no
desenvolvimento de novas molculas
O processo de I&D de Medicamentos

Registo (AIM)
Investigao bsica Estudos no Ensaios
clnicos Clncos Preo, Reembolso
...descoberta
Farmacovigilncia

tempo
Desenvolvimento no-clnico
- Farmacologia de segurana, genotoxicidade, farmacocintica
-Toxicidade de dose repetida e reprodutiva
- Carcinogenecidade

Ensaios Clnicos / Desenvolv. Clnico


- Fase I / Farmacologia humana
- Fase II / Estudos teraputicos exploratrios
- Fase III / Estudos teraputicos confirmatrios

Adaptado de ICH M3 Non-clinical safety studies for the conduct of CTs


Ensaios Clnicos com medicamentos
Objectivo

Qualidade

Demonstrao

Eficcia Segurana Benefcio : Risco

AIM
Ensaio Clnico
(uso em conformidade
com o RCM aprovado)
As fases de desenvolvimento clnico
Estudos Pr- Estudos Clnicos
clinicos
Fase I Fase II Fase III Fase IV
Objecto Estudos Voluntrios Voluntrios Voluntrios Voluntrios
laboratoriais saudveis doentes doentes doentes
e em
modelos
animais
Objectivo Segurana e Segurana Eficcia e Eficcia e Segurana
Actividade em perfil de segurana a longo
Biolgica humanos e segurana a longo termo
dosagem termo numa
populao
mais ampla
N de NA 20-100 at vrias centenas a varivel
doentes centenas milhares - vrios
milhares
Tempo 1 a 2 anos At 1 ano 1 a 2 anos 2 a 4 anos varivel
Investigao com seres humanos
Requisitos
Observncia de prncipios normativos / regulao
ticos - Declarao de Helsquia (AMM)
Tcnico/cientficos (ICH, EMA)
Boas Prticas Clnicas (BPC)

Clara descrio do projecto de investigao - Protocolo


Avaliao Riscos e inconvenientes previsveis e de Benefcios
antecipveis - para o participante prvia e continuada durante
o EC
Observncia de todos os requisitos aplicveis para a proteco
dos participantes Promotor
Qualificao e experincia adequadas Investigador / equipa
Investigao com seres humanos
Boas
Prticas
Regulao
Qualidade
Fabrico
Demonstrao
Eficcia Segurana Benefcio : Risco
Benef

(uso experimental
AIM
subsquente)
(uso em conformidade
Ensaio Clnico com o RCM aprovado)

Investigao com Seres Humanos Integridade dos


proteco Boas Dados / resultados
segurana Prticas
Clnicas
direitos
bem estar
Avaliao / Superviso
- Autoridade regulamentar
- Comisso de tica
I&D de novo medicamento
I&D de novo medicamento
I&D de novo medicamento
I&D de novo medicamento
I&D na Europa: Impacto econmico

I&D
novo
medicamento

Resultado
Em 10 000
Tempo Custo
compostos
12-13 anos 1,059 milhes
1-2 sero
comercializados

Processo moroso
Elevado investimento
Reduzida taxa de sucesso

The Pharmaceutical Industry in figures - Edition 2011 European Federation of Pharmaceuticals Industries and associations
I&D na Europa: Investimento
por Estado-membro e fase de I&D

The Pharmaceutical Industry in figures - Edition 2011 European Federation of Pharmaceuticals Industries and associations
Ensaios Clnicos com medicamentos

EC
EC promovidos
promovidos pela
pela EC
EC promovidos
promovidos pelo
pelo
Indstria
Indstria Farmacutica
Farmacutica investigador
investigador /Academia
/Academia
(fins
(fins comerciais)
comerciais) (fins
(fins no
no comerciais)
comerciais)

Dados
Dados Dados
Dados

AIM
AIM // Alteraes
Alteraes Publicao
Publicao

acesso
acesso ao
ao (novo)
(novo) prtica
prtica clnica
clnica de
de
uso
uso do
do medicamento
medicamento medicamento
medicamento no no mercado
mercado

Tratamento
Tratamento de
de doentes
doentes 16
I&D na Europa: Algumas iniciativas em curso
I&D Enquadramento Regulamentar Resultados
Iniciativas Fonte: EMA Work programme 2012

Indicaes Regulamento (EC) n. 1901/2006 N pedidos PIP*


Teraputicas Criao do Comit Peditrico 2010 - 326
Peditricas (PDCO)
2011 - 187
Aprovao de Planos de
Investigao Peditricos (PIP)
Regulamento (EC) N. 141/2000 N de pedidos de
Doenas Raras Criao do Comit dos designao de
Medicamentos Orfos (COMP) medicamento orfo
Atribuio da designao de 2010 - 174
medicamento rfo 2011- 166
Populao geritrica Proposta de envolvimento em Ensaios clnicos
Objectivo: impacto da polimedicao / Reaes adversas
Work programme 2012 EMA
I&D na Europa : um caminho a percorrer

Necessidades teraputicas no
satisfeitas (Unmet needs)
 Doenas Oncolgicas;

 Doenas neurodegenerativas
Doena de Alzheimer
Esclerose Mltipla

 Doenas Raras

 .
I&D nos planos estratgicos

Plano de Atividades
2012:
Road Map to 2015
Objetivo Estratgico
Strategic Area 1: Oramento de
N 6
Addressing Public- Estado para 2012
5.6 Sade Promover a Inovao
Health Needs
e competitividade da
Indstria nacional dos
Promover condies
Objective:
que possibilitem e setores Farmacutico
Bringing gaps in maximizem a e de Produtos de
medicines investigao em sade atravs do
developpment and sade em Portugal, apoio tcnico-
supply com especial cientfico e da
enfoque para a colaborao
investigao clnica Institucional