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Fundamentos e conceitos da terapia gnica no meio cientifico e no

tratamento de doenas.
Izaias Aires, Tlio Oliveira, Antnio Everson, Thiago4, Derik5.
UNILAB-Instituto de cincias exatas e da natureza-ICEN

Resumo: A terapia gnica e uma modalidade gentica bastante recente na medicina, cujo
o resultado tem como objetivo na eficcia no tratamento e preveno de diversas doenas
hereditria graves. H dois tipos de terapia, a germinal: quando o gene e transferido para
uma clula germinativa (vulos e espermatozoides) e a terapia somtica: quando o gene
transferido para qualquer tipo de clula. A terapia gnica teve seu incio na dcada de
40, houve as primeiras manipulaes do DNA da bactria, o que abriu as portas para
outros estudos e pesquisas visando avanos teraputicos e medicinais. Com o passar dos
anos j na dcada de 60, os estudos indicavam que os vrus poderiam ser como meio de
transporte de genes a seres humanos (Friedmann, 1997), a fim de curar doenas genticas
hereditrias. Porm, um nome importante surgiu na dcada de 70: Paul Berg foi o
primeiro pesquisador que conseguiu manipular uma molcula de DNA. Ele criou a
tecnologia do DNA recombinante.
A primeira tentativa foi proposta em 20 setembro de 1970 aonde se props a transferncia
de DNA para substituir o DNA defeituoso depois da apario houve uma evoluo na
possibilidade de tratar doenas como: talassemia, fibrose cstica e alguns tipos de cancros.
Palavra-chave: Terapia gentica. Genes. DNA. Doenas genticas. Manipulao do
genoma.
Introduo
A gentica teve como principal iniciador Johann Gregor Mendel conhecido como pai da
gentica, em meados do sculo XIX, at os dias atuais (Lander et al., 2001; Venter et al.,
2001). A gentica conquistou um lugar de grande importncia nas cincias.

A terapia gnica vem acrescentando novas descobertas importantes nas reas de


investigao destinadas ao desenvolvimento de novos tratamentos para doenas que no
tem cura. Entre elas, a expectativa de curar doenas gnicas repousa sobre a identificao
de genes responsveis por sua patognese e sobre o avano das tecnologias de DNA
recombinante, ou "engenharia gentica", que permitem a manipulao do genoma de
forma cada vez mais eficiente e segura (Watson et al., 2006). Em paralelo, a determinao
de fatores genticos de suscetibilidade a certas doenas, seu curso e suas manifestaes
clnicas (NCBI, 2009), bem como o enorme avano na compreenso da biologia celular
e molecular de eventos patolgicos fundamentais, tais como processos inflamatrios,
distrbios de proliferao e morte celular programada (Coleman & Tsongalis, 2009),
aumentam a expectativa de que a manipulao do genoma possa vir a ser aplicada a uma
ampla gama de doenas.

Essa uma rea ainda iniciante na medicina, apenas praticada especialmente em


laboratrios de pesquisa renomados, e sua aplicao ainda estritamente experimental.
J h nessa rea produtos comerciais aprovados para uso mdico (Pearson et al., 2004),
mas a expectativa dos cientistas, bem como da indstria farmacutica e de biotecnologia,
de que a liberao de protocolos de manipulao do genoma para a prtica mdica e o
respectivo mercado de biolgicos devero avanar cautelosamente ao longo dos prximos
5-10 anos, ainda assim englobando um nmero restrito de aplicaes (Estud. av. vol.24
no.70 So Paulo 2010).

O primeiro teste clnico bem-sucedido ocorreu em 1990, onde uma equipe mdica norte-
americana tinha inserido um gene sadio no organismo de uma menina doente e a criana
melhorou aps esse tratamento. Comeara uma nova descoberta. A era da terapia gnica
(ou terapia gentica), ou seja, o procedimento destinado a introduzir em um organismo,
com o uso de tcnicas de DNA recombinante, genes sadios (nesse contexto denominados
"genes teraputicos") para substituir, manipular genes inativos ou disfuncionais (Linden,
2008).