Desequilibrio Fatal

Desequilbrio Fatal
A Crise em Pesquisa e Desenvolvimento de Drogas para Doenas Negligenciadas

Informaes sobre esta Publicao
Grupo de Consultoria Editorial: Bernard Pcoul,
James Orbinski, Els Torreele
Editores: Daniel Berman, Suerie Moon
Editor Gerente: Anastasia Warpinski
Redao e Pesquisa: Diana Smith e Laurence Binet,

Laure Bonnevie, Laura Hakokongas, Jennifer Meybaum
Agradecimentos Especiais: Rachel Cohen, Phil Clarke, Yves Champey, Pierre Chirac,
Tido von Schoen-Angerer, Ellen t Hoen, Kris Torgeson, Patrice Trouiller, Dyann Wirth
Projeto: European Service Network, Bruxelas, Blgica

Desequilbrio Fatal
A Crise de Pesquisa e Desenvolvimento
de Drogas para Doenas Negligenciadas
Campanha de Acesso a Medicamentos Essenciais

Rue du Lac 12
CP 6090 CH-1211 Genebra 6
Sua
41-22-849-8405 (telefone)
41-22-849-8404 (fax)
www.accessmed-msf.org e www.msf.org
Publicado por Mdicos Sem Fronteiras (Mdecins Sans Frontires MSF), Campanha de Acesso a Medicamentos Essenciais
e Grupo de Trabalho de Drogas para Doenas Negligenciadas, setembro de 2001
4
Sobre os autores
Campanha de Acesso Aps o encontro, foi constitudo o Grupo de Trabalho de

Drogas para Doenas Negligenciadas (DND) para dar
a Medicamentos Essenciais continuidade ao trabalho iniciado na conferncia atravs do
de Mdicos Sem Fronteiras desenvolvimento de novas idias que reiniciem a pesquisa e o
desenvolvimento (P&D) de drogas para doenas negligen-
(Mdecins Sans Frontires Access
ciadas. O Grupo de Trabalho DND multidisciplinar e
to Essential Medicines Campaign) independente, compreendendo pesquisadores, especialistas
no desenvolvimento de drogas e profissionais de atividades
Mdicos Sem Fronteiras (MSF) uma organizao mdica reguladoras dos setores pblico e privado de pases
humanitria independente, comprometida, comprometida desenvolvidos e em desenvolvimento.
em prestar assistncia mdica a pessoas necessitadas,
quaisquer que sejam suas raa, religio, poltica e seu sexo e De acordo com a misso estabelecida para o Grupo de
em aumentar a conscientizao das dificuldades enfrentadas Trabalho DND, " responsabilidade da sociedade tratar dessa
pelos indivduos a quem presta ajuda. Com freqncia, os falha da sade pblica e buscar estratgias para resolver este
profissionais de MSF, que trabalham em quase 90 pases em problema... As solues e recomendaes tm de ser
todo o mundo, ficam sem opes adequadas de tratamento, sustentveis, viveis em termos de custo, justificadas por
dispondo apenas de remdios arcaicos, ineficazes ou txicos. necessidade e envolver a contribuio e o engajamento ativo
Para enfrentar esta emergncia crnica, MSF lanou, em
dos pases em desenvolvimento".
1999, a Campanha de Acesso a Medicamentos Essenciais.
O Grupo de Trabalho DND estudou as causas e props
Os sucessos da campanha incluem uma maior
solues para a crise de P&D. Defendeu tambm o
conscientizao internacional da crise de acesso, uma
engajamento ativo e o apoio financeiro de governos, empresas
contribuio para a queda drstica nos preos dos remdios
privadas, fundaes e organizaes internacionais para
anti-retrovirais para tratamento do HIV/AIDS, o
compensar a falha do mercado no fornecimento de drogas
fornecimento garantido de medicamentos mais baratos de
para doenas negligenciadas. O trabalho do grupo concentra-
segunda linha para tuberculose resistente a mltiplas drogas
se nas doenas extremamente negligenciadas, como a doena
e a garantia de produo de longo prazo de quatro remdios
do sono e a leishmaniose, alm das doenas negligenciadas
para a doena do sono.
que j estejam recebendo alguma ateno renovada, como a
tuberculose e a malria. Foram estabelecidos laos estreitos
A Campanha tambm ajudou a colocar o problema de acesso
a medicamentos essenciais na agenda internacional. com outras instituies como o Special Programme for
Research and Training in Tropical Diseases (TDR Programa
Especial para Pesquisa e Treinamento em Doenas
Tropicais), com base na Organizao Mundial de Sade, e a
O Grupo de Trabalho Global Alliance for Tuberculosis Drug Development (Aliana
de Drogas para Doenas Global para Desenvolvimento de Remdios para a
Tuberculose).
Negligenciadas
Parte da estratgia do Grupo de Trabalho DND financiar e
Em outubro de 1999, um grupo de cientistas e profissionais gerenciar projetos-piloto de desenvolvimento de remdios.
de sade preocupados com o problema, representantes de Juntos, o DND e o TDR vm trabalhando para levar adiante
organizaes no governamentais, da indstria farmacutica, diversos projetos de desenvolvimento de remdios no
de governos de pases em desenvolvimento e de organizaes concludos por falta de fundos e recursos humanos. O
internacionais reuniram-se em Paris para discutir o estmulo financiamento desses projetos-piloto est sendo parcialmente
ao desenvolvimento e a garantia de disponibilidade de drogas fornecido por MSF e ser administrado por especialistas no
para doenas negligenciadas. A reunio foi convocada por desenvolvimento de drogas.
MDICOS SEM FRONTEIRAS
Mdicos Sem Fronteiras, pela Organizao Mundial de

Sade e pela Fundao Rockefeller.
5
Alexandr Glyadyelov
ndice
Resumo Pgina 08
Os excludos da revoluo de sade Pgina 10
Uma pesquisa privada excludente Pgina 16
Uma questo de responsabilidade pblica Pgina 20
O que foi feito at hoje para resolver a crise de P&D? Pgina 24
Recomendaes para sair do impasse Pgina 28
Relao de figuras e grficos
Figura 1A. Pgina 10

Desequilbrio entre o nmero de remdios desenvolvidos para doenas
tropicais e tuberculose e o daqueles desenvolvidos para doenas
cardiovasculares.
Figura 1B. Pgina 11

Que tipos de necessidades so supridas pelo mercado farmacutico?
Figura 1C. Pgina 12

Resultados da pesquisa MSF/Harvard das 20 maiores empresas
farmacuticas sobre pesquisa recente de drogas para doenas negligenciadas.
Figura 2A. Pgina 16

Populao e mercado mundial de remdios por regio.
Figura 2B. Pgina 18

Hiatos no processo de pesquisa e desenvolvimento de drogas para
tratamento de doenas negligenciadas.
6
Um voluntrio do MSF visita um

rapaz com doena de Chagas

prximo cidade de Yoro, na
regio central de Honduras.
Apenas as crianas recebem
tratamento para a doena,
porque no existem drogas
eficazes para adultos.
Juan Carlos Tomasi

7

8
R esumo
| A revoluo da sade dos ltimos 30 anos produziu | No primeiro semestre de 2001, as 20 empresas
substanciais ganhos em termos de expectativa de vida e farmacuticas de maior faturamento bruto em todo o mundo
avanos sem precedentes na medicina, mas deixou, de foram objeto de uma pesquisa sobre suas atividades recentes
diferentes modos, a maior parte da populao mundial de desenvolvimento de remdios. Mesmo demonstrando
margem. alguma atividade envolvendo doenas negligenciadas, a
| As populaes dos pases em desenvolvimento, cerca de pesquisa indicou que o investimento do setor privado neste
80% da populao mundial, respondem por apenas 20% das campo era mnimo. Nos ltimos cinco anos, nenhuma das
vendas mundiais de remdios. Para essas pessoas, o empresas pesquisadas lanou no mercado alguma droga para
desequilbrio entre suas necessidades e a disponibilidade de qualquer das doenas extremamente negligenciadas includas
remdios fatal. O presente relatrio procura analisar um no estudo.
elemento desta dura realidade: a falta de pesquisa e | O Grupo de Trabalho DND tambm analisou a falha do
desenvolvimentos (P&D) de drogas para tratamento das setor pblico em adotar uma abordagem na gesto do
doenas dos pobres. desenvolvimento de drogas movida pelas necessidades. A
| Em 30 anos de trabalho, MSF testemunhou em primeira pesquisa bsica que leva descoberta de compostos e, com
mo o impacto humano da falta de drogas para doenas isto, a novas drogas potenciais sempre foi financiada
infecciosas. At muito recentemente, pacientes que sofriam publicamente. No entanto, como os polticos naturalmente
da doena do sono tinham de submeter-se a um doloroso reagem s necessidades de seu eleitorado e a riqueza est
tratamento com remdios base de arsnico por falta de concentrada nos pases industrializados, os recursos para
disponibilidade de tratamento mais eficaz. pesquisa so destinados a doenas que afetam primor-
| E, no entanto, esta doena atinge cerca de 500 mil pessoas dialmente os eleitores mais ricos. Mesmo que algum recurso
e ameaa outras 60 milhes na frica. No caso da doena de de governo tenha sido dedicado a doenas que afetam os
Chagas, que ameaa um quarto da populao da Amrica pases em desenvolvimento, isto insignificante em
Latina, apenas crianas podem ser tratadas, pois no h comparao com os gastos gerais no desenvolvimento de
drogas eficazes para os adultos. O sofrimento humano drogas. Nos ltimos anos, a filantropia privada procurou
causado por doenas infecciosas poderia ser reduzido. Com cobrir um pouco deste hiato, mas ela no suficiente e nem
bilhes de dlares dedicados P&D em sade, deveria ser deve substituir o apoio pblico.
possvel desenvolver tratamentos eficazes para elas. No | Iniciativas e polticas recentes para corrigir esse
entanto, a falta de P&D em doenas comuns nos pases em desequilbrio em P&D esto tambm delineadas aqui.
desenvolvimento significa que pouqussimos novos remdios Parcerias entre os setores pblico e privado tm tido xito em
adequados a esses pases foram lanados no mercado. mobilizar a opinio pblica e o know-how do setor privado em
| Em 1999, MSF reuniu um corpo internacional de torno de certas doenas. No entanto, at o momento,
especialistas em sade para estudar o atual estado da P&D de nenhuma delas apresentou uma estratgia adequada para o
drogas para doenas que afetam as pessoas no mundo em desenvolvimento de drogas para as doenas mais
desenvolvimento. Este rgo independente, o Grupo de negligenciadas.
Trabalho para Doenas Negligenciadas (DND), realizou | Finalmente, apresentamos recomendaes para sair do
desde ento uma anlise e props algumas recomendaes impasse, entre as quais destacamos: necessrio estabelecer-
para avanarmos nesta rea. se uma agenda global de pesquisas bem definida e motivada
| Quando no h opes de tratamento, ou quando as opes pelas necessidades; os governos devem cumprir com sua
existentes so inadequadas, uma doena pode ser responsabilidade e se envolver de maneira pr-ativa na busca
considerada "negligenciada" ou at "extremamente de solues; o financiamento das pesquisas em doenas
negligenciada" em alguns casos. A negligncia resultado de negligenciadas e extremamente negligenciadas precisa ser
falhas do mercado e da poltica pblica. necessrio aumentado; e necessrio explorar um novo empreen-
desenvolver estratgias para tratar especificamente as dimento sem fins lucrativos como forma de atender
doenas negligenciadas e extremamente negligenciadas. carncia de P&D para as doenas mais negligenciadas.
9
Tom Stoddart / IPG
Um jovem recebe tratamento

em uma clnica de doena
do sono de MSF em Omugo,
Uganda. Esta dolorosa
doena atinge at 500 mil
pessoas e ameaa outras 60
milhes, predominantemente
na frica Subsaariana. As
drogas disponveis para
tratamento da doena do
sono so arcaicas, txicas e
difceis de ministrar.
10
O s excludos da revoluo de sade

| Os ltimos 30 anos testemunharam transformaes sem porque os esforos de P&D no visam muitas das doenas
precedente na sade mundial como, por exemplo, o aumento transmissveis que afligem os pases em desenvolvimento.
anual de quatro meses na expectativa mdia de vida no Uma anlise do desenvolvimento de drogas ao longo dos
mundo.1 Esta impressionante estatstica, no entanto, no ltimos 25 anos revela que apenas 15 novas drogas foram
deve obscurecer o fato de que os benefcios da "revoluo indicadas para doenas tropicais (11+2) e tuberculose (2).6
global na sade" no foram distribudos uniformemente. Todo Essas doenas afetam primordialmente as populaes pobres
ano, milhes de pessoas continuam a morrer de doenas que e respondem por 12 % da carga global de doenas. Em
podem ser prevenidas e tratadas. As doenas transmissveis comparao, 179 novas drogas foram desenvolvidas para
mataram 14 milhes em todo o mundo em 1999, a maioria doenas cardiovasculares, que representam 11% da carga
em pases em desenvolvimento.2 Uma das causas a falta de total de doenas (Figura 1A).
pesquisa e desenvolvimento (P&D) de remdios para o | Muito pouco dinheiro destinado pesquisa de sade que
tratamento de doenas que atingem os mais pobres. visa as necessidades das pessoas mais pobres do mundo.
| H uma forte ligao entre pobreza e sade. Os indivduos Conquanto fosse de se esperar que a pesquisa de sade se
dos pases de renda mdia e baixa arcam com um nus concentrasse nas reas onde as necessidades so maiores, a
desproporcional de doenas, realidade bem diferente.
particularmente no que se Apenas 10% das pesquisas
refere a doenas transmissveis. globais em sade so dedicados
Aqueles que vivem em pobreza s condies que respondem
absoluta (com menos de um por 90% da carga global de
dlar por dia) tm cinco vezes doenas um desequilbrio a
mais probabilidade de morrer que se tem referido como o
antes de atingir os cinco anos desequilbrio 10/90.7
H uma grande diferena entre o nmero de novos medi- | A dependncia pesada de
de idade, e duas vezes e meia camentos desenvolvidos entre 1975 e 1999 para doenas
mais probabilidade de morrer ctropicais e tuberculose, e aqueles desenvolvidos para uma indstria multinacional e
doenas cardiovasculares, apesar do fato de a carga das
entre os 15 e os 59 anos.3 As duas enfermidades ser quase a mesma.
altamente competitiva de drogas
doenas infecciosas e para gerar novos remdios
Figura 1A
parasticas respondem por 25% deixou o desenvolvimento de
da carga de doenas nos pases de renda baixa e mdia, drogas que podem salvar vidas ao sabor das foras da
comparados com 3% nos pases de renda alta.4 Segundo o economia de mercado. Atualmente, o poder de compra a
Banco Mundial, a eliminao das doenas transmissveis principal fora na definio das agendas e prioridades de
nivelaria quase completamente o hiato de mortalidade entre pesquisa, o que significa que as necessidades de sade das
os 20% mais ricos da populao mundial e os 20% mais populaes pobres no vm sendo atendidas.
pobres.5 | Esta falha no recai exclusivamente sobre os ombros do
setor privado. Os governos tm a responsabilidade final de
assegurar o atendimento das necessidades bsicas de sade
O hiato em P&D de remdios das pessoas. Eles tm ainda a responsabilidade de tomar as
para as doenas dos pobres. aes apropriadas quando as foras de mercado deixam de
| A eliminao da diferena nas taxas de mortalidade atender tais necessidades.
provavelmente continuar sendo uma meta difcil de atingir, | Nas ltimas dcadas, apesar da clara evidncia do interesse
1) Organizao Mundial da Sade, OMS. Health: A precious asset. Accelerating follow-up to the World Summit for Social Development [Sade: um Recurso Precioso.
Acelerar o Acompanhamento da Conferncia Mundial para o Desenvolvimento Social], proposta da OMS. Genebra, maio de 2000.
2) Organizao Mundial da Sade, OMS. The World Health Report 2000 [Relatrio sobre a Sade Mundial], estimativas para 1999, Mortalidade por sexo, causa e regies da
OMS. Genebra, 2000.
3) Organizao Mundial da Sade, OMS. Health: A precious asset. Accelerating follow-up to the World Summit for Social Development [Sade: um Recurso Precioso.
Acelerar o Acompanhamento da Conferncia Mundial para o Desenvolvimento Social], proposta da OMS. Genebra, maio de 2000.
4) Organizao Mundial de Sade, OMS. The World Health Report 1999 [Relatrio sobre a Sade Mundial 1999], estimativas para 1998, Carga de doenas por causa, sexo e
faixa de mortalidade nas regies da OMS. Genebra, 2000. As cargas de doenas so expressas em DALYs, isto Disability-Adjusted Life Years (Anos de Vida Ajustados por
Deficincia).
5) Davidson R. Gwatkin e Michel Guillot, "The Burden of Disease among the Global Poor: Current Situation, Future Trends and Implications for Strategy" [O nus da Doena
entre os Pobres: Situao Atual, Tendncias Futuras e Implicaes para a Estratgia]. Washington, D.C.: Banco Mundial, 2000.
6) Patrice Trouiller et al., "Neglected diseases and pharmaceuticals: between deficient market and public health failure" [Doenas negligenciadas e medicamentos: entre o
mercado deficiente e a falha na sade pblica], no prelo, 2001.

Nota: a carga de doenas expressa em DALY (ver nota 4). As doenas tropicais compreendem doenas parasticas (malria, tripanossomase africana, doena de Chagas,
esquistossomose, leishmaniose, filariose linftica, oncocercose), dengue, doenas diarreicas, infeces intestinais por nematides, lepra e tracoma. Para essas doenas, as
11 novas entidades qumicas que se seguem foram desenvolvidas entre 1975 e 1999: halofantrina, mefloquina, artemether, atovaquina (malria); benznidazole, nifurtimox
(doena de Chagas); albendazole (infeces helmnticas); eflornithine (tripanossomase africana), ivermectine (oncocercose); oxamniquina, praziquantel (esquistossomose).
Alm disto, duas reformulaes de drogas j existentes foram lanadas no mercado: pentamidina isetionate (tripanossomase africana) e liposomal amphotericin B
(leishmaniose). As duas novas drogas para tuberculose so pyrazinamida e rifapentina.
7) Global Forum for Health Research, The 10/90 Report on Health Research.http://www.globalforumhealth.org [2002].
11
Que tipos de necessidades so

supridas pelo mercado farmacutico?
A representa Doenas Globais,
como cncer, doenas cardiovasculares, doenas mentais e distrbios neurolgicos que
constituem a maior concentrao de P&D da indstria farmacutica.
Apesar de elas afetarem os pases desenvolvidos tanto quanto os em desenvolvimento,
nestes a maioria das pessoas que necessitam de drogas para tratar essas doenas no pode
pagar por elas e, por conseguinte, no est atendida pelo mercado farmacutico.
B representa as Doenas Negligenciadas,

como a malria e a tuberculose (TB), nas quais a indstria farmacutica baseada em pesquisa
tem interesse apenas marginal. Embora tambm afetem indivduos dos pases ricos, como
pacientes com tuberculose e pessoas que contraem malria em viagens, essas doenas
afligem primordialmente as populaes dos pases em desenvolvimento.
C representa as Doenas Extremamente Negligenciadas,

como a doena do sono, a de Chagas e a leishmaniose, que afetam exclusivamente as
populaes dos pases em desenvolvimento. Como a maioria desses pacientes pobre
demais para pagar qualquer tratamento, eles no representam praticamente nenhum
mercado e a maioria fica excluda do escopo dos esforos de P&D da indstria de remdios e,
portanto, fora do mercado farmacutico.
O Mercado Farmacutico Mundial Figura 1B Z representa a parcela do mercado farmacutico referente a produtos voltados para condies
que so diferentes das puramente mdicas (como a celulite, calvcie, rugas, dietas, estresse e
problemas de adaptao a fuso horrio), que, no entanto, constituem um segmento de
mercado altamente lucrativo nos pases ricos.
evanescente do setor privado nas doenas dos pobres, as mercado tem deixado de atender s pessoas que sofrem de
iniciativas governamentais tm sido inadequadas. doenas negligenciadas, deixou relegadas ainda mais as que
| urgente que os agentes decididores cuidem desta questo. sofrem de doenas extremamente negligenciadas (Figura 1B).
No entanto, os esforos so prejudicados pela falta de Alguns exemplos de doenas negligenciadas so a malria, a
informaes abrangentes e de entendimento das dinmicas tuberculose, a tripanossomase humana africana (doena do
de P&D em doenas que afetam primordialmente os pobres. sono), a tripanossomase humana sul-americana (doena de
Esta falta de informao torna mais difcil para os Chagas), a lcera Buruli, a dengue, a leishmaniose, a lepra, a
formuladores de polticas entender a extenso do problema e filariose linftica e a esquistossomose. Todas, salvo as duas
tomar decises voltadas para a resoluo da crise. primeiras, podem ser consideradas doenas extremamente
negligenciadas.
O que so doenas negligenciadas? | As doenas tropicais constituem um bom exemplo de
| Uma doena mortal ou muito grave pode ser considerada doenas negligenciadas. Do total de 1.393 novas drogas
negligenciada quando as opes de tratamento so aprovadas entre 1975 e 1999, apenas 1% (13 drogas) eram
inadequadas ou no existem; quando seu mercado potencial especificamente indicadas para doenas tropicais.8
de drogas insuficiente para provocar uma pronta resposta do
setor privado e, por fim, quando o interesse do governo em Falta de pesquisas.
lutar contra esse tipo de doena insuficiente. Em suma, no | Um exame dos atuais esforos de pesquisa na indstria
caso das doenas negligenciadas, h uma falha do mercado e farmacutica revela que as drogas para doenas negligen-
uma falha de poltica pblica. As doenas negligenciadas ciadas em fase final de desenvolvimento (pipeline)
podem afetar principalmente as populaes dos pases em praticamente no existem (ver Figura 1C). No primeiro
desenvolvimento. Os institutos pblicos de pesquisa do semestre de 2001, o Grupo de Trabalho DND e a Harvard
mundo industrializado no vem essas doenas, nem como School of Public Health encaminharam questionrios
prioridade, nem como ameaa importante a suas prprias escritos s 20 maiores empresas farmacuticas do mundo
populaes, e as empresas ativas no setor de pesquisa no para avaliar o nvel de atividade de P&D em vrias doenas
buscam compostos promissores para drogas que tratem essas negligenciadas (doena do sono, leishmaniose, doena de
doenas, devido ao inadequado retorno sobre o investimento. Chagas, malria e tuberculose).9 Treze empresas respon-
| Um olhar para as dinmicas desta falha de mercado revela deram, das quais onze preencheram o questionrio.
que se pode fazer, ainda, uma distino entre doenas | Das duas outras, uma indicou que no havia atividades de
"negligenciadas" e "extremamente negligenciadas". No caso pesquisa em doenas infecciosas a relatar e a outra informou
das doenas "extremamente negligenciadas", os pacientes so que restries de tempo haviam impedido a concluso da
to pobres que praticamente no possuem poder de compra, pesquisa. Entre onze empresas que responderam totalmente
e nenhuma manipulao das foras de mercado poder esto pelo menos seis das dez maiores. Juntas, as
estimular o interesse das empresas farmacuticas. Se o respondentes representam quase US$117 bilhes do
8) Patrice Trouiller et al., "Neglected diseases and pharmaceuticals: between deficient market and public health failure" [Doenas negligenciadas e medicamentos: entre o
Mercado deficiente e a falha na sade pblica], no prelo, 2001.
9) Dyann F. Wirth, estudo para o Grupo de Trabalho para Drogas para Doenas Negligenciadas. Sua, maio de 2001. A pesquisa e a carta originais esto disponveis em:
www.accessmed-msf.org; Andra Brichacek, Top 50 Phamaceutical Companies of 2000, Pharmaceutical Executive. Abril de 2001
http://www.pharmaportal.com/articles/pe/pe0401_062-82.pdf [6 de agosto de 2001].
12
Nmero de empresas (entre as 11 respondentes)

orientadas para o desenvolvimento de drogas
para doenas negligenciadas
Nmero de
Nmero de Seleo Pre-clinical or Product tode
Seleo, estudo Desenvolvimento Lanamento
empresas com
Doena empresas
algum gasto Screening
de viabilidade Clinical
Pr-Clnico market
Produtoinnos
last
Spending (screening) Triagem ou Clnico
Development ltimos 5 anos
five years
em P&D
Doena 0 0 0 0
do Sono
Doena 1 0 1 0
de chagas
Leishmaniose 1 0 1 0
Malria 2 1 2 2
Tuberculose 5 4 3 1
Outras doenas
infecciosas 9 N/A 8 6
(inclui doenas Figura 1C
virticas,
bacterianas
e fngicas)
Metodologia: a pesquisa foi encaminhada aos principais executivos (CEOs) e/ou Diretores de Pesquisa
das 20 maiores empresas farmacuticas da Europa, do Japo e dos Estados Unidos. O questionrio
indagava sobre os recursos gerais dedicados a doenas infecciosas e os recursos especficos
destinados a doenas negligenciadas em particular. A pesquisa informava que os nomes das empresas
individuais no seriam revelados quando os resultados fossem divulgados. Os resultados baseiam-se
nas informaes dos prprios respondentes e estas no foram verificadas de forma independente.
mercado farmacutico global, estimado em US$406 bilhes e tuberculose: umas poucas empresas tm produtos em
para 2002.10 desenvolvimento pr-clnico ou clnico, ou lanaram um
| Os oramentos gerais de P&D das empresas respondentes produto no mercado nos ltimos cinco anos.
variaram de US$500 milhes a mais de US$1 bilho por ano. No entanto, apesar do baixo investimento interno em doenas
Desses montantes, 25% ou menos eram dedicados a P&D em negligenciadas, havia considervel participao em parcerias
doenas infecciosas. Oito das onze empresas nada gastaram entre os setores pblico e privado. Seis das onze empresas
no ltimo ano fiscal em P&D em doenas extremamente participaram desse tipo de parceria, com compromissos
negligenciadas includas na pesquisa (doena do sono, individuais de financiamento entre US$500 mil e US$4
leishmaniose e doena de Chagas); uma no respondeu a este milhes.
quesito. Apenas duas empresas informaram gastos em | Conquanto a pesquisa tenha revelado alguma atividade em
malria. Cinco empresas comunicaram gastos em torno das doenas negligenciadas sobretudo da tuberculose ,
tuberculose, uma das quais dedicara mais de 15% de seu de modo geral indicou que o investimento do setor privado
oramento de P&D em doenas infecciosas tuberculose e neste campo era mnimo.
malria. Sete empresas, no entanto, ou informaram gastos | Um quadro igualmente desanimador surge nas pesquisas
inferiores a 1% em qualquer uma das cinco doenas recentes sobre novos remdios em desenvolvimento
includas, ou deixaram de responder a esta pergunta. Todos os realizadas pelo grupo de lobby da indstria nos Estados
demais gastos com doenas infecciosas caram na categoria Unidos, o Pharmaceutical Research and Manufacturers of
"outras", que inclui doenas virticas, bacterianas e fngicas. America (PhRMA Fabricantes e Pesquisadores Farmacuticos
O envolvimento da empresa em vrios estgios do processo da Amrica).11 Dos 137 remdios para doenas infecciosas
de P&D tambm era muito limitado (ver Figura 1C). que se encontravam no processo de desenvolvimento durante
Nenhuma das empresas analisava compostos qumicos para 2000, apenas um mencionava a doena do sono como
verificar sua utilidade no combate s doenas do sono e de indicao, e tambm um apenas mencionava a malria. No
Chagas ou leishmaniose, uma verificava a utilidade contra a havia novos remdios para tuberculose ou leishmaniose. A
malria e quatro contra a tuberculose. De modo similar, atual relao de "Novos Remdios em Desenvolvimento"
nenhuma empresa tinha qualquer composto em (New Medicines in Development) da PhRMA compreende
desenvolvimento clnico para doena do sono, enquanto uma oito drogas em fase de desenvolvimento para impotncia e
informou ter pelo menos um composto em desenvolvimento disfuno da ereo, sete para obesidade e quatro para
pr-clnico ou clnico para a doena de Chagas e outra desordens do sono.12
empresa informou o mesmo em relao leishmaniose.
| Parece ter havido atividade ligeiramente maior para malria
10) Seis respondentes estavam entre as dez maiores empresas de todo o mundo, em termos de vendas; outros dois preferiram ficar annimos.
11) Pharmaceutical Research and Manufacturers of America. New Medicines in Development for Infectious Diseases: A 2000 Survey. http://www.phrma.org [22 de agosto
de 2001].
12) Pharmaceutical Research and Manufacturers of America. New Medicines in Development [Novos Remdios em Desenvolvimento]. http://www.phrma.org [22 de agosto
de 2001].
13
Teno
Teno Worku est internado no hospital Kahsay em Humera, Etipia. Ele no
recebe nenhuma visita. O nico membro de sua famlia, sua me, mora 300
km mais ao sul, em Gondar. "Sou um caixeiro viajante e viajo um bocado por
esta regio. Cinco meses atrs ca doente. Tinha dores de cabea e febre, de
modo que voltei a Gondar para procurar um mdico. Ele me tratou de malria.
Um ms passou e eu ainda no tinha me recuperado". Frgil e emaciado, o
rapaz de 28 anos parece ter pelo menos dez anos a mais.
Por fim, Teno foi para a capital da Etipia, Adis Abeba, para fazer alguns
exames. Quatro meses mais tarde nenhum mdico ainda havia conseguido
explicar seus sintomas. Desapontado e j gravemente enfermo, ele voltou para
sua casa junto da me, em Gondar, onde, finalmente, um mdico de uma
clnica particular suspeitou de kala-azar (leishmaniose visceral) e aconselhou
que ele fosse para Humera.
"O mdico disse que este hospital especializado em kala-azar. Os exames

mostraram que de fato eu tinha a doena e comearam a me dar injees
imediatamente. Demorei muito a comear o tratamento, mas estou ficando
melhor a cada dia que passa", diz ele em um tom que mais parece estar
tentando convencer a si mesmo do que a qualquer outra pessoa.
Teno est prestes a receber sua vigsima injeo. Ele aperta os dentes e prepara-
se para a dolorosa experincia. A agulha tem de penetrar bem fundo na parte
superior de sua ndega para injetar o fludo no tecido muscular.
14
Bianga
Bianga est doente h dez meses. Ela ficou fraca demais para trabalhar no
campo prximo sua casa em Omugo, Uganda, para buscar gua ou cuidar de
seu filho de seis anos, Lino.
No comeo, Bianga dormia durante todo o dia, mas ficava acordada a noite
inteira. Seu comportamento mudou: ela corria para a rua, gritando alto para o
cu. A essa altura seu marido abandonou-a. Bianga e seu filho foram morar
com a me idosa de Bianga, em sua pequena cabana. Sem ningum na famlia
capaz de ganhar dinheiro, e incapaz de produzir a prpria comida, eles ficaram
na penria. Lino ficou desnutrido.
Finalmente, em desespero, a me de Bianga levou-a ao hospital para ver se

havia algo a ser feito. O mdico descobriu que ela sofria da doena do sono e j
havia atingido o estgio em que o parasita invade o crebro.
Bianga foi internada diretamente no centro de tratamento, onde recebeu um

ciclo de melarsoprol. Apesar do tratamento doloroso, ela comeou a sentir-se
melhor. Aps a srie de 20 dias ela pde voltar para casa e retomar sua vida.
Passado um ms, Bianga comeou a comportar-se estranhamente outra vez e

Lino levou-a ao hospital. Verificou-se que ela manifestava uma recada. Seu
tornozelo teve de ser amarrado ao leito para evitar que fugisse e se perdesse.
Bianga recebeu outra ciclo de melarsoprol, mas desta vez sua condio no
apresentou muita melhora. Sem nenhum outro tratamento disponvel e com
poucas esperanas de recuperao, ela foi mandada para casa. Para Bianga,
alguns dos tratamentos que apenas agora comeam a estar disponveis
chegaram tarde demais.
15
Sven Torvin
Um paciente sofrendo de leishmaniose

visceral, tambm chamada kala-azar,
examinado por um mdico no hospital
de Humera, Etipia. A leishmaniose
ameaa 300 milhes de pessoas em
todo o mundo, principalmente em
pases em desenvolvimento. A doena
ainda tratada da mesma forma que na

dcada de 1940.
16
U ma pesquisa privada excludente
| Ao longo das ltimas dcadas, importantes progressos em a indstria farmacutica a prosperar, com as empresas
biologia molecular e biotecnologia permitiram o faturando centenas de milhes e at bilhes de dlares por
desenvolvimento de remdios cada vez mais sofisticados para ano com uma nica droga. Este sistema movido pelo lucro
cura de uma variedade de doenas. Mais ainda, os gastos globais tambm mobilizou recursos de P&D para problemas ligados
com P&D na rea de sade ao "estilo de vida", tais como a
aumentaram dramaticamente, Mercado mundial Populao mundial impotncia, a calvcie e a
de medicamentos (seis bilhes de pessoas
e ainda esto crescendo. Para obesidade. Investindo nessas
(US$406 bilhes em 2002) em meados de 2001)
2001, estima-se um recorde de afeces, ou em remdios do
7% 9% 5%
US$70 bilhes em investimentos 12% tipo "me-too" (remdios apenas
13%
globais em P&D de sade, com ligeiramente diferentes dos
2%
o setor privado nos Estados 42% compostos existentes e no
Unidos investindo sozinho 11% considerados verdadeiras inova-
pouco menos da metade, mais es ou avanos clnicos), as
precisamente US$30,5 bilhes.13 empresas farmacuticas podem
27%
Conquanto o setor pblico 72% esperar volumes espetaculares
fosse tradicionalmente o maior Amrica do Norte de vendas.
Europa | Segundo a lista das 500
financiador, o setor privado
Japo
assumiu recentemente a maiores empresas elaboradas
frica, sia e Oriente Mdio
liderana, e as prioridades de pela revista Fortune em 2000,
Amrica Latina
pesquisa em sade esto sendo as empresas farmacuticas
Fontes: IMS Health / Population Reference Bureau (ver nota 15 abaixo)
alteradas de acordo com essa lideram a indstria dos Estados
FigurA 2A
nova realidade. Unidos em termos de retorno
| No "contrato social" que surgiu ao longo dos anos em torno sobre investimento, representando um valor de 39% para seus
do desenvolvimento de drogas, os pases industrializados acionistas.14 Alm disso, as fuses e consolidaes de
confiam na indstria farmacutica para desenvolver e empresas levaram a uma acirrada concorrncia entre um
produzir remdios, ao mesmo tempo que os seus governos nmero cada vez menor de participantes. Para manter os
tentam assegurar que a indstria atenda s necessidades nveis de lucro esperados, a indstria farmacutica baseada
pblicas atravs de diversas formas de incentivos. Entre esses em P&D concentra-se no potencial de lucros dos mercados
incentivos esto os sistemas de patentes, de crditos fiscais ricos. As projees da Figura 2A mostram que a Amrica do
e os subsdios a P&D fornecidos pelos sistemas nacionais de Norte, a Europa e o Japo respondero por 80% do mercado
sade ou seguro, que ajudam a financiar produtos mdicos. farmacutico mundial em 2002 (com um total projetado de
| Este equilbrio entre capacidade, investimentos e interesses US$406 bilhes), enquanto a frica, a Amrica Latina e o
pblicos e privados funcionou bem no desenvolvimento Oriente Mdio, que representam 80% da populao mundial,
de drogas para doenas cardacas e para o cncer, e ajudou respondero por apenas 20% do mercado farmacutico.15
13) Os nmeros mais recentes disponveis so US$56 bilhes (em 1992), mas os especialistas estimam que o financiamento anual corrente de pesquisa em sade esteja em
torno de US$70 bilhes (incluindo US$40 bilhes de parte do setor privado). Global Forum for Health Research, The 10/90 Report on Health Research [2000].
http://www.globalforumhealth.org.
Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, 2001 Industry Profile [O Perfil da Indstria em 2001]. Washington, D.C.: PhRMA, 2001.
14) "Fortune 500 Top Performing Industries" [As 500 Maiores Indstrias]. (16 de abril de 2000). Fortune, F-26, F-28: http://www.fortune500.com [julho de 2001].
15) IMS Health Market Report: Five Year Forecast of the Global Pharmaceutical Markets. [2000].
http://www.ims-global.com/insight/report/global/report.html [agosto de 2001].
Population Reference Bureau, "2001 World Population Data Sheet", estimativas para meados de 2001. http://www.worldpop.org/prbdata.htm [20 de agosto de 2001].
17
Lida
Lida pesa 35 quilos. Ela diz que se sente "destruda por dentro".
Em seu quarto no departamento de casos "crnicos" do hospital para
tuberculosos em Guliripchi, Abccia, na Gergia, ela aguarda os resultados de
uma anlise de sua saliva. Ela espera pelo impossvel: a destruio de todas as
bactrias que, apesar de quatro tratamentos sucessivos, devoram seus pulmes.
A tuberculose que acomete Lida resistente a vrias drogas, contrada, sem

dvida, em conseqncia dos dois tratamentos anteriores que foram
incompletos.
O primeiro tratamento, prescrito pelo mdico da usina siderrgica onde Lida

trabalhava, compreendeu apenas duas das drogas anti-tuberculose
recomendadas no protocolo da Organizao Mundial de Sade. Quanto ao
segundo, aps a crise e a guerra em seu pas, no lhe restara dinheiro suficiente
para pagar pela medicao.
Os dois tratamentos que se seguiram no hospital foram apropriados, mas

vieram muito tarde. Como paciente crnica, ela necessitaria agora de medicao
de segunda linha, que no existe em Guliripchi. O tratamento completo custa
US$15 mil e cura apenas 60-70% dos pacientes. H terrveis efeitos colaterais,
e a hospitalizao e o tratamento duram at 24 meses.
Durante o ano e meio em que esteve no hospital, Lida ganhou um pouco de

peso. Ela se move com lentido de seu leito at a janela para respirar.
MITO:
Em geral, o lanamento com xito de uma nova droga no mercado custa aproximadamente US$500 milhes em pesquisa e
desenvolvimento.
Este nmero, citado com freqncia, baseia-se em um trabalho escrito por J.A. DiMasi et.al. e publicado em 1991.16 Nesse trabalho, DiMasi
considerou o custo de desenvolvimento de uma nova droga como US$231 milhes. Estudos subseqentes utilizaram um custo de
oportunidade mais alto e alteraram outros parmetros, levando o nmero a US$312 ou US$359 milhes.17 Ajustado para o dlar de 2000, este
custo passa a US$473 milhes, valor que simplesmente arredondado para cima, chegando-se assim aos US$500 milhes.
No entanto, o estudo original tem diversas limitaes, e as estimativas subseqentes nele baseadas herdaram essas falhas.
O clculo inicial foi baseado em vrias hipteses questionveis, sobretudo as que se referem ao custo dos estudos pr-clnicos, que foi apenas
estimado. A durao do processo de P&D, o custo de oportunidade do capital (em outras palavras, da receita potencial, caso o capital fosse
investido em outra coisa) e as taxas de sucesso tambm so questionveis.18 Alm disto, o estudo estabelece como custo de oportunidade
do capital (no o gasto real) a metade de todos os custos de P&D, mas no leva em conta as dedues fiscais ou os subsdios governamentais
concedidos a uma empresa para financiamento de P&D.
Alm de basear-se em hipteses, o estudo inicial no foi representativo do medicamento "mdio", nem se props a s-lo. Ele enfocava
exclusivamente as drogas pesquisadas e desenvolvidas por empresas farmacuticas multinacionais, apesar do desenvolvimento de muitas
drogas depender de grande envolvimento pblico, tanto na pesquisa bsica quanto nos experimentos clnicos.19 Calcular um custo mdio de
P&D tem utilidade limitada, de qualquer forma, porque os custos podem divergir grandemente entre drogas para doenas crnicas e drogas
para infeces agudas, ou entre drogas inovadoras e as chamadas drogas "eu tambm".
As estimativas independentes recentes sobre os custos de desenvolvimento de drogas variam. Utilizando o estudo original de DiMasi como
base, o grupo Public Citizen (Cidado Pblico) calcula o dispndio de dinheiro com novas drogas em US$110 milhes, sem contar o custo de
oportunidade, mas levando em considerao a inflao e as dedues fiscais;20 a Global Alliance for TB Drug Development (GATB Aliana
Global para Desenvolvimento de Drogas para a Tuberculose) estima o custo de uma nova droga para a tuberculose em cerca de US$40
milhes (no computado o custo do fracasso), utilizando uma entidade qumica j identificada. Quando o custo do fracasso includo, a GATB
estima entre US$76 e US$115 milhes.21
Um ltimo problema do estudo original de DiMasi e uma limitao para os esforos subseqentes em colocar uma etiqueta de preo no
desenvolvimento de drogas so os dados: eles provm de fontes confidenciais da indstria na dcada de 1980 e no foram colocados
disposio de outros pesquisadores. Para se ter uma melhor noo do que custaria desenvolver uma droga essencial o acesso aos dados
reais.
16) J.A. DiMasi, R.W. Hansen, H.G. Grabowski, e L. Lasagna, "Cost of innovation in the pharmaceutical industry," Journal of Health Economics l 10 (fevereiro de 1991): 107-142.
17) Dr. Hannah Kettler, Updating the cost of a new chemical entity, (Londres: Office of Health Economics, 1999).
U.S. Congress, Pharmaceutical R&D: costs, risks and rewards, (Washington, D.C.: Office of Technology Assessment, 1993).
18) William S. Comanor, "The pharmaceutical research and development process, and its costs" (documento produzido para o seminrio Drogas para Doenas Transmissveis: Estimulando o
Desenvolvimento e Assegurando a Disponibilidade, promovido por MSF/OMS, Paris, 14-15 de outubro de 1999).
19) National Institutes of Health, "NIH contributions to pharmaceutical development," documento administrativo, (2000).
Stphane Jacobzone, Pharmaceutical policies in OECD countries: reconciling social and industrial goals, Labour market and social policy occasional papers, no. 40 (Paris: OECD, 2000).
20) "Rx R&D Myths: the Case Against the Drug Industrys R&D Scare Card," Public Citizen Congress Watch, (julho de 2001): 2-3.
21) Estimativas iniciais de "Pharmacoeconomics of TB Drug Development," Global Alliance for TB Drug Development. (Nova Iorque, setembro de 2001).
18
Falhas no processo de desenvolvimento de drogas.

Regulatory
Approval

PESQUISA BSICA PESQUISA PR-CLNICA PESQUISA CLNICA PS-MARKETING
Cincia bsica motivada Pesquisa aplicada para Estudos clnicos das fases Superviso, relatrios sobre
pelo interesse em aumentar validar as drogas candidatas, I-II-III, biodisponibilidade, eventos adversos, produo
o entendimento de uma incluindo estudos de produo em escala, e distribuio, marketing etc.
doena, incluindo a otimizao, sntese, dosagem reviso pelas autoridades
identificao das drogas e estabilidade do composto reguladoras
candidatas desejadas chave e estudos de
e a gerao de compostos segurana e toxicologia. PACIENTES
chaves. Falha I Falha 2 Falha 3
Falha I: A pesquisa bsica Falha II: As drogas Falha III: As novas drogas,
publicada, mas a candidatas confirmadas ou drogas existentes, no
pesquisa pr-clnica no entram no chegam ao paciente
no tem incio. desenvolvimento clnico (problemas de registro,
por opo estratgica falta de produo, preos
das empresas. altos ou falta de adaptao
s condies locais).
Figura 2B
| Trata-se de uma simples questo propriedades bioqumicas, na

de economia: o retorno potencial "os Estados Unidos tornaram-se um mercado
segurana, no desempenho
sobre o investimento, e no as de mltiplas vitrias para todas as indstrias
clnico e em consideraes de
necessidades globais de sade, farmacuticas. Alm deste, no h mais que
mercado. A Figura 2B delineia
determinam como as empresas seis ou sete outros mercados crticos, a
esse processo e identifica os
decidem alocar seus recursos de includos o Japo e os principais pases da
hiatos que ocorrem quando as
P&D. Segundo a indstria Europa. Isto no significa ignorar outros
perspectives de mercado so
farmacutica, o baixo poder de mercados, mas sim a concentrao estratgica
baixas.
compra dos pases em | A comunidade de pesquisa
de recursos e ateno da alta administrao
desenvolvimento, aliado ao alto das empresas no mercado chave. Isto muito
pblica, notadamente as univer-
custo de P&D e do registro das diferente, lembramos novamente, da
sidades e os institutos, primor-
drogas, explicam seu enfoque nos abordagem de nossa indstria no passado,
dialmente envolvida nas fases
mercados dos pases ricos.22 Esta quando se enfocavam as reas teraputicas
iniciais da pesquisa bsica da
acirrada concorrncia pelo mercado nas diversas regies geogrficas"
descoberta de drogas. O know-
significa que, no caso de doenas Fred Hassan, executivo da Pharmacia, em um
how, a infra-estrutura e a capa-
que afetam primordialmente os discurso entitulado "Being a modern
cidade de gerenciamento para
pases em desenvolvimento, nem pharmaceutical company" 23
levar essas descobertas atravs do
indicaes promissoras de novas processo de desenvolvimento
drogas, nem pesquisa sobre novas ficam concentrados no setor
aplicaes de drogas existentes sero perseguidas. privado. Assim, o desenvolvi-mento final das drogas
conduzido em grande parte pela indstria privada e segundo
suas prprias prioridades.
Falhas no processo de | Est claro que a indstria farmacutica multinacional no
desenvolvimento de drogas pode encarregar-se de desenvolver os remdios necessrios
| Um exame minuncioso do processo de desenvolvimento de para tratamento das doenas que afligem os pobres do
drogas revela exatamente onde o sistema entra em colapso. O mundo. Os governos so, em ltima anlise, responsveis por
desenvolvimento de uma nova droga a partir da pesquisa assegurar o atendimento das necessidades dos indivduos em
bsica pode ser uma atividade complexa, que envolve alto termos de sade. Eles precisam agir quando o setor privado
custo e exige grande tempo de maturao. Para produzir uma falha. A atual crise em P&D em doenas negligenciadas
droga bem sucedida, podem ser necessrios milhares de resultado no apenas de uma falha do mercado, mas tambm
possveis compostos e sucessivas selees baseadas nas de uma falha de poltica pblica.
22) Barton Gellman, (27 de dezembro de 2000) "An Unequal Calculus of Life and Death," The Washington Post. http://www.washingtonpost.com [13 de agosto de 2001].
23) Fred Hassan, "Being a modern pharmaceutical company: New paradigms for the pharmaceutical industry" (palestra dada em plenrio pelo principal executivo da
Pharmacia Corporation na Conferncia Mundial sobre Farmacologia Clnica e Teraputica (World Conference on Clinical Pharmacology and Therapeutics), realizada em
Florena, Itlia, em 17 de julho de 2000), e citada em Clinical Pharmacology and Therapeutics 69 (maio de 2001): 281-285.
19
Alexandr Glyadyelov
Pacientes com tuberculose resistente

a vrias drogas ficam em um pavilho
isolado da Colnia Penal No. 16 de
Novokuznetsk, Sibria. H oito milhes
de casos de tuberculose em todo o
mundo a cada ano, e quase dois
milhes de mortes. Cerca de 95% dos
casos ocorrem em pases em
desenvolvimento. Os pacientes ainda
so tratados com as mesmas drogas
descobertas h 40 anos.
20
U ma Questo de
Responsabilidade Pblica
| Polticas pblicas inadequadas somam-se falha do Norte e no Japo. Desde o incio do sculo 20, a pesquisa
mercado em gerar P&D de drogas para doenas financiada publicamente levou a importantes indicaes para
negligenciadas. Os governos tm poder para estimular o descoberta de drogas para, por exemplo, a tuberculose
desenvolvimento de drogas, tanto atravs do financiamento (estreptomicina e rifampicina), outras doenas infecciosas
direto de pesquisas quanto de polticas que influenciam as (diversos antibiticos) e cncer (vrios tipos de
atividades do setor privado. Os governos, no apenas podem quimioterapia). Mais recentemente, a pesquisa financiada
alterar os resultados, como tm a responsabilidade de faz-lo. publicamente levou descoberta de anti-retrovirais para
Eles deveriam aumentar o financiamento e sua participao tratamento do HIV/AIDS. A pesquisa do genoma financiada
direta no desenvolvimento de drogas para doenas publicamente tambm produziu muitas drogas promissoras.
negligenciadas, No entanto, nos ltimos 20 anos, apesar da | Entretanto, as polticas do setor pblico vem, cada vez
clara evidncia do declnio do interesse do setor privado em mais, a pesquisa pblica como um investimento que precisa
doenas negligenciadas, os lderes governamentais manti- criar seu prprio valor econmico. Demanda-se aos cientistas
veram-se muitas vezes como no somente a publicao de
observadores silenciosos. suas pesquisas e a contribuio
para o avano da cincia, como
A passividade dos tambm a promoo e a busca ativa
governos piora da possvel comercializao dos
resultados de suas investigaes
a crise (atravs de estratgias ativas de
| Uma abordagem baseada nas registro de patentes e licenas,
necessidades e o financiamento colaboraes em pesquisas com a
pblico consolidado para P&D indstria, criao de novas
de drogas poderiam ter com- empresas derivadas das entidades
Tom Stoddart/IPG
pensado as falhas de mercado. de pesquisa etc.). Esta poltica,
Teste de doena do sono em Omungo, Uganda
No entanto, a pesquisa do setor chamada de valorizao da
pblico tem se concentrado cada vez mais em doenas que pesquisa, tornou-se um importante objetivo das polticas de
afetam os pases ricos. H crescente presso para as pesquisa pblica, especialmente no setor de biotecnologia e
pesquisas financiadas publicamente terem aplicaes sade, em que os retornos financeiros so muito atraentes.
comerciais, reforando assim o enfoque em doenas Assim, a mesma falha de mercado que provoca o desinteresse
lucrativas.24 Os governos financiam a pesquisa pblica de da indstria farmacutica no investimento em doenas
acordo com as necessidades de sade de seus prprios negligenciadas tambm desencoraja a comunidade de
eleitores. O fim da presena colonial e o declnio do pesquisa pblica.
envolvimento militar em pases tropicais levou a um declnio | Apesar de apoiar pesquisas bsicas e que propiciam a
ainda maior do interesse em doenas tropicais no final do descoberta de indicativos para novas drogas, raras vezes o
sculo XX. setor pblico desenvolveu seu prprio know-how e
| Os lderes dos pases com doenas endmicas pouco tm capacidade para desenvolvimento de drogas. a indstria
feito tambm para melhorar a situao das doenas farmacutica que lidera o desenvolvimento de produtos, da
negligenciadas. Em 1990 a Commission on Health Research pesquisa pr-clnica at a aprovao pelas autoridades
for Development (Comisso sobre Pesquisa de Sade para reguladoras. No entanto, a parte mais inovadora do processo
Desenvolvimento) props que todos os governos destinassem a identificao inicial dos compostos que levam s novas
a pesquisa 2% dos seus gastos em sade. Segundo o Global drogas, identificao esta que freqentemente ocorre nos
Forum for Health Research (Forum Global para Pesquisa de setores pblico e acadmico de pesquisa. Nesses contextos, a
Sade) e seus parceiros, nenhum dos pases de renda mdia e publicao de pesquisa inovadora em jornais de grande prestgio
baixa estudados faziam este nvel de contribuio em 1998.25 geralmente garante o sucesso da carreira do pesquisador e
| As pesquisas bsicas que levam descoberta de potenciais assegura o financiamento continuado. Assim, no de estranhar
"indicaes de drogas" tm sido, quase sempre, financiadas que o hiato mais importante no processo de P&D de drogas para
publicamente, em universidades, laboratrios prprios dos doenas negligenciadas fique entre a pesquisa bsica e a
governos ou institutos de pesquisa na Europa, na Amrica do pesquisa pr-clnica (ver Figura 2B, pgina 18).26
24) Els Torreele, "From Louis Pasteur to J. Craig Venter: When Biomedical Scientists Became Bioentrepreneurs," documento de trabalho do Drugs for Neglected Diseases
Working Group, Sua, novembro de 2000.
25) Commission on Health Research for Development, Health Research: Essential link to equity in development. (Nova Iorque,: Oxford University Press, 1990).
Global Forum for Health Research, "Monitoring Financial Flows for Health Research," no prelo, 2001.
21
Estimativas do gasto pblico, das instituies sem fins lucrativos e das fundaes
Devido falta de informaes bsicas atualizadas sobre o gasto em P&D de drogas para doenas negligenciadas, o Grupo de
Trabalho DND pediu a destacados especialistas em diversas doenas negligenciadas que estimassem o nvel atual de
investimentos em P&D.
Leishmaniose
Dr. Farrokh Modabber, Diretor do Infectious Disease Research Institute, Seattle, E.U.A., estima os gastos atuais com
pesquisa sobre a leishmaniose em US$20 milhes. Deste total, de 15 a 20% so gastos diretamente no desenvolvimento
de medicamentos.32
Malaria
A Dra. Catherine Davies do Wellcome Trust estima que os fundos comprometidos pelos principais financiadores da pesquisa
sobre a malria em 1999 tenham sido superiores a US$150 milhes (excluindo o Departamento de Defesa dos E.U.A. e fontes
francesas, para os quais no havia nmeros detalhados disponveis). O nmero correspondente a 2000 superior a US$200
milhes.33
Dr. Rob Ridley do Medicines for Malaria Venture (MMV) informa que, dependendo de como se define, a descoberta e o
desenvolvimento de drogas podem constituir entre 10 e 20% do gasto total com pesquisa sobre a malria em 2000.34
Doena do sono
O Sr. Felix Kuzoe, um especialista em tripanossomase africana (doena do sono) do Special Programme for Research and
Training in Tropical Diseases (TDR) estima que o gasto total com pesquisa tenham sido parcos US$20 milhes em 2000.
Deste total, aproximadamente US$4 milhes (20%) foram dedicados ao desenvolvimento de drogas, graas principalmente
doao da Fundao Gates. Em 2001, o gasto total com pesquisas dever aumentar para US$21 milhes, devido a uma
recente doao da Aventis Pharma. Isto elevar a proporo investida no desenvolvimento de drogas para 24% (cerca de
US$5 milhes) em 2001.35
Tuberculose
O Dr. Paul Nunn do TDR estima que o gasto em pesquisa de tuberculose de governos e fundaes privadas durante 2000
tenha sido de US$143 milhes. Deste nmero, apenas US$37 milhes (27%) so dedicados ao desenvolvimento de
medicamentos.36
Padres dos gastos recentes conjunto do Programa de Desenvolvimento das Naes Unidas,
| Os resultados do desenvolvimento de drogas para uma doena do Banco Mundial e da Organizao Mundial de Sade, o TDR
particular refletem nitidamente o dinheiro investido em P&D. pretendia ser uma resposta do setor pblico aos apelos dos pases
Para obter uma indicao dos montantes gastos atualmente onde as doenas negligenciadas so endmicas.
especificamente em P&D de drogas para doenas negligenciadas, | O TDR tem dois objetivos. O primeiro realizar pesquisas de
o Grupo de Trabalho DND entrevistou especialistas reconhecidos novos remdios para ajudar a controlar um grupo definido de
em tuberculose, malria, doena do sono e leishmaniose. Com doenas tropicais.29 O segundo treinar cientistas e fortalecer
base em suas estimativas (ver acima), o financiamento de instituies de pases com doenas endmicas e encoraj-los a
governos, organizaes sem fins lucrativos e fundaes para P&D desempenhar um papel mais importante no processo de pesquisa.
parece ser pouco mais de US$100 milhes por ano para essas O TDR obteve alguns xitos considerveis.30 Seis das treze drogas
quatro doenas combinadas. Colocando em perspectiva esse desenvolvidas para doenas tropicais entre 1975 e 1999 foram
nmero, o gasto pblico total em pesquisa de sade em todo o desenvolvidas com apoio do TDR e o programa conseguiu
mundo est estimado em US$30 bilhes,27 dos quais US$3,1 tambm aumentar a conscientizao sobre as doenas tropicais,
bilhes so dedicados pesquisa do cncer apenas nos Estados alm de ter ajudado a definir a agenda de pesquisas.31 Apesar
Unidos.28 disto, ele continuou cronicamente subfinanciado. H muitos anos
o programa vem lutando para cumprir, com cerca de US$30
Qual a situao do TDR? milhes por ano, um mandato para pesquisa e treinamento nas dez
| Outro sintoma da indiferena governamental com a crise de atividades por ele cobertas. Alm disto, o TDR trabalha inserido no
P&D so as dificuldades enfrentadas pelo Programa Especial de sistema da ONU, respeitando as normas do funcionalismo pblico
Pesquisa e Treinamento em Doenas Tropicais (TDR - Special internacional e sendo exigido pelas distintas prioridades de suas
Programme for Research and Training in Tropical Diseases), o mltiplas agncias patrocinadoras. Esta no uma estrutura ideal
principal rgo pblico internacional encarregado de pesquisa em de gerenciamento em um campo em que as decises de pesquisa
doenas tropicais. Estabelecido em 1975 como um programa e alocao de recursos tm de ser tomadas com rapidez.
26) Els Torreele, "Public disease research," Biotechnology and Development Monitor, No. 46, p. 24. (2001). Disponvel em: http://www.biotech-monitor.nl/4611.htm.
27) Global Forum for Health Research, The 10/90 Report on Health Research, 1999. http://www.globalforumhealth.org
28) National Cancer Institute, National Institute of Health, Cancer Facts. http://www.graylab.ac.uk/cancernet/600011.html
29) As doenas que hoje esto includas no programa so: leishmaniose, oncocercose, esquistossomose, filariose linftica, doena de Chagas, malria, lepra,
tripanossomase africana, tuberculose e dengue.
30) C.M. Morel, "Reaching Maturity: 25 Years of TDR," Parasitology Today 16 (dezembro de 2000): 522-528.
31) Patrice Trouiller et al., "Neglected diseases and pharmaceuticals: between deficient market and public health failure," em vias de publicao, 2001.
32)Dr. Farrokh Modabber. Comunicao eletrnica. [25 de junho e agosto de 2001]. Leishmaniose. E-mail para Diana Smith;
33) Dra. Catherine Davies. Comunicao eletrnica. [1999, dezembro de 2001 e 10 de agosto]; Malria. E-mail para Diana Smith.
34) Dr. Rob Ridley. Comunicao eletrnica. (2001, 22 e 23 de agosto). Malria. E-mail para Diana Smith.
35) Sr. Felix Kuzoe. Comunicao eletrnica. (2001, 13 de maro e 10 de agosto). Tripanossomase africana. E-mail para Diana Smith.
36) Dr. Paul Nunn. Comunicao eletrnica. (1999, dezembro e 13 de agosto). Tuberculose. E-mail para Diana Smith.
22
O terceiro setor: filantropia inferior a US$500 mil por ano, atravs do TDR. Segundo
| notvel que a nica grande mudana no financiamento Felix Kuzoe, um especialista em doena do sono, a concesso
para doenas negligenciadas ao longo dos ltimos anos tenha de US$15 milhes "no tem precedentes na histria da
sido, no a indstria privada ou o setor pblico, mas o tripanossomase africana" no TDR (ver pgina 21). A
crescente compromisso de fundaes. Fundao Gates tambm financiou vrias atividades
| A Fundao Bill e Melinda Gates, alm de prover fundos relacionadas com pesquisa em torno de diversas outras
substanciais para vacinas, tornou-se uma importante fora no doenas negligenciadas.
desenvolvimento de drogas para doenas negligenciadas. Nos | Da mesma forma, a Fundao Rockefeller desempenhou
ltimos cinco anos, a Fundao Gates doou US$25 milhes um papel crucial no desenvolvimento da conscientizao
Medicines for Malaria Venture, US$25 milhes Global sobre questes globais de sade pblica e, em 2000, doou
Alliance for TB Drug Development (GATB) e outros US$15 US$15 milhes iniciativa pblica-privada de P&D Global
milhes para pesquisa de vacina contra a leishmaniose.37 Alliance for Tuberculosis Drug Development (GATB).39 O
Anteriormente, as experincias com vacina contra a leishmaniose Wellcome Trust tem sido um tradicional financiador de
MITO:
H pouco investimento em doenas tropicais porque a proteo aos direitos de patente fraca nos pases mais afetados
por essas doenas. Aps 2006, quando todos os pases tiverem implementado o TRIPS (regras de comrcio internacional
que impem um mnimo de 20 anos de validade para as patentes), o desenvolvimento de drogas nos pases em
desenvolvimento aumentar.41
O desenvolvimento de drogas para doenas negligenciadas no crescer automaticamente, no importa quo forte seja o nvel de proteo
propriedade intelectual, porque a P&D privada movida primordialmente pelo potencial de mercado. As pessoas que sofrem de doenas
como a malria, a doena do sono e a leishmaniose, com ou sem proteo para as patentes de drogas em seus pases, no tero o poder
de compra necessrio para constiturem-se em um mercado atraente para quem desenvolve as drogas.
Os direitos propriedade intelectual, a includas as patentes, so parte de um complexo sistema jurdico e econmico que, em certas
circunstncias, pode incentivar o investimento em P&D. A proteo propriedade intelectual em um pas tem acompanhado historicamente
seu desenvolvimento industrial. de se duvidar que o inverso venha a ocorrer que o desenvolvimento industrial se siga a uma forte
proteo propriedade intelectual. Na verdade, as patentes podem prejudicar as atividades de pesquisa mdica nos pases em
desenvolvimento. Freqentemente, as patentes so propriedade de empresas privadas ou de instituies de pesquisa e, durante o perodo
da proteo, isto limita o conhecimento das pesquisas. Molculas que poderiam ser promissoras no tratamento de doenas negligenciadas
no so, conseqentemente, facilmente acessveis para pesquisa.42
Alm disto, a maioria dos pases em desenvolvimento tem pouca probabilidade de melhorar significativamente sua capacidade de realizar
P&D com base exclusivamente em um regime de maiores direitos de proteo propriedade intelectual. Mesmo nos pases industrializados,
a inovao ajudada por outros incentivos, entre os quais investimentos substanciais dos governos. Sem um gasto governamental
significativo em pesquisa, uma forte proteo s patentes pode levar a preos mais elevados, sem estimular a pesquisa. 43
Desde a dcada de 1970, algumas indstrias em pases em desenvolvimento tm desenvolvido novos processos de produo atravs de
engenharia reversa de remdios cujas patentes ainda so protegidas em outros locais do mundo. Esta produo genrica tem contribudo
tanto para o desenvolvimento industrial como para um maior acesso aos remdios atravs de preos mais baixos. Com uma proteo mais
forte s patentes, esses pases no podero continuar esta prtica.44
haviam contado apenas com poucos recursos fornecidos pelo pesquisas sobre doenas tropicais, ainda que invista pouco no
TDR, alm de doaes em espcie dos pases afetados. As desenvolvimento de drogas.40
doaes da Fundao Gates "alteraram completamente o | Contudo, embora o apoio adicional seja bem-vindo, as
quadro", segundo o Dr. Farrock Modabber, Diretor do Instituto fundaes no podem e no devem assumir a
de Pesquisa de Doenas Infecciosas (Infectious Disease responsabilidade do setor pblico. Como falta filantropia
Research Institute) de Seattle (ver pgina 21).38 privada a cobrana de responsabilidades e a transparncia
| A fundao fez tambm doaes (ao longo de cinco anos) exigida dos governos, ela no pode, nem substituir, nem servir
para o desenvolvimento de drogas para a doena do sono e de libi para a omisso governamental. So necessrias
para a leishmaniose. Antes desse donativo, o principal solues mais abrangentes do setor pblico para resolver a
financiamento para P&D de drogas para a doena do sono era crise de P&D de forma sustentvel.
37) Fundao Bill e Melinda Gates. Recent Global Health Grants. Disponvel em: http://www.gatesfoundation.org/globalhealth/grantlist.asp [9 de agosto de 2001].
38) Felix A. Kuzoe. "A Position Paper on African Trypanosomiasis", OMS. Genebra, [Maio de 2001].
39) Grant Peck, "Public-private sector alliance vows new TB drug by end of decade", Associated Press. [10 de outubro de 2000].
40) The Wellcome Trust. http://www.wellcome.ac.uk [13 de agosto de 2001].
41) Organizao Mundial de Comrcio. TRIPs, Genebra, 1994.
42) Programa das Naes Unidas para Desenvolvimento. http://www.undp.org (13 de agosto de 2001). Carlos M. Correa. Intellectual Property Rights, the WTO and
Developing Countries: The TRIPs Agreement and Policy Options, Londres e Nova Iorque. Zed Books, 2000.
43) UNCTAD. The TRIPs Agreement and Developing Countries. Genebra, 1996.
44) Carmen Perez-Casas, Pierre Chirac, Daniel Berman e Nathan Ford. "Access to Fluconazole in less-developed countries". Lancet, vol. 356, no. 9247 [Dezembro de 2000].
23
Roger Job
Uma jovem recebe tratamento para

malria em Anlong Veng, Camboja.
Estima-se que em todo o mundo haja
um total de 300 a 500 milhes de
casos de malria por ano, com at 2,7
milhes de bitos, dos quais 75% so
crianas. Em muitas reas, variantes
da doena esto se tornando
resistentes s drogas existentes.
24
O que foi feito at agora para

resolver a crise da P&D?
| Ao longo dos ltimos anos, desenvolveu-se uma crescente falha de ambas as anlises em considerar as doenas
conscientizao da falta de tratamento especfico para extremamente negligenciadas como a leishmaniose e a
algumas doenas. Algumas iniciativas recentes procuraram doena do sono significa que as solues propostas deixaro
encontrar novas abordagens para estimular a pesquisa em margem as pessoas que sofrem dessas doenas. (ver Figura
doenas negligenciadas. O resumo a seguir descreve algumas 1B, pgina 11).
das atuais abordagens, instrumentos e iniciativas de polticas. | Tradicionalmente, os governos tm desempenhado um
| Entre os exemplos recentes de respostas de governos crise papel positivo no desenvolvimento de drogas para doenas
em P&D em doenas negligenciadas esto o Programa para infecciosas. Por exemplo, com pouqussimas excees, as
Ao Acelerada em HIV/AIDS, Malria e drogas hoje existentes para malria foram
Tuberculose no Contexto da Reduo da inicialmente descobertas fora do setor
Pobreza) da Comisso Europia e o privado, em universidades ou laboratrios
relatrio "Tackling the Diseases of estatais instituies conhecidas por sua
Poverty," (Enfrentando as Doenas da competncia na identificao de poten-
Pobreza, produzido pelo gabinete do ciais drogas promissoras. O Walter Reed
Primeiro Ministro do Reino Unido.45 Army Institute of Research, por exemplo,
| Ambas as instituies realizaram com uma pequena dotao oramentria
anlises multisetoriais sobre o problema e do Departamento de Defesa dos E.U.A.,
seus relatrios mapeiam as possveis inventou quatro importantes drogas
solues. Apesar de esses esforos antimalria, que foram ento desen-
demonstrarem algum engajamento volvidas em colaborao com empresas
positivo dos governos, as recomendaes multinacionais.46
apresentadas enfocam primordialmente | A despeito dos esforos individuais de
estratgias orientadas pelo mercado. Isto atores do setor pblico, a P&D em
demonstrado pela declarao da Serge Sibert
doenas negligenciadas continua doloro-
Kiri, Sudan
Comisso Europia que planeja oferecer samente inadequada. Conquanto no
"incentivos apropriados para encorajar o seja impotente, o setor pblico
investimento privado em Pesquisa e atualmente depende em grande parte da
Desenvolvimento". O relatrio do Reino capacidade e do know-how do setor
Unido tambm enfatiza incentivos para a indstria privada. privado para realizar o desenvolvimento final de remdios. Se
| Mais ainda, ambas as anlises enfocam exclusivamente o setor privado no estiver disposto a levar uma droga at seu
drogas para HIV/AIDS, tuberculose (TB) e malria, sendo estgio final de desenvolvimento, ela jamais sair do
que o plano do Reino Unido chega a recomendar a restrio laboratrio. Propostas recentes tm procurado aumentar o
das "atividades relacionadas a novos produtos" unicamente envolvimento do setor pblico, aumentando
para essas trs doenas, ficando tal restrio sujeita a reviso concomitantemente os incentivos para o setor privado levar
peridica. As estratgias desenhadas para enfocar essas trs os compostos alm do laboratrio e, finalmente, entregar as
doenas tero pouca probabilidade de estimular a pesquisa drogas aos pacientes.
sobre drogas para doenas extremamente negligenciadas. A
45) Comisso Europia, Programme for Action: Accelerated Action on HIV/AIDS, Malaria and Tuberculosis in the Context of Poverty Reduction, COM(2001)96, (Bruxelas:
European Commission, 2001).
Performance and Innovation Unit, Tackling Diseases of Poverty: Meeting the Okinawa Millenium targets for HIV/AIDS, tuberculosis and malaria. (Londres: Cabinet Office, 8
de maio de 2001).
46) Amir Attaran, "Malaria Drug Treatment: Prescription for Curing Policy," documento de trabalho para o Grupo DND, Genebra, 23-24 de outubro de 2000.
25
A Conferncia Internacional sobre Harmonizao: Uma percepo desigual do risco.
O lanamento de uma droga no mercado exige uma srie complexa de avaliaes e revises pelas agncias reguladoras para
assegurar que a droga esteja dentro dos padres de qualidade, segurana e eficcia. A aprovao de novas drogas feita pelos
governos nacionais, que estabelecem os padres. Os Estados Unidos, o Japo e a Unio Europia tentaram harmonizar seus
padres atravs da criao da International Conference on Harmonization (ICH Conferncia Internacional para Harmonizao),
uma iniciativa das autoridades reguladoras e das indstrias farmacuticas ativas em pesquisa. A meta da harmonizao reduzir
os tempos de desenvolvimento e reviso regulamentar.
A ICH vem impondo exigncias mais estritas que as estipuladas pela Organizao Mundial de Sade. As diretrizes de qualidade,
eficcia e segurana da ICH tratam especificamente do desenvolvimento de drogas em um mercado rico, onde o custo no
uma questo da maior importncia e a segurana definida como risco praticamente igual a zero. No caso das doenas
negligenciadas, o custo uma questo de extrema importncia e a relao risco-benefcio em termos de qualidade, eficcia e
segurana deve ser posta em perspectiva, em vista da grave falha de sade pblica que no ter qualquer tratamento.
Essas diretrizes mais restritivas da ICH elevam o custo e os atuais obstculos ao desenvolvimento de drogas, particularmente
para empresas pequenas e mdias dos pases em desenvolvimento. O risco que os obstculos fiquem to altos que somente
drogas desenvolvidas no mundo industrializado possam ser comercializadas internacionalmente. Isto prejudicaria seriamente o
desenvolvimento da capacidade de P&D nos pases em desenvolvimento, o que vem sendo identificado como componente
necessrio da soluo de longo prazo para a crise de P&D. Esta implicao potencialmente negativa em termos de sade pblica
precisa ser cuidadosamente ponderada contra os possveis benefcios de uma elevao das exigncias de P&D que, de acordo
com alguns, seria marginal e de pequeno valor para os pacientes.50
Muitas perguntas em relao s implicaes das diretrizes da ICH continuam sem resposta. A OMS deve realizar uma reviso
tcnica independente e exaustiva das diretrizes da ICH. Se esta Conferncia deve tornar-se um padro global, seus parmetros
devem ser reexaminados para assegurar que atendam s necessidades tanto dos pases em desenvolvimento quanto s dos
desenvolvidos.
"Empurre" e "Puxe": estmulos promover a pesquisa de drogas para doenas que afetam um
pesquisa privada nmero relativamente pequeno de pessoas (nos Estados
| Para atrair a capacidade de P&D do setor privado de volta Unidos, este nmero foi estabelecido em 200 mil pessoas ou
s reas necessitadas, comearam a surgir mecanismos de menos).47 Essas doenas raras representariam, no fosse isto,
resposta chamados de "empurre" e "puxe". Os mecanismos um retorno inadequado de mercado para motivar o
que "empurram" reduzem os custos e os riscos da P&D e investimento em drogas.
podem incluir crditos fiscais, subsdios a P&D e apoio para | A lei dos Estados Unidos sobre drogas rfs (h legislao
experimentos clnicos. similar na Europa, no Japo, em Cingapura e na Austrlia)
| As medidas que "puxam" ajudam a criar um mercado para teve xito em incentivar a pesquisa em doenas como a
as drogas, ou a aumentar sua lucratividade. Dois exemplos fibrose cstica.48 Alguns formuladores de poltica vm
so a criao de fundos de compra e "trocas de patente", pela recomendando alteraes nesses tipos de leis para incluir as
qual uma empresa investiria no desenvolvimento de uma doenas negligenciadas nos pases em desenvolvimento.
droga para doena negligenciada e depois, uma vez aprovada importante notar, contudo, que a legislao sobre drogas rfs
a droga, teria o direito de estender o prazo de patente de um teve xito porque, alm dos crditos fiscais e dos subsdios
de seus outros remdios mais lucrativos. Tanto os governamentais, as empresas podem recuperar os custos
mecanismos de "empurre" como os de "puxe" so medidas cobrando altos preos pelos remdios. Um exemplo extremo
baseadas no mercado que visam aumentar o retorno sobre o a droga Ceredase, usada para tratar o mal de Gaucher, cujo
investimento em uma droga a um nvel que o torne atraente preo faz com que um ano de tratamento custe centenas de
para o setor privado. milhares de dlares.49 Como o poder de compra limitado ou
inexistente entre as pessoas que sofrem de doenas
Leis de drogas rfs: um modelo para negligenciadas, o mecanismo de drogas rfs por si s
as doenas negligenciadas? provavelmente no ter xito. Ainda assim, o conceito pode
| As leis de drogas rfs so um exemplo de mecanismo que ser til se for acoplado a outros mecanismos, ou modificado
"empurra". Elas utilizam crditos fiscais e subsdios para para adequar-se mais especificamente s doenas
47) A Lei de Drogas rfs dos EUA, 1983: http://www.fda.gov/orphan/regs.htm

48) James Love, "Paying for health care R&D: Carrots and Sticks," documento de trabalho para o Grupo de Trabalho DND, Genebra, 18 de outubro de 2000.
49) James Love, depoimento escrito junto Corte Suprema da frica do Sul no caso entre a Associao de Fabricantes Farmacuticos e Outros e o Presidente da frica do
Sul e outros, e a Campanha de Ao de Tratamento (Treatment Action Campaign) (Amicus Curiae), Processo: 4183/98, 9 de abril de 2001 (frica do Sul, 2001).
50) Patrice Trouiller, Peter Folb, e Kris Weersuriya, "Harmonization of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use," documento de trabalho
para o Drugs for Neglected Diseases Working Group, Genebra, 23-24 de outubro de 2000.
26
negligenciadas. o mercado dos viajantes, no caso da malria). Com relao s

| O histrico deste tipo de legislao tambm revela que ele doenas extremamente negligenciadas, um fundo de compras
pode ser particularmente eficaz no incentivo a pequenas e seria por si s extremamente oneroso para os governos e
mdias empresas. Nos Estados Unidos, mais de 50% das outros financiadores. As drogas para essas doenas
empresas candidatas ao status de produo de drogas rfs extremamente negligenciadas vale lembrar, aquelas para as
so pequenas e mdias.51 Muitas dessas empresas, contudo, quais no existe potencial de mercado provavelmente
dependem de financiamento externo para apoio a seus continuaro esquecidas. Ainda assim, o conceito pode ser til
programas de P&D, alm de necessitarem maximizar os se for acoplado a outros mecanismos, ou modificados para
lucros para seus acionistas. adequar-se s doenas extremamente negligenciadas mais
especificamente.
E o tal "Pote de Ouro"?
| Uma estratgia do tipo "puxe" freqentemente sugerida a
criao antecipada de um fundo para compra de drogas para Construindo capacidade nos pases
doenas negligenciadas. A idia garantir recursos para em desenvolvimento
compra atravs de doadores o "pote de ouro" que fica na | A construo de capacidade nos pases em desenvolvimento
extremidade do arco-ris do desenvolvimento da droga para outra estratgia importante para estmulo P&D. Os institutos de
suplementar o mercado existente, "puxando" assim as sade pblica de alguns pases em desenvolvimento vm
empresas para um investimento no desenvolvimento de desempenhando um papel cada vez mais importante no
drogas. No entanto, para levar uma grande empresa desenvolvimento de drogas. O apoio do governo tailands
farmacutica a investir, o mercado existente, alm de pesquisa sobre malria, por exemplo, levou ao desenvolvimento
concorrer com o "pote de ouro" teria de competir com o de uma verso farmacutica moderna e eficaz da artemisina,
retorno mdio das vendas comerciais, em torno de US$265 tradicional remdio chins. Nos experimentos clnicos, a
milhes ao ano em termos de 1998.52 Isto representaria uma artemisina tailandesa curou 90% dos casos de malria,53 e, em
grande despesa e, em certo sentido, seria a "compra de uma outros locais, debelou 90% da infeco entre crianas em campos
MITO:
Se introduzirmos novas drogas nos pases pobres aceleraremos o desenvolvimento de resistncias. O que precisamos no
, necessariamente, de novas drogas, mas de usar melhor as que j temos.
A resistncia s drogas freqentemente percebida como um problema restrito a poucas doenas de pases pobres. Trata-se, contudo, de
um inevitvel fenmeno, tanto do mundo industrializado como do mundo em desenvolvimento, devido ao mecanismo gentico normal de
sobrevivncia da maioria dos parasitas, bactrias e vrus. A resistncia aos remdios ir desenvolver-se inevitavelmente, e pode ocorrer
independente de uma boa administrao das drogas e de um alto cumprimento dos padres de tratamento.
No distrito de Moio, em Uganda, por exemplo, os pacientes com a doena do sono vm sendo tratados h mais de dez anos com a droga
melarsoprol, uma medicao de mais de cinqenta anos. A despeito da estrita administrao da droga e do bom cumprimento, estudos
recentes revelaram resistncia em mais de 30%. Neste caso, ainda que a introduo de combinaes de drogas possa retardar a resistncia,
tambm sero necessrias novas drogas.
Duas coisas, em geral, so exigidas na luta contra a resistncia s drogas. As terapias existentes devem ser usadas de forma racional para
retardar o surgimento da resistncia e novas drogas tm de ser continuamente desenvolvidas para criar opes teraputicas futuras para
se enfrentar a inevitvel resistncia. Como j aconteceu no caso da doena do sono, a negligncia na pesquisa de drogas para a tuberculose
e a malria nos ltimos trinta anos tornou o tratamento cada vez mais difcil e levou a uma situao em que, em algumas instncias, o
tratamento est se tornando menos eficaz.
Finalmente, o medo de induzir a resistncia nunca foi uma razo suficiente para restringir o tratamento necessrio no mundo industrializado.
Assim, no deve ser considerado justificvel no caso do mundo em desenvolvimento.
participao" no sistema de desenvolvimento de drogas, de pessoas deslocadas na fronteira entre a Tailndia e a Birmnia.54
atravs do subsdio s necessidades de lucro para os Conquanto esta nova formulao venha salvando vidas na
acionistas e a outros custos associados ao desenvolvimento de Tailndia, ela no reconhecida como tratamento legtimo pelas
drogas pela indstria privada. agncias reguladoras internacionais, porque os mtodos de
| Esta estratgia poderia funcionar no caso de algumas relatrio de pesquisa utilizados na Tailndia no atendem s
doenas negligenciadas que afetam grandes nmeros de exigncias impostas aos relatrios pelas agncias internacionais.
pessoas, como a tuberculose ou a malria, porque um Neste caso, a "harmonizao" dos regulamentos sobre P&D de
mercado existente hoje nos pases ricos iria suplementar o drogas, criados para atender s necessidades dos mercados ricos,
pote de ouro (como o mercado de tuberculose na Europa, ou esto prejudicando o acesso a novos tratamentos criados em
51) Institute for Global Health, "Creating Global Markets for Neglected Drugs and Vaccines: A Challenge for Public-Private Partnership," (declarao de consenso da
conferncia sobre Criao de Mercados Globais para Drogas e Vacinas Negligenciadas: um desafio para parceria entre o setor pblico e privado, Carmel Valley, Califrnia,
18-21 de fevereiro de 2000).

52) Esses U$265 milhes se referem mdia de retorno de novas drogas lanadas segundo o clculo de Dr. Steve Arlington. "Pharma 2005: The Challenges". Paper
apresentado American Society for Clinical Pharmacology and Therapeutics meetings, Orlando, Florida, 7 de maro de 2001.
53) Dr. Krisana Kraisintu e Dr. Chada Phisalaphong, et al, "Domestic Production of Dihydroartemisinin in Thailand", paper, Research and Development Institute, Government
Pharmaceutical Organization, Tailndia, junho de 2001.
54) "One Perfect Combination: Malaria Therapies Double up to Beat Resistance", Wellcome News. Wellcome Trust.
http://www.wellcome.ac.uk/en/1/biosfginttrpinfcom.html [4 de setembro de 2001].
27
Pau
Pau j no tem febre. Apenas uma semana atrs, tremores, calores, dores de
cabea e nusea comearam a subjugar o frgil corpo desta jovem de 14 anos.
Malria. O terceiro surto em trs anos. A pequena quantidade de cloroquina
que ela conseguiu encontrar no a curou: no Camboja, a malria hoje uma
doena resistente a este remdio. A combinao da droga recomendada pelas
autoridades da sade s est disponvel nos centros de sade. Os produtos
vendidos no mercado privado so, ou falsos, ou caros demais.
Assim sendo, Pau reuniu a ltima reserva de foras que tinha e caminhou
vrias horas para chegar ao centro de sade em Anlong Veng, a modesta
capital desta regio do norte do Camboja.
Como muitos colonos atrados pelos encantos da terra virgem, a famlia de Pau
vive em uma precria cabana margem da estrada que corta a floresta.
Pau passa o dia recolhendo cascas de rvores que vende aos tais. Eles parecem
fazer uma espcie de incenso com as cascas, incenso este que usam para
manter os mosquitos distncia. Ao anoitecer, quando entra longe demais na
floresta, ela dorme deitada no cho. nesta hora que os mosquitos atacam.
Amanh Pau deixar o hospital. Ela voltar floresta arriscando a vida para
ganhar seu sustento.
Parcerias entre os setores

pblico e privado
pases em desenvolvimento (ver quadro na pgina 25). | Outro tipo de iniciativa poltica freqentemente discutido
| A pesquisa, o desenvolvimento e a produo de drogas vm como soluo potencial para a crise de P&D a parceria
crescendo, entre outros pases, no Brasil, na ndia, na Coria do pblico-privada (PPP). As PPPs tentam incentivar a P&D
Sul, na Tailndia, na Malsia e na Argentina, pases que no em doenas negligenciadas atravs da mobilizao do know-
passado no eram considerados detentores de capacidade de how, da capacidade e dos fundos de ambos os setores,
P&D inovadora. Algumas iniciativas para construo de pblico e privado. Normalmente, a PPP desempenha um
capacidade em pases em desenvolvimento envolvem o estmulo papel de coordenao e gerncia em torno de uma agenda
colaborao entre os setores pblico e privado nesses pases. A especfica por doena, tenta tirar vantagem de mecanismos
International AIDS Vaccine Initiative (IAVI), por exemplo, vem apropriados de "empurre" e "puxe" e busca uma
trabalhando diretamente com cientistas universitrios, governos e combinao de financiamento pblico, doaes filantr-
campanhas na frica do Sul, no Qunia, em Uganda, na ndia e picas e em material das indstrias. Os principais exemplos
na China. A IAVI identificou a ndia, particularmente, como local deste tipo de abordagem so a Medicines for Malaria
ideal para desenvolvimento acelerado de vacinas, devido Venture (MMV), a Global Alliance for TB Drug
experincia em testes clnicos da pujante industria farmacutica Development (GATB) e a International AIDS Vaccine
do pas e ao compromisso do governo com pesquisa.55 Initiative (IAVI). At o presente, nenhuma parceria pblico-
| Empreendimentos regionais tambm tentam maximizar a privada foi especificamente designada para desenvol-
capacidade dos pases em desenvolvimento atravs da vimento de drogas para as doenas extremamente
colaborao entre eles. O International Vaccine Institute da negligenciadas.
Coria do Sul uma organizao sem fins lucrativos criada para | As atuais iniciativas governamentais, os mecanismos de
desenvolver vacinas para doenas comuns nos pases em "empurre" e "puxe", a construo de capacidade de P&D
desenvolvimento. O Instituto rene a capacidade e o know-how nos pases em desenvolvimento e as parcerias pblico-
de cientistas de vrios pases em desenvolvimento, e foi privadas so solues apenas parciais para a continuada
identificado como possvel modelo para desenvolvimento e crise de P&D em doenas negligenciadas. Muitas delas so
produo de drogas.56 iniciativas novas cuja eficcia ser avaliada ao longo do
tempo, sendo que todas, em maior ou menor grau,
dependem das foras de mercado. Nenhuma delas apresen-
ta uma estratgia adequada para o desenvolvimento de
drogas para as doenas extremamente negligenciadas.
55) International AIDS Vaccine Initiative. http://www.iavi.org [13 de agosto de 2001].

56) International Vaccine Institute. http://www.ivi.org [13 de agosto de 2001].
28
R ecomendaes para sair do impasse

Desde sua formao em 1999, o Grupo de Trabalho DND vem estudando at que ponto avanou a
crise em P&D em doenas negligenciadas, pesquisando suas causas e analisando possveis solues.
Esta pesquisa levou s seguintes constataes e recomendaes:
1. Como o desenvolvimento das drogas feito quase negligenciadas e extremamente negligenciadas.

exclusivamente no contexto da indstria farmacutica Os governos devem assumir a liderana na campanha pelo
privada, com direitos propriedade intelectual reincio da P&D em doenas que vm sendo ignoradas. Eles
protegidos, o investimento em P&D orientado por precisam criar e apoiar novas estruturas desenhadas para
consideraes de mercado. Assim sendo, a P&D de desenvolver remdios essenciais para doenas deixadas
drogas para doenas que afligem principalmente os margem pelo setor privado. O atual modelo de P&D movido
pobres asfixiada. pelo lucro no deve ser um modelo exclusivo. preciso
tambm considerar drogas como bem pblico.
2. As polticas pblicas tm sido incapazes de corrigir
esta falha, e como resultado algumas doenas esto 6. Necessita-se urgentemente de financiamentos maiores
sendo negligenciadas. e duradouros para P&D em doenas negligenciadas.
O Grupo de Trabalho DND vem explorando opes
3. As dinmicas da negligncia variam, dependendo do sustentveis de apoio P&D em doenas negligenciadas
nmero de pessoas afetadas e de seu poder de compra. atravs de obrigaes legais. Os governos podem impor, e de
Assim, impossvel desenvolver uma estratgia nica fato impem, que a indstria invista em uma larga gama de
para estimular a P&D. essencial o reconhecimento reas. Um exemplo de uma potencial imposio seria uma
das diferentes dinmicas das doenas negligenciadas e "obrigao de pesquisa essencial" que exigisse que as
extremamente negligenciadas: cada categoria exigir empresas reinvestissem um percentual das vendas de
estratgias distintas. remdios em P&D em doenas negligenciadas, seja
diretamente, seja atravs de programas pblicos de P&D.
4. preciso uma agenda de P&D bem definida e
orientada pelas necessidades para ajudar os Um tratado global sobre P&D para doenas negligenciadas
formuladores de polticas, as agncias de finan- poderia servir de estrutura para tais imposies. Um tratado
ciamento e a comunidade de pesquisadores a deste tipo deveria corrigir o desequilbrio existente entre os
estabelecer as prioridades para desenvolvimento de direitos e as obrigaes do setor privado nos atuais tratados e
remdios seguros, eficazes e ao alcance de todos. acordos internacionais (como o Acordo sobre Aspectos de
Como a nica agncia governamental internacional Comrcio Relacionados com a Propriedade Intelectual da
com mandato jurdico responsvel pela sade pblica Organizao Mundial de Comrcio, por exemplo), e fornecer
global, a Organizao Mundial de Sade (OMS) novas opes legais que tornem as drogas para doenas
deveria esforar-se para estabelecer uma agenda de negligenciadas bens pblicos globais.
P&D essencial.
A OMS deve liderar este processo. O Grupo de Trabalho 7. Deve-se realizar uma completa anlise dos custos
DND, com informaes da OMS, comeou a esboar reais da P&D de drogas.
agendas que priorizam as necessidades de P&D em As estimativas existentes a este respeito variam grandemente e
leishmaniose, doena do sono e malria. Esses documentos continuam altamente controvertidas. Para tratar o equilbrio em
analisam a carga de doenas, as atuais estratgias de pesquisa P&D de forma eficaz e tomar decises informadas de
e tratamentos existentes e potenciais para cada uma dessas financiamento, os formuladores de poltica precisam de nmeros
doenas. Em uma prxima etapa crtica, os governos e as objetivos e precisos sobre os custos reais do desenvolvimento de
agncias internacionais devem examinar cuidadosamente drogas. O clculo dos custos de desenvolvimento de drogas
como podem contribuir para eliminar os gargalos que hoje dentro de um contexto comercial, que inclua itens como o custo
restringem o desenvolvimento de novos tratamentos; de oportunidade, dar resultados dramaticamente diferentes do
5. Tanto nos pases desenvolvidos como nos em clculo das necessidades de financiamento feitos em um contexto
desenvolvimento, os governos precisam agir de forma no comercial.
abrangente para compensar a falha do mercado no
desenvolvimento de drogas para as doenas

29
8. Os fundos pblicos para P&D em doenas preciso uma nova abordagem que rena de forma sistemtica
negligenciadas devem ser vinculados a garantias de fundos, nova cincia e tecnologia de ponta e incentive a coope-
acesso eqitativo e da possibilidade de compra do rao entre os setores pblico e privado para estas doenas.
produto final.
O acesso eqitativo aos remdios nos pases em Reunindo as recomendaes relacionadas acima e com base
desenvolvimento deve ser um princpio bsico que, desde o na pesquisa do Grupo de Trabalho DND, a viso da DNDi
incio, oriente as iniciativas de poltica. Se os fundos pblicos proposta compreende o seguinte:
forem investidos para corrigir as falhas do mercado no assegurar acesso eqitativo a drogas eficazes, relevantes
desenvolvimento de drogas, preciso haver garantias de que no campo e de fcil uso para doenas negligenciadas;
os novos remdios desenvolvidos estejam ao alcance daqueles priorizar as doenas extremamente negligenciadas, como a
que deles necessitam. doena do sono, o mal de Chagas e a leishmaniose;
usar tcnicas confiveis de cincia e gerncia para
9. Projetos concentrados na construo de perseguir uma viso de desenvolvimento de novas drogas
capacidade e na transferncia de tecnologia para para doenas negligenciadas;
pases em desenvolvimento devem ser encorajados colaborar estreitamente com o TDR, a indstria e os
como forma direta de aumentar o know-how e a infra- institutos de pesquisa dos pases desenvolvidos e em
estrutura para P&D. desenvolvimento;
As solues de longo prazo para a atual crise no assegurar apoio e recursos pblicos e privados em longo
desenvolvimento de drogas para doenas negligenciadas prazo, com a maior parte do financiamento proveniente do
repousam, em ltima anlise, dentro dos pases em setor pblico;
desenvolvimento. Assim sendo, o Grupo de Trabalho DND trabalhar em conjunto com especialistas no desenvolvi-
est catalogando e analisando meios de aumentar a mento de drogas nos pases em desenvolvimento para
capacidade de desenvolvimento de drogas existente nos construir capacidade nacional para futuro desenvolvi-
pases em desenvolvimento, e vem tambm trabalhando na mento de drogas.
promoo de transferncia de tecnologia em apoio ao
desenvolvimento de drogas e das instalaes de produo. Espera-se que o setor pblico assuma um forte papel de
liderana na DNDi para estabelecer sua legitimidade e a
10. Faz-se necessria uma avaliao independente e responsabilidade de prestao de contas ao pblico, alm de
exaustiva do atual e do futuro impactos dos esforos prover os fundos de que necessitar.
de harmonizao dos regulamentos que vm sendo
desenvolvidos (processo ICH) sobre a capacidade dos Concluso
pases em desenvolvimento de aumentar seus esforos Apesar dos impressionantes avanos da cincia e da medicina, a
para desenvolvimento de drogas. sociedade no conseguiu alocar recursos suficientes para o
combate s doenas que afligem particularmente as populaes
11. necessrio um novo tipo de rgo que contribua dos pases pobres. O vcuo em P&D sobre doenas
para o desenvolvimento de drogas para as doenas negligenciadas e extremamente negligenciadas significa que
extremamente negligenciadas. O Grupo de Trabalho mdicos e enfermeiras dos pases em desenvolvimento ainda no
DND vem explorando a viabilidade de uma iniciativa tm remdios eficazes para muitas das doenas que enfrentam
sem fins lucrativos (DNDi), um empreendimento que no dia a dia. Apesar disto, iniciativas animadoras surgiram para
se concentraria em projetos de desenvolvimento de contrabalanar as falhas do mercado e das polticas pblicas que
drogas para doenas negligenciadas. levaram a esta crise. Muitas dessas iniciativas so novas, e sua
A anlise do Grupo de Trabalho DND concluiu que as atuais eficcia ainda est por ser avaliada. No caso das doenas
abordagens carncia de P&D para doenas negligenciadas extremamente negligenciadas, a implantao de novas solues,
no do suficiente ateno s doenas extremamente como a iniciativa para desenvolvimento de drogas para doenas
negligenciadas. Para assegurar uma soluo sustentvel, negligenciadas sem fins lucrativos (DNDi), ser essencial.

Desequilibrio Fatal

Enviado por

Dados do documento

Direitos autorais

Formatos disponíveis

Compartilhar este documento

Compartilhar ou incorporar documento

Opções de compartilhamento

Você considera este documento útil?

Este conteúdo é inapropriado?

Direitos autorais:

Formatos disponíveis

Desequilibrio Fatal

Enviado por

Direitos autorais:

Formatos disponíveis

Desequilbrio Fatal

A Crise em Pesquisa e Desenvolvimento de Drogas para Doenas Negligenciadas

Editores: Daniel Berman, Suerie Moon

Editor Gerente: Anastasia Warpinski

Redao e Pesquisa: Diana Smith e Laurence Binet,

Projeto: European Service Network, Bruxelas, Blgica

Campanha de Acesso a Medicamentos Essenciais

Campanha de Acesso Aps o encontro, foi constitudo o Grupo de Trabalho de

Mdicos Sem Fronteiras, pela Organizao Mundial de

Os excludos da revoluo de sade Pgina 10

Uma pesquisa privada excludente Pgina 16

Uma questo de responsabilidade pblica Pgina 20

O que foi feito at hoje para resolver a crise de P&D? Pgina 24

Recomendaes para sair do impasse Pgina 28

Relao de figuras e grficos

Figura 1A. Pgina 10

Figura 1B. Pgina 11

Figura 1C. Pgina 12

Figura 2A. Pgina 16

Figura 2B. Pgina 18

Um voluntrio do MSF visita um

rapaz com doena de Chagas

Juan Carlos Tomasi

MDICOS SEM FRONTEIRAS

Tom Stoddart / IPG

Um jovem recebe tratamento

O s excludos da revoluo de sade

mercado deficiente e a falha na sade pblica], no prelo, 2001.

Que tipos de necessidades so

B representa as Doenas Negligenciadas,

C representa as Doenas Extremamente Negligenciadas,

Nmero de empresas (entre as 11 respondentes)

"O mdico disse que este hospital especializado em kala-azar. Os exames

Finalmente, em desespero, a me de Bianga levou-a ao hospital para ver se

Bianga foi internada diretamente no centro de tratamento, onde recebeu um

Passado um ms, Bianga comeou a comportar-se estranhamente outra vez e

Um paciente sofrendo de leishmaniose

ainda tratada da mesma forma que na

U ma pesquisa privada excludente

A tuberculose que acomete Lida resistente a vrias drogas, contrada, sem

O primeiro tratamento, prescrito pelo mdico da usina siderrgica onde Lida

Os dois tratamentos que se seguiram no hospital foram apropriados, mas

Durante o ano e meio em que esteve no hospital, Lida ganhou um pouco de

Falhas no processo de desenvolvimento de drogas.

| Trata-se de uma simples questo propriedades bioqumicas, na

Pacientes com tuberculose resistente

Uma jovem recebe tratamento para

O que foi feito at agora para

A Conferncia Internacional sobre Harmonizao: Uma percepo desigual do risco.

47) A Lei de Drogas rfs dos EUA, 1983: http://www.fda.gov/orphan/regs.htm

negligenciadas. o mercado dos viajantes, no caso da malria). Com relao s

18-21 de fevereiro de 2000).

Parcerias entre os setores

55) International AIDS Vaccine Initiative. http://www.iavi.org [13 de agosto de 2001].

R ecomendaes para sair do impasse

1. Como o desenvolvimento das drogas feito quase negligenciadas e extremamente negligenciadas.

desenvolvimento de drogas para as doenas

Você também pode gostar