G) Terapia Gnica (Livro do Strachan o recomendado)

1. Micarstica possui uma doena pulmonar de carter dominante, caracterizada por

uma expresso exagerada de um gene, devido a uma mutao em seu promotor.
Que estratgias de terapia gnica poderiam ser oferecidas a esta pessoa. Explique.
RNA interference for specific inhibition of gene expression. The object is to produce a double stranded
RNA with a base sequence corresponding to a transcribed part of the target gene, and so provoke natural
cellular defense pathways to destroy transcripts of the specific gene.

2. Anabela possui uma doena pulmonar de carter recessivo, caracterizada pela

ausncia de uma dada protena. Que tipo de estratgia pode ser utilizada para a
realizao de uma terapia gnica para Anabela? Descreva a abordagem.

Para responder a esta questo, devero ler a parte do captulo referente a Terapia Gnica
do Strachan (cap 21)

Objetivos:
Ao trmino do estudo os alunos devero ser capazes de:

- Definir terapia gnica;

A terapia gentica a insero de genes nas clulas e tecidos de um indivduo para
tratar uma doena e doenas hereditrias em que um alelo mutante defeituoso
substitudo por um funcional com uso de tcnicas de DNA recombinante.
- Identificar as potenciais doenas passveis de terapia gnica;
- Identificar as diferentes estratgias de terapia gnica;
- Como as clulas somticas podem ser modificadas? Descreva as estratgias.
- Identificar o que deve conter o vetor usado em terapia gnica
- Compreender como produzir um retrovrus recombinante
- Identificar como os genes so transferidos para a clula do paciente;
- Identificar os diferentes tipos de vetores usados em terapia gnica, inclusive suas
vantagens e desvantagens;
- Compreender as diferentes formas de inibio da expresso gnica