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Saúde

PESQUISA
Terapia gênica: esperança de cura
Nova droga dá ao corpo os genes de que ele precisa, como cópias corretas
daqueles defeituosos que causam desordens genéticas

29/07/2012  21h11  New York Times


Texto publicado na edição impressa de 30 de julho de 2012

Depois de mais de duas décadas de grandes

No Brasil, falta regulamentação expectativas, o campo da terapia gênica está
específica próximo de realizar um fato histórico: a
aprovação de uma droga desenvolvida pela
Apesar de haver vários grupos em
área. A Agência de Medicamentos Europeia
universidades brasileiras que
desenvolvem pesquisas com terapia recomendou a aprovação da terapia gênica
gênica, não existe ainda no país um para tratar uma doença genética rara. A
marco regulatório para o teste clínico em terapia gênica dá ao corpo os genes de que
pacientes, o que acaba impedindo que
os resultados sejam colocados em ele precisa, como cópias corretas de genes
prática. “O problema no Brasil é que a defeituosos que causam desordens genéticas.
Anvisa não tem regulamentação para a
qualidade de produção de biofármacos Se a Comissão Europeia se​
guir o conselho,

ou de medicamentos genéticos em fase como normalmente acontece, esta será a
de teste”, explica a especialista em
primeira aprovação de uma droga baseada
biologia molecular e PhD, responsável
pelo laboratório de terapia gênica do em terapia gênica no Ocidente. Isso poderia
Instituto de Ciências Biomédicas da dar um impulso para a área, que há tempos
USP, Eugenia Costanzi­Strauss. vem lutando por credibilidade e financiamento.
Ela explica que, nos Es​ ta​
​ dos Unidos, o

“Uma aprovação vai potencialmente mudar o
FDA (agência que regulamenta
medicamentos) estabeleceu um modo como esse campo é visto hoje”, disse o
protocolo a ser seguido pelos cientistas chefe executivo da Ceregene, companhia de
numa fase de medicina transacional, que terapia gênica em San Diego, na Califórnia,
é levar a descoberta do laboratório até o
leito do paciente. “Assim se está Jeffrey Ostrove. Segundo ele, algumas
traduzindo o conhecimento cientifico indústrias farmacêuticas têm sido relutantes
básico numa coisa aplicada para o em investir na área, porque “não existem
paciente”, diz. “Na hora que tivermos a
produtos aprovados na maioria dos mercados
regulamentação vamos poder produzir o
vírus [que carrega o gene terapêutico] onde elas atuam”.
com qualidade clínica e treinar os
médicos para trabalhar essa droga.” O medicamento recomendado para aprovação
na Europa – o Glybera – foi desenvolvido pela
Segundo a professora, cien​tistas e órgão

UniQure, uma companhia alemã. Ele trata a
regulador estão trabalhando juntos para
que essa regulamentação seja criada o deficiência da lipoproteína lipase, doença que
mais breve possível. “Eu andei afeta centenas de pessoas na União Europeia
estudando o processo adotado pelo FDA
e quantidade semelhante na América do
nos EUA e acredito que a Anvisa vai
seguir modelo semelhante, mas com um Norte.
toque brasileiro, adequado à nossa
realidade e desejo de desenvolvimento
Mutação genética
tecnológico”, revela.
As pessoas com essa doença têm uma
mutação genética que as impede de produzir
a enzima necessária para quebrar as
partículas que carregam gorduras na corrente
Testes clínicos sanguínea. Sem a enzima, acumula­se tanta
Eficiência da droga ainda deixa dúvidas gordura que o sangue fica com aparência
esbranquiçada.
A efetividade do Glybera ainda gera
dúvidas, porque a companhia testou a “É o equivalente a ter 10% de chantilly na sua
droga em apenas 27 pacientes e sem o
corrente sanguínea”, disse o doutor Daniel
controle de rigorosos testes. O Comitê
de Produtos Médicos para Uso Humano, Gaudet, professor de Medicina na
que recomenda a aprovação de novas Universidade de Montreal, que lidera os testes
drogas na Europa, rejeitou o Glybera três clínicos da droga. Pessoas com essa doença
vezes em 2011.
são propensas a ter ataques severos de
Após a terceira rejeição, o comitê disse inflamação do pâncreas, e não existe
que a companhia não tinha fornecido tratamento para o problema, exceto uma dieta
evidências suficientes de que os lipídios
do sangue eram diminuídos de maneira extremamente pobre em gordura.
consistente e que não havia evidências
Mas o Glybera fornece cópias corretas do
de redução da incidência de pancreatite.
Mas o próprio órgão voltou atrás e disse gene da lipoproteína lipase, que permite que
que a população que passou pelos os pacientes produzam um pouco da enzima
testes foi reduzida para pessoas com a
necessária. Com ele, a expectativa é a de que
doença mais severa e que a companhia
terá de monitorar os resultados dos um único tratamento, que consiste em
pacientes tratados com Glybera e injeções nos músculos da perna, dure por
fornecer os dados para os muitos anos, se não mais, segundo Joern
reguladores.Daniel Gaudet, professor de
medicina que lidera os testes com a
Aldag, chefe executivo da UniQure.
droga, afirmou que, depois do
A terapia gênica tem sido vista como um modo
tratamento, os pacientes tiveram menos
ataques de pancreatite e, mesmo quando promissor de tratar inúmeras doenças, mas
houve, estes tenderam a ser menos até agora não obteve muito sucesso.
intensos e dolorosos.
Centenas de testes clínicos foram conduzidos
desde 1990, e a maioria deles falhou, em
parte porque tem sido difícil fazer com que os
genes trabalhem por um longo período. O
campo também tem sido freado por algumas questões de segurança, particularmente a morte
de um adolescente em 1999 em um teste clínico na Universidade da Pensilvânia.

Contudo pesquisadores têm superado os obstáculos de forma lenta, e, nos últimos anos, tem
havido relatos de sucesso nas tentativas de tratar câncer e hemofilia B, assim como doenças
imunes e um problema que causa cegueira.

“Não aconteceu tão rapidamente como as pessoas sugeriam ou prometiam 15 ou 20 anos
atrás, mas nós estamos começando a ver sucesso”, disse o doutor Mark A. Kay, professor de
pediatria e genética de Stanford.

Tradução: Kamila Mendes Martins