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NUOVA STRATEGIA TERAPEUTICA PER IL GLIOBLASTOMA

Innovativo approccio di terapia genica per l’eradicazione del tumore

1. Fabbisogno

Il glioblastoma multiforme è il tipo di tumore maligno più aggressivo e comune. La malattia sembra svilupparsi da una varietà
di cellule incluse le cellule gliali e coinvolge principalmente il cervello, anche se può essere rilevata in altre zone del Sistema
Nervoso Centrale. Il tumore non è curabile e le opzioni terapeutiche attualmente disponibili sono limitate. La patologia è
caratterizzata da un alto tasso di recidive e una prognosi infausta per i pazienti; per questi motivi c’è un estremo bisogno di
nuove ed efficienti strategie terapeutiche.

2. Tecnologia Proposta

La tecnologia proposta è basata sulla sovraespressione controllata del gene EMX2, il quale ha una funzione chiave nello
sviluppo della corteccia cerebrale, nelle cellule staminali del glioblastoma. L’espressione del gene EMX2 in queste cellule
inibisce la crescita tumorale e causa il collasso delle cellule tumorali. Il meccanismo consiste nel blocco sinergico di nodi pro-
oncogenici i quali contribuiscono all’aggressività del tumore e nella modulazione di geni correlati alla malignità. La
sovraespressione del gene EMX2 presenta un notevole effetto terapeutico per diversi tipi di glioblastoma e può impedire lo
sviluppo di recidive e di cellule tumorali resistenti alla terapia.

3. Principali Vantaggi

La tecnologia proposta è un approccio efficace, robusto e veloce che può essere applicato a differenti sottotipi molecolari di
glioblastoma per attaccare il tumore, indurre la sua regressione e prevenire lo sviluppo di recidive. Il vantaggio è che la
tecnologia è basata su un singolo agente pleiotropico il quale permette di controllare diversi geni correlati al tumore,
determinando il collasso dello stesso e limitando la sua proliferazione. Questo approccio può essere usato per colpire le
cellule tumorali senza danneggiare le cellule sane del paziente e per eradicare le cellule staminali del tumore. La strategia è
una nuova, promettente ed efficace opzione terapeutica per il glioblastoma anche in stadi avanzati di sviluppo, e può
consentire un sostanziale miglioramento della qualità e dell’aspettativa di vita dei pazienti.

4. Stadio di Sviluppo

La tecnologia si trova allo stadio di proof of concept.

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5. Proprietà Intellettuale

 Domanda di brevetto Italiano NR. UB2015A003238 “Induzione dell’espressione di emx2 e suo uso nel trattamento dei
gliomi”
 Domanda di brevetto PCT NR. PCT/EP2016/070164 “Induction of the expression of emx2 and use thereof in the
treatment of gliomas”

6. Mercato di Riferimento

Il glioblastoma ha un’incidenza di 2-3 casi per 100.000 adulti all’anno e rappresenta il 52% di tutti i tumori cerebrali primari.
La patologia rappresenta il 17% dei tumori cerebrali (primari e metastatici). Entro il 2035 l’incidenza dei casi della patologia
crescerà del 24,4% in USA, Giappone e nei cinque maggiori mercati europei, a causa dell’aumento della popolazione e del
crescente invecchiamento. Il mercato globale per il trattamento del glioblastoma multiforme è in crescita a causa
dell’incidenza della patologia e dell’aumento della popolazione geriatrica. Il valore del mercato è previsto in 3,3 miliardi di
dollari entro il 2024, con una rapida crescita (Compound Annual Growth Rate del 17,4%).

7. Potenziali Partner

I partner potenziali sono aziende attive nel campo del gene delivering o nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il
glioblastoma.