Les essentieLs du mdicament 1

Essais cliniquEs Pourquoi ils sont indispensables

Avec 920* essais cliniques raliss en 2010, la France reste un grand pays de recherche et de dveloppement du mdicament.
les essais cliniques sont la phase pivot du dveloppement dun mdicament : aprs les phases de recherche en laboratoire et sur les animaux (phase prclinique), qui permettent dvaluer lactivit dun produit et sa toxicit, des tudes cliniques, c'est--dire ralises chez l'homme sont organises : pour valuer et prciser la scurit demploi (phase 1), le devenir du produit dans lorganisme et confirmer l'efficacit thrapeutique de la molcule sur une maladie donne (phases 2 et 3). les trois phases dessais sont des tapes incon tournables car leurs rsultats conditionnent la mise sur le march du nouveau mdicament. Elles sont compltes dtudes dites post-AMM , car intervenant aprs la mise sur le march du mdicament, qui valuent le mdicament dans la vraie vie , cest--dire lorsquil est prescrit grande chelle. les essais construisent le disque dur du nou veau mdicament : parce quils sont raliss sur lhomme, ils contribuent crer un mdicament, efficace et sr, partir des donnes accumules dans cette tape dapprentissage. conduits sur le sol franais, ils y maintiennent la chane dexpertise de la R&D pharmaceutique et font ainsi profiter les patients des soins les plus prometteurs le plus tt possible.

Les phases successives de recherche et de dveloppement dun mdicament

Objectif Phase 1 scurit du mdicament tude du devenir dans lorganisme (PK) Efficacit du produit Dterminer la posologie optimale tudier le rapport bnfice/risque Comparaison (SMR) Dure Quelques jours/mois Effectifs Petit nombre de volontaires Petits groupes homognes de patients (10 40) Plusieurs centaines de malades Rsultat 70 % des produits expriments franchissent le cap des essais de phase 1 Un tiers des produits tests franchissent le cap des essais de phases 1 et 2 70 90 % des mdicaments entrant en phase 3 sont retenus pour une demande dAMM

Phase 2

Quelques mois 2 ans

Phase 3

1 anne ou +

lissue de la phase 3, les rsultats peuvent tre soumis aux autorits europennes de sant (EMEA) pour lobtention de lautorisation de mise sur le march (aMM) Essais raliss une fois le mdicament commercialis, sur un nombre de patients souvent trs important (jusqu plusieurs dizaines de milliers de personnes). Phase 4 Meilleure connaissance du mdicament valuation de tolrance grande chelle : dtecter des effets indsirables trs rares non dtects en phase dessai

*Afssaps, rapport 2010. Les essentieLs du mdicament, une publication des entreprises du mdicament (Leem) Essais cliniques 1/2

La course linnovation sant fait de la recherche clinique un enjeu de comptition mondiale

la France est bien place dans cette comp tition mondiale : elle reprsente 8 % des patients recruts dans les essais cliniques internationaux. Elle participe prs de 10 % des tudes de phase 1 (dites prcoces) ralises dans le monde et plus de 20 % de celles ralises en Europe. Elle est rpute pour son expertise dans le domaine de la cancrologie qui concentre 30 % des tudes ralises en France, mais aussi dans le domaine des vaccins et du cardiovasculaire/mtabolisme avec 50 % des patients recruts pour ces deux axes de recherche. la France recrute un nombre de patients gal la moyenne mondiale en oncologie et largement suprieur cette mme moyenne dans le champ des maladies rares. La France se distingue aussi dans ces deux aires thrapeutiques en termes de vitesse de recrutement, qui est bien suprieure aux moyennes mondiales. Elle est reconnue pour la qualit de sa prise en charge mdicale et de ses infrastructures hospita lires, terreau favorable la ralisation dessais. cependant, sa position srode au fil des ans : les pays de lEst mergent dsormais en tte de peloton en termes de productivit globale. Globalement, la France progresse moins vite que ses concurrents dAsie ou dAmrique latine.

Les entreprises du mdicament sont conscientes de limportance des essais cliniques pour lattractivit du territoire franais
la cration du centre national de gestion des essais cliniques des produits de sant (cenGEPs) a t lune des dcisions phares des runions du Conseil stratgique des industries de sant (2005). il est financ par les industriels depuis sa mise en place en 2007, avec pour objectif de maintenir lattractivit du territoire franais pour la ralisation dessais cliniques industriels, leur professionnalisation et leur bonne gestion administrative. le cenGEPs est la concrtisation de lenga gement des industriels aux cts des hospitaliers pour recruter plus de patients, plus vite et mieux dans les essais cliniques. Il constitue un modle russi de partenariat publicpriv, indispensable la construction dun systme de sant novateur, efficient et attractif. Le CeNGEPS a t reconduit jusquen 2015. Les industriels explorent dautres voies pour inten sifier les partenariats avec les acteurs de la recherche clinique en travaillant sur lidentification de centres dexcellence franais ainsi que les facteurs qui ont contribu leur succs ou sur la standar disation des contrats hospitaliers. Cest un chantier majeur pour les industriels qui savent que ce sont les essais cliniques qui font le mdicament.

Tous les chiffres cits sont issus de lenqute Leem sur les essais cliniques, recensant les tudes internationales avec une participation franaise inities entre 2008 et 2009 par les entreprises du mdicament. Lenqute 2010 du Leem attractivit de la France pour les essais cliniques est disponible et tlchargeable sur www.leem.org Les essentieLs du mdicament, mieux comprendre le mdicament et ceux qui le font Direction de la communication du Leem, dition mai 2011

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