Cada ao se diagnostican en Argentina unos 400 nuevos casos de Leucemia Mieloide Crnica (LMC), uno de los tipos ms agresivos

de la enfermedad. Se caracteriza por el crecimiento descontrolado de los glbulos blancos y en el 95% de los casos se debe a una alteracin gentica conocida como Cromosoma Filadelfia Positivo (Ph+).

Si bien el mal fue descrito en 1840, hasta hace una dcada padecerla conllevaba a un mal pronstico, con pocas posibilidades de sobrevida a largo plazo. Hasta entonces, el tratamiento constaba en un trasplante de mdula sea, combinada con frmacos cuyos beneficios distaban de ser ptimos. Pero con la aprobacin en 2001 del frmaco imatinib, la primera droga contra el blanco molecular especfico, el curso natural de este mal cambi para siempre.

En el marco del estudio IRIS, llevado a cabo durante ocho aos, el remedio demostr haber logrado la desaparicin del cromosoma enfermo en un 83% y una sobrevida estimada del 85% en quienes los seguan ingiriendo. Sin embargo, a lo largo del ensayo, un 45% de los pacientes debi suspender el tratamiento ya sea por intolerancia o por resistencia (donde no demostraba efectividad alguna). Y si la ingesta se interrumpe, la enfermedad regresa.

Para estos pacientes, desde hace alrededor de tres aos se utiliza en nuestro pas el nilotinib, un inhibidor de la tirosina quinasa, que recientemente se acaba de aprobar en el mbito local como primera lnea de tratamiento para pacientes con diagnstico reciente de LMC. As, Argentina se convierte en la segunda nacin despus de EEUU- en avalar esta nueva alternativa de tratamiento, segn anunciaron expertos en una conferencia de prensa.

El apoyo de la ANMAT lleg tras revisar las conclusiones del estudio ERNST, que sigui a 846 pacientes por poco ms de dos aos. Cuatro de los voluntarios evaluados son argentinos y siguen su tratamiento en el Hospital Ramos Meja, bajo el cuidado de la Dra. Elena Beatriz Moiraghi, mdica de Planta del Servicio de Hematologa.

Uno de los pacientes es Fabin Saucedo, un rosarino de 31 aos que en 2008 recibi el diagnstico de la enfermedad y fue informado por su mdico personal sobre el protocolo con nilotinib que estaba realizndose en Buenos Aires. Hoy me siento afortunado por el tratamiento al que accedo, dijo Saucedo a DocSalud.com.

Dos veces por da, adopt la rutina de tomar el remedio, que no debe acompaarse con alimentos. Es decir, debo cuidarme de no comer dos horas antes y una hora despus de ingerirlo. Esta es la nica droga que prob y me siento muy bien, practico deportes, llevo una vida normal. Ahora para controlar mi evolucin, viajo a Buenos Aires cada tres meses, cuando en un principio deba hacerlo cada mes, agreg.

Con respecto al estudio ERNST, la Dra. Moiraghi aclar que se extender por un lapso de cinco aos, donde se comprobar la efectividad del frmaco a largo plazo. Hasta el momento, nilotinib ha demostrado como tratamiento de primera lnea una buena respuesta, con pocos efectos adversos y menores posibilidades de recaer.

Por su parte, el Dr. Miguel de Tezanos Pinto, Mdico Hematlogo y Acadmico de Nmero de la Academia Nacional de Medicina se mostr esperanzado con los resultados a futuro de esta nueva alternativa. Como tratamiento de segunda lnea, el nilotinib no mostr curar al enfermo. Pero cuando se aplica en segunda lnea es porque fall la primera. Entonces estimo que el frmaco va a dar una mucha mejor respuesta si se administra desde el comienzo, indic en declaraciones a este medio.

El especialista explic que esta droga es incluso ms eficiente que la aprobada en 2001, porque la enfermedad, dentro del cromosoma es como un bolsillo donde el remedio se mete. Al imatinib le quedaba un pedazo sin tapar, en cambio el nilotinib entra perfecto como si fuera un molde completo, toda la molcula anmala queda cubierta.

Qu es la LMC

Se trata de una enfermedad hematolgica maligna en la cual los glbulos blancos no alcanzan la maduracin normal y se acumulan en grandes cantidades. Si bien la afeccin es caracterstica de la sexta dcada de vida, se observa cada vez ms en adultos jvenes, y segn explic Tezanos Pinto el nico factor de riesgo comprobado es la radiacin, lo que fue demostrado tras el desastre de Chernobyl.

Sus sntomas pueden tardar en aparecer e incluso ser confundidos con los de otras patologas. Ellos abarcan decaimiento, palidez y cansancio, dolor en msculos y huesos y padecimiento en la parte superior abdominal por el crecimiento del bazo, que tambin desplaza al estmago y da la sensacin de que uno se llena enseguida al comer, explic la Dra Moiragui a DocSalud.com.

A su vez, la experta agreg que la poblacin joven posee un alto riesgo, ya que muchos son asintomticos, por lo que la realizacin de un anlisis de sangre, precisamente el estudio citogentico, confirma la presencia de la enfermedad al hallarse el Cromosoma Filadelfia.

La leucemia mieloide crnica evoluciona en fases: la primera es la crnica, donde el paciente no presenta manifestaciones concretas y se encuentran pocos blastos (clulas inmaduras) en sangre y mdula sea; la segunda es la acelerada, donde aparecen ms blastos y se asocia a complicaciones graves a fatales como infeccin, hemorragia o anemia; la ltima es la crisis blstica, donde las muestras de sangre presentan un 30% de blastos y es de muy difcil manejo.

El tratamiento con frmacos con imatinib o nilotinib hoy es la mejor alternativa. Pero su interrupcin o su toma indebida ya sea bebiendo alcohol o ingirindolos fuera de horario- pueden incluso llevar a que la LCM empeore en forma significativa.

Parece curioso que un paciente con leucemia deje de tratarse, pero a veces se sienten tan bien con las drogas que se dejan estar. Es por eso que el tratamiento farmacolgico debe estar acompaado del psicolgico, o del apoyo de grupos de autoayuda como los que funcionan en la Asociacin Leucemia Mieloide Argentina (ALMA), donde los involucrados comentan efectos adversos o ideas para sobrellevar la lucha contra la enfermedad, concluy Moriaghi.