TRABALHO DE

BIOLOGIA
TERAPIA GÊNICA

Anna Beatriz E. Gales

Gabriel Henrique Braga
O que é a TERAPIA GÊNICA?
É um tratamento que visa interromper a produção de
proteínas defeituosas, por meio da inserção de genes
funcionais em uma célula.
Para tanto, utiliza-se o DNA recombinante (molécula
de DNA produzida com genes de diversas fontes).
Tipos de TERAPIA GÊNICA
Terapia gênica somática- feitas em células do corpo
que não são herdadas. Exemplo: células epiteliais e
musculares.

Terapia gênica germinativa- modificação de genes nas

células reprodutivas e no zigoto.
História da TERAPIA GÊNICA
Entre 1960 e 1970- surgimento do termo “terapia gênica”;

1972- primeiro estudo sobre o uso de um DNA “bom” para consertar

um “ruim”(feito com a participação de Theodore, Friedmann, Richard
Roblin e Stanfield Roge);

1990- primeira pessoa tratada com essa técnica (propagação da

terapia gênica);

Agosto de 2020- Anvisa aprovou a primeira terapia gênica do Brasil

(interrompe a degeneração da retina). O tratamento contra AME e
LLA também foi aprovado.
PRIMEIRO PACIENTE
BRASILEIRO A SER
TESTADO COM UMA
TERAPIA GÊNICA
CONTRA O CÂNCER
Como é feita a TERAPIA
GÊNICA?
Esse tratamento é feito por meio da introdução ou
modificação dos genes em um tecido, não
necessitando de células inteiras do paciente ou
doador.
Técnicas utilizadas:
In vivo- genes são inseridos nas células por um
vetor;
Ex vivo- células são isoladas e modificadas em
laboratório para depois retornar ao paciente.
Funcionamento da TERAPIA
GÊNICA
CÉLULAS SAUDÁVEIS

VETOR

DNA
RECOMBINANTE
O que são os VETORES?
Os vetores são os mediadores para o transporte dos
genes para as células.

Vetores virais- vírus manipulados para transportar os

genes;
Plasmídeos- moléculas de DNA recombinante
introduzidas nas células(vetores de clonagem);
Vetores nanoestruturados- polímeros que liberam os
genes nas células.
Produção do VETOR VIRAL
Casos de aplicação da TERAPIA
GÊNICA
Doenças hereditária raras- causadas por um único
gene, como a hemofilia.

Doenças multifatoriais- influencias genéticas e

ambientais em vários genes. Tratamento visa
amenizar os distúrbios. Exemplo: Parkinson.

Câncer- células moldadas pela técnica ex vivo. Trata

cânceres hematológicos, como a leucemia.
DEGENERAÇÃ
O CEREBRAL
(PARKINSON)

DESEQUILÍBRIO NA
PRODUÇÃO DE CÉLULAS
SANGUÍNEAS
(LEUCEMIA)
DEFICIÊNCIA
NA
COAGULAÇÃO
SANGUÍNEA
(HEMOFILIA)
GLYBERA
Primeiro medicamento de
terapia gênica no mundo.
Comprovado e aprovado pela
União Europeia no tratamento
da deficiência da lipoproteína
lipase.
Esse medicamento pode curar
permanentemente esse
distúrbio.
FONTES
 Terapia Gênica. Pfizer, 2022. Disponível em: https://www.pfizer.com.br/sua-
saude/doencas-raras/terapia-genica#:~:text=A%20terapia%20gênica%20é
%20baseada,entrada%20do%20DNA%20nas%20células. Acesso em: 25 de
março de 2023.
 Glybera. European Medicines Agency, 2015. Disponível em:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/glybera-epar-summary-
public_pt.pdf. Acesso em: 25 de março de 2023.
 DOS SANTOS, Vanessa Sardinha. Terapia Gênica. Mundo Educação. Disponível
em: https://mundoeducacao.uol.com.br/biologia/terapia-genica.htm. Acesso
em: 25 de março de 2023.
 SCIENCE, Talk. Mesmo recente, a terapia gênica já mudou o mundo. Saiba mais.
Talk Science, 2021. Disponível em: https://www.talkscience.com.br/industria-
farmaceutica/artigo-como-a-terapia-genica-mudou-o-
mundo#:~:text=HISTÓRIA%20DA%20TERAPIA%20GÊNICA%20NO,dos
%20anos%2060%20e%2070. Acesso em: 25 de março de 2023.