Terapia gentica

Para se fazer a transferncia geralmente usa-se um vetor, que geralmente

um vrus modificado de modo a deixar de ser patolgico, contendo ento o
gene funcional. Os vrus transferem o seu material gentico para as clulas do
corpo humano, e assim se assegura a sua fixao.
Apresenta um curto perodo de durao, o que se pode dever curta vida do
vector, disfuncionalidade do DNA inserido nas clulas-alvo e/ou rapidez da
diviso celular
Hemofilia: doena que impede a coagulao do sangue
SCID: sndrome de imunodeficincia combinada grave certos glbulos brancos
tm um desenvolvimento perturbado, resultando num sistema imunitrio frgil
Sndrome de Wiskott-Aldrich: imunodeficincia ligada ao cromossoma X e que
se manifesta apenas em rapazes
Leucodistrofia Metacromtica: falta de uma enzima que degrada lpidos, que
leva ao acmular de sulfatidios e consequente rpida e progressiva destruio
do sistema nervoso
Para contornar a possibilidade de os genes serem inseridos num local errado do
genoma, muitas vezes a terapia gentica ex-vivo.

CRISPR
Distrofia muscular de Duchenne: doena hereditria progressiva que afeta os
msculos, causando fraqueza