Autores: Elizabeth Lemos Silveira, Lcia Mariano da Rocha Silla, Brbara Corra Krug e Karine Medeiros Amaral

Editores: Paulo Dornelles Picon, Maria Inez Pordeus Gadelha e Alberto Beltrame
Os autores declararam ausncia de confito de interesses.
Protocolo Clnico e Diretrizes Teraputicas
Portaria SAS/MS n
o
55, de 29 de janeiro de 2010.
Doena Falciforme
1 mEtodologiA dE buscA dA litErAturA
Para a anlise de efccia do tratamento especfco para doena falciforme atualmente registrado na
Agncia Nacional de Vigilncia Sanitria (ANVISA) e, portanto, disponvel para utilizao e comercializao
no Brasil, foram realizadas buscas nas bases descritas abaixo at 30/08/2009.
Na base Medline/Pubmed:
hydroxyurea [Substance Name] AND hemoglobin, sickle [Mesh] limitadas a humans, meta-analysis,
randomized controlled trial, review, journal article.
Na base Scielo:
hidroxiureia e doena falciforme, limitadas a artigos originais.
2 introduo
Doena falciforme (DF) uma condio gentica autossmica recessiva resultante de defeitos
na estrutura da hemoglobina (Hb) associados ou no a defeitos em sua sntese
1,2
. As hemoglobinopatias
decorrentes de defeitos na estrutura da Hb so mais frequentes em povos africanos, e as talassemias
causadas por defeitos na sntese, em povos do Mediterrneo, da sia e da China
1,2
. Apesar desta predileo
tnica, a DF est presente em todos os continentes como consequncia das migraes populacionais
1-5
. No
Brasil, que reconhecidamente apresenta uma das populaes de maior heterogeneidade gentica do mundo
6
,
a maior prevalncia da doena ocorre nas regies Norte e Nordeste
7
.
Indivduos com DF obrigatoriamente herdam uma mutao materna e outra paterna. As mutaes
herdadas podem encontrar-se em estado homozigtico (SS), nico gentipo que pode ser denominado
anemia falciforme
4,5
, ou heterozigtico composto, ou seja, a doena causada pela herana de HbS em
combinao com outro defeito (estrutural ou de sntese) na Hb (SC, SD, SE, S betatalassemia, S alfatalassemia
ou S mut rara). A maioria dos genitores de crianas com DF so heterozigotos simples, ou seja, apresentam
um gene da HbA (normal) associado a um gene de Hb variante
1-5
. No incomum a identifcao de DF em
um dos pais durante a investigao familiar suscitada pelo nascimento de um flho diagnosticado atravs de
triagem neonatal (teste do pezinho) para a doena
8-10
.
A heterogeneidade mutacional e outras caractersticas genticas do indivduo relacionadas a fatores
ambientais e sociais so responsveis por um amplo espectro de manifestaes e complicaes clnicas de
DF
1,4,8
, fato relevante que deve ser levado em considerao durante o complexo aconselhamento gentico
10
,
bem como durante o tratamento e o acompanhamento clnico dos pacientes e de suas famlias.
O reconhecimento de que a DF prevalente no Brasil
6,7
foi determinante para a instituio da Poltica
Nacional de Ateno Doena Falciforme (PNADF) do Ministrio da Sade
11
. Estima-se que 4% da populao
brasileira tenha o trao falciforme (heterozigose simples) e que 25.000-50.000 pessoas tenham a doena em
estado homozigtico (SS anemia falciforme) ou na condio de heterozigotos compostos (SC, SD, SE, S
betatalassemia doena falciforme)
7
.
A HbS na forma desoxigenada perde sua complexa estrutura quaternria e adquire uma estrutura
primria (polimerizao hemoglobnica). A partir da polimerizao, a HbS torna-se insolvel, alterando a forma
eritrocitria (que normalmente um disco bicncavo) para uma estrutura que lembra uma foice: fenmeno
da eritrofalciformao. Os eritrcitos falciformados so fagocitados prematuramente pelo sistema monoctico-
233
Protocolos Clnicos e Diretrizes Teraputicas
macrofgico, ocasionando anemia hemoltica crnica, geralmente de importante magnitude
12
. A hemlise,
por uma via metablica complexa, compromete o metabolismo do xido ntrico, o que ocasiona vasculopatia
proliferativa. H alteraes endoteliais que geram um estado infamatrio crnico. O endotlio lesado expe o
fator tecidual que desencadeia a cascata da coagulao e libera multmeros de von Willebrand. Ainda, na DF
com a expresso anmala de molculas de adeso, h maior interao entre os elementos celulares sanguneos
e o endotlio vascular
13-15
.
Portanto, os pilares fsiopatognicos da vasocluso na DF so o fenmeno da eritrofalciformao, a maior
interao entre clulas endoteliais, leuccitos e plaquetas, a vasculopatia proliferativa, o estado infamatrio
crnico e a hipercoagulabilidade
12-15
.
A PNADF tem por objetivo diminuir a alta taxa de morbimortalidade de DF
11
, caracterizada por anemia
hemoltica crnica e por eventos agudos e potencialmente letais: crises vasoclusivas e sndrome torcica
12
.
Por isso, o diagnstico precoce atravs da triagem neonatal e o uso de imunobiolgicos especiais e de
antibioticoproflaxia so fundamentais para a sade dos portadores da doena
16
.
A identifcao dos pacientes antes do incio sintomatolgico visa a diminuir os episdios vasoclusivos,
tambm denominados crises falcmicas
4,16
. Nestas crises, pode haver dor intensa, leses isqumicas teciduais
e danos em todos os rgos e sistemas (crebro, corao, fgado, rins, pele, olhos, esqueleto e pulmes)
17-20
.
A maioria dos desfechos fatais precedida de episdios agudos, como, por exemplo, sndrome torcica
aguda
3,12,21-32
.
Em 1994, um estudo norte-americano multicntrico, denominado Cooperative Study of Sickle Cell
Disease (CSSCD)
23
, observou que a sobrevida mediana dos homens com DF era de 42 anos, e a das mulheres,
de 48 anos. Constatou tambm que pacientes com DF com valores de Hb fetal (HbF) > 8% sobreviviam mais do
que aqueles com um valor abaixo deste ponto de corte
19
.
A hidroxiureia (HU) apresenta um efeito citotxico que, ao inibir a enzima ribonucleotdeo redutase,
produz vrios efeitos benfcos nos pacientes com DF, tais como aumento da produo de HbF, da hidratao
de glbulos vermelhos e da taxa hemoglobnica, maior produo de xido ntrico e diminuio da expresso de
molculas de adeso. At o momento, ela considerada a terapia farmacolgica de maior sucesso para DF
24-32
.
Observao por 9 anos levou Steinberg e cols
22
a conclurem que a HU deve ser usada indefnidamente
pelos pacientes que dela necessitam. Alm disto, as chances de o frmaco produzir efeitos indesejveis so
muito menores do que as chances de os indivduos apresentarem desfechos fatais em decorrncia da doena
21-33
.
O uso da HU diminuiu em 40% o risco de bito por DF
17,18
, baixou de 4,5 para 2,5 o nmero anual de episdios
lgicos agudos em adultos e reduziu em cerca de 50% as necessidades transfusionais e o nmero de episdios
de sndrome torcica aguda
22,24
.
A prescrio de HU para a populao peditrica tem demonstrado claros benefcios, e o medicamento
parece ser bem tolerado
27-32
, podendo prevenir tanto infarto esplnico quanto manifestaes neurolgicas
(convulses, paralisias, distrbios da fala, cegueira transitria e alteraes da conscincia)
16,27-32
.
A principal desvantagem relacionada ao uso de HU consiste na necessidade de monitoramento frequente
dos efeitos citotxicos do frmaco. O potencial teratognico e carcinognico do frmaco tem um peso maior no
momento da prescrio para crianas
16,20,33-34
. Outra desvantagem para a populao infantil a ausncia da
forma farmacutica lquida do frmaco
29
.
A complexidade da doena e dos cuidados necessrios durante o tratamento suscitou a normatizao da
dispensao da HU em centros de referncia e a criao, em 2002, deste protocolo clnico
35
.
3 clAssificAo EstAtsticA intErnAcionAl dE doEnAs E problEmAs rElAcionAdos
sAdE (cid-10)
D56.1 Talassemia beta
D56.8 Outras talassemias
D57.0 Anemia falciforme com crise
D57.1 Anemia falciforme sem crise
D57.2 Transtornos falciformes heterozigticos duplos
4 diAgnstico
Tanto eletroforese por focalizao isoeltrica (IEF) quanto cromatografa lquida de alta resoluo (HPLC)
podem ser utilizadas para o diagnstico de DF. Se HPLC tiver sido o mtodo escolhido pelo programa de triagem
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neonatal, os casos alterados devero ser confrmados por IEF e igualmente reportados
36
.
5 critrios dE incluso
Sero includos neste protocolo de tratamento os pacientes que preencherem todos os critrios
abaixo:
idade > 3 anos;
possibilidade de comparecimento s consultas e de realizao de exames laboratoriais
peridicos;
teste de gravidez (beta-hCG srico) negativo para mulheres em idade reprodutiva;
comprometimento de mulheres em idade reprodutiva em usar mtodo anticoncepcional com
efccia confrmada durante a terapia com HU.
Sero tambm includos os que preencherem pelo menos um dos seguintes critrios nos
ltimos 12 meses:
3 ou mais episdios lgicos agudos com necessidade de atendimento mdico hospitalar ou
comprovada incapacidade produtiva (escola/trabalho);
mais de um episdio de sndrome torcica aguda (STA), defnida como presena de infltrado
pulmonar recente, no atelectsico, envolvendo pelo menos um segmento pulmonar
completo, acompanhado de dor torcica, temperatura superior a 38,5 C, taquipneia, sibilos
ou tosse em paciente com DF
3
; ou 1 episdio de STA com necessidade de O
2
ou transfuso
sangunea ou 1 episdio de STA com necessidade de internao em unidade de tratamento
intensivo;
hipoxemia crnica saturao de oxignio persistentemente < 94%, medida em 2 visitas
clnicas consecutivas fora de evento agudo e afastada a possibilidade de obstruo
adenoidal/amigdaliana em crianas;
outras situaes em que haja comprovao de leso crnica de rgo (priapismo, necrose
ssea, retinopatia proliferativa, entre outras);
concentrao de Hb < 7g/dl (mdia de 3 valores fora de evento agudo);
concentrao de HbF < 8% aps 2 anos de idade;
leucocitose > 20.000/mm
3
(mdia de 3 valores fora de evento agudo);
desidrogenase lctica (DHL) 2 vezes acima do valor de referncia para a idade;
alteraes ao eco-Doppler transcraniano (> 200 cm/s com impossibilidade de regime
transfusional crnico).
6 critrios dE Excluso
Sero excludos deste protocolo de tratamento os pacientes com as seguintes condies:
hipersensibilidade HU;
nveis basais inaceitveis para o incio do tratamento (Tabela 1) contagem de neutrflos
< 2.500mm
3
, de plaquetas < 95.000/mm
3
, de reticulcitos < 95.000/mm
3
e de hemoglobina
< 4,5g/dl;
gravidez o uso de HU deve ser descontinuado por 3 a 6 meses antes da gravidez por
possveis efeitos teratognicos do frmaco
37
;
amamentao como a HU excretada atravs do leite materno, cabe decidir pela
interrupo do aleitamento ou pela suspenso do uso do frmaco, levando-se em
considerao a importncia do tratamento para a me;
sorologia positiva para HIV o uso concomitante de HU e antirretrovirais aumenta o risco
de neuropatia perifrica, pancreatite e insufcincia heptica, razo pela qual a associao
destes medicamentos est contraindicada.
7 cAsos EspEciAis
Devido aos possveis efeitos teratognicos e carcinognicos da HU, a instituio de medidas
teraputicas para crianas com menos de 3 anos de idade deve ser criteriosamente analisada, levando-
235
Protocolos Clnicos e Diretrizes Teraputicas
se em considerao o risco de morbimortalidade da doena. Pelo menos um dos seguintes fatores deve estar
presente:
dactilite (antes do primeiro ano de vida);
concentrao de Hb < 7g/dl (mdia de 3 valores fora de evento agudo);
contagem de leuccitos > 20.000/mm
3
(mdia de 3 valores fora de evento agudo).
8 cEntro dE rEfErnciA
Conforme j defnido na Portaria GM/MS n
o
822, de 06 de junho de 2001
36
, em consonncia com o
Programa Nacional de Ateno Integral s Pessoas com Doena Falciforme (Portaria n
o
1.018/GM, de 1
o
de julho
de 2005)
38
e com a Poltica Nacional de Ateno s Pessoas com Doena Falciforme e outras Hemoglobinopatias
(Portaria n
o
1.391/GM, de 16 de agosto de 2005)
11
, os Programas Estaduais de Triagem Neonatal em Fase II so
os responsveis pela triagem neonatal da DF e pela promoo da sade das pessoas com esta doena.
A regulamentao do Sistema nico de Sade, publicada no Dirio Ofcial da Unio, de 04 de setembro
de 2009
39
, estabelece que pacientes com DF tero primeiramente acompanhamento multidisciplinar em triagem
neonatal (AMTN) com mdico pediatra, psiclogo e assistente social. As famlias devero receber orientao
sobre o diagnstico e o tratamento e ser encaminhadas para aconselhamento gentico. A continuidade do
atendimento dever seguir o protocolo clnico e as diretrizes teraputicas para tratamento da DF em centros de
referncia.
9 trAtAmEnto
9.1 frmAco
Hidroxiureia (HU): cpsulas em gel slido com 500 mg do princpio ativo
Para a manipulao da preparao lquida para crianas, recomenda-se dissolver a cpsula de 500 mg
de HU em 10 ml de gua destilada, obtendo a concentrao de 50 mg/ml, o que facilita a administrao da dose
correta por quilograma de peso
32
. A estabilidade qumica e funcional do frmaco mantida por aproximadamente
6 meses em temperatura ambiente
40
. Por tratar-se de um frmaco citotxico, altamente recomendvel que
sejam seguidas as boas prticas de manipulao de preparaes magistrais e ofcinais
41
.
9.2 EsquEmA dE AdministrAo
dose inicial: 15 mg/kg/dia, por via oral, em dose nica. Para o clculo da dose, utiliza-se o peso real ou
o ideal, aquele que for menor.
dose mxima tolerada (DMT): A DMT no deve ser > 35 mg/kg/dia
19,24-30
. Ela defnida como a maior
dose capaz de promover a melhora mais proeminente no curso clnico e laboratorial da doena, sem a ocorrncia
de toxicidade hematolgica, conforme a Tabela 1
24
.
conduta durante a ocorrncia de toxicidade: A HU deve ser descontinuada at a recuperao
hematolgica, renal, heptica ou gastrointestinal
24
. A dose de reincio da teraputica 5 mg/kg menor do que a
dose que estava sendo utilizada quando ocorreu a intoxicao, seguindo os mesmos critrios de controle at a
dose mxima tolerada para cada caso especfco, que poder ser de 20, 25 ou 35 mg/kg/dia
22,24
.
9.3 tEmpo dE trAtAmEnto critrios dE intErrupo
O tratamento deve ter durao de pelo menos 2 anos e ser mantido por tempo indeterminado de acordo
com a resposta clnica e laboratorial. importante lembrar que cerca de 25% das pessoas no apresentam
resposta satisfatria HU, condio que determina a suspenso do tratamento.
9.4 bEnEfcios EspErAdos
Abolio ou diminuio dos episdios de dor
Aumento da produo de HbF
Aumento, mesmo que discreto, da concentrao total da Hb
Diminuio dos episdios de sndrome torcica aguda
Diminuio do nmero de hospitalizaes
Diminuio do nmero de transfuses sanguneas
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Regresso ou estabilizao de danos em rgos ou tecidos
Melhora do bem-estar e da qualidade de vida e maior sobrevida
10 MONITORIZAO
Devem ser realizados os seguintes exames basais (antes do incio do tratamento):
hemograma com contagem de plaquetas e reticulcitos para avaliar a possibilidade de
incluso do paciente neste protocolo e a toxicidade da HU;
eletroforese de Hb com dosagem de HbF para avaliar os possveis efeitos benfcos do
tratamento;
sorologias para hepatites B e C e para HIV;
dosagem srica de transaminases (AST, ALT) e creatinina;
dosagem de cido rico;
beta-hCG srico.
Para monitorizao laboratorial, devem ser realizados:
hemograma completo e contagem de reticulcitos (ver Tabela 1)
at a dose de manuteno: a cada 2 semanas
aps a dose de manuteno: a cada 4 semanas
creatinina e transaminases (AST e ALT) (consideram-se toxicidade renal quando a dosagem
de creatinina > 50% do valor basal e toxicidade heptica quando o valor de ALT duas
vezes maior do que o limite superior)
at a dose de manuteno: a cada 4 semanas
aps a dose de manuteno: a cada 12 semanas
hemoglobina fetal (ver Tabela 1)
at a dose de manuteno: a cada 8 semanas
aps a dose de manuteno: a cada 24 semanas
Devido aos possveis efeitos adversos, a relao entre risco e benefcio deve ser
cuidadosamente avaliada nos seguintes casos:
uricosria o uso de HU pode aumentar os nveis sricos de cido rico. Nveis basais
acima do limite normal devem ser monitorizados mensalmente;
cido flico o uso de HU produz macrocitose, difcultando a suspeita laboratorial de
defcincia de cido flico. Desta forma, recomendado o emprego profltico concomitante
de 5 mg/dia de cido flico, 3 vezes por semana. Cabe ressaltar que a defcincia de cido
flico aumenta o risco de defeitos congnitos, especialmente fechamento do tubo neural;
interaes medicamentosas no h estudos adequados sobre interao entre HU e
outros frmacos. Portanto, seu uso concomitante com outros medicamentos, principalmente
com os que tambm podem produzir depresso da medula ssea, deve ser cuidadosamente
monitorizado;
sorologia positiva para HiV a associao de HU com os antirretrovirais didanosina e
estavudina est contraindicada;
sorologia positiva para hepatites b e c as provas de funo heptica devem ser
monitorizadas mensalmente durante o uso da HU. No caso de insufcincia heptica, no
h recomendao de ajuste da dose. O uso de HU pode diminuir os efeitos colaterais
provocados por frmacos antivirais usados no tratamento das hepatites
42
;
insufcincia renal embora poucos estudos tenham avaliado o uso de HU em pacientes
com insufcincia renal, recomenda-se o ajuste da dose conforme o valor de depurao da
creatinina: de 10-50 ml/min, administrar 50% da dose; < 10 ml/min, administrar 20% da dose.
recomendvel a avaliao em conjunto com o nefrologista. Pacientes em hemodilise
devem receber HU aps o procedimento;
medidas antropomtricas peso, altura e permetro ceflico das crianas devem ser
monitorizados a cada 2 semanas durante os 2 primeiros meses de tratamento ou enquanto a
dose estiver sendo ajustada. Quando a criana estiver fazendo uso da dose de manuteno,
a monitorizao deve ser feita a cada ms. De acordo com Tompson e cols.
21
, crianas com
237
Protocolos Clnicos e Diretrizes Teraputicas
idade entre 9 e 17 meses devem realizar testes de desenvolvimento neuropsicomotor, pois dados
no publicados de pesquisas em animais sugerem que HU pode provocar um efeito deletrio no
crescimento e no desenvolvimento cerebral.
Todos os eventos adversos relacionados ao uso de HU devem ser valorizados
43
, pois podem contribuir
para uma m adeso ao tratamento. O emprego de HU pode ser mantido na vigncia de efeito adverso leve
desde que haja acompanhamento regular de um especialista, porm a ocorrncia de efeito adverso moderado
ou grave exige suspenso do uso passvel de reintroduo na dependncia do dano causado e da vontade do
usurio.
J foram relatados os seguintes eventos adversos:
neurolgicos letargia, cefaleia, tonturas, desorientao e alucinaes (raramente);
gastrointestinais estomatite, anorexia, nuseas, vmitos, diarreia e constipao;
dermatolgicos erupo maculopapular, eritema facial e perifrico, alopecia, hiperpigmentao dos
anexos (pele e unhas), pele seca, ulcerao da pele ou agravamento de lcera j existente. lcera
isqumica um possvel efeito adverso do uso crnico de HU. Para pacientes com histria prvia
ou atual de lcera isqumica, no h contraindicao formal; entretanto, em caso de aparecimento
de lcera isqumica sem histria anterior desta complicao, a suspenso do frmaco deve ser
considerada
44
;
renais elevao dos nveis sricos de ureia e creatinina;
heptico elevao das aminotransferases;
reprodutivos oligospermia, azoospermia, efeito teratognico fetal;
hematolgicos mielotoxicidade e hiperesplenismo em crianas;
outros edema, febre, calafrios, mal-estar, astenia.
A Tabela 1 apresenta a dose diria de hidroxiureia de acordo com a contagem de neutrflos, de plaquetas,
de reticulcitos e o nvel da hemoglobina.
tabela 1 - Ajuste da dose diria de Hidroxiureia*
Contagens Celulares e Nvel da Hemoglobina
muito baixos baixos aceitveis
toxicidade hematolgica ponto de corte para o
ajuste da dose
(suspender o tratamento
at que contagens celulares
aceitveis sejam atingidas)
(manuteno da
dose utilizada no
momento)
(incio, reincio ou
aumento da dose at a
dose mxima tolerada)
Neutrflos (mm) < 2.000 2.000 - 2.500 > 2.500
Plaquetas (mm) < 80.000 80.000 - 95.000 > 95.000
Reticulcitos (mm)** < 80.000 80.000 - 95.000 > 95.000
Hemoglobina (g/dl) < 4,5 4,5 - 5,3 4,5 - 5,3
* Adaptada de Platt OS. NEJM 2008; 358: 1362-9
** Contagem de reticulcitos se faz necessria at que a Hb atinja um valor > 9 g/dl
11 rEgulAo/controlE/AVAliAo pElo gEstor
Recomenda-se que os indivduos de qualquer idade com diagnstico de DF sejam acompanhados em
Centro de Referncia para doena falciforme por facilitar o tratamento, o manejo das doses e o controle de
efeitos adversos. O Centro de Referncia que contar com farmacutico poder dispensar HU diretamente para
o paciente.
12 tErmo dE EsclArEcimEnto E rEsponsAbilidAdE tEr
obrigatria a informao ao paciente ou a seu responsvel legal dos potenciais riscos, benefcios e
efeitos adversos relacionados ao uso do medicamento preconizado neste protocolo. O TER obrigatrio ao se
prescrever medicamento do Componente Especializado da Assistncia Farmacutica.
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240
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Doena Falciforme
Eu, _______________________________________________ (nome do(a) paciente), declaro ter
sido informado(a) claramente sobre benefcios, riscos, contraindicaes e principais efeitos adversos
relacionados ao uso de hidroxiureia, indicada para o tratamento de doena falciforme.
Os termos mdicos foram explicados e todas as dvidas foram resolvidas pelo mdico
_______________________________________________(nome do mdico que prescreve).
Assim, declaro que fui claramente informado(a) de que o medicamento que passo a receber
pode trazer as seguintes melhoras:
desaparecimento ou diminuio dos episdios de dor;
aumento da produo de Hb fetal;
aumento, mesmo que pequeno, da concentrao total da Hb;
diminuio dos episdios de sndrome torcica aguda;
diminuio do nmero de hospitalizaes;
diminuio do nmero de transfuses sanguneas;
regresso ou estabilizao de danos em rgos ou tecidos;
melhora do bem-estar e da qualidade de vida e maior sobrevida.
Fui tambm claramente informado(a) a respeito das seguintes contraindicaes, potenciais
efeitos adversos e riscos do uso deste medicamento:
diminuio do nmero de glbulos brancos (leucopenia e neutropenia), de glbulos vermelhos
(anemia) e de plaquetas; cansao, dor de cabea, tonturas, desorientao e alucinaes;
perda de apetite, nuseas, vmitos, diarreia, priso de ventre e dor de estmago; elevao
de enzimas hepticas, hepatite medicamentosa; infltrado pulmonar e fbrose pulmonar;
erupes na pele, hiperpigmentao das unhas, queda de cabelos, cncer de pele; perda
de funo renal, elevao dos nveis sanguneos de ureia, creatinina e cido rico; febre,
calafrios, mal-estar;
por atravessar a placenta chegando at a circulao fetal, a hidroxiureia tem um potencial
risco de causar defeitos congnitos e at bito fetal, por isso a gravidez deve ser evitada
durante o tratamento. A hidroxiureia pode causar reduo da capacidade reprodutiva de
homens e mulheres;
por ser excretada atravs do leite materno, est totalmente contraindicado o uso de
hidroxiureia na amamentao. H duas opes a serem discutidas individualmente:
suspenso do aleitamento materno ou suspenso do uso do medicamento, devendo-se
levar em considerao os efeitos benfcos do aleitamento e do tratamento para a me.
Estou ciente de que este medicamento somente pode ser utilizado por mim, comprometendo-me
a devolv-lo caso no queira ou no possa utiliz-lo ou se o tratamento for interrompido. Sei tambm
que continuarei a ser atendido(a), inclusive em caso de desistir de usar o medicamento.
Tambm estou ciente de que o cido flico, medicamento complementar ao tratamento, pode ser
malfco funo renal (raramente) e provocar reao alrgica (febre e erupo cutnea).
Autorizo o Ministrio da Sade e as Secretarias de Sade a fazerem uso de informaes relativas
ao trata mento, desde que assegurado o anonimato.
termo de Esclarecimento e responsabilidade
Hidroxiureia
241
Protocolos Clnicos e Diretrizes Teraputicas
Local: Data:
Nome do paciente:
Carto Nacional de Sade:
Nome do responsvel legal:
Documento de identifcao do responsvel legal:
_____________________________________
Assinatura do paciente ou do responsvel legal
Mdico responsvel: CRM: UF:
___________________________
Assinatura e carimbo do mdico
Data:____________________
observao: Este Termo obrigatrio ao se solicitar o fornecimento de medicamento do Componente
Especializado de Assistncia Farmacutica (CEAF) e dever ser preenchido em duas vias: uma ser arquivada
na farmcia, e a outra, entregue ao usurio ou a seu responsvel legal.
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Doena Falciforme
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Protocolos Clnicos e Diretrizes Teraputicas
fluxograma de tratamento
doena falciforme
Monitorizao laboratorial:
hemograma completo e contagem
de reticulcitos: a cada 2 semanas
durante ajuste de dose e a cada 4
semanas aps
creatinina, AST/TGO e ALT/TGP: a cada
4 semanas durante ajuste de dose
e a cada 12 semanas aps
hemoglobina fetal: a cada 8
semanas durante ajuste da dose
e a cada 24 semanas aps
Paciente com diagnstico de
doena falciforme
Fluxograma de Tratamento Doena FalciformeHidroxiureia
Possui critrios de
incluso para
tratamento com
hidroxiureia?
Excluso
do PCDT
Possui algum critrio
de excluso?
No Sim
Excluso
do PCDT
Sim No
Manter o esquema
de tratamento.
Houve resposta
teraputica?
Sim No
Diagnstico: clnico
e laboratorial
Critrios de incluso para menores de 3
anos:
dactilite antes do 1 ano de vida ou
hemoglobina < 7 g/dl (mdia de 3
valores fora de evento agudo) ou
leuccitos > 20.000/mm
3
(mdia de
3 valores fora de evento agudo)
Critrios de incluso para maiores de 3
anos:
Presena de pelo menos um dos
critrios abaixo nos ltimos 12 meses:
3 episdios lgicos agudos com
necessidade de atendimento mdico
hospitalar ou comprovada incapacidade
produtiva
> 1 episdio de sndrome torcica aguda
hipoxemia crnica (SpO2 <

94%,
avaliada em dois momentos
diferentes fora de evento agudo)
leses de rgos crnicas (priapismo,
necrose ssea, retinopatia proliferativa,
entre outras)
hemoglobina < 7 g/dl (mdia de 3
valores fora de evento agudo)
leuccitos > 20.000/mm
3
(mdia de 3
valores fora de evento agudo)
desidrogenase lctica acima de duas
vezes o valor de referncia para a idade
alteraes ao ecodoppler transcraniano
(> 200 cm/s comimpossibilidade de
regime transfusional crnico)
HbF < 8% aps 2 anos de idade
Critrios de excluso:
gestao ou ausncia de
anticoncepo adequada e regular
impossibilidade de manter
acompanhamento clnico regular
hipersensibilidade hidroxiureia
sorologia positiva para HIV
hemoglobina < 4,5 g/dl
plaquetas < 95.000/mm
3

neutrfilos < 2.500/mm
3

reticulcitos < 95.000/mm
3
Tratamento com
hidroxiureia
15 mg/kg/dia, por via oral, em
dose nica
Houve resposta
teraputica?
Sim
Revisar a adeso ao
tratamento e, se necessrio,
ajustar a dose (at a dose
mxima de 35 mg/kg/dia).
No
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Doena Falciforme
Paciente solicita o
medicamento.
Fluxograma de Dispensao de Hidroxiureia
Doena Falciforme
Possui LME corretamente
preenchido e demais
documentos exigidos?
Orientar o
paciente.
CID-10, exames e dose esto
de acordo com o preconizado
pelo PCDT?
No
Sim
Encaminhar o
paciente ao mdico
assistente.
Realizar entrevista
farmacoteraputica inicial
com o farmacutico.
No
Sim
Processo
deferido?
No dispensar e
justificar ao
paciente.
No
Orientar o
paciente.
Sim
Dispensao a cada ms de
tratamento
Entrevista
farmacoteraputica de
monitorizao
Paciente apresentou alterao
nos exames no compatvel
com o curso do tratamento ou
eventos adversos
significativos?
Dispensar e solicitar
parecer do mdico
assistente.
Dispensar.
Sim No
CID-10: D56.1, D56.8, D 57.0, D 57.1, D 57.2
Exames:
Para < 3 anos:
eletroforese de Hb com HbF
hemograma
Para > 3 anos:
hemograma, plaquetas e reticulcitos
-HCG (para mulheres em idade frtil)
facultativos: gasometria, eletroforese de Hb
com HbF, DHL, eco-Doppler transcraniano
Dose: 15 mg/kg/dia (dose mxima 35 mg/kg/dia)
Medidas/exames necessrios para
monitorizao:
hemograma, plaquetas, reticulcitos
Periodicidade: at a dose de manuteno, a
cada 2 semanas; aps a dose de manuteno,
a cada 4 semanas
creatinina, AST, ALT
Periodicidade: at a dose de manuteno, a
cada 4 semanas; aps a dose de manuteno,
a cada 12 semanas
hemoglobina fetal
Periodicidade: at a dose de manuteno, a
cada 8 semanas; aps a dose de manuteno,
a cada 24 semanas
medidas antropomtricas
Periodicidade: a cada 2 semanas durante os
2 primeiros meses ou enquanto ajuste de dose
Obs. Solicitar dosagem de cido rico
somente quando nveis basais
estiverem acima do limite normal.
Periodicidade: a cada 4 semanas
fluxograma de dispensao de Hidroxiureia
doena falciforme
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Protocolos Clnicos e Diretrizes Teraputicas
ficha farmacoteraputica
doena falciforme
1 dAdos do pAciEntE
Nome: ___________________________________________________________________________________
Carto Nacional de Sade: _________________________________RG: _____________________________
Nome do cuidador: _________________________________________________________________________
Carto Nacional de Sade: _________________________________RG: _____________________________
Sexo: o Masculino o Feminino DN:_____/_____/______Idade:______Peso:_______Altura:_______________
Endereo: ________________________________________________________________________________
Telefones: ________________________________________________________________________________
Mdico assistente: ___________________________________________CRM: __________________________
Telefones: ________________________________________________________________________________
2 AVAliAo fArmAcotErAputicA
2.1 Qual o tipo da doena (coletar informao no LME)?
o Talassemia beta
o Outras talassemias
o Anemia falciforme com crise
o Anemia falciforme sem crise
o Transtornos falciformes heterozigticos duplos
2.2 Possui outras doenas diagnosticadas?
o no
o sim g Quais?________________________________________________________________________
2.3 Est grvida ou amamentando? o no o sim g critrio de excluso para uso de hidroxiureia
2.4 Se mulher, encontra-se em idade reprodutiva? o no o sim g encaminhar ao ginecologista para uso de
mtodo anticonceptivo adequado
2.5 Faz uso de outros medicamentos*? o no o sim g Quais?
Nome comercial Nome genrico Dose total/dia e via Data de incio Prescrito
o no o sim
o no o sim
o no o sim
o no o sim
* O uso concomitante de HU e antirretrovirais aumenta o risco de neuropatia perifrica, pancreatite e insufcincia
heptica, por isso esta associao est contraindicada.
2.6 J apresentou reaes alrgicas a medicamentos?
o no
o sim g Quais? A que medicamentos? ______________________________________________________
2.7 Possui prescrio de cido flico?
o no g Orientar e encaminhar o paciente ao mdico assistente ( recomendado o uso profltico de cido flico)
o sim
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Doena Falciforme
3 monitorizAo do trAtAmEnto
registro dos Exames laboratoriais
Exames Inicial 1
o
ms 2
o
ms 3
o
ms 4
o
ms 5
o
ms
Previso de data
Data
HbF XXXXX XXXXX XXXXX XXXXX XXXXX XXXXX
Reticulcitos
Hemoglobina
Leuccitos
Neutrflos
Plaquetas
ALT XXXXX XXXXX XXXXX XXXXXX XXXXXX
AST XXXXX XXXXX XXXXX XXXXXX XXXXXX
Creatinina XXXXX XXXXX XXXXX XXXXXX XXXXXX
cido rico
Beta-hCG
Exames 6
o
ms 7
o
ms 8
o
ms 9
o
ms 10
o
ms 11
o
ms 12
o
ms
Previso de data
Data
HbF XXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXX
Reticulcitos
Hemoglobina
Leuccitos
Neutrflos
Plaquetas
ALT XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX
AST XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX
Creatinina XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX
cido rico
Beta hCG

registro das medidas Antropomtricas* (para crianas)
Inicial
1
o

ms
2
o

ms
3
o

ms
4
o

ms
5
o

ms
6
o

ms
7
o

ms
8
o

ms
9
o

ms
10
o

ms
11
o

ms
12
o

ms
Data
Peso
Altura
Permetro
ceflico
* Solicitar informaes por escrito para o mdico assistente, com parecer sobre o desenvolvimento
ponderoestatural.
3.1 Foi alcanada a dose de manuteno (ver Tabela 1 do PCDT)?
no g Periodicidade* de solicitao de exames permanece a mesma
sim g Espaar solicitao de exames conforme estabelecido no PCDT
* Periodicidade:
hemograma completo e contagem de reticulcitos: at a dose de manuteno, a cada 2
semanas; aps, a cada 4 semanas
creatinina e transaminases (AST, ALT): at a dose de manuteno, a cada 4 semanas; aps, a
cada 12 semanas
hemoglobina fetal: at a dose de manuteno, a cada 8 semanas; aps, a cada 24 semanas
247
Protocolos Clnicos e Diretrizes Teraputicas
3.2 Apresentou ALT/AST ou creatinina alterados?
no g Dispensar
sim g Dispensar e encaminhar o paciente ao mdico assistente (quando a creatinina for > 50% do valor
basal, h toxicidade renal)
sim g Dispensar e encaminhar o paciente ao mdico assistente (quando ALT/AST forem duas vezes maior
do que o limite superior, h toxicidade heptica)
3.3 Apresentou nveis de cido rico acima dos valores normais antes do incio do tratamento?
no g No requer monitorizao mensal de cido rico
sim g Encaminhar o paciente ao mdico assistente (solicitar exame de cido rico mensalmente)
3.4 portador de insufcincia renal?
no g No requer ajuste de dose de hidroxiureia
sim g Dispensar e encaminhar o paciente ao mdico assistente (ajuste de dose conforme o valor de
depurao da creatinina: 10-50 ml/min, administrar 50% da dose; < 10 ml/min, administrar 20% da dose)
3.5 Apresentou sintomas que indiquem eventos adversos? (preencher Tabela de Registro de Eventos Adversos)
no g Dispensar
sim g Passar para a pergunta 3.6
3.6 Necessita de avaliao do mdico assistente com relao ao evento adverso?
no g Dispensar
sim g Dispensar e encaminhar o paciente ao mdico assistente
tAbElA dE rEgistro dE EVEntos AdVErsos
Data da
entrevista
Evento adverso *Intensidade q Conduta
principais reaes adversas j relatadas: letargia, cefaleia, tonturas, desorientao, alucinaes, estomatite,
anorexia, perda de peso, nuseas, vmitos, diarreia, constipao, erupo cutnea, eritema facial e perifrico,
alopecia, hiperpigmentao da pele e das unhas, pele seca, ulcerao da pele ou agravamento de lcera j
existente, dor no estmago, edema, febre, calafrios, mal-estar, astenia
* intensidade: (L) leve; (M) moderada; (A) acentuada
q conduta: (F) farmacolgica (indicao de medicamento de venda livre); (NF) no farmacolgica (nutrio,
ingesto de gua, exerccio, outros); (EM) encaminhamento ao mdico assistente; (OU) outro (descrever)
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TABELA DE REGISTRO DA DISPENSAO
1
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o
ms 3
o
ms 4
o
ms 5
o
ms 6
o
ms
Data
Nome comercial
Lote/Validade
Dose prescrita
Quantidade dispensada
Prxima dispensao
(Necessita de parecer
mdico: sim/no)
Farmacutico/CRF
Observaes
7
o
ms 8
o
ms 9
o
ms 10
o
ms 11
o
ms 12
o
ms
Data
Nome comercial
Lote/Validade
Dose prescrita
Quantidade dispensada
Prxima dispensao
(Necessita de parecer
mdico: sim/no)
Farmacutico/CRF
Observaes
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Protocolos Clnicos e Diretrizes Teraputicas
guia de orientao ao paciente
Hidroxiureia
ESTE UM GUA SOBRE O MEDCAMENTO QUE VOC EST RECEBENDO GRATUTAMENTE PELO SUS.
SEGUNDO SUAS ORENTAES, VOC TER MAS CHANCE DE SE BENEFCAR COM O TRATAMENTO.
O MEDCAMENTO UTLZADO NO TRATAMENTO DE DOENA fALcIfORME.
1 doEnA
A doena falciforme, que passa dos pais para os flhos, um tipo de anemia causada por alterao da
forma dos glbulos vermelhos do sangue (forma parecida com uma foice).
Os glbulos vermelhos alterados podem causar obstruo nos vasos sanguneos e difcultar a circulao,
causando dor no corpo de intensidade varivel e, com o tempo, leses em alguns rgos.
A pessoa pode se apresentar plida e com amarelo (o branco do olho fca amarelo).
2 mEdicAmEnto
Este medicamento no cura a doena, mas melhora os sintomas e a qualidade de vida e reduz as dores.
3 guArdA do mEdicAmEnto
Guarde o medicamento protegido do calor, ou seja, evite lugares onde exista variao de temperatura
(cozinha e banheiro).
Conserve as cpsulas na embalagem original, bem fechada.
4 AdministrAo do mEdicAmEnto
Tome as cpsulas (sem mastigar ou abrir) junto s refeies, com um copo de gua.
Procure tomar o medicamento sempre no mesmo horrio estabelecido no incio do tratamento.
Tome exatamente a dose que o mdico indicou.
Evite contato direto com o p contido na cpsula, pois pode ser prejudicial sade.
Se precisar abrir a cpsula para facilitar a administrao do medicamento (no caso de crianas), converse
com o farmacutico sobre a forma mais segura de dissolver em gua o p contido na cpsula.
5 rEAEs dEsAgrAdVEis
Apesar dos benefcios que o medicamento pode trazer, possvel que apaream algumas reaes
desagradveis, tais como cansao, dor de cabea, tonturas, desorientao, alucinaes, estomatite,
perda de apetite, perda de peso, nuseas, vmitos, diarreia, priso de ventre, alergias na pele,
vermelhido no corpo e rosto, queda de cabelo, colorao diferente da pele e das unhas, pele seca, dor
no estmago, inchao, febre, calafrios, mal-estar.
Se a dor de estmago for muito forte, comunique-se com o mdico ou farmacutico imediatamente.
Se houver algum destes ou outros sinais/sintomas, comunique-se com o mdico ou farmacutico.
Maiores informaes sobre reaes adversas constam no Termo de Esclarecimento e Responsabilidade,
documento assinado por voc ou pelo responsvel legal e pelo mdico.
6 pArA mulHErEs Em idAdE frtil
A hidroxiureia no pode ser usada durante a gravidez, pois h risco de que o beb nasa com problemas
fsicos e/ou mentais. Portanto, muito importante que a gravidez seja evitada nesse momento. Antes do
incio do tratamento, procure o ginecologista para o uso correto de mtodos contraceptivos.
Antes de comear o tratamento, faa teste de gravidez.
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Doena Falciforme
7 outrAs informAEs importAntEs
Procure tomar bastante lquido, principalmente gua.
Evite dirigir ou operar mquinas pelo menos no incio do tratamento, pois podem ocorrer
tonturas.
Evite realizar exerccios fsicos muito intensos ou nadar em guas muito frias quando for praia
ou piscina, pois estas atividades podem provocar crises de dor.
Procure ter uma alimentao equilibrada para manter o organismo mais forte.
No indique ou fornea o medicamento para qualquer outra pessoa.
8 uso dE outros mEdicAmEntos
No faa uso de outros medicamentos sem o conhecimento do mdico ou orientao de um
profssional de sade.
A anemia falciforme no causada por falta de ferro no organismo, portanto no est indicada
a utilizao de medicamentos base de ferro. No se automedique.
9 rEAlizAo dos ExAmEs dE lAborAtrio
A realizao dos exames garante uma correta avaliao sobre a ao do medicamento no
organismo. Em alguns casos, pode ser necessrio ajustar a dose ou at suspender o tratamento.
10 pArA sEguir rEcEbEndo o mEdicAmEnto
Retorne farmcia a cada ms, com os seguintes documentos:
Receita mdica atual
Carto Nacional de Sade ou RG
Exames de laboratrio: hemograma, plaquetas, reticulcitos, creatinina, AST, ALT,
hemoglobina fetal
Converse com o farmacutico do SUS para saber que exames devem ser apresentados para
o recebimento do medicamento, pois h variao dos exames citados acima a cada ms.
11 Em cAso dE dVidA
Se voc tiver qualquer dvida que no esteja esclarecida neste guia, antes de tomar qualquer
atitude, procure orientao com o mdico ou farmacutico do SUS.
12 outrAs informAEs
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SE, POR ALGUM MOTVO, NO USAR O MEDCAMENTO,
DEVOLVA-O FARMCA DO SUS.
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Protocolos Clnicos e Diretrizes Teraputicas
Mauro Medeiros Borges
Mdico
Hospital Alemo Oswaldo Cruz
Paulo Dornelles Picon
Mdico
Consultor do Hospital Alemo Oswaldo Cruz
Priscila Gebrim Louly
Farmacutica
Ministrio da Sade
Rafael Selbach Scheffel
Mdico
Consultor do Hospital Alemo Oswaldo Cruz
Ricardo de March Ronsoni
Farmacutico Bioqumico
Ministrio da Sade
Roberto Eduardo Schneiders
Farmacutico Bioqumico
Ministrio da Sade
Rodrigo Fernandes Alexandre
Farmacutico
Ministrio da Sade
Rodrigo Machado Mundim
Farmacutico Bioqumico
Ministrio da Sade
Vanessa Bruni Vilela Bitencourt
Farmacutica Bioqumica
Ministrio da Sade
Vania Cristina Canuto Santos
Economista
Ministrio da Sade
Ana Claudia Sayeg Freire Murahovschi
Fisioterapeuta
Ministrio da Sade
Brbara Corra Krug
Farmacutica
Consultora do Hospital Alemo Oswaldo Cruz
Cludio Maierovitch Pessanha Henriques
Mdico
Ministrio da Sade
Guilherme Geib
Mdico
Consultor do Hospital Alemo Oswaldo Cruz
Jos Miguel do Nascimento Jnior
Farmacutico
Ministrio da Sade
Jos Miguel Dora
Mdico
Consultor do Hospital Alemo Oswaldo Cruz
Karine Medeiros Amaral
Farmacutica
Consultora do Hospital Alemo Oswaldo Cruz
Liliana Rodrigues do Amaral
Enfermeira
Hospital Alemo Oswaldo Cruz
Luana Regina Mendona de Arajo
Farmacutica
Ministrio da Sade
Maria Inez Pordeus Gadelha
Mdica
Ministrio da Sade
Mariama Gaspar Falco
Farmacutica
Ministrio da Sade
GRUPO TCNICO