Terapia Aquatica para Crianças Com Distrofia Muscular de Duchenne

Machine Translated by Google
AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIA EM SAÚDE
VOLUME 21 EDIÇÃO 27 DE MAIO DE 2017
ISSN 1366-5278
Terapia aquática para crianças com distrofia

muscular de Duchenne: um ensaio piloto
randomizado controlado e avaliação de processo de métodos mis
Daniel Hind, James Parkin, Victoria Whitworth, Saleema Rex, Tracey Young,
Lisa Hampson, Jennie Sheehan, Chin Maguire, Hannah Cantrill, Elaine Scott,
Heather Epps, Marion Main, Michelle Geary, Heather McMurchie,
Lindsey Pallant, Daniel Woods, Jennifer Freeman, Ellen Lee, Michelle Eagle,
Tracey Willis, Francesco Muntoni e Peter Baxter
DOI 10.3310/hta21270
Terapia aquática para crianças com

Distrofia muscular de Duchenne: um ensaio
piloto randomizado controlado de viabilidade e
avaliação de processo de métodos mistos
Daniel Hind,1* James Parkin,1 Victoria Whitworth,1

Saleema Rex,1 Tracey Young,2 Lisa Hampson,3
Jennie Sheehan, 4 Chin Maguire, 1 Hannah Cantrill, 1
Elaine Scott,2 Heather Epps,5 Marion Main,6
Michelle Geary, 7 Heather McMurchie, 8
Lindsey Pallant, 9 Daniel Woods, 10 Jennifer Freeman, 11
Ellen Lee, 1 Michelle Eagle, 12 Tracey Willis, 13
Francesco Muntoni6 e Peter Baxter14
1Unidade de Pesquisa de Ensaios Clínicos de Sheffield, Universidade de Sheffield, Sheffield, Reino Unido
2Escola de Saúde e Pesquisas Relacionadas, Universidade de Sheffield, Sheffield, Reino Unido
3Departamento de Matemática e Estatística, Universidade de Lancaster, Lancaster, Reino Unido
4Evelina London Children's Hospital, Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust,
Londres, Reino Unido
5Aquaepps, Dorking, Reino Unido

6Dubowitz Neuromuscular Center (DNC), Great Ormond Street Hospital para
Children NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
7Departamento de Terapia Infantil, Hospital Universitário Southampton NHS
Fundação Trust, Southampton, Reino Unido
8Fisioterapia Pediátrica, Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham, Reino Unido
9Equipe Neuromuscular Pediátrica Regional, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust,
Leeds, Reino Unido
10PT Kids, Doncaster, Reino Unido

11Instituto de Ciências da Saúde de Leeds, Universidade de Leeds, Leeds, Reino Unido
12Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust, Newcastle, Reino Unido
13O Serviço Neuromuscular Herdado de Oswestry, Robert Jones e Agnes
Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust, Oswestry, Reino Unido
14Neurologia Pediátrica, Hospital Infantil de Sheffield, Sheffield, Reino Unido
*Autor correspondente
Interesses conflitantes declarados dos autores: Lisa Hampson relata subsídios do Medical Research
Council (MRC) e da indústria farmacêutica fora do trabalho submetido. Francesco Muntoni relata
doações do 7º Programa-Quadro da União Europeia, MRC, Ionis Pharmaceuticals/Biogen, Inc., PTC
Therapeutics, Summit Pharmaceutical International, Roche, L'Association Française contre les Myopathies
and Muscular Dystrophy UK e honorários pessoais da Pfizer, Biogen, Inc. e Summit fora do trabalho submetido.
Publicado em maio de 2017

DOI: 10.3310/hta21270
Este relatório deve ser referenciado da seguinte forma:
Hind D, Parkin J, Whitworth V, Rex S, Young T, Hampson L, et al. Terapia aquática para crianças com distrofia
muscular de Duchenne: um ensaio piloto randomizado controlado e avaliação de processo de métodos
mistos. Health Technol Avaliar 2017;21(27).
A Avaliação de Tecnologias em Saúde é indexada e resumida em Index Medicus/MEDLINE, Excerpta Medica/

EMBASE, Science Citation Index Expanded (SciSearch®) e Current Contents®/ Clinical Medicine.
Avaliação de tecnologias em saúde HTA/HTA TAR
ISSN 1366-5278 (Imprimir)
ISSN 2046-4924 (On-line)
Fator de impacto: 4.058
A Avaliação de Tecnologias em Saúde está indexada no MEDLINE, CINAHL, EMBASE, The Cochrane Library e no ISI Science Citation Index.
Esta revista é membro e subscreve os princípios do Committee on Publication Ethics (COPE) (www.publicationethics.org/).
Contato editorial: journals.library@nihr.ac.uk
O arquivo HTA completo está disponível gratuitamente para visualização online em www.journalslibrary.nihr.ac.uk/hta. Cópias impressas sob demanda podem ser adquiridas nas
páginas do relatório do site da NIHR Journals Library: www.journalslibrary.nihr.ac.uk
Critérios para inclusão na revista Health Technology Assessment Os relatórios são publicados
na Health Technology Assessment (HTA) se (1) resultarem de trabalho para o programa HTA, e (2) forem de qualidade científica suficientemente
elevada, conforme avaliado pelos revisores e editores.
As revisões em Avaliação de Tecnologias de Saúde são denominadas 'sistemáticas' quando a consideração dos métodos de avaliação e síntese da pesquisa (para
minimizar vieses e erros aleatórios) permitiriam, em teoria, a replicação da revisão por outros.
Programa HTA O
programa HTA, parte do Instituto Nacional de Investigação em Saúde (NIHR), foi criado em 1993. Produz informações de investigação de alta
qualidade sobre a eficácia, os custos e o impacto mais amplo das tecnologias de saúde para aqueles que utilizam, gerem e fornecem atendimento no SNS.
As “tecnologias de saúde” são amplamente definidas como todas as intervenções utilizadas para promover a saúde, prevenir e tratar doenças e melhorar a reabilitação e os
cuidados de longa duração.
A revista é indexada no NHS Evidence por meio de seus resumos incluídos no MEDLINE e seus Relatórios de Avaliação de Tecnologia informam as orientações do Instituto
Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados (NICE). A investigação em ATS é também uma importante fonte de provas para as decisões políticas do Comité Nacional de Triagem
(NSC).
Para obter mais informações sobre o programa HTA, visite o site: http://www.nets.nihr.ac.uk/programmes/hta
Este relatório
A pesquisa relatada nesta edição da revista foi financiada pelo programa HTA como projeto número 12/144/04. A data contratual de início foi em maio
de 2014. O relatório preliminar começou a revisão editorial em julho de 2016 e foi aceito para publicação em novembro de 2016. Os autores foram
totalmente responsáveis por toda a coleta, análise e interpretação de dados, e pela redação do seu trabalho. Os editores e a editora da HTA tentaram
garantir a precisão do relatório dos autores e gostariam de agradecer aos revisores pelos seus comentários construtivos sobre o documento
preliminar. No entanto, eles não aceitam responsabilidade por danos ou perdas decorrentes do material publicado neste relatório.
Este relatório apresenta pesquisas independentes financiadas pelo Instituto Nacional de Pesquisa em Saúde (NIHR). Os pontos de vista e opiniões expressos pelos autores
nesta publicação são de responsabilidade dos autores e não refletem necessariamente os do NHS, do NIHR, do NETSCC, do programa HTA ou do Departamento de Saúde. Se
houver citações literais incluídas nesta publicação, os pontos de vista e opiniões expressados pelos entrevistados são os dos entrevistados e não refletem
necessariamente os dos autores, os do NHS, do NIHR, do NETSCC, do programa HTA ou do Departamento de Saúde .
© Queen's Printer and Controller of HMSO 2017. Este trabalho foi produzido por Hind et al. nos termos de um contrato de comissionamento emitido pela Secretaria de Estado
da Saúde. Este número pode ser reproduzido livremente para fins de pesquisa e estudo privado e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas
profissionais, desde que haja o devido reconhecimento e a reprodução não esteja associada a qualquer forma de publicidade. Os pedidos de reprodução comercial devem ser
dirigidos a: NIHR Journals Library, National Institute for Health Research, Evaluation, Trials and Studies Coordinating Centre, Alpha House, University of Southampton Science Park,
Southampton SO16 7NS, Reino Unido.
Publicado pela NIHR Journals Library (www.journalslibrary.nihr.ac.uk), produzido pela Prepress Projects Ltd, Perth, Escócia (www.prepress-projects.co.uk).
Editor chefe
Avaliação de tecnologias em saúde
Professor Hywel Williams Diretor do Programa HTA, Reino Unido e Professor da Fundação e Codiretor do
Centro de Dermatologia Baseada em Evidências, Universidade de Nottingham, Reino Unido
Editor
Biblioteca de periódicos do NIHR chefe
Professor Tom Walley Diretor, Avaliação, Ensaios e Estudos do NIHR e Diretor do Programa EME, Reino Unido
Editores da biblioteca de periódicos do NIHR
Professor Ken Stein Presidente do Conselho Editorial da HTA e Professor de Saúde Pública, University of Exeter Medical
Escola, Reino Unido
Professor Andree Le May Presidente do Grupo Editorial da Biblioteca de Periódicos do NIHR (revistas EME, HS&DR, PGfAR, PHR)
Dr. Martin Ashton- Consultor-chave em Medicina de Saúde Pública/Conselheiro Consultor, NETSCC, Reino Unido
Professor Matthias Beck Cátedra em Gestão do Setor Público e Líder de Disciplina (Grupo de Gestão),
Escola de Administração da Queen's University, Queen's University Belfast, Reino Unido
Dra. Tessa Crilly Diretora, Crystal Blue Consulting Ltd, Reino Unido
Dra. Eugenia Cronin Conselheira Científica Sênior, Wessex Institute, Reino Unido
Sra. Tara Lamont Conselheira Científica, NETSCC, Reino Unido
Dra. Catriona McDaid Pesquisadora Sênior, Unidade de Ensaios de York, Departamento de Ciências da Saúde,
Universidade de York, Reino Unido
Professor William McGuire Professor de Saúde Infantil, Hull York Medical School, Universidade de York, Reino Unido
Professor Geoffrey Meads Professor de Pesquisa em Ciências da Saúde, Grupo de Pesquisa em Saúde e Bem-Estar,
Universidade de Winchester, Reino Unido
Professor John Norrie Chair em Estatística Médica, Universidade de Edimburgo, Reino Unido
Professor John Powell Consultor Consultor Clínico, Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados (NICE), Reino Unido
Professor James Raftery Professor de Avaliação de Tecnologias em Saúde, Instituto Wessex, Faculdade de Medicina,
Universidade de Southampton, Reino Unido
Dr Rob Riemsma Gerente de Avaliações, Kleijnen Systematic Reviews Ltd, Reino Unido
Professora Helen Roberts Professora de Pesquisa em Saúde Infantil, Instituto de Saúde Infantil da UCL, Reino Unido
Professor Jonathan Ross Professor de Saúde Sexual e HIV, Hospital Universitário de Birmingham, Reino Unido
Professora Helen Snooks Professora de Pesquisa em Serviços de Saúde, Instituto de Ciências da Vida, Faculdade de Medicina,
Universidade de Swansea, Reino Unido
Professor Jim Thornton Professor de Obstetrícia e Ginecologia, Faculdade de Medicina e Ciências da Saúde,
Universidade de Nottingham, Reino Unido
Professor Martin Underwood Diretor, Unidade de Ensaios Clínicos de Warwick, Warwick Medical School,
Universidade de Warwick, Reino Unido
Visite o site para obter uma lista de membros do Conselho da Biblioteca de Periódicos do NIHR:
www.journalslibrary.nihr.ac.uk/about/editors
Contato editorial: journals.library@nihr.ac.uk
Biblioteca de periódicos do NIHR www.journalslibrary.nihr.ac.uk

DOI: 10.3310/hta21270 AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIA EM SAÚDE 2017 VOL. 21 NÃO. 27
Abstrato
Terapia aquática para crianças com distrofia muscular

de Duchenne: um ensaio piloto randomizado controlado e
avaliação de processo de métodos mistos
Daniel Hind,1* James Parkin,1 Victoria Whitworth,1 Saleema Rex,1

Tracey Young, 2 Lisa Hampson, 3 Jennie Sheehan, 4 Chin Maguire, 1
Hannah Cantrill, 1 Elaine Scott, 2 Heather Epps, 5 Marion Main, 6
Michelle Geary, 7 Heather McMurchie, 8 Lindsey Pallant, 9
Daniel Woods, 10 Jennifer Freeman, 11 Ellen Lee, 1 Michelle Eagle, 12
Tracey Willis,13 Francesco Muntoni6 e Peter Baxter14
1Unidade de Pesquisa de Ensaios Clínicos de Sheffield, Universidade de Sheffield, Sheffield, Reino Unido
2Escola de Saúde e Pesquisas Relacionadas, Universidade de Sheffield, Sheffield, Reino Unido
3Departamento de Matemática e Estatística, Universidade de Lancaster, Lancaster, Reino Unido
4Evelina London Children's Hospital, Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
5Aquaepps, Dorking, Reino Unido
6Centro Neuromuscular Dubowitz (DNC), Great Ormond Street Hospital for Children NHS
Foundation Trust, Londres, Reino Unido
7Departamento de Terapia Infantil, Hospital Universitário Southampton NHS Foundation Trust,
Southampton, Reino Unido
8Fisioterapia Pediátrica, Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham, Reino Unido
9Equipe Neuromuscular Pediátrica Regional, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, Reino Unido
10PT Kids, Doncaster, Reino Unido
11Instituto de Ciências da Saúde de Leeds, Universidade de Leeds, Leeds, Reino Unido
12Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust, Newcastle, Reino Unido
13 Serviço Neuromuscular Herdado de Oswestry, Ortopédico Robert Jones e Agnes Hunt
Hospital NHS Foundation Trust, Oswestry, Reino Unido
14Neurologia Pediátrica, Hospital Infantil de Sheffield, Sheffield, Reino Unido
*Autor correspondente d.hind@sheffield.ac.uk
Introdução: A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença rara que causa perda progressiva de habilidades motoras, como
caminhar. O tratamento padrão inclui fisioterapia. Nenhum estudo avaliou se a adição ou não de terapia aquática (TA) aos exercícios de
terapia terrestre (LBT) ajuda a manter os músculos fortes e as crianças independentes.
Objetivos: Avaliar a viabilidade de recrutar meninos com DMD para um ensaio randomizado avaliando TA (objetivo primário) e coletar
dados deles; para avaliar como e quão bem funcionam os procedimentos de intervenção e ensaio.
Projeto: Ensaio piloto randomizado, de grupo paralelo, simples-cego, com pesquisa qualitativa aninhada.
Local: Seis unidades neuromusculares pediátricas.
© Queen's Printer and Controller of HMSO 2017. Este trabalho foi produzido por Hind et al. nos termos de um contrato de comissionamento emitido pela Secretaria de Estado da Saúde.
Este número pode ser reproduzido livremente para fins de pesquisa e estudo privado e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que haja
o devido reconhecimento e a reprodução não esteja associada a qualquer forma de publicidade. Os pedidos de reprodução comercial devem ser dirigidos a: NIHR Journals Library, National
vii
Institute for Health Research, Evaluation, Trials and Studies Coordinating Centre, Alpha House, University of Southampton Science Park, Southampton SO16 7NS, Reino Unido.
ABSTRATO
Participantes: Crianças com DMD de 7 a 16 anos, com uso de corticosteróides, com pontuação North Star Ambulatory
Assessment (NSAA) de 8 a 34 e capazes de completar uma caminhada de 10 m sem auxílio/assistência.
Exclusões: > 20% de variação entre exames de base com intervalo de 4 semanas e contraindicações.
Intervenções: Os participantes foram alocados em uma proporção de 1: 1 para (1) LBT otimizado e manualizado (prescrito por
fisioterapeutas neuromusculares especialistas) ou (2) o mesmo mais AT manualizado (30 minutos, duas vezes por semana durante
6 meses: ativo assistido e/ou regime de alongamento passivo; atividades funcionais simuladas ou reais; exercício
submáximo). Entrevistas semiestruturadas com participantes, pais (n = 8) e profissionais (n = 8) foram analisadas por meio da
análise do Framework. Um avaliador independente revisou os registros dos pacientes para determinar até que ponto o tratamento
foi otimizado. Foi realizada uma análise custo-impacto. Os dados quantitativos e qualitativos foram misturados através de
um exercício de triangulação.
Principais medidas de resultados: Viabilidade de recrutar 40 participantes em 6 meses, opiniões dos participantes e do terapeuta
sobre a aceitabilidade da intervenção e protocolos de pesquisa, resultados clínicos incluindo NSAA, avaliação independente da
otimização do tratamento e custos de intervenção.
Resultados: Ao longo de 6 meses, 348 crianças foram examinadas – a maioria vivia muito longe dos centros ou estava inscrita
noutros ensaios. Doze (30% da meta) foram randomizados para AT (n = 8) ou controle (n = 4). Pessoas nos braços AT (n = 8)
e controle (n = 2: desgaste devido ao relato dos pais) contribuíram com dados de resultados. A alteração média na pontuação NSAA
aos 6 meses foi de –5,5 [desvio padrão (DP) 7,8] para LBT e –2,8 (DP 4,1) no braço AT. Um menino sentiu dor e fadiga após TA,
que foi resolvida no mesmo dia. Os fisioterapeutas e os pais valorizavam a TA e acreditavam que esta deveria ser ministrada em
ambientes comunitários. O avaliador independente considerou a TA otimizada para três em cada oito crianças, tendo outras
crianças recebido programas demasiado extensos e insuficientemente focados. Os custos estimados do serviço de 6 meses do
NHS ficaram entre £ 1.970 e £ 2.734 por paciente.
Limitações: O foco no parto em hospitais limita a generalização.
Conclusões: Nem um ensaio clínico randomizado controlado (ECR) freqüentista em grande escala, recrutando apenas no Reino Unido, nem um curso
aberto de AT duas vezes por semana, ministrado em centros terciários, é viável. É necessária mais investigação sobre o desenvolvimento de
intervenções para identificar como é que as piscinas comunitárias podem ser acedidas e como as famílias podem estabelecer ligações entre si
e com os fisioterapeutas comunitários para aceder a programas de TA personalizados, orientados por fisioterapeutas altamente especializados.
ECRs bayesianos podem ser viáveis; caso contrário, são recomendados projetos de séries temporais.
Registro de ensaio: Ensaios Controlados Atuais ISRCTN41002956.
Financiamento: Este projeto foi financiado pelo programa de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Instituto Nacional de Pesquisa
em Saúde (NIHR) e será publicado na íntegra em Avaliação de Tecnologias em Saúde; Vol. 21, nº 27.
Consulte o site da NIHR Journals Library para obter mais informações sobre o projeto.
viii
Conteúdo
Lista de mesas xiii
Lista de Figuras xv
Glossário xvii
Lista de abreviações xxi
Resumo em inglês simples XXIII
Resumo científico xxxv
Capítulo 1 Introdução 1
Distrofia muscular de Duchenne 1
Epidemiologia 1
Etiologia 1
Patologia 1
Prognóstico 1
Importância em termos de problemas de saúde 1
Prestação de serviço atual 2
Manejo farmacológico e atendimento multidisciplinar, excluindo fisioterapia 2
Fisioterapia 2
Terapia aquática 3
Introdução 3
Base teórica 4
Métodos e materiais de intervenção 4
Evidência de eficácia 4
Oferta atual de terapia aquática no Reino Unido 5

Justificativa e objetivos 5
Justificativa 5
Objetivo primário 6
Objetivos secundários 6
Capítulo 2 Métodos 7
Desenvolvendo a intervenção e teoria associada 7

Visão geral 7
O desenvolvimento de manuais e teoria de tratamento 7
Processo de modelagem: desenvolvendo a teoria do programa 8

O ensaio piloto 16
Projeto de teste 16
Participantes 16
Intervenções 20
Resultados 22
Tamanho da amostra 25
Critério de viabilidade 25
Geração da sequência de alocação aleatória 25
Ocultação de alocação 25
Esta edição pode ser reproduzida livremente para fins de pesquisa e estudo privados e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que
é feito o devido reconhecimento e a reprodução não está associada a qualquer forma de publicidade. Os pedidos de reprodução comercial devem ser dirigidos a: NIHR
ix
Biblioteca de Periódicos, Instituto Nacional de Pesquisa em Saúde, Centro de Coordenação de Avaliação, Ensaios e Estudos, Alpha House, Parque Científico da Universidade de Southampton, Southampton
SO16 7NS, Reino Unido.
CONTEÚDO
Implementação 25
Cegagem 25
Métodos estatísticos 25
Aspectos éticos 26
Envolvimento do paciente e do público 26
O subestudo de otimização de intervenção 26

Introdução 26
Otimização da prescrição 26
Adesão à prescrição 27
Avaliação da otimização geral do tratamento 27
A pesquisa qualitativa 27
Características do entrevistador 27
Relacionamento com participantes 27

Enquadramento teórico e temático 28
Seleção de participantes 28
Contexto 28
Coleção de dados 29
Análise de dados 29
Comunicando 29
O subestudo de análise de custos 30
Protocolo de triangulação 31
Justificativa 31
Projeto 31
Capítulo 3 Resultados do ensaio piloto 33
Implementação da intervenção e ensaio 33
Resumo de implementação 33
Custos de tratamento do NHS como causa de desgaste no centro 33
Centros especializados e distância da população-alvo 33
Recrutamento de participantes e proibição de co-inscrição 34
Problemas com a aplicação de terapia terrestre 34

Problemas com coleta de dados 34
Recrutamento e fluxo de participantes 34
Não conformidades de protocolo 37

Perdas e exclusões após randomização 37
Dados de linha de base 37
Resultados de viabilidade 39
Decisão sobre o desfecho primário e o tamanho da amostra para um ensaio em grande escala 39
Entrega e recebimento das intervenções de terapia aquática e terapia terrestre 41
Número de valores faltantes/casos incompletos 41

Resultados clínicos e estimativa 44
Eventos adversos 46
Cálculos de tamanho de amostra para ensaios futuros candidatos 48
Teste sequencial de grupo frequentista 50
Projeto Bayesiano 50
Capítulo 4 Resultados do estudo de otimização de intervenção 53
Introdução: caracterização da capacidade funcional dos participantes 53
Terapia aquática 53
Comparecimento 53
A prescrição da terapia aquática 55
Terapia baseada em terra 57
x
Capítulo 5 Resultados de pesquisas qualitativas 59
Contexto compreendido através da Classificação Internacional de Funcionalidade e Incapacidade

e Saúde – Versão Crianças e Jovens e teoria do fardo do tratamento 59
Comprometimento e limitação de atividade 59
Restrição de participação 59
Fatores pessoais 59
Fatores Ambientais 61
Opiniões do paciente e dos pais sobre a intervenção de terapia aquática 63
Melhoria percebida ou declínio na função física 63
Melhoria percebida na confiança, independência ou participação 64
Fadiga e dor 65
Qualidade da relação e comunicação terapeuta-família 66
Equilibrar as demandas do programa com trabalho, escola e vida familiar 66
Resumo 67
Visões do terapeuta sobre o serviço analisadas dentro da teoria do processo de normalização 67
Dar sentido 67
Trabalho relacional 68
Trabalho operacional 69
Trabalho de avaliação 70
Resumo das visões do terapeuta dentro da teoria do processo de normalização 72
Comentários sobre os procedimentos do julgamento 72
Dar sentido 72
Trabalho relacional 73
Trabalho operacional 73
Trabalho de avaliação 73
Capítulo 6 Análise de custos 75
Custo da terapia aquática 75
Custos suportados pelos pacientes 75

Comparecimento 76
Resultados 76
Custos suportados pelos participantes e seus cuidadores para terapia aquática 77
Capítulo 7 Exercício de triangulação 79
Avaliação de convergência 79
Avaliação de integridade 79
Resumo 82
Capítulo 8 Discussão 83
Resumo das Constatações 83
Pontos fortes e limitações 83
Desenvolvimento e implementação da intervenção 83
O ensaio piloto 84
A pesquisa qualitativa 84
Otimização 84
Economia saudável 85
Protocolo de triangulação 85
Generalização 85
Evidência de viabilidade 85
Implicações para profissionais de saúde e famílias 86
A necessidade de novos modelos de acesso à terapia aquática 86
Centrado na pessoa: personalizado, coordenado e capacitador 87
Serviços criados em parceria com cidadãos e comunidades 87
XI
CONTEÚDO
O foco está na igualdade e na redução das desigualdades na saúde 87

Os cuidadores são identificados, apoiados e envolvidos 87
Setor voluntário como parceiro e facilitador chave 88
Ação social como um facilitador chave 88
Uma teoria do programa revisada 89
Capítulo 9 Pesquisa adicional 91
Capítulo 10 Conclusões 93
Reconhecimentos 95
Referências 97
Apêndice 1 Mudanças no protocolo 115
Apêndice 2 Guia de tópicos para participantes e pais/responsáveis 117
Apêndice 3 Guia temático para profissionais de saúde 119
xii
Lista de mesas
TABELA 1 Aqueles que contribuem para o processo de desenvolvimento da intervenção 8
TABELA 2 Temas principais da estrutura a priori 10
TABELA 3 Restrições/recursos no trabalho de cuidado para os pais 14
TABELA 4 Contraindicações absolutas e precauções para AT 19
TABELA 5 Avaliações 23
TABELA 6 Resumo de não conformidades de protocolo 37
TABELA 7 Resumo da conclusão do teste piloto externo 38
TABELA 8 Demografia 38
TABELA 9 Informações sociais e escolares 39
TABELA 10 Cálculo do tamanho da amostra frequentista 40
TABELA 11 Cálculo do tamanho da amostra para experimento bayesiano 41
TABELA 12 Tempo até a primeira sessão de TA e número de sessões por participante 41
TABELA 13 Frequência das sessões de hidroterapia por centro 42
TABELA 14 Tempo até a primeira sessão LBT gravada e número de sessões por participante 42
TABELA 15 Resumo de preenchimento dos dados de adesão à terapia em terra 43
TABELA 16 Completude dos dados para avaliações de resultados 43
TABELA 17 Preenchimento do questionário 44
TABELA 18 Desfechos clínicos 45
TABELA 19 Eventos adversos vivenciados pelas crianças no estudo 48
TABELA 20 Escores de dor de Wong-Baker e fadiga OMNI após AT 49
TABELA 21 Resumo de preenchimento de dados de terapia aquática e LBT 53
TABELA 22 Resumo de atendimento em terapia aquática por participante 54
TABELA 23 Terapia aquática: avaliação de otimização 56
TABELA 24 Terapia terrestre: avaliação de otimização 58
TABELA 25 Resumo dos custos de pessoal para sessões de TA 76
xiii
LISTA DE MESAS
TABELA 26 Resumo das atividades e custos suportados pelos participantes e cuidadores

participando de sessões de AT 77
TABELA 27 Matriz de codificação de convergência para elementos da teoria do programa 79
XIV

Lista de Figuras
FIGURA 1 Teoria de tratamento para programa de TA 9
FIGURA 2 Estrutura conceitual de associação entre funcionamento motor e

participação no lazer 11
FIGURA 3 A carga do cuidado à saúde em condições crônicas: dois modelos conceituais 13
FIGURA 4 Análise de sistemas de Dulcy de problemas em programas aquáticos para

crianças deficientes 15
FIGURA 5 O ciclo vicioso de problemas de Dulcy em programas aquáticos 16
FIGURA 6 Modelo lógico (inicial) 17
FIGURA 7 Resumo do piloto RCT 18
FIGURA 8 Estrutura de codificação 30
FIGURA 9 Número de participantes randomizados por mês 35
FIGURA 10 Diagrama de fluxo dos participantes 36
FIGURA 11 Pontuações da Avaliação Ambulatorial North Star 44
FIGURA 12 Mudança na DTC6 em 6 meses 46
FIGURA 13 Capacidade vital forçada absoluta 46
FIGURA 14 Porcentagem da capacidade vital forçada prevista para altura 47
FIGURA 15 Índice 9D do Utilitário de Saúde Infantil 47
FIGURA 16 Qualidade de vida relacionada ao cuidado 47
FIGURA 17 Pontuação OMNI após a sessão 51
FIGURA 18 Mudança de pontuação OMNI 52
FIGURA 19 Escala visual analógica de Wong-Baker após a sessão 52
FIGURA 20 Mudança Wong-Baker 52
FIGURA 21 Número de sessões de TA concluídas 54
FIGURA 22 Tempo das sessões de TA 55
FIGURA 23 Incapacidade de meninos ambulatoriais com DMD compreendida através da CIF-CJ 60
FIGURA 24 Resumo das opiniões do fisioterapeuta dentro do NPT 72
xv
LISTA DE FIGURAS
FIGURA 25 Três colunas do modelo lógico inicial mostrando ameaças a

implementação 82
FIGURA 26 Modelo lógico (revisado) 90
xvi
Glossário
Etiologia As causas de uma doença ou condição.
Caminhada de deambulação.
Tradição Bayesiana de métodos estatísticos distintos das abordagens 'frequentistas' convencionais.
Cego/cego Ocultação da alocação de grupo de indivíduos envolvidos em um ensaio clínico randomizado.
Contraturas Uma condição que envolve o encurtamento e o endurecimento dos músculos, tendões ou outros tecidos, muitas vezes
levando à deformidade e rigidez das articulações.
Contra-indicações Situação em que um procedimento não deve ser utilizado porque pode ser prejudicial.
Codificação/avaliação de convergência Resumo de semelhanças e diferenças entre dois conjuntos de dados.
Citoesqueleto Rede microscópica de filamentos e túbulos proteicos que dão forma e coerência às células vivas.
Atrofia por desuso Murchamento dos músculos como resultado da falta de uso muscular.
Dorsiflexão Flexão entre o pé e a parte frontal da perna.
Distrofina Proteína encontrada no músculo esquelético, ausente em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
Distrofinopatia Distrofia muscular de Duchenne ou Becker.
Epidemiologia O estudo da incidência, distribuição e possível controle de doenças.
Análise do enquadramento Método qualitativo, adequado para investigação política aplicada.
Tradição Frequentista Mainstream de métodos estatísticos.
Corticosteróides glicocorticóides Uma classe de medicamentos anti-inflamatórios.
Hemodiálise Diálise renal.
Movimento hidrodinâmico de fluidos e as forças que atuam sobre corpos sólidos imersos em fluidos e em movimento em
relação a eles.
Equilíbrio hidrostático de líquidos e a pressão exercida pelo líquido em repouso.
Hidroterapia Utilização de exercícios em piscina como parte do tratamento de doenças. Cada vez mais referida como 'terapia
aquática'.
Hipertonia Aumento anormal da tensão muscular e redução da capacidade de alongamento de um músculo, causado por lesão
nas vias motoras do sistema nervoso central.
xvii
GLOSSÁRIO
Hipertrofia Aumento de um órgão ou tecido devido ao aumento no tamanho de suas células.
Hipotonia Baixo tônus muscular.
Trato/faixa iliotibial Tecido conjuntivo fibroso longo que ajuda o músculo da coxa a estender ou girar o quadril.
Assistente de apoio à aprendizagem Uma pessoa, muitas vezes referida como assistente de ensino, que apoia professores e alunos
em escolas regulares com unidades de necessidades educativas especiais e escolas especiais.
Modelo lógico Uma ferramenta utilizada para avaliar a implementação de um programa de cuidados.
Base de dados bibliográfica MEDLINE.
Musculatura A disposição dos músculos de um corpo.
Mioglobina/mioglobinúria Presença da proteína mioglobina na urina, geralmente associada a lesão muscular.
Neurodesenvolvimento O crescimento e desenvolvimento do cérebro ou do sistema nervoso central.
NVivo (QSR International, Warrington, Reino Unido) Pacote de software para análise de dados qualitativos.
Órtese Um dispositivo externo que pode apoiar os membros/coluna ou prevenir/ajudar o movimento.
Dispositivos ortopédicos, como talas e aparelhos ortopédicos.
Patologia Efeitos das doenças.
Prognóstico O provável curso futuro de uma condição médica.
Escoliose Torção que leva à curvatura lateral da coluna.
Desenho sequencial Às vezes chamado de desenho sequencial cruzado, definido como uma combinação de desenho longitudinal
e transversal seguindo várias coortes com idades diferentes ao longo do tempo.
Critérios de sucesso A base sobre a qual deve ser demonstrada a viabilidade de um estudo de investigação.
Assistente de ensino Consulte Assistente de apoio à aprendizagem.
Centro terciário Um grande hospital que presta cuidados de saúde especializados e recebe encaminhamentos de cuidados secundários e
primários.
Termodinâmica Relações entre calor e energia mecânica.
Transmembrana Existente ou ocorrendo através de uma membrana celular.
Método de triangulação usado por pesquisadores qualitativos para estabelecer confiabilidade comparando as descobertas de
diferentes métodos ou perspectivas.
Tríceps sural Músculo na região da panturrilha da perna.
XVIII

Deformação viscoelástica A capacidade de alguns tecidos se esticarem e permanecerem esticados por algum tempo antes
de retornarem lentamente ao seu comprimento original.
Viscosidade A inibição do corpo da reação muscular rápida à medida que retarda a contração, evitando rupturas durante
o carregamento.
Este número pode ser reproduzido livremente para fins de pesquisa e estudo privado e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que haja XIX
Lista de abreviações
6MWD 6 minutos a pé AIQ intervalo interquartil
Medida de Limitações de Atividades ACTIVLIM LBT terapia baseada em terra
NO terapia aquática MDUK Distrofia Muscular no Reino Unido
ATACP Associação de Terapia Aquática de NIHR Instituto Nacional de Saúde
Fisioterapeutas credenciados Pesquisar
Qualidade de vida relacionada ao cuidado CarerQoL TNP teoria do processo de normalização
CHU-9D Índice 9D do Utilitário de Saúde Infantil ANSA Avaliação Ambulatorial North Star
LÁ intervalo de confiança PPI envolvimento do paciente e do público
CTRU unidade de pesquisa de ensaios clínicos ECR ensaio clínico randomizado
DMD Distrofia muscular de Duchenne SD desvio padrão
CVF capacidade vital forçada SABÃO Subjetivo, Objetivo, Avaliação

e planejar
CIF-CJ Classificação Internacional de
Funcionalidade, Incapacidade e Saúde – TMG Grupo de gerenciamento de teste

Versão Infantil e Juvenil
xxi
Resumo em inglês simples
Fundo
Acredita-se que a fisioterapia ajude crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) a permanecerem fisicamente ativas.
A terapia aquática (AT; também conhecida como hidroterapia), ou seja, a fisioterapia em água morna, permite exercícios e
alongamentos que não são possíveis em terra. Não está claro se a AT funciona, pelo que o acesso ao SNS é limitado.
Objetivos
Para ver se um ensaio (experiência) controlado em grande escala era viável, queríamos inscrever 40 crianças num estudo piloto,
20 das quais teriam TA. Também testamos o design e os procedimentos.
Métodos
Todas as crianças foram solicitadas a fazer alongamentos e exercícios em casa. Planejamos que metade teria TA nas piscinas
do hospital por meia hora, duas vezes por semana, durante 6 meses. Medimos o quão bem eles conseguiam usar as pernas no
início e no final do estudo. Depois disso, crianças, pais e fisioterapeutas nos contaram como se sentiram em relação à TA e ao
estudo.
Resultados
Selecionamos 348 crianças com DMD para o estudo. Apenas 12 puderam entrar no estudo. Este número é demasiado baixo para
mostrar se a AT funciona ou não. Os envolvidos disseram que deveria ser oferecido mais perto de suas casas do que
conseguimos. O custo para o NHS durante 6 meses de tratamento de hidroterapia foi de £ 1.970–2.734 por criança.
Conclusões
Foi possível encontrar um número insuficiente de crianças para um estudo em grande escala realizado apenas em hospitais. Os
programas locais de TA devem ser concebidos por fisioterapeutas especializados em ligação com as crianças, os pais, os
fisioterapeutas comunitários e os professores assistentes. Projetos de ensaios padrão podem não ser viáveis. Outros projetos de
pesquisa podem ser necessários para testar a TA.
Este número pode ser reproduzido livremente para fins de pesquisa e estudo privado e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que haja XXIII
Resumo científico
Fundo
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença rara que afeta principalmente meninos. Entre outros efeitos, causa fraqueza
muscular esquelética progressiva, o que resulta na perda de habilidades motoras, como caminhar.
Por muitos anos, o tratamento incluiu fisioterapia diária. Não há nenhum ensaio clínico randomizado (ECR) que avalie se a adição ou não de
terapia aquática (TA) aos exercícios terrestres ajuda a manter os músculos fortes e a independência dos meninos com DMD.
Objetivos
O objectivo principal era determinar a viabilidade do recrutamento para um ensaio em grande escala, através do recrutamento de 40
participantes em 6 meses de quatro centros, com dois centros de reserva. Os objetivos secundários foram avaliar como e quão bem funcionam
os procedimentos de intervenção e ensaio.
Projeto
Desenvolvimento e avaliação formativa de uma intervenção complexa. Ensaio piloto externo randomizado, de dois braços, de grupos
paralelos, com uma proporção de alocação de 1: 1, usando randomização baseada na web e com apenas o investigador principal e os
analistas cegos para a alocação até depois da análise final. Otimização da intervenção, investigação qualitativa e subestudos
económicos da saúde.
Contexto
Seis unidades neuromusculares pediátricas no Reino Unido.
Participantes
Entre 24 de outubro de 2014 e 30 de junho de 2015, 348 rapazes foram selecionados para elegibilidade. Os critérios de elegibilidade incluíram
ter DMD geneticamente confirmada, uma pontuação North Star Ambulatory Assessment (NSAA) de 8–34, ter idade entre 7–16 anos, estar
tomando corticosteroides glicocorticóides e ser capaz de completar um teste de caminhada de 10 m sem auxílio para caminhar ou
assistência. Treze meninos consentiram e 12 foram randomizados (30% da meta de recrutamento, n = 40) para AT mais terapia terrestre
(LBT) (n = 8) ou apenas LBT (n = 4).
Intervenções
Primeiro, TA manualizada, ministrada por um fisioterapeuta treinado em TA, em uma sessão de 30 minutos, duas vezes por semana, em uma
piscina do NHS aquecida a uma temperatura de 34–36 °C mais LBT. Um manual forneceu um menu de exercícios aquáticos usando as
propriedades da água (flutuabilidade, turbulência), incluindo (1) alongamento ativo assistido e/ou passivo que visa grupos musculares
importantes, (2) atividades funcionais simuladas ou reais e (3) exercício submáximo.
Em segundo lugar, o LBT manual, prescrito por um fisioterapeuta especialista no início do estudo, adaptado à capacidade e às necessidades do
participante, com as melhores práticas defendendo um regime regular de alongamento administrado pelos pais (4-6 dias por semana, os
fisioterapeutas aconselharam os participantes a não completarem o LBT e AT no mesmo dia)
Este número pode ser reproduzido livremente para fins de pesquisa e estudo privado e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que haja xxxv
RESUMO CIENTÍFICO
visando grupos musculares importantes, além de um programa direcionado de exercícios e conselhos sobre atividades regulares
destinadas a prevenir a atrofia por desuso.
Medidas de saída principais
Resultados de viabilidade
1. Viabilidade de recrutamento para o ensaio principal [recrutamento de 40 participantes em 6 meses em quatro centros,
com dois na reserva (resultado primário)].
2. Decisão sobre o desfecho primário para o ensaio principal.
3. Viabilidade de recrutamento de centros participantes.
4. Número/características dos pacientes elegíveis abordados, consentidos, randomizados e acompanhados, com
razões para recusa de consentimento e desgaste.
5. Integralidade dos dados.

6. Avaliação independente sobre se o AT ou o LBT foram otimizados.
7. Opiniões dos participantes, pais e fisioterapeutas sobre a aceitabilidade dos procedimentos de pesquisa e intervenção.
Os resultados clínicos
Para todos os participantes:
1. NSAA 2.
Distância de caminhada de 6 minutos (DTC6) 3.
capacidade vital forçada 4. Medida
de limitações de atividade 5. Índice 9D de
utilidade de saúde infantil – utilidade do estado de saúde 6. questionário de
qualidade de vida relacionada aos cuidados (carga do cuidador) 7. questionário sobre uso de
recursos de saúde e assistência social.
Para participantes alocados apenas em AT, no final de cada sessão:
1. dor (escala visual analógica)

2. Escala OMNI de Percepção de Esforço Infantil.
As barreiras à implementação do ensaio e da intervenção foram avaliadas através de comunicação por e-mail e atas de reuniões do
Grupo de Gestão do Ensaio. As opiniões sobre a aceitabilidade das TA e dos protocolos de pesquisa foram obtidas por meio de
entrevistas semiestruturadas com participantes, pais (n = 8 crianças) e profissionais de saúde (n = 8). As entrevistas foram gravadas
em áudio e transcritas literalmente com transcrições codificadas no NVivo versão 11 (QSR International, Warrington, Reino Unido) e
analisadas por meio da análise do Framework.
Um avaliador independente revisou os dados iniciais e os registros dos pacientes (histórico médico, social e escolar) para determinar
até que ponto o tratamento foi otimizado, usando registros de frequência, o registro de exercícios AT preenchido pelo terapeuta e o
registro LBT preenchido pelos pais.
Foi realizada uma análise de custos. Os dados quantitativos e qualitativos foram misturados através de um exercício de triangulação.
Resultados
Durante 6 meses, 348 meninos foram examinados, a maioria dos quais morava muito longe dos centros ou estava inscrito em
outros ensaios; 13 consentiram e 12 foram randomizados (30% da meta) para AT (n = 8) ou controle (n = 4).
Dois participantes desistiram e um perdeu o acompanhamento no braço de controle. Como resultado, o
xxvi
a análise de intenção de tratar envolveu nove (AT, n = 8; controle, n = 1) participantes para todos os resultados, exceto a
pontuação NSAA coletada rotineiramente, que estava disponível para 10 participantes.
Das 349 sessões de TA agendadas para as quais temos dados, 203 (58,2%) sessões esperadas ocorreram e 146 (41,8%)
não. Nos casos em que foram relatados os motivos para o cancelamento da sessão (10% das sessões não foram
contabilizadas), houve uma divisão bastante uniforme entre fatores participantes/família (43%) e fatores do prestador de
cuidados de saúde (47%). Apenas quatro participantes (todos AT) contribuíram com dados sobre a adesão às prescrições
de LBT; todos tinham prescrições boas e alcançáveis, com uma adesão semanal média de > 70%.
A média da DTC6 aos 6 meses foi de 347,63 m [desvio padrão (DP) 81,88 m] no braço TA (n = 8); apenas um participante
contribuiu com dados de DTC6 no braço controle (255 m). A pontuação média da NSAA aos 6 meses foi de 21,0 (DP
15,6) no braço controle (n = 2) e 21,4 (DP 8,5) no braço AT (n = 8), uma diferença de –0,38 [intervalo de confiança de
95% (IC) ) –17,95 a 17,2]. A pontuação de mudança foi de –5,5 (DP 7,8) no braço controle e –2,8 (DP 4,1) no braço AT,
uma diferença de –2,8 (IC 95% –11,3 a 5,8).
As entrevistas com as famílias revelaram um contexto em que os pais tentavam “manter as coisas tão normais
quanto possível” enquanto tinham “que brigar. . . para colocar tudo no lugar' para seus filhos. Em quatro famílias (cinco
meninos), havia outros meninos com DMD além dos do estudo. Pais, professores assistentes ou, menos
frequentemente, fisioterapeutas comunitários ministraram LBT. Alguns pais relataram dores nas costas e falta de
confiança no parto. Fora do estudo, a maioria dos pais conseguiu aceder a pelo menos um bloco de sessões de TA
de meia hora, de 4 a 6 semanas, desde que os seus filhos desenvolveram problemas de mobilidade. Alguns poderiam
solicitar outro bloqueio dentro de 6 meses. Eles valorizaram o exercício em água quente, relatando que os seus filhos não
conseguiam funcionar durante muito tempo em piscinas normais e que sentiam que o intervalo entre os “blocos” era
inútil. Os pacientes e os membros do envolvimento do público afirmaram que o exercício aquático de longo prazo é a
última forma de exercício que as pessoas com DMD mantêm. Respondendo ao estudo AT, a maioria dos pais valorizou
os ganhos percebidos na função ou na confiança social/hídrica, bem como a relação de trabalho mais próxima com a
equipe terapêutica. A fadiga era um problema para dois meninos que frequentavam as sessões matinais. Um deles, que era
o mais velho do estudo e o menino que apresentava o declínio funcional mais rápido, também faltou à escola por causa
do cansaço. Essa criança foi a única que teve terapia otimizada e bom atendimento, mas relatou insatisfação com o TA
e com a dor, embora a dor tenha resolvido no mesmo dia. Frequentar AT em centros especializados envolvia viagens longas,
às vezes viagens de ida e volta de 3 horas no trânsito da hora do rush, para pais que moravam principalmente a 24
quilômetros de distância. Todos teriam gostado de ter acesso às TA em mais grupos comunitários locais.
Os fisioterapeutas de dois trustes questionaram o valor do AT devido ao custo de oportunidade para o trust.
A mensagem transmitida no treino de TA foi que as prescrições de TA deveriam centrar-se nas necessidades e
capacidades do indivíduo, mas muitos terapeutas pensaram que lhes tinham sido solicitados alongamentos que pudessem
ser aplicados em terra firme ou uma série de exercícios, independentemente da relevância. Como resultado, alguns
ficaram insatisfeitos com a intervenção. Os fisioterapeutas participantes acreditavam que, no futuro, a AT deveria ser
ministrada na comunidade e não em ambientes terciários. As organizações anfitriãs não normalizaram a prestação
contínua da intervenção. A maioria dos fisioterapeutas ficou satisfeita com as novas competências que tinham adquirido
e sentiu que defenderiam a utilização de TA mais frequente e intensiva noutros ambientes, mais convenientes para o
paciente, onde os recursos o permitissem.
Os fisioterapeutas e os pais valorizavam a TA e acreditavam que esta deveria ser ministrada em ambientes comunitários. O
avaliador independente considerou a TA otimizada para três em cada oito rapazes, tendo outros rapazes recebido programas
demasiado extensos e insuficientemente focados.
Os custos diretos estimados do NHS para a prestação de AT num centro terciário variaram entre £1.970 e £2.734 ao longo
de 6 meses, com base na frequência; os custos sociais variaram de £ 2.541 a £ 3.775. Os custos diretos estimados do
LBT no NHS foram de £ 80-320, dependendo da frequência com que o fisioterapeuta atendia os meninos; custos sociais
xxvii
RESUMO CIENTÍFICO
variou de £ 732 a £ 1.094. Isto poderia ser comparado desfavoravelmente com outros serviços pediátricos especializados, mas a
prestação na comunidade poderia reduzir substancialmente os custos.
Conclusões
Nem um ECR em grande escala, concebido em linhas frequentistas e com recrutamento apenas no Reino Unido, nem um curso
de TA aberto, duas vezes por semana, ministrado em centros terciários, são provavelmente viáveis. Muitas das barreiras que
encontrámos na prestação de TA podem não ser encontradas na mesma medida se a intervenção for prestada mais
localmente ao utilizador do serviço e em ambientes comunitários. É necessária mais investigação sobre o desenvolvimento de
intervenções para identificar como é que as piscinas comunitárias podem ser acedidas e como as famílias com DMD podem
estabelecer ligações entre si, bem como fisioterapeutas comunitários que possam adaptar programas de TA orientados por
fisioterapeutas altamente especializados de centros terciários. Os ECR bayesianos podem ser capazes de reduzir o tamanho das
amostras de modo que o recrutamento baseado no Reino Unido seja viável ao longo de 2 a 3 anos. Estudos futuros devem usar o
escore NSAA coletado rotineiramente como desfecho primário.
Registro de teste
Este teste está registrado como ISRCTN41002956.
Financiamento
O financiamento para este estudo foi fornecido pelo programa de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Instituto Nacional de
Pesquisa em Saúde.
xxviii
Capítulo 1 Introdução
Distrofia muscular de Duchenne

Epidemiologia A
distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que afeta principalmente meninos. Afeta entre 1 em 3.600
e 1 em 6.000 nascidos vivos do sexo masculino;1–3 a prevalência é de 5 em 100.000.4
Etiologia A
distrofia muscular de Duchenne é causada por deleções, duplicações ou mutações pontuais num gene no cromossoma
X.5 O gene codifica uma proteína, a distrofina, que liga o citoesqueleto da célula a um complexo transmembranar.
A ausência desta proteína causa doenças nas células musculares e nos neurônios cerebrais. O mecanismo preciso ainda
é incerto.
Patologia No
músculo, os estudos patológicos mostram um quadro “distrófico”, no qual existem células musculares mortas e células
musculares em regeneração, juntamente com células inflamatórias e quantidades excessivas de gordura e tecido
conjuntivo.6,7 Clinicamente, isto manifesta-se como fraqueza, primeiro dos músculos esqueléticos maiores ao redor dos
ombros e quadris e, mais tarde, de todos os músculos esqueléticos dos membros e tronco. Com o aumento da idade, isto
provoca uma perda progressiva de capacidades funcionais que afectam a mobilidade (subir escadas, caminhar, ficar de pé,
sentar-se e transferir-se entre objectos como uma cadeira ou cama), actividades da vida diária (vestir-se, tomar
banho e comer) e eventualmente respirando. À medida que a doença progride, os músculos e tendões ficam mais curtos. Estas
“contraturas” impedem então que as articulações que operam se movam em toda a sua amplitude, porque o músculo já
não consegue esticar-se tão completamente como deveria. Os músculos da panturrilha e dos dedos longos costumam estar
envolvidos aos 5 anos de idade, causando incapacidade de dobrar o pé totalmente em direção à canela (dorsiflexão)
ou endireitar os dedos para trás. Se não forem tratadas, as contraturas tornam-se mais graves com o tempo. Mais
tarde, a fraqueza dos músculos do tronco causa escoliose ou curvatura da coluna vertebral. O músculo cardíaco é
cada vez mais afetado com a idade, levando eventualmente ao comprometimento da função e à insuficiência cardíaca. O
músculo liso do intestino se deteriora, afetando a função intestinal. A falta de subtipos de distrofina no cérebro aumenta o
risco de disfunção cognitiva não progressiva, que está associada a dificuldades de comunicação.8
Prognóstico
Se não forem tratados, metade dos meninos perderá a deambulação independente aos 9 anos de idade, e todos perderão a
deambulação independente aos 12 anos. A escoliose e o comprometimento da função cardíaca começam no início da
adolescência, enquanto a dificuldade respiratória se desenvolve mais tarde na adolescência. Na década de 1960, a sobrevivência
além da metade da adolescência era incomum. Com melhores terapias, a sobrevivência aumentou até o final da adolescência,
nas décadas de 1970 e 1990. Nas últimas duas décadas, a introdução de suporte respiratório e tratamento cardíaco mais
eficazes aumentou a sobrevivência até os 30 anos ou mais. O uso mais difundido de corticosteróides desde tenra idade
retardou a progressão da doença; naqueles que tomam esteróides diariamente, a idade média de perda da
deambulação aumentou para 14 anos.9
Significância em termos de problemas de

saúde A qualidade de vida relacionada à saúde para meninos com DMD e seus cuidadores é menor do que para a população
em geral.10,11 Embora os domínios físicos e psicossociais da qualidade de vida relacionada à saúde sejam
comparativamente baixos em meninos com DMD, a qualidade de vida psicossocial às vezes é maior em adolescentes
do que em crianças em idade escolar, indicando o desenvolvimento de estratégias de enfrentamento.12–14 O bem-
estar psicossocial dos pais é grandemente afetado, especialmente na época da transição do menino para o uso da cadeira de
rodas.15 ,16 Os pais, especialmente as mães, relatam elevados níveis de ansiedade, depressão e culpa.17,18 O
diagnóstico precoce e a resiliência da unidade familiar, expressa como o seu compromisso e controlo, foram associados a um
melhor ajustamento psicológico por parte dos pais, à resiliência do parte do menino e a resposta dos irmãos.18–22 Os pais, e as mães em particular,
Este número pode ser reproduzido livremente para fins de pesquisa e estudo privado e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que haja 1
INTRODUÇÃO
relatam atividades de cuidados, como a inclusão de ajuda para tomar banho e ir ao banheiro, como demoradas e que contribuem para
o isolamento social.23
Os custos dos cuidados de saúde estão associados ao acesso a pediatras/médicos especialistas em neurologia, áreas respiratórias,
cardíacas e endócrinas, cirurgiões ortopédicos, psicólogos, fisioterapeutas e terapeutas ocupacionais. Os meninos às vezes terão
coordenadores ou conselheiros de cuidados, nutricionistas ou nutricionistas, ou terapeutas da fala/linguagem/deglutição. Os homens
jovens mais velhos do que a maioria dos participantes do nosso estudo provavelmente farão maior uso de cuidados de emergência
e de descanso. Fora dos serviços de saúde, os rapazes mais velhos podem ter acesso a ajuda domiciliária, assistentes pessoais e
serviços de transporte. A partir dos 8 anos de idade, a idade média dos rapazes que entram no nosso estudo, as famílias normalmente
fazem investimentos e reconstruções da casa, por exemplo, fazendo adaptações para acessibilidade para cadeiras de rodas.24
Também podem ser necessárias adaptações nas instalações educativas. Uma revisão sistemática do custo da doença4 observou apenas
três estudos que relataram dados de impacto de custos, todos com idade > 20 anos.25–27 No entanto, um estudo por questionário24
envolvendo pessoas com DMD na Alemanha, Itália, Reino Unido e EUA forneceu custos anuais por paciente de DMD em 2012 em
dólares internacionais. O questionário suscitou informações sobre internações hospitalares, visitas a profissionais de saúde, exames,
avaliações, medicamentos, serviços comunitários não médicos, ajudas, dispositivos, alterações no domicílio e cuidados informais. O custo
directo anual médio por paciente foi de 23.920–54.270 dólares, o que é entre 7 e 16 vezes superior à média das despesas de saúde per
capita. Os custos sociais totais foram de 80.120 a 120.910 dólares por paciente por ano, aumentando acentuadamente com a progressão
da doença. Os custos médios das famílias foram estimados em US$ 58.440–71.900,24
Prestação de serviço atual
Manejo farmacológico e cuidados multidisciplinares, excluindo fisioterapia No momento do diagnóstico, um menino e sua família
normalmente serão atendidos por um pediatra no hospital local, geralmente um hospital geral distrital. Serão então encaminhados
para uma clínica especializada em músculo, geralmente envolvendo um neurologista pediátrico, no seu hospital universitário
regional.28 Estes serviços fornecem exames regulares e cuidados médicos contínuos. O menino e sua família também serão
atendidos pelo serviço regional de genética.
Como parte desta prestação de serviços, eles também serão encaminhados para a equipe local de fisioterapia pediátrica para
avaliação e tratamento (ver Fisioterapia). Se necessário, eles também podem ser encaminhados para aconselhamento de terapia
ocupacional. Serviços educacionais também estarão envolvidos. Algumas crianças e suas famílias também podem beneficiar de apoio
psicológico.
A partir dos 3-4 anos de idade, a maioria dos rapazes inicia o tratamento com corticosteróides, o que requer visitas de monitorização
semestrais. Se surgirem complicações, poderão ser necessárias consultas e encaminhamentos extras. Uma complicação precoce
frequente é o ganho excessivo de peso, o que levaria ao encaminhamento para serviços de dietética. Aproximadamente um
terço da população actual de rapazes ambulantes é elegível para ensaios de tratamentos mais recentes concebidos para aumentar a
quantidade da proteína distrofina em falta nas células musculares, levando a um curso mais ligeiro da doença.
Se forem bem-sucedidos, é provável que estes tratamentos se tornem geralmente disponíveis e que sejam concebidos produtos adicionais
para aumentar o número de rapazes que poderiam beneficiar.
Fisioterapia Embora a
fisioterapia tenha sido um pilar do tratamento desde a década de 1960, há relativamente poucas evidências de sua eficácia. Não existem
diretrizes geralmente aceitas sobre que tipo ou dose de intervenção fisioterapêutica deve ser fornecida.29,30 Muitas recomendações
são baseadas em estudos em animais nos quais foi observada lesão muscular induzida por contração na distrofinopatia.31 Um
workshop da Campanha de Distrofia Muscular29 concordou que o Os principais objetivos da fisioterapia nas doenças neuromusculares
devem ser:
1. manter ou melhorar a força muscular por meio de exercícios 2.

maximizar a capacidade funcional por meio do uso de exercícios e de órteses 3. minimizar o
desenvolvimento de contraturas por meio de alongamentos e imobilizações.
2
A prevenção de contraturas articulares é um esforço multidisciplinar, envolvendo centros especializados e porta-vozes da

comunidade.32 Neurologistas consultores regionais e fisioterapeutas neuromusculares especializados analisam o progresso
da doença e os regimes de tratamento em visitas clínicas, normalmente duas vezes por ano, e oferecem sugestões de gestão
aos fisioterapeutas comunitários.28 Embora um menino ainda consegue andar, um fisioterapeuta pediátrico comunitário irá
monitorá-lo quanto a contraturas de quadril e tornozelo até que ele se torne dependente de cadeira de rodas.33 O fisioterapeuta
comunitário é responsável por adaptar um programa de alongamentos e exercícios às necessidades individuais e aos níveis
de tolerância do menino,28 e para treinar pais, responsáveis, funcionários da escola ou, ocasionalmente, outro pessoal de saúde
e assistência social para realizar os alongamentos.33
O manejo deve consistir em uma variedade de opções de tratamento destinadas a manter o comprimento e a
extensibilidade dos grupos musculares afetados.34 Embora faltem evidências para apoiar intervenções destinadas a melhorar a
amplitude de movimento, existem princípios geralmente reconhecidos que devem ser executados para retardar ou , sempre
que possível, prevenir o desenvolvimento de contraturas.35 Estas incluem a prescrição de um regime regular de alongamento
direcionado e o uso de órteses específicas (por exemplo, geralmente são recomendadas talas de repouso ou noturnas).
Os alongamentos são normalmente prescritos para serem realizados em casa, na escola ou ocasionalmente em clínicas
comunitárias, no mínimo de 4 a 6 dias por semana.28 Eles têm como objetivo manter a amplitude de dorsiflexão e flexão do
quadril, entre outros objetivos, com o objetivo de adiar o aparecimento de contraturas e prolongar o tempo que a criança pode
andar de forma independente.33 Não há diretrizes claras para a prescrição específica de exercícios, mas o exercício
submáximo regular é recomendado para manter a força muscular existente e evitar atrofia secundária por desuso,36,37
juntamente com exercícios gerais aconselhamento sobre atividades regulares, como caminhar, andar de bicicleta e nadar.
Embora ainda haja necessidade de mais pesquisas, há um consenso geral de que exercícios que contenham um componente
excêntrico substancial (como trampolim, descida de escadas) devem ser evitados devido ao risco de exacerbar o dano
muscular.38
A fisioterapia desempenha o seu papel no tratamento holístico e multidisciplinar de crianças com DMD, fornecendo avaliação
especializada, prescrição de fisioterapia e monitoramento e avaliação contínuos de uma condição complexa e progressiva.28
Ligação com outros serviços especializados, como órteses, serviços para cadeiras de rodas, serviços sociais e de habitação
serviços e escolas para garantir o fornecimento de equipamento e apoio apropriados em tempo hábil para maximizar a
39 recomendar
função e a independência sempre que possível é fundamental. Hyde et al. o uso de talas noturnas. Talas de
repouso ou noturnas, geralmente órteses tornozelo-pé, são fornecidas para uso em combinação com um regime regular
de alongamento para otimizar o comprimento do complexo tendão de Aquiles e manter a dorsiflexão do tornozelo à
noite.28,33,39 Crianças que estão perdendo a capacidade para andar pode receber órteses joelho-tornozelo-pé e pode ter
intervenção cirúrgica para liberar tendões com o objetivo de manter o movimento articular e a deambulação independente.28,33
Adiar o uso da cadeira de rodas também pode adiar o início mais ou menos inevitável associado de escoliose espinhal .33
Terapia aquática
Introdução O
exercício seguro e controlado, mas ainda suficientemente intenso para manter a função física, é um desafio para crianças com
tônus muscular alterado, problemas de equilíbrio ou controle motor e contraturas graves.40 A água morna permite que crianças
com DMD realizem alongamentos, exercícios e funções específicos. actividades baseadas e lúdicas que lhes são
progressivamente perdidas em terra firme.33 Uma piscina de terapia aquática (AT) pode ser o único ambiente onde estas
crianças podem aprender novas posturas ou competências e manter a forma física sem danificar as articulações.
Embora às vezes as definições se sobreponham, o uso comum distingue hidroterapia e 'terapia aquática' e, especialmente,
'exercício aquático', de 'balneoterapia', que denota imersão sentada ou terapia de spa sem exercício.41–43 The Aquatic
Therapy Association of Chartered Physiotherapists (ATACP ) definiu a fisioterapia aquática como:
Um programa de fisioterapia que utiliza as propriedades da água, elaborado por um Fisioterapeuta devidamente
qualificado. O programa deve ser específico para um indivíduo para maximizar a função que pode
3
INTRODUÇÃO
ser física, fisiológica ou psicossocial. Os tratamentos devem ser realizados por pessoal devidamente treinado, de
preferência em uma piscina construída para esse fim e adequadamente aquecida.
ATACP43
Permitem a utilização do termo “terapia aquática” para programas baseados na água, concebidos por um fisioterapeuta
devidamente qualificado, mas realizados por fisioterapeutas não especializados, ou por prestadores de cuidados e
professores assistentes sem conhecimentos especializados de anatomia e fisiologia.
Base teórica Além das

teorias que sustentam a terapia terrestre (LBT) (ver Fisioterapia), as bases teóricas para a TA são a nossa compreensão das
propriedades físicas da água e uma teoria de aprendizagem que explica a prontidão para o desenvolvimento aquático, um
modelo de dessensibilização sistemática44 e os princípios biomecânicos do corpo humano flutuante,45 conforme encapsulados
no Conceito Halliwick.46
As propriedades físicas da água que são relevantes para a fisioterapia são densidade e gravidade específica, pressão
hidrostática, flutuabilidade, viscosidade e termodinâmica.47 Para a DMD, uma condição musculoesquelética, a imersão traz
os seguintes benefícios. Primeiro, a água quente pode aumentar o débito cardíaco longe dos leitos esplâncnicos para a
pele e musculatura.48–50 O fluxo sanguíneo para os músculos pode ser aumentado em repouso51 e durante o exercício.52 Em
segundo lugar, o peso corporal é descarregado com a imersão, com a quantidade desejada de carga variável de acordo com
a profundidade.53 Em condições músculo-esqueléticas, portanto, levanta-se a hipótese de que os efeitos hidrostáticos e o
calor da água, em comparação com a água mais fria das piscinas comunitárias, tornam os músculos mais flexíveis. Os efeitos
de flutuabilidade e antigravidade aliviam a pressão nas articulações, levando à redução da dor e ao aumento da mobilidade
articular em comparação com exercícios de fortalecimento e alongamento realizados em terra firme.47 Os efeitos
metacêntricos ou rotacionais, causados pela alteração da quantidade do corpo que é imersos ou a forma do corpo na água
de modo que o corpo fique deslocado necessitando de ajustes posturais, são utilizados para desenvolver equilíbrio, estabilidade
central/proximal (músculos do estômago, ombros e quadril) e para simular função (transições entre posições – sentar
para ficar em pé, rolar, subir degraus, deitar para sentar).
Sistemas como o Halliwick, que ensinam as pessoas com deficiência a regressar a uma posição respiratória segura na
água,46 produzindo assim confiança e segurança, são essenciais para um programa de AT/fisioterapia.54 Combinam dois
elementos: primeiro, o 'Programa de Dez Pontos' , que abrange aspectos de ajuste mental (incluindo confiança na água e
controle da respiração), controle de equilíbrio e movimento; e, em segundo lugar, um protocolo para 'Terapia Específica da
Água', envolvendo avaliação e estabelecimento de objetivos, com base no qual o terapeuta escolhe padrões de exercícios
e técnicas de tratamento apropriados.46
Métodos e materiais de intervenção As piscinas de
terapia aquática funcionam normalmente a temperaturas de 32–36 °C, superiores aos 28 °C das piscinas convencionais, com maior nível de
desinfetante e amostragem microbiana mais frequente.55 O tamanho da piscina varia, com um mínimo recomendado espaço de 2,5
m × 2,25 m por paciente e uma profundidade típica de 1–1,2 m, geralmente em um gradiente. É ideal a disponibilização de balneários com
espaço adequado e entradas amplas, bem como elevadores, tanto nos balneários como para entrada e saída da piscina. Um programa
básico da ATACP para fisioterapeutas credenciados é necessário para um tratamento seguro e eficaz.56 Recomenda-se a manutenção
de registros subjetivos, objetivos, de avaliação e plano (SOAP).33
Evidência de eficácia Em uma visão

geral,42 três revisões sistemáticas avaliando exercícios aquáticos em comparação com controles em adultos com
problemas musculoesqueléticos mostraram pequenas melhorias pós-intervenção na função [n = 648, diferença média
padronizada 0,26, intervalo de confiança (IC) de 95% 0,11 a 0,42] , qualidade de vida (n = 599, diferença média
padronizada 0,32, IC 95% 0,03 a 0,61) e saúde mental (n = 642, diferença média padronizada 0,16, IC 95% 0,01 a 0,32).57–
59 Eles também encontraram um 3 % de redução absoluta e uma redução relativa de 6,6% na dor, medida em uma escala
visual analógica (n = 638, diferença média padronizada 0,19, IC 95% 0,04 a 0,35). As meta-análises não identificaram
diferenças na capacidade de locomoção ou rigidez.
4
Embora existam bibliografias comentadas sobre o uso de TA em crianças com deficiência,60,61 temos conhecimento de apenas
uma revisão sistemática relevante de intervenções aquáticas para crianças com deficiências neuromotoras ou
neuromusculares.62 Incluía um ensaio clínico randomizado (ECR) e 10 estudos observacionais. . Apenas três estudos, todos
com baixos níveis de evidência, investigaram doenças neuromusculares. Sete artigos indicaram melhorias na função física
e no nível de atividade, e dois em cada quatro artigos investigaram os níveis de melhorias indicadas pela participação. A
revisão concluiu que havia falta de evidências de qualidade sobre os efeitos da AT nesta população.
Oferta actual de terapia aquática no Reino Unido Embora muitos

profissionais de saúde acreditem que a TA pode melhorar a mobilidade, a força, a flexibilidade e a aptidão
cardiopulmonar,63 e embora a TA seja uma parte rotineira dos cuidados noutros países, o acesso é desigual e restrito no Reino
Unido.64 No final de 2015, a instituição de caridade Muscular Dystrophy UK (MDUK) identificou 179 piscinas de TA no Reino
Unido que pessoas com problemas de perda muscular poderiam potencialmente usar, mas destacam que:
eu
muitas piscinas de hidroterapia estão localizadas em escolas e só estão abertas durante o horário e períodos escolares
l piscinas de hidroterapia privadas podem ser caras para acessar – geralmente mais de £ 75 por uma
sessão de meia hora
l as pessoas têm de percorrer longas distâncias para chegar a uma piscina, e isto não é sustentável l
as piscinas de hidroterapia nem sempre têm elevadores ou vestiários acessíveis.
Reproduzido com permissão do MDUK, Hidroterapia no Reino Unido: A Necessidade Urgente de Maior
Acesso64
A Muscular Dystrophy UK afirma que a AT financiada pelo NHS “está frequentemente restrita a pacientes cujas melhorias
64
podem ser comprovadamente medidas”; como tal, melhorias funcionais são difíceis de demonstrar em
condições degenerativas e o financiamento é muitas vezes ausente ou limitado. No relatório do MDUK, um jovem com DMD é
citado como tendo dito:
Temos uma necessidade constante de hidroterapia, que não é satisfeita apenas com um bloco de sessões durante
seis semanas. Isto não nos permite continuar a manter a nossa condição porque, uma vez terminado o nosso bloco de seis
sessões, lutamos para poder ter acesso ao tratamento de hidroterapia em qualquer outro lugar.
Reproduzido com permissão do MDUK, Hydrotherapy in the UK: The Urgent Need for
Maior acesso64
A aspiração de aceder à TA ao longo do ano, em vez de em blocos de 4 a 6 semanas, é confirmada pelo nosso autor de
envolvimento do paciente e do público (PPI), James Parkin, que observa: “Se você faz TA regularmente, melhora a auto-estima ; a
auto-estima melhora a forma como você lida com a autogestão'. Um longo intervalo entre as sessões pode diminuir a confiança
na água e resultar na perda de habilidades. A nossa investigação qualitativa (ver Capítulo 5, Factores Ambientais e
Trabalho Operacional) confirma que, quando a TA financiada publicamente está disponível, esta ocorre frequentemente em blocos
de 4 ou 6 semanas, com ÿ 6 meses de intervalo, e não é necessariamente rotineira, mas pode depender de uma aplicação bem-
sucedida. O MDUK termina o seu relatório argumentando que o acesso à TA ajuda as pessoas com condições de perda
muscular “a gerir a sua condição e a melhorar a sua qualidade de vida, reduzindo a dor e aumentando a mobilidade”.
64
Apelam à equidade, propondo que o acesso não deve depender do local onde a pessoa vive
ou do seu rendimento disponível.64
Justificativa e objetivos
Justificativa
O Instituto Nacional de Pesquisa em Saúde (NIHR) publicou um resumo de comissionamento (resumo de comissionamento
HTA 12/144) solicitando um “estudo de viabilidade” para avaliar a adição de “hidroterapia manual” a “exercícios terrestres
otimizados” para crianças e jovens com DMD que ainda possuem alguma mobilidade.
Existem várias maneiras pelas quais poderíamos ter interpretado e respondido a este resumo, portanto, neste ponto, vale a
pena conduzir o leitor através das escolhas que fizemos e por que as fizemos. Primeiro, a confusão sobre
5
INTRODUÇÃO
a definição de estudos de viabilidade, que desde então tem sido amplamente reconhecida,65,66 significou que uma decisão teve
que ser tomada sobre o objetivo principal deste estudo. A solicitação de um grupo de controle e o foco na capacidade de recrutar
e randomizar levaram-nos a interpretar o documento como exigindo um ECR piloto externo, às vezes definido como 'uma versão
do estudo principal executada em miniatura para determinar se os componentes do o estudo principal pode funcionar em
66
conjunto”. Em outras palavras, interpretamos o resumo principalmente como um estudo
para compreender a viabilidade de um protocolo de pesquisa para um ECR em grande escala, e não a viabilidade de
fornecer TA manualizada por si só. Como o leitor verá, é provável que a compreensão de ambas as questões seja importante
para a tomada de decisões clínicas futuras e para a encomenda de pesquisas adicionais.
Objectivo primário Um
futuro ensaio em grande escala testaria a hipótese de que a AT em adição ao LBT é mais eficaz do que o LBT isoladamente
para a manutenção de resultados funcionais, de participação ou de qualidade de vida. O objetivo principal deste RCT piloto
externo foi determinar a viabilidade de um ensaio em grande escala, definido em termos de recrutamento de
participantes.
Objetivos secundários
Os objetivos secundários foram a identificação de:
1. o melhor resultado primário para um estudo em grande

escala 2. a taxa de consentimento entre os meninos elegíveis com DMD que foram abordados sobre o estudo
3. por que os meninos com DMD recusam o
consentimento 4. a proporção de meninos que fornecem dados de resultados válidos 6 meses depois entrar no
estudo 5. razões para o abandono do estudo
6. as opiniões dos participantes e suas famílias sobre a aceitabilidade dos procedimentos de pesquisa e o
Intervenção de TA
7. a robustez das ferramentas de recolha de dados pretendidas 8.
a vontade dos centros participantes em fornecer um serviço de TA e recrutar participantes 9. a capacidade dos
fisioterapeutas participantes em executar a intervenção de TA fielmente de acordo com um protocolo manualizado 10. terapeuta
opiniões sobre a viabilidade
da intervenção TA e a aceitabilidade do protocolo de pesquisa.
6
Capítulo 2 Métodos O protocolo
final deste estudo pode ser encontrado no site do NIHR.67
Desenvolvendo a intervenção e teoria associada

Visão geral
Nenhum dos fisioterapeutas especialistas da equipe conhecia manuais de intervenção adaptados às necessidades dos
meninos com DMD, conforme o resumo do NIHR. Como seriam intervenções “com vários componentes interagentes”,
seguimos os passos recomendados pelo Medical Research Council Framework ao desenvolvê-los em paralelo com o processo
de candidatura à subvenção.68 O primeiro passo, a identificação da base de evidências, foi discutido: há não existe uma
abordagem padrão para LBT ou TA para meninos com DMD com base em evidências de melhoria na função,
participação e bem-estar emocional. Qualquer um deles pode ajudar as crianças com DMD a manter a função física, mas
certos tipos de exercício são considerados perigosos (ver Capítulo 1, Fisioterapia e Evidências de eficácia). A segunda
etapa, identificação/desenvolvimento da teoria de intervenção, é abordada em O desenvolvimento de manuais e teoria de
tratamento. A terceira e última etapa é modelar o processo e os resultados da implementação, culminando no desenvolvimento
de uma teoria do programa (ver Processo de modelagem: desenvolvimento da teoria do programa). Como os pesquisadores
nem sempre têm a mesma visão do que a teoria deveria ser ou fazer,69 para esclarecer, então:
1. A função de um ECR piloto não é testar a teoria do tratamento fisiológico, mas determinar se um
futuros ensaios clínicos randomizados em grande escala seriam capazes de fazê -lo.70,71
2. O teste inicial da teoria do programa, utilizando modelagem lógica linear, é um assunto deste relatório.
3. Também recorremos à teoria para considerar a razão pela qual podem ter ocorrido padrões de observações. Utilizamos
teorias gerais e quadros conceptuais relativos à deficiência e à participação, ao fardo e à implementação dos
serviços e ao carácter das tradições de prestação de serviços de TA, para melhor compreender como o contexto social
medeia a prestação de programas.
O desenvolvimento de manuais e teoria de tratamento Os principais

intervenientes participaram numa reunião que durou todo o dia, no dia 27 de Março de 2013, das quais 4 horas foram
reservadas para informar o desenho da intervenção do estudo (Tabela 1).
Fisioterapeutas especialistas propuseram um conjunto de exercícios apropriados para gerenciar o desenvolvimento da DMD
no grupo populacional-alvo (ver Figura 1 e Intervenções). Concordaram também que deveria haver brincadeira livre no final da
sessão, que a progressão da doença deveria ser monitorizada ao longo do estudo com prescrição de exercício adaptada em
conformidade e que, no contexto deste estudo, valia a pena experimentar um programa duas vezes por semana. que
continuou pelo maior tempo possível. Os membros da equipe sentiram que, sem dados confiáveis de “dose-resposta”
disponíveis para o uso de AT em pessoas com DMD, maximizar a dose aumentaria as chances de detectar um efeito do
tratamento, se existisse, em qualquer futuro, completo. julgamento em escala. Após a reunião, Heather Epps modificou um
manual de TA criado para o tratamento da artrite idiopática júnior,73 Marion Main adaptou um manual LBT existente para o
tratamento da DMD,34 e os fisioterapeutas concordaram que o manual era adequado para testes. Os protocolos de
intervenção estão descritos em Intervenções.
Em reuniões sucessivas, desenvolvemos uma teoria de tratamento que levanta hipóteses de ligações entre ingredientes
(ações mensuráveis observáveis, produtos químicos, dispositivos ou formas de energia), mecanismos de ação (processos
através dos quais os ingredientes provocam mudanças) e alvos (aspectos mensuráveis do funcionamento do indivíduo que
prevê-se que seja diretamente alterado).74,75 A Figura 1 mostra a teoria do tratamento, com os ingredientes 1 e 2
aplicados ao LBT e todos os três ingredientes aplicados à intervenção TA. Os alongamentos (ingrediente) proporcionam
tração mecânica76 e relaxam37 os músculos (mecanismos), que tendem a se contrair com a progressão da DMD, mantendo
assim o comprimento muscular e a estrutura dos tecidos moles, enquanto adiam
7
MÉTODOS
TABELA 1 Aqueles que contribuem para o processo de desenvolvimento da intervenção
Nome por categoria de especialização Afiliação
Família DMD
Victoria Whitworth Pai do usuário do serviço
NO
Heather Epps Consultoria Epps, Dorking
Fisioterapeutas especializados em DMD
Michelle Águia Universidade de Newcastle
Marion Principal Hospital Great Ormond Street, Londres
Lindsey Pallant Hospitais Universitários de Leeds
Elaine Scott Universidade de Sheffield
Allison Shillington Hospital Infantil Alder Hey, Liverpool
Neurologia
Pedro Baxter Hospital Infantil de Sheffield
Valéria Ricota University College London (também Projeto North Star)a
Unidade de Ensaios
Daniel Hind Universidade de Sheffield
a O Projeto North Star é substancialmente financiado pelo MDUK e visa otimizar o atendimento de pacientes jovens com DMD, alcançando um consenso sobre o
melhor manejo clínico.72
o desenvolvimento de contraturas (alvo).37 O treinamento muscular e os exercícios aeróbicos gerais submáximos

(ingredientes) criam adaptações bioquímicas que aumentam a massa muscular por meio da hipertrofia das
fibras musculares37 e mantêm o volume sistólico77 (mecanismos) para prevenir a atrofia por desuso e manter ou
melhorar habilidades como como sentar para ficar de pé, levantar do chão e subir escadas (alvos). A água
quente (ingrediente) cria alterações hemodinâmicas78 e oferece propriedades como flutuabilidade e turbulência
(mecanismos)47 que não estão disponíveis na fisioterapia terrestre, reduzindo assim o estresse mecânico
durante o fortalecimento muscular e permitindo a ativação dos músculos de maneiras não possíveis em terra (alvo ).
As fases de ajustamento mental e desengajamento do Conceito Halliwick46 (ingredientes) podem utilizar
mecanismos (por exemplo, inibição recíproca,79 dessensibilização sistemática80 e extinção81) que os psicólogos
associam à exposição com apoio gradual para alcançar confiança e participação na água (alvos).
Processo de modelagem: desenvolvendo a teoria do programa

Uma teoria de tratamento é essencialmente fisiológica e, neste projeto, limitada em escopo aos exercícios
prescritos realizados na piscina. Em torno destes exercícios existe um “programa”, isto é, um “conjunto de atividades
82
planejadas direcionadas para provocar mudanças específicas” em meninos com DMD por meio de exercícios
prescritos. Uma teoria de programa reconhece que, em torno dos exercícios de TA, existe uma série complexa de
contratos, ações, interações e relações emergentes entre pessoas e unidades organizacionais. Para muitos
investigadores, o objectivo da avaliação de um programa é desenvolver ou testar uma teoria sobre o seu
funcionamento, em vez de meramente avaliar se funciona.83 Se o programa for bem sucedido, então a avaliação
pode identificar elementos essenciais para replicação; se o programa não tiver êxito, poderá identificar se isso
se deveu ou não a falhas na implementação, à tradução para contextos inadequados ou à teoria do tratamento.84
Uma teoria do programa, então, é mais ampla do que uma teoria do tratamento; concentra-se em suposições sobre
mecanismos comportamentais, sociais e econômicos de base que operam se o tratamento for administrado conforme
programado.85 A teoria do programa foi desenvolvida iterativamente: (1) dedutivamente, por meio de uma
revisão da literatura, (2) articulando modelos mentais , por meio de discussões em reuniões de partes interessadas
e (3) indutivamente por meio de entrevistas com participantes e profissionais.86
8
ALVO
INGREDIENTES MECANISMO
Aspectos mensuráveis do funcionamento do
Ações, dispositivos ou formas de energia Processos pelos quais os
participante que se prevê serem
observáveis e mensuráveis que são ingredientes essenciais
DIRETAMENTE alterados pelo
selecionados ou fornecidos pelo médico induzem mudança no tratamento e são
objeto de tratamento
funcionalmente relevantes
Propriedades estruturais do tecido

1. Alongamentos (LBT e AT) • (b710, b715, b730, b735) •
Relaxamento do músculo
Alongamento ativo • Manutenção •
(Vignos37)
Alongamento ativo-assistido • Tração mecânica e deformação comprimento do
Alongamento passivo • viscoelástica músculo • comprimento do tecido
Alongamento prolongado usando conjuntivo • tecido mole ao redor
(Klingler et al. 76)
posicionamento, etc. da articulação • Assim: prevenção de contraturas

(b730, b740) •
Manter a força e o tamanho do músculo
para retardar a atrofia secundária (desuso)
2. Treinamento/fortalecimento muscular Desempenhos habilidosos

(LBT e AT) • Adaptações bioquímicas, que (b760, b770, d410, d415, d420, d450, d455) •
Treinamento muscular direcionado dependente aumentam a massa muscular por Melhor
da apresentação clínica individual meio da hipertrofia das fibras caminhada, sentar para ficar de pé,
musculares levantar-se do chão, subir
Exercício aeróbico geral, submáximo • (Vignos37) escadas, etc.
Submáximo
específico (suave) Volume sistólico mantido
Função orgânica (b740) • Gasto
fortalecimento funcional/atividade na (Neufer77)
de energia mantido • Custo de oxigênio
comunidade
mantido durante o exercício • Consumo de
oxigênio
mantido no músculo • VO2 mantido
Para melhor tolerância ao exercício,

resistência e condicionamento físico

(b710, b715, b740, b760, d410) • Ativação
do músculo em posições não
Mudanças fisiológicas possíveis em terra (antigravidade).
durante a imersão em Facilitação do movimento
3. Terapia aquática (somente água morna (flutuabilidade) • Redução do
AT) • Água da (Weston et al. 78) estresse mecânico nas articulações e
piscina • estruturas de tecidos moles durante a
Temperatura de 34–36°C • Atividades Flutuabilidade, turbulência, realização de atividades de
funcionais simuladas e reais não possíveis em efeito metacêntrico (rotacional) fortalecimento muscular
e eliminação da gravidade,
terra
• Exercícios de controle da respiração pressão hidrostática Funções de órgãos (b440)
• Tornar os exercícios divertidos (Becker47)
Função pulmonar
• Dessensibilização e exposição à água
Inibição recíproca
Desempenhos qualificados (b440)
(Wolpe79), dessensibilização
Controle da respiração
sistemática (Watts80) e extinção
Representações cognitivas e
(Águas et al. 81)
afetivas (d920) •
Confiança na água •
Participação com motivação
FIGURA 1 Teoria do tratamento para o programa de TA. VO2, consumo de oxigênio.
9
MÉTODOS
Pesquisamos a literatura para informar um quadro temático inicial sobre como as crianças com doenças neurológicas
ou problemas músculo-esqueléticos, os seus pais e fisioterapeutas respondem a programas de fisioterapia.
Usamos cabeçalhos de assuntos médicos, como 'doenças musculoesqueléticas', 'doenças do sistema nervoso', 'crianças',
'adolescentes' e 'modalidades de fisioterapia', bem como termos de texto livre como 'qualitativo' e 'temas' em
uma pesquisa no MEDLINE para encontrar artigos. Encontrámos quatro estudos de investigação qualitativa relevantes sobre a aceitabilidade de
fisioterapia em crianças com doenças neuromusculares, consistindo principalmente em análises temáticas indutivas.87–89
Um estudo90 baseou-se em duas teorias das ciências sociais. Os temas da teoria do modelo social, distinguindo
deficiência por deficiência e eliminação da discriminação e remoção de barreiras ao acesso91,92 foram
incorporado na Classificação Internacional de Funcionalidade, Incapacidade e Saúde – Crianças e Jovens
versão (CIF-CJ)93 (ver Processo de modelagem: desenvolvendo a teoria do programa), que é recomendada para
compreensão do contexto em estudos avaliativos.94 A teoria do desenvolvimento psicossocial95 foi usada para
compreender como as mudanças trazidas pela adolescência afetam a adesão à terapia e a adaptação à doença.
Nossa população era mais jovem e mais complacente do que a daquele estudo. Como nenhuma das teorias parecia adequada
para esta população, construímos uma estrutura inicial para compreender as respostas às intervenções
a partir de temas observados nos quatro estudos. A Tabela 2 mostra os temas principais do quadro a priori.
69
Mais tarde, empregamos uma série de estruturas e modelos conceituais para “dar sentido ou esclarecer”
os dados empíricos que recolhemos, para melhor compreender a implementação e aceitabilidade da TA
programa e considerar como os processos poderiam ser melhorados.
A CIF-CJ é uma estrutura conceitual usada para definir deficiência, que tem amplo apelo e aceitação
entre os fisioterapeutas, um público-alvo deste trabalho.93 Descreve o funcionamento em termos de corpo
estruturas e funções, atividade desejada ou limitações de atividade e restrições de participação (a inclusão de
o jovem em situações sociais). O componente Fatores Ambientais da CIF-CJ vê a deficiência como o
resultado das interações desses fatores com outros fatores contextuais, tanto ambientais quanto pessoais.
A forma como a participação é entendida desenvolveu-se rapidamente desde que este trabalho foi encomendado.96–99
100
O arcabouço conceitual desenvolvido por meio de revisão integrativa de Kanagasabai et al. sugere
condições contextuais sob as quais a participação é reduzida ou mantida (Figura 2). Outra crítica, de
Kang e outros, 101 propõe que a participação seja otimizada com envolvimento físico, social e autoengajamento. Social
engajamento refere-se a interações interpessoais durante as atividades, sentimentos de inclusão ou pertencimento.
TABELA 2 Temas principais da estrutura a priori
Cristiane Capjon e Wiart Redmond e

Tema et al., 201089 Bétula, 201087 et al., 201088 Freguesia, 200890
(a) Melhora na função física ÿÿÿ ÿ
(b) Melhoria na confiança e independência ÿ ÿ ÿ ÿ
(c) Aumento da participação ÿ ÿ ÿ ÿ
(d) Alcance de metas ÿ ÿ ÿ ÿ
(e) Fadiga durante o programa ÿ ÿ ÿ ÿ
(f) Dor durante o programa ÿ ÿ ÿ ÿ
(g) A duração e o espaçamento das sessões de terapia ÿ ÿ ÿ ÿ
(h) A qualidade do relacionamento com o terapeuta ÿ ÿ ÿ ÿ

e comunicação entre terapeuta e famílias
(i) Estresse associado ao programa e ÿ ÿ ÿ ÿ

equilibrando a terapia com as demandas da vida cotidiana
(j) Capacidade de resposta das escolas à terapia infantil ÿ ÿ ÿ ÿ

agendar
10
Este número pode ser reproduzido livremente para fins de pesquisa e estudo privado e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que haja o devido reconhecimento e a reprodução não esteja associada a qualquer forma de publicidade. Os pedidos de reprodução comercial devem ser dirigidos a: NIHR Journals Library, National Institute for Health Research, Evaluation, Trials and Studies Coordinating Centre, Alpha House, University of Southampton Science Park, Southampton SO16 7NS, Reino Unido.
DOI: 10.3310/hta21270
quantitativos
Estudos qualitativos
Estudos lazer
no
participação
com
Associação
Influencia barreira
como
Ocorre
e
informais
atividades
de
Diversidade negociação,
ambiente
ao
prejuízo
de
risco
Diversidade: específicos
eventos
em
reduzida
Participação
ativas
físicas
atividades levam
fracasso
ao
devido
estima
auto-
da
redução
e
raiva
Frustração, Atividades
integração
e
social
vida
de
Qualidade colegas
com
reduzida
Brincadeira
colegas
com
lidar
de
incapacidade
Contexto:
ativas,
físicas
atividades
de
Frequência novas
coisas
experimentar
para
disposição
menor
ter
por
amigos
e
família
de
Dependente solitárias
atividades
por
Preferência
e
recreativas
sociais,
atividades banheiro
de
necessidades
motor
Funcionamento
influencia
Não
barreira
como
ocorre
Não
lazer
no
participação
nível
formais
atividades
de
Diversidade
diversão
e
Prazer
mudança
autoaperfeiçoamento,
e
sociais
geral,
lazer
de
atividades
em
Prazer fazer”
“posso
ou
positiva
atitude
Diversidade:
recreação,
por
Preferência atividade
nova
uma
para
habilidades
novas
Desenvolva
participação
na
Autoengajamento
ativo,
físico modificado
ou
adequado
lazer
Escolha
Atividades
'normalidade'
de
Sentimentos
e
habilidades
em
baseadas
aulas
de
Frequência habilidade
de
Treinamento
jogar
para
ajuste
auto-
Contexto:
Press.
Keith
Mac
2014
©
Sons
and
Wiley
John
Infantil,100
Neurologia
Desenvolvimento
do
Medicina
integrativa,
revisão
uma
física:
deficiência
crianças
lazer
Associação
al.,
et
Kanagasabai
permissão
com
Reproduzido
lazer.
no
participação
e
motor
funcionamento
entre
associação
de
conceitual
Estrutura
2
FIGURA
AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIA EM SAÚDE 2017 VOL. 21 NÃO. 27
11
MÉTODOS
O autoengajamento refere-se a sentimentos de prazer, autodeterminação e como uma pessoa pensa sobre si mesma, especialmente
no estabelecimento e alcance de metas.
Uma série de atributos relacionados com a criança, a família e o ambiente afectam a participação. Os factores pessoais
abordados mais adiante na Figura 23 referem-se à forma como as crianças se adaptam para continuarem a interagir com os pares
ou para lidar com a rejeição.102,103 A idade, o género e as preferências por actividades ou experiências específicas
também desempenham um papel na extensão da participação.104-106 O estatuto socioeconómico da família ,104 funcionalidade,105
bem-estar mental,107 orientação para atividade física105,106 e outros fatores108 também contribuem. Um ambiente físico,
atitudes sociais e serviços de apoio podem proporcionar assistência física, orientação e oportunidades mais amplas de atividade.109–112
Muitas vezes, as estratégias que desenvolvemos para gerir doenças crónicas criam encargos adicionais de trabalho para os
pacientes, levando a uma fraca adesão e a resultados clínicos, bem como a desperdício de recursos.113,114 A medicina
minimamente disruptiva deve identificar este fardo, encorajar uma melhor coordenação dos cuidados e projetar ou priorizar os
cuidados a partir da perspectiva do paciente.115 A teoria da carga do tratamento fornece uma forma de compreender a relação
entre os usuários de cuidados de saúde, suas redes sociais e os serviços de saúde que utilizam, com vista a redesenhar esses
serviços para torná-los minimamente perturbadores .113,116 Como a teoria da carga de tratamento foi desenvolvida em torno do
usuário adulto do serviço, é útil considerá-la em conjunto com um modelo conceitual de trabalho parental de cuidado de crianças
com necessidades especiais de cuidados de saúde (Figura 3 e Tabela 3).117
A teoria da carga do tratamento nos ajuda a compreender a resposta dos pacientes e cuidadores a intervenções
complexas. Para compreender as perspectivas dos fisioterapeutas que prestam TA, baseamo-nos na teoria do processo de
normalização (TNP), uma teoria geral de como intervenções complexas são rotineiramente incorporadas nos serviços de
saúde.119,120 A NPT categoriza os diferentes tipos de trabalho que as pessoas realizam quando implementam uma nova
prática. como criação de sentido, relacional, operacional e avaliação. Problemas em qualquer uma das categorias podem resultar
em falha na implementação.
Finalmente, baseamo-nos em temas identificados por uma análise de sistemas de problemas encontrados em programas aquáticos
para crianças com deficiência (Figura 4).121 O autor descreve uma divisão entre abordagens recreativas e terapêuticas
que existiam tanto na prática como na literatura do início da década de 1980.121,122 Ela identificou problemas nesta divisão de
filosofia, princípios, composição do pessoal, funções e formação (Figura 5) e descreveu uma abordagem integrada à
intervenção aquática para crianças com deficiência. Retrospectivamente, consideramos esta teoria útil para interpretar as
respostas de alguns fisioterapeutas participantes à TA manualizada.
Com base na literatura acima e através de discussões em equipe, desenvolvemos a teoria do programa, que poderia ser
brevemente descrita como segue:
Meninos, pais, fisioterapeutas especialistas estarão dispostos e aptos a realizar AT duas vezes por semana e os
centros terciários alocarão recursos para isso (insumos e atividades). Isto será administrável dentro dos papéis, interações e
relacionamentos existentes que caracterizam a gestão do DMD (contexto).
A entrega do programa por protocolo (resultados imediatos) trará benefícios fisiológicos descritos na teoria do tratamento
(resultados intermediários).
Desenvolvemos um modelo lógico para ilustrar como cadeias de eventos ao longo do tempo produziriam os resultados desejados,
de acordo com a teoria do programa (Figura 6).123,124 Estão incluídos factores contextuais que podem influenciar e ser
influenciados pela implementação.
A maioria dos elementos do modelo lógico são autoexplicativos, mas vale a pena descompactar alguns. Primeiro, há uma série
de definições de “gestão de casos” contendo funções que também aparecem nas definições de Embora reconheçamos
125.126
'gestão do programa'. episódio esta sobreposição, usamos o termo para significar uma
de nível micro de gestão de cuidados de saúde em um ambiente de saúde em que se é responsável pelos resultados do
usuário do serviço. Para simplificar, por 'gestão de caso' entendemos tudo o que um fisioterapeuta faz com um menino com DMD
e suas anotações, desde a identificação de um menino como apto para TA até a alta do serviço. Por “manutenção do programa”
entendemos tudo o que o fisioterapeuta, os seus colegas e a organização fazem para sustentar (continuar e institucionalizar)
um serviço de TA para além da gestão de casos.127–130
12
tomar
em
Desafios
Este número pode ser reproduzido livremente para fins de pesquisa e estudo privado e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que haja o devido reconhecimento e a reprodução não esteja associada a qualquer forma de publicidade. Os pedidos de reprodução comercial devem ser dirigidos a: NIHR Journals Library, National Institute for Health Research, Evaluation, Trials and Studies Coordinating Centre, Alpha House, University of Southampton Science Park, Southampton SO16 7NS, Reino Unido.
tratamento
ônus
do
Teoria fisioterapia
fazendo
medicação/
saúde
de
Comportamentos interpessoais
Desafios
a
exacerbam
que
sentidos
carga
de
estressores
desafios/
Fatores/
financeiros
Desafios
DOI: 10.3310/hta21270
cuidados:
e
DMD
sobre
mais
Saiba
fisioterapêuticas
médicas/
informações
sobre
Confusão
habilidades
de
treinamento
médicas/
informações
buscando
autocuidado
ao
Barreiras
e
medicação
à
adesão
incluindo
saúde,
cuidados
de
Tarefas
fisioterapia
de
exercícios
individuais
saúde:
cuidados
de
prestadores
aos
Obstáculos
tratamento
ônus
do
Teoria
médicas
Consultas
sistema
do
questões
saúde:
cuidados
de
prestadores
aos
Obstáculos
criança
da
saúde
o
sobre
constante
conscientização
saúde:
de
estado
do
Monitoramento
saúde
de
Estado
saúde
de
tarefas
impostas
consequências
das
Impactos
saúde/
sua
de
cuidar
para
fazer
devem
e
meninos
Trabalham social
atividade
e
Papel
médicos
dispositivos
Equipamentos/ pacientes
carga/
limitações
autocuidado
do
mental
e
físico
Esgotamento
pais
seus
saúde
cuidados
de
tarefas
colaboração
Gestão:
médicos;
profissionais
com
emergência
e
crise
atendimento
papeladas/
sala/
em
visitas
de
burocracia
conceitual
saúde:
necessidades
para
cuidado
especial
parental
trabalho
com
crianças
de
dinâmico
Sistema comunicação
emprego;
irmãos;
diárias;
rotinas
familiar:
cuidado
de
Trabalho
funções
e
tarefas
quais
decidir
decisão:
de
Tomada
assumir
modelo
desenvolvimento
e
emocional
apoio
parentais:
Tarefas pais
dos
autocuidado
de
Trabalho
cuidadoa
de
trabalho
do
restrições
Recursos/
precisa
e
com
ligando
Advocacia;
CRIANES
às
cuidado
de
parental
Trabalho outros
os
educar
saúde.
especiais
necessidades
com
crianças
CRIANES,
creditado.
devidamente
seja
original
trabalho
o
desde
meio,
qualquer
irrestritos
reprodução
distribuição
uso,
permite
que
Attribution,
Commons
Creative
Licença
termos
sob
distribuídos
são
artigos
os
Todos
al.118
Eton
e
al.117
Hexem
al.,114
et
Tran
de
Adaptado
3.
Tabela
Ver
a,
conceituais.
modelos
dois
crônicas:
condições
em
saúde
à
assistência
da
carga
A
3
FIGURA
13
MÉTODOS
TABELA 3 Restrições/recursos no trabalho de cuidado para os pais 117
Categoria Códigos selecionados relevantes para a população do estudo
Criança
Doença Gravidade, sintomas e qualidade de vida da criança
Qualidade episódica da doença e incerteza
Cuidados médicos Tipo de tecnologia ou equipamento
Frequência dos tratamentos
Comportamento Função/expressão cognitiva e emocional
Capacidade funcional/limitações de atividade
Localização Casa, hospital ou outro lugar
Pai
Papéis de gênero Como os papéis das mães e dos pais diferem
Saúde mental Emoções, qualidade de vida e estresse
Personalidade Resistência, autoestima e estilo de enfrentamento
Conhecimento Habilidades e experiência médica e parental
Nível de educação
Suporte social Disponibilidade de amigos e familiares
Família
Estrutura familiar Coesão familiar, incluindo dinâmica conjugal
Pais solteiros
Irmãos
Finanças Emprego, receitas e despesas
Sociedade
Local geográfico Diferentes regiões, países. Imobilidade
Atitudes e normas Deficiência e doença na infância
Responsabilidade parental e normas de género
Serviços de saúde Disponibilidade de instalações e prestadores de cuidados
Conhecimento dos serviços disponíveis
Sistema político Políticas governamentais e financiamento
A teoria do programa e o modelo lógico constituem o ponto de partida para uma avaliação de processo, que
investiga o que é entregue e como, mecanismos de impacto (amplamente definidos) e como o contexto afeta
implementação e resultados.131 No formato padrão de uma avaliação de processo, é imperativo
avaliar a fidelidade da implementação,131–134 que é normalmente interpretada como a consistência com a qual a intervenção
componentes são entregues.135 No entanto, na medida em que a fisioterapia de linha de frente muitas vezes envolve dar sentido
fenômenos ambíguos e em rápida mudança para revisar os planos de tratamento, não é o tipo de trabalho que
beneficia da padronização.136 Um corpo de literatura teórica sugere que a padronização da função,
isto é, ser fiel à teoria da intervenção, é mais importante do que padronizar a forma de um
intervenção.137–139 Neste estudo, a padronização não atenderia às necessidades físicas e psicológicas ou
capacidades de cada criança. Por estes motivos, avaliamos a otimização do tratamento de acordo com as necessidades da criança
e capacidades, avaliadas por um fisioterapeuta independente, em vez da fidelidade à intervenção
componentes. Definimos otimização como boa adesão a uma prescrição de boa qualidade (ver Otimização
de prescrição).
14
Ecossistemas Ambientes de prestação de serviços para

crianças com deficiência
Médico-
Comunidade Educacional Aquática Comunidade
terapêutico
Consideração das
necessidades e
Pessoas
habilidades da
Programa
ambiente
aquático
entrada
de
criança com deficiência

Teorias
Treinamento
profissionais, métodos,
Contribuições
para
papéis, filosofias, atitudes

o
Abordagem Abordagem
'recreativa' para esportes aquáticos 'terapêutica' para esportes aquáticos
Treinamento e composição da Formação e composição do

equipe recreativa corpo médico-terapêutico
Métodos recreativos Hidroterapia e outros métodos
Documentação terapêuticos
Ambiente: recreativo, Ambiente: médico-terapêutico
comunitário, educacional
Documentação: anedótica médica Abordagem integrada aos Documentação: escassa,

reticente esportes aquáticos pesquisa escassa
Processos de intervenção de serviço

ambiente
Educação Processos Comunicação

Desenvolvimento Médico-terapêutico
Ensinar, aprender, treinar de programação Documentação
Todos os parâmetros Intervenção
aquática interpessoal
o
intervenção
Processos
interações
pessoas,
serviços:
pessoas
entre
Recreativo
em
Terapêutico
de
e
Segurança da água Hidroterapia

Diversão
Mau uso por terapeutas
Instrucional Sem 'técnicas recreativas'
Sem objetivos de TX
Integrado
Problemas de Problemas Abordagem não abrangente

comunicação unidisciplinares ineficiente
Documentação deficiente Ineficiente

Saída
Práticas profissionais
Má consulta de Formação profissional Educação
médico-terapêutica Falta de profissionais Processo
Programação
Resultados
integrados às práticas, programas recreativos de treinamento Tratamento médico-terapêutico

Recreativo- Considerações legais
Falta de pesquisa terapêutica Consideração da criança deficiente
da
Interpessoal relacionado à diferença de atitude Consideração de desenvolvimento

dicotômica
Problemas de segurança
Relacionado à criança, equipe, meio ambiente
FIGURA 4 Análise sistêmica de Dulcy sobre problemas em programas aquáticos para crianças com deficiência. Copyright 1983 de Programas aquáticos para
crianças com deficiência por Faye H. Dulcy.121 Reproduzido com permissão de Taylor & Francis, LLC (www.tandfonline.com). Tx, tratamento.
15
MÉTODOS
Entrada
Unidisciplinar
Formação profissional unidisciplinar

Falta de mudanças
na prática
Atitudes
unidisciplinares
Falta de
treino
Programas aquáticos
Saída
Recreativo Terapêutico
Falta ou conhecimento Falta de atividades “divertidas”,

deficiente sobre desenvolvimento de
segurança, diagnóstico, habilidades recreativas
capacidade funcional
Problemas de segurança
Diminuição do uso
Eficiência
diminuída
Comunicação
diminuída
FIGURA 5 O ciclo vicioso de problemas de Dulcy em programas aquáticos. Copyright 1983 de Programas aquáticos para crianças com deficiência por
Faye H. Dulcy.121 Reproduzido com permissão de Taylor & Francis, LLC (www.tandfonline.com).
O ensaio piloto
Desenho do
ensaio Este foi um ensaio piloto externo randomizado, de grupo paralelo, aberto, com uma proporção de alocação de 1: 1 (Figura 7).
As diretrizes dos Padrões Consolidados de Relatórios de Ensaios são observadas.140 Mudanças importantes nos
métodos após o início do ensaio são relatadas no Apêndice 1.
Participantes
Critério de inclusão
1. DMD geneticamente confirmada: um relatório de biópsia muscular de um laboratório de patologia registrado no NHS
mostrando deficiência de distrofina compatível com DMD e/ou um relatório de um laboratório de genética molecular
registrado no NHS mostrando que o gene DMD tem uma deleção patogênica, duplicação ou mutação pontual.
2. De 7 a 16 anos: crianças com idade < 7 anos foram excluídas porque estudos de história natural demonstraram que
há uma melhora contínua na distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos (TC6) até essa idade e,
portanto, qualquer melhora pode ser espontânea e não um resultado da intervenção.141
16

contexto
O
carga
de
Exacerbações ambulatorial
ainda
DMD,
com
Menino
médica
Assistência parental
trabalho
tratamento/
do
Ônus
e410
e310, de
Impactos
tarefas fardo
muscular
potência
e
(b710)
prejudicada
articular
Mobilidade quedas
sem
limitado
(d455)
movimento
(d450),
Caminhada sobre
restrições
as
Aumentando
(d7500)
pares
entre
relacionamentos
(d880)/
brincar
DOI: 10.3310/hta21270
cuidado
de
restrições
Recursos/ direitos
de
defesa
autocuidado,
diárias,
Rotinas (b7300)
a
acesso
e
LBT
sobre
episódico
imprevisível/
Aconselhamento
e580
cara,
opção
considerada
Terapia
e450
aquática
terapia
meio
em
sentimentos
Gerenciando
esteróides
e
restrições
essencial
tratamento
é
não
AT
PROGRAMA
O
Entradas Atividades imediatos

Resultados intermediários
Resultados prazo
longo
a
Resultados
Manual
dia
1
treinamento
de
Curso
NHS
do
engajada
Confiança
pessoal
custos
e
piscina
de
Aluguel
('alcance')
hidroterapia
ofereceram
elegíveis
Meninos
programa
do
Manutenção
em.. .
Melhorias
(“fidelidade”)
individual
menino
para
otimizada
Hidroterapia DMD
para
hidroterapia
recomenda
NICE
motivados
Fisioterapeutas caso
de
Gestão
grossa
motora
Função
exercício
ao
Tolerância
administrada')
('dose
semanas
26
durante
administradas
semana
por
vezes
duas
Sessões Unido
Reino
o
todo
em
sustentada
pool
do
Capacidade
disponível
hidroterapia
de
Piscina hidroterapia
de
Sessões
respiratória
Capacidade
semana
por
vezes
duas
frequentar
viajar
escola,
da
filhos
os
tirar
de
capazes
e
dispostos
Pais,
intensivo
oferecem
Trusts
recebida')
('dose
sessões
as
todas
em
Presença
a
dia
do
Atividades hidroterapia
de
protocolo
(inicial).
lógico
Modelo
6
FIGURA
17
MÉTODOS
Paciente potencialmente elegível identificado na lista clínica pelo fisioterapeuta participante.

Contra-indicações para AT excluídas. Enfermeira pesquisadora ou fisioterapeuta envia material apresentando o
estudo, ficha informativa e carta de apresentação aos cuidadores dos pacientes.
Cuidadores convidados a discutir o estudo por telefone
Chamada telefônica: estudo discutido. Pacientes interessados convidados para visita clínica para inscrição,
consentimento e linhas de base
Inscrição
MENOS 4 SEMANAS: CONSENTIMENTO e TELA (VISITA 1): (1) consentimento informado (2)
NSAA e (3) FVC. Visita a ser realizada no local
0 SEMANAS: ELEGIBILIDADE e VISITA DE BASE (VISITA 2) (consulta clínica de rotina): (1) avaliação de elegibilidade
NSAA. Aqueles com variação de 20% ao longo de 4 semanas podem entrar no estudo.
Outras linhas de base: (1) 6MWD, (2) FVC, (3) CHU-9D, (4) ACTIVLIM, (5) CarerQoL
e (6) questionário de uso de recursos de saúde e assistência social.
Visita realizada nos locais (para avaliação de elegibilidade), mas os questionários podem ser
preenchidos em casa e postados/enviados por e-mail de volta ao local
RANDOMIZAÇÃO. A ser concluído dentro de 1 semana após a última visita
1. BRAÇO DE INTERVENÇÃO: 2. LBT otimizado do

Hidroterapia manual 2 dias por semana (até 52 sessões de BRAÇO DE
Alocação
30 minutos durante 6 meses)

CONTROLE (conforme definido pelo
MAIS
grupo de estudo, fornecido por serviços locais e
LBT otimizado (conforme definido pelo grupo de estudo,
prestado por serviços locais e registrado
registrado por enfermeiras pesquisadoras) 6 dias por semana
por enfermeiras pesquisadoras) 4 dias por semana.
A ser iniciado DENTRO DE 4 SEMANAS após Para começar a registrar dados DENTRO
a randomização de 2 semanas após a randomização
Eventos adversos coletados após cada sessão

de hidroterapia:
Dor (escala visual analógica)

Escala OMNI infantil de percepção de esforço
Seguir
26 SEMANAS a partir da Visita 2. VISITA 3 (visita clínica de rotina): (1) NSAA, (2)
6MWD, (3) FVC, (4) CHU-9D, (5) ACTIVLIM, (6) CarerQoL e (7) saúde e questionário
de uso de recursos de assistência social
FIGURA 7 Resumo do ECR piloto. DTC6, Distância Caminhada de Seis Minutos; ACTIVLIM, Medida de Limitações de Atividades; CarerQol,
Qualidade de Vida Relacionada ao Cuidado; CHU-9D, Índice 9D do Utilitário de Saúde Infantil; CVF, capacidade vital forçada; NSAA, Avaliação
de Ambulância North Star.
18
3. Estabelecido em uso de corticosteroides glicocorticóides [o paciente foi tratado com prednisolona ou deflazacort (Calcort®, Sanofi-
Aventis) por pelo menos 6 meses sem grandes alterações no medicamento, dosagem ou frequência por pelo menos 3 meses antes
da avaliação inicial]. Tais mudanças foram definidas da seguinte forma:
eu. A frequência cobriu uma mudança da dose diária para dias alternados ou outro regime não diário
(ou vice-versa).
ii. Um aumento da dose de acordo com o peso foi aceitável. Qualquer outra alteração foi critério de exclusão. iii. A mudança na
prescrição de prednisolona para deflazacorte (ou vice-versa) foi critério de exclusão.
4. Uma pontuação de avaliação ambulatorial North Star (NSAA) ÿ 8 a 34. Aqueles com variação superior a 20% entre as telas iniciais com
4 semanas de intervalo (na pré-triagem e na avaliação inicial) foram excluídos.
5. Capaz de realizar um teste de caminhada de 10 m sem auxílio ou ajuda para caminhar.
Critério de exclusão
1. Envolvimento em outro ECR.
2. Variação superior a 20% entre a triagem e as pontuações iniciais da NSAA.

3. Incapaz de se comprometer com o programa de AT duas vezes por semana durante 6 meses.
4. Quaisquer contra-indicações ou precauções absolutas para AT43 listadas na Tabela 4 no momento de determinar a elegibilidade.
Locais e locais onde os dados foram recolhidos Os funcionários de seis clínicas

neuromusculares especializadas identificaram um conjunto suficiente de pacientes elegíveis. Cada um esperava poder recrutar 10
pacientes na janela de acúmulo de 6 meses, durante a qual todos os pacientes teriam uma consulta clínica de rotina. A equipe do local
recebeu treinamento em procedimentos de protocolo pela unidade de testes; muitos dos procedimentos de pesquisa, especialmente
questões de documentação, já eram rotina na prática clínica.
TABELA 4 Contraindicações absolutas e precauções para AT
Contra-indicações absolutas Precauções
Insuficiência cardíaca grave Medo da água
Angina de repouso Problemas de comportamento que impedem a participação em fisioterapia ou TA
Falta de ar em repouso Hipotensão/hipertensão arterial
Insuficiência renal Sensibilidade química
Alergia comprovada ao cloro ou bromo Cateter permanente/tubo PEG
Epilepsia não controlada Traqueostomia
Incontinência fecal não controlada Má integridade da pele/feridas abertas
Condições febris: doença sistêmica aguda ou pirexia Angina instável, arritmias cardíacas ou considerações cardíacas adicionais
(até resolução)
Vômito/diarreia aguda (até resolução) Tontura/vertigem
Infecção da ferida (até ser resolvida) Diabetes mellitus
Peso superior ao equipamento de evacuação Problemas de tireóide

de piscina disponível
MRSA generalizado (até resolução)
VIH/SIDA
Hemofilia
AIDS, síndrome da imunodeficiência adquirida; HIV, vírus da imunodeficiência humana; MRSA, Staphylococcus aureus resistente à meticilina; PEG, gastrostomia
endoscópica percutânea.
19
MÉTODOS
Triagem e consentimento O
recrutamento foi realizado por funcionários do local treinados em boas práticas clínicas, que examinaram os registros de saúde
para identificar os candidatos ao estudo. Foram excluídos nesta fase os candidatos com contraindicações absolutas. Uma carta de
apresentação e uma folha de informações foram enviadas aos cuidadores dos candidatos ao estudo. Os cuidadores foram convidados
a discutir o ensaio por telefone. Para os interessados, foi agendado um encontro no local onde os candidatos e cuidadores foram
convidados a tirar mais dúvidas. Adquirimos consentimento total por escrito e consentimento dos cuidadores e participantes,
respectivamente.
Avaliação da elegibilidade A
confirmação da elegibilidade (incluindo repetição do NSAA) ocorreu 4 semanas depois.
Intervenções
Braço de pesquisa: programa de terapia aquática
Materiais Um
manual que fornece um 'menu' de exercícios aquáticos está disponível como um apêndice somente na web.142
Procedimentos
Os exercícios, utilizando as propriedades da água (flutuabilidade, turbulência, etc.), incluíram:
1. Alongamentos – regime ativo assistido e/ou passivo que atinge os principais grupos musculares em meninos ambulatoriais (por
exemplo, flexores do quadril, abdutores do quadril; banda iliotibial; isquiotibiais; extensores do joelho, flexores plantares do
tornozelo; supinação, pronação; flexores do punho e dos dedos; flexores do pescoço ). Alguns movimentos usaram as propriedades
de 'arrastar', por exemplo, para um alongamento passivo de flexão lateral do tronco.
2. Treinamento/fortalecimento muscular – extensão do quadril, abdução; extensão de joelho; dorsiflexão do tornozelo; ombro
abdução, extensão horizontal, flexão; extensão do cotovelo; extensão do pulso.
3. Aeróbica geral – andar para trás e para os lados, balançar, nadar, socar, atividades com bola.
Exercício submáximo na água.
4. Atividades funcionais simuladas ou reais (por exemplo, sentar, ficar em pé, correr, pular, pular, usar o
propriedades tridimensionais livres da água). Por exemplo, passar da posição sentada para a posição de pé na água, quando não há
assento real, utiliza o efeito metacêntrico e as propriedades da água para desenvolver a força e o equilíbrio do núcleo e para aprender
ou manter a tarefa, que está se tornando mais difícil fora da água. Um protocolo anterior foi adaptado para esse aspecto, com a
exceção de que as crianças não seriam solicitadas a ficar totalmente deitadas, mas apenas três quartos em decúbito ventral (rosto não
totalmente submerso).34 5. Exercícios e jogos de controle respiratório.
6. Natação e outras atividades “divertidas”.
Provedor A
intervenção foi realizada por fisioterapeutas devidamente qualificados que trabalhavam em centros neuromusculares pediátricos
terciários e tinham experiência no tratamento de DMD. A maioria dos fisioterapeutas, mas não todos, já havia participado de cursos de
treinamento básico e tinha experiência na realização de exercícios aquáticos, mas não necessariamente no uso das propriedades da
água. Aqueles que realizaram a intervenção de quatro fundos participaram num curso diurno especializado, ministrado por Heather
Epps, uma formadora credenciada, no qual foram formados nos princípios e práticas da TA; um vídeo de treinamento também foi
fornecido. Os fisioterapeutas de outro grupo não participaram do treinamento presencial, mas receberam o vídeo.
Local e modo de aplicação A terapia aquática

foi realizada pessoalmente em uma piscina do NHS AT, aquecida a uma temperatura de 34–36 °C.
Embora as sessões em grupo fossem antecipadas, os trustes participantes podiam agendar apenas sessões individuais, com uma exceção,
na qual os irmãos eram randomizados para AT.
20

Cronograma
A terapia aquática deveria ser realizada duas vezes por semana, no máximo 30 minutos por sessão na água (para evitar
fadiga), por um período de 6 meses. Os fisioterapeutas da pesquisa no local foram responsáveis por agendar os participantes
em sessões para aqueles randomizados para o braço AT e por supervisionar seu regime de tratamento durante todo o estudo.
O protocolo de pesquisa especificou que as intervenções do estudo deveriam começar dentro de 4 semanas após a
randomização.
Adaptação
Pretendia-se que o fisioterapeuta responsável pelo tratamento escolhesse opções adequadas ao nível de habilidade de cada
criança e aos problemas clínicos específicos apresentados. A prescrição deve ser focada e alcançável; não se esperava que
a maioria/todas as categorias de exercícios do manual fossem representadas numa prescrição ou que os exercícios LBT prescritos
fossem replicados na água (minutas da sessão de treino, Birmingham, 19 de novembro de 2014). Para evitar fadiga
excessiva, foi solicitado aos participantes que não realizassem o LBT nos dias em que recebessem TA.
Modificações
Nenhuma modificação foi feita no manual durante o projeto.
Otimização
Definimos otimização como uma boa adesão a uma prescrição de boa qualidade (ver Otimização da prescrição).
Os detalhes da TA prescrita e entregue ao participante foram inseridos no plano de cuidados/registro de TA do paciente. Um
fisioterapeuta independente que não fosse co-requerente foi contratado para avaliar se AT e LBT haviam sido otimizados de acordo
com a necessidade e capacidade do participante (ver Otimização da prescrição).
Solicitamos aos fisioterapeutas que preenchessem um formulário detalhando o motivo da não realização das sessões, com as
seguintes opções: não compareceu, não pôde comparecer (cancelou), piscina fechada, piscina sem horário disponível, equipe
indisponível ou outras.
Braço de controle: terapia terrestre
Materiais Foi
desenvolvido um manual, baseado nas melhores práticas existentes, fornecendo novamente um “menu” de exercícios a
partir dos quais o fisioterapeuta responsável pelo tratamento poderia escolher opções apropriadas ao nível de habilidade
da criança e aos problemas clínicos específicos apresentados. A intervenção/prescrição da fisioterapia dependia da
necessidade clínica e da capacidade de cada paciente (ver Capítulo 1, Fisioterapia).
Procedimentos
Dependendo das necessidades e da capacidade de cada participante, um regime regular de alongamento (4-6 dias/
semana) teria como alvo os principais grupos musculares em meninos ambulatoriais (complexo tríceps sural, isquiotibiais,
flexores do quadril, trato iliotibial, flexores longos dos dedos). Para evitar a atrofia por desuso, estando ciente dos efeitos
potencialmente prejudiciais do exercício excessivo, particularmente no que diz respeito a atividades que promovem atividade
excêntrica, foi prescrito um programa direcionado de exercícios dependente da necessidade do indivíduo. Também foram
recomendados conselhos gerais sobre atividades regulares (por exemplo, caminhar, andar de bicicleta e nadar).
Provedor e locais Embora seja

normal que fisioterapeutas comunitários prescrevam terapia para crianças com DMD,28,33 para os fins deste estudo (ver Capítulo
3, Problemas com a aplicação de terapia em terra), os exercícios LBT foram prescritos pela pesquisa fisioterapeuta nos centros
terciários participantes. Eles informaram o fisioterapeuta comunitário sobre os exercícios prescritos e pediram que
informassem se a prescrição mudasse. Os exercícios eram ministrados, em proporções variadas, pelos pais em casa, por
funcionários de apoio na escola e, menos comumente, por fisioterapeutas comunitários locais. Os pais e funcionários de apoio
foram treinados na aplicação de exercícios pelo fisioterapeuta prescritor, como é prática rotineira.
MÉTODOS
Programação
Normalmente de 4 a 6 dias por semana.
Adaptação O
número de sessões, horário, duração e intensidade foram baseados no nível de habilidade da criança e nos problemas clínicos específicos
apresentados.
Modificações Como
na prática habitual, os terapeutas comunitários podem modificar as prescrições dependendo da taxa de mudança funcional. Eles foram solicitados
a notificar a equipe de estudo quando o fizessem.
Otimização Os pais
foram solicitados a preencher o registro LBT todas as semanas, indicando o número de dias em que completaram cada exercício; eles receberam
envelopes autoendereçados e foram solicitados a devolver os formulários preenchidos. Os fisioterapeutas pesquisadores enviaram um máximo de
três cartas lembrando os participantes de devolverem os registros de LBT vencidos ao longo do período de envolvimento no estudo. Um
avaliador externo avaliou se a terapia havia sido otimizada para cada participante.
Resultados Os
resultados estão resumidos na Tabela 5.
Resultado primário Taxa

de recrutamento.
Outros resultados de viabilidade
1. Decisão sobre o desfecho primário do ensaio principal.

2. Número e características dos pacientes que foram identificados como potencialmente elegíveis, abordados para o estudo, em cada visita
do estudo, randomizados, retirados e perdidos no acompanhamento, descontinuados da intervenção AT (com motivos), e incluídos
e excluídos da análise (com motivos). Também relatamos a taxa de recrutamento (definida como a proporção de pacientes que obtiveram
consentimento para o estudo).
3. Razões para recusa de consentimento.
4. Taxa de desgaste de participantes (a proporção de participantes consentidos e randomizados que desistiram ou perderam o acompanhamento).
5. Razões de desgaste.
6. Número de valores faltantes/casos incompletos. Para questionários, relatamos a taxa de resposta do item em
cada ponto de tempo.
7. Viabilidade de recrutamento de centros participantes e estimativa de custos, dada como avaliação narrativa.
8. Opiniões do terapeuta sobre a aceitabilidade do protocolo de intervenção/pesquisa/contaminação percebida do braço de controle.
Os resultados clínicos
Os seguintes resultados, assumidos como sendo os de qualquer ensaio futuro em grande escala, foram avaliados durante visitas clínicas
de rotina no início do estudo e 6 meses (* indica avaliação de rotina):
l Limitações de deambulação relacionadas à doença na DTC6143 l Medidas
NSAA de capacidade de exercício funcional144,145 * l Capacidade vital

forçada (CVF)146* l Índice de Utilidade de
Saúde Infantil 9D (CHU-9D) utilidade de estado de saúde147 l Medida de Limitações
de Atividade (ACTIVLIM) de independência e atividade148 l Qualidade de vida relacionada aos cuidados (CarerQoL)
medida da carga do cuidador149 l questionário de uso de recursos de saúde e assistência
social para avaliação econômica.
22

Avaliações
5
TABELA

e
Consentimento e
Elegibilidade semanas
26
Avaliação Onde por

Completado Eletrônico
Papel 1)
(visita
tela 2)
(visita
base
de
linha Intervenção 3)
(visita
incluindo
elegibilidade,
critérios
de
Formulário ÿÿÿ
DOI: 10.3310/hta21270
ANSA Clínica ÿ
ÿÿ
Fisioterapeuta
6MWD Clínica Fisioterapeuta
CVF Clínica ÿ
ÿÿ
Fisioterapeuta
paciente
pelo
relatados
Resultados
CHU-9D Clínica Participante ÿÿÿ

ATIVLIM Clínica Participante ÿÿÿ
CarerQoL Clínica Cuidador ÿÿÿ
social
assistência
e
saúde
recursos
de
Uso Clínica cuidador
Participante/ ÿÿÿ
(VAS)
Pão cuidador
Participante/
esforço
subjetiva
percepção
de
OMNI
Escala Clínica cuidador
Participante/
concomitantes
Medicamentos Clínica Fisioterapeuta
graves
e
adversos
Eventos casa,
Clínica, cuidador/
Participante/
outro fisioterapeuta
processos
de
Avaliação
AT
Registro clínica
Piscina, Fisioterapeuta
LBT
Registro casa
Clínica, cuidador/
Participante/
fisioterapeuta
intervenção
a
sobre
participantes
dos
Opiniões CTRU
Casa, pesquisador
Participante/
pesquisa
de
procedimentos
e
intervenção/
sobre
terapeutas
dos
Opiniões CTRU
Clínica, Fisioterapeuta/
investigador
pesquisa
de
protocolo
intervenção
para
prescrito
cuidados
de
Plano piscina
Clínica, Fisioterapeuta
controle
e
contínuo
23
24
MÉTODOS
(continuação)
Avaliações
5
TABELA
e
Consentimento e
Elegibilidade semanas
26
Avaliação Onde por

Completado Eletrônico
Papel 1)
(visita
tela 2)
(visita
base
de
linha Intervenção 3)
(visita

viabilidade
de
Resultados
elegíveis
dos
características
e
Número Clínica ÿ
ÿÿ
Fisioterapeuta
triagem
de
formulário
abordados:
pacientes
recusado:
consentimento
o
para
Razões Clínica ÿ
ÿÿ
Fisioterapeuta
triagem
de
formulário
retirada
de
formulário
desgaste:
para
Razões casa
Clínica, Fisioterapeuta
participantes
desgaste
de
Taxa CTRU investigador
incompletos
ausentes/
valores
de
Número CTRU investigador
casos
sobre
terapeutas
e
participantes
dos
opinião
A pesquisa,
de
Local pesquisador
Participante/
aceitabilidade lar
forçada;
vital
capacidade
CVF,
clínicos;
ensaios
pesquisa
unidade
CTRU,
Infantil;
Saúde
Utilitário
do
9D
Índice
CHU-9D,
Cuidado;
ao
Relacionada
Vida
Qualidade
CarerQoL,
Atividades;
Limitações
de
Medida
ACTIVLIM,
analógica.
visual
escala
EVA,
Os seguintes resultados de segurança foram avaliados na sessão de TA para aqueles no braço de intervenção somente após cada sessão
de TA:
1. dor (escala visual analógica)

2. Escala OMNI de Percepção de Esforço Infantil.150
Alterações nos resultados do ensaio após o início do ensaio As alterações nas

avaliações dos resultados, feitas durante o estudo, estão detalhadas no Apêndice 1.
Tamanho da
amostra O tamanho da amostra foi baseado em um mínimo recomendado de 30 participantes (15 por grupo) para objetivos de viabilidade
envolvendo estimativa de parâmetros.151 Assumindo uma taxa de abandono em 6 meses de 20%, estabelecemos uma meta de
randomizar pelo menos 40 participantes (20 por grupo).
Critério de viabilidade Este

piloto pretendia recrutar 40 crianças em 6 meses e fornecer TA a 20 delas. Se este critério objectivo de sucesso fosse cumprido, então um
estudo em grande escala seria considerado viável.
Geração da sequência de alocação aleatória O cronograma de

randomização foi gerado por computador antes do estudo pela unidade de pesquisa de ensaios clínicos (CTRU) de acordo com
procedimentos operacionais padrão. Foi estratificado por centro com tamanhos de blocos cegos permutados aleatoriamente para
garantir que um número suficiente de pacientes fosse alocado uniformemente.
Ocultação de alocação O cronograma
de alocação foi ocultado através do uso do serviço centralizado de randomização baseado na web.
Implementação Após a
confirmação da elegibilidade e do consentimento por escrito, os detalhes do paciente foram inseridos no sistema de randomização pela
equipe local treinada em boas práticas clínicas e protocolo (fisioterapeutas), e a alocação do tratamento foi devolvida.
Cegamento
Embora os fisioterapeutas, médicos e participantes não estivessem cegos, os analistas de dados permaneceram cegos quanto à
alocação do tratamento até que o plano de análise estatística fosse finalizado, o banco de dados fosse bloqueado e a revisão dos dados
fosse concluída. Inicialmente, os dados cegos foram entregues ao estatístico pelo gerenciador de dados para definir conjuntos de
análise e testar programas estatísticos. Quaisquer dúvidas foram comunicadas ao estudo e ao gerente de dados antes do bloqueio do
banco de dados. O banco de dados foi bloqueado após acordo entre o estatístico, o gestor dos dados e o gestor do estudo. Nenhuma
alteração foi feita depois que os dados foram bloqueados.
O congelamento e bloqueio do banco de dados foram conduzidos de acordo com os procedimentos operacionais padrão da CTRU.
Métodos estatísticos
População de análise A
população com intenção de tratar incluiu todos os pacientes para os quais foi obtido consentimento e que foram randomizados para
tratamento. Este foi o conjunto de análise primário e os pontos finais são resumidos para a população com intenção de tratar,
salvo indicação em contrário.
Características basais Para
variáveis contínuas (por exemplo, idade), foram apresentados média e desvio padrão (DP) ou mediana e intervalo interquartil (IIQ),
juntamente com variáveis mínimas e máximas. O número de observações utilizadas foi apresentado juntamente com os
resumos. Para variáveis categóricas (por exemplo, etnia),
25
MÉTODOS
são apresentados o número e o percentual de participantes em cada uma das categorias e o número total de observações.
Resultados de viabilidade A
adesão à TA específica do sujeito é relatada como o número de sessões de TA frequentadas dentro de 6 meses e a porcentagem
de conformidade (das 52 sessões previstas) com média (DP), mediana (IQR) e valores mínimo-máximo para o número de
sessões assistidas. Também reportamos o número e a percentagem de participantes que compareceram a todas as sessões
de TA e tabulamos os motivos das faltas às sessões. A adesão ao LBT é relatada como o número de dias para os quais foi
prescrito exercício a um participante e a conformidade é relatada como o desempenho percentual (sobre o número
total de dias para os quais a adesão ao exercício foi recodificada).
Resultados clínicos São

apresentadas estatísticas descritivas para os resultados clínicos; testes de significância não foram realizados.
As medidas NSAA (medida final e alteração da linha de base) são apresentadas como diferenças médias entre grupos e seus
IC95% associados. Os resultados clínicos foram apresentados para o conjunto de intenção de tratar com dados de resultados
disponíveis de 6 meses, por grupo e em geral. Gráficos espaguete das trajetórias dos participantes foram fornecidos para vários
resultados, estratificados por grupo de tratamento, para fornecer uma exibição visual da mudança ao longo do tempo.
Falta de dados espúrios e não utilizados A

extensão dos dados faltantes foi relatada porque era um dos resultados de fidelidade do estudo. Não foram realizadas
análises de sensibilidade envolvendo imputação de dados faltantes. Quaisquer dados espúrios foram consultados e verificados
quanto à consistência com o gerenciamento de dados antes do bloqueio de dados. Os questionários dos pacientes e
cuidadores foram pontuados apenas se todos os itens relevantes que compõem um domínio estivessem completos.
Aspectos éticos O
estudo recebeu parecer favorável do National Research Ethics Committee, East of England – Cambridge South, em 4 de julho
de 2014 (referência 14/EE/0204).
Envolvimento do paciente e do público James

Parkin, um jovem com DMD, e Victoria Whitworth, sua mãe e ex-cuidadora, estiveram envolvidos na concepção da
intervenção, no estudo, na análise qualitativa da pesquisa e na elaboração do relatório. Eles revisaram, fizeram alterações e
aprovaram o resumo final.
O subestudo de otimização de intervenção
Introdução Os
fisioterapeutas são legalmente obrigados a registrar os tratamentos realizados no prontuário do paciente em cada sessão de
intervenção. Os fisioterapeutas participantes coletaram informações padronizadas sobre o tipo de exercícios, número de
repetições e tempo gasto em cada exercício, em um registro baseado no manual de TA. Os pais fizeram o mesmo com o LBT.
Esses dados foram inseridos em um sistema de captura de dados baseado na web e validados por meio de verificação de
dados de origem no local. Um fisioterapeuta independente (JS), que não era co-requerente, atuou como revisor independente.
Ela avaliou se o tratamento prescrito era ou não “ideal”, tendo em conta a necessidade de tratamento e a capacidade do rapaz em
questão. Tabulamos e traçamos um gráfico da integridade dos dados resumidos. As sessões perdidas/canceladas foram
atribuídas ao fornecedor, ao paciente ou a fatores desconhecidos. Nos cálculos de frequência assumimos que quando as razões
para uma sessão perdida eram desconhecidas, então eram devidas a factores do fornecedor; a soma das sessões
assistidas e das faltas por motivos familiares foi utilizada como denominador para as estatísticas de frequência.
Otimização da prescrição O avaliador

avaliou se as prescrições de AT ou LBT foram otimizadas com base nos registros de tratamento e nos dados iniciais (NSAA,
ACTIVLIM, histórico médico/social e escolaridade). A pontuação da NSAA foi
26
avaliado como acima ou abaixo da média, dependendo da idade do participante e do regime de esteróides.9 A
frequência de AT foi avaliada como boa se > 70% das sessões disponíveis foram assistidas. A qualidade da prescrição de AT/
LBT foi classificada como ‘boa’ se fosse individualizada às necessidades do paciente e focada nas prioridades, como ‘variada’
se a prescrição fosse inconsistente, menos focada ou muito extensa, ou como ‘ruim’ se fosse fora de foco e tinha muito
conteúdo. Além disso, as prescrições foram classificadas como alcançáveis se os exercícios fossem apropriados e
pudessem ser concluídos em uma sessão de meia hora. O LBT também foi classificado como realista se fosse clinicamente
apropriado e alcançável para o nível de habilidade, contraturas e escore funcional (NSAA) da criança. Isto aceita que
as prescrições podem precisar mudar com o tempo, perda de função e perda de amplitude de movimento.
Aderência à prescrição Como resultado da

insuficiência no recrutamento, a amostragem foi desnecessária e todos os registros preenchidos foram avaliados. A
adesão total ao LBT seria demonstrada por registros preenchidos, demonstrando que todos os exercícios prescritos
foram realizados, para cada um dos sete períodos de 4 semanas ao longo do estudo de 26 semanas.
A adesão total à TA também seria demonstrada por registros preenchidos.
O número de exercícios prescritos para AT e LBT às vezes é fornecido como um intervalo quando as prescrições mudam
durante o período experimental. O percentual de cumprimento da prescrição semanal (LBT) ou por sessão (AT) foi
descrito por meio de valores de média, mediana e intervalo. A adesão à prescrição > 50% foi avaliada como boa tanto
para AT como para LBT. Para os dados de AT e LBT, Jennie Sheehan avaliou se os alongamentos prioritários foram
prescritos ou não de acordo com a faixa articular basal, pontuação NSAA e conhecimento da história natural da DMD.
Além disso, Jennie Sheehan avaliou se quaisquer alterações na prescrição LBT pareciam afetar a adesão.
Avaliação da otimização geral do tratamento

Para resumir, foi solicitado ao revisor independente que avaliasse o seguinte:
(a) A qualidade da prescrição era “boa”, “variada” ou “ruim”? (b) A adesão à

prescrição foi “boa” ou “ruim”?
Se a resposta para (a) e (b) fosse boa, consideramos o tratamento otimizado. Consideramos a frequência como uma variável
separada, mas note que é possível optimizar o tratamento mas ainda assim haver uma fraca recepção do tratamento (ver
Figura 6). Os fisioterapeutas tiveram a oportunidade de responder ao feedback detalhado do avaliador independente. Apenas
dois aproveitaram a oportunidade.
A pesquisa qualitativa
São observados os critérios consolidados para relato de estudos qualitativos. Os guias temáticos utilizados na pesquisa
qualitativa estão disponíveis nos Anexos 2 e 3.
Características do entrevistador
Todas as entrevistas foram conduzidas por Daniel Hind, um antropólogo graduado do sexo masculino, com 10 anos de
experiência em pesquisa qualitativa, empregado como pesquisador sênior na Universidade de Sheffield.
Relacionamento com os participantes

Nenhum relacionamento foi estabelecido com os entrevistados antes do início do subestudo qualitativo.
Os participantes foram informados do objetivo da pesquisa e da identidade profissional do entrevistador por meio da ficha
informativa, e lembrados, imediatamente antes da entrevista, de que ele era funcionário da universidade e não de seu
prestador de cuidados. pesquisador sem interesse motivacional na população ou no sucesso de qualquer intervenção.
MÉTODOS
Enquadramento teórico e temático
Justificativa
Nossa justificativa para usar a pesquisa qualitativa junto com o ECR piloto é que ela pode dizer às partes interessadas como
otimizar as intervenções e os protocolos de pesquisa, ou por que os ensaios provavelmente serão inviáveis.152–154 Os
métodos qualitativos também permitem que as equipes de pesquisa capturem como uma intervenção é implementada e
experiente, permitindo assim uma melhor compreensão dos caminhos causais.131
Cosmovisão155/epistemologia156 A nossa
lógica é pragmática;157 preocupa-se menos com a construção, teste ou avanço da teoria das ciências sociais131,158
159 de diferentes linhas de ação e com
do que com as “consequências práticas concebíveis” que estabelecem uma
160
base para “organizar observações e experiências futuras”. orientar aqueles que possam Em outras palavras, esperamos
querer desenvolver, avaliar, encomendar ou utilizar serviços de TA no futuro, descrevendo as experiências dos envolvidos
no nosso estudo. Para o fazer, não nos baseamos numa única “teoria favorita”, podendo funcionar a diferentes níveis e em
161 162
diferentes mas pretendem ser 'agnósticos teóricos informados', explorando como diferentes teorias de mudança
contextos.
Desenho de pesquisa155 /metodologia156/abordagem163

Desenho holístico de caso único com unidade de análise no programa de intervenção e nível de protocolo de pesquisa.164
Teoria
Utilizámos os quatro artigos para informar o nosso calendário de entrevistas com os participantes.87–90 Para compreender as
condições necessárias para apoiar a introdução e incorporação da TA protocolizada como um elemento de rotina dos cuidados, e
para apoiar uma avaliação futura, o calendário de entrevistas com profissionais de saúde foi com base no NPT.120,165–167
Solicitações relacionadas à Estrutura de Domínios Teóricos168 foram adicionadas posteriormente, mas não havia tempo
suficiente disponível para esse trabalho adicional de codificação.
Seleção dos participantes

Foram coletadas amostras de conveniência de crianças/pais e intervencionistas. O consentimento das crianças e dos seus
pais foi solicitado pelos investigadores principais do centro ao mesmo tempo que o consentimento do RCT, mas não foi uma pré-
condição para a entrada no ensaio. Os intervencionistas foram informados no início do local e abordados diretamente para obter
consentimento por um membro da equipe de pesquisa. Entrevistamos todas as sete famílias cujos meninos (n = 8) receberam
AT. Num caso, a criança não estava disponível naquele dia e apenas os pais foram entrevistados. Entrevistamos sete
fisioterapeutas que realizaram a intervenção em cinco fundos do NHS e um neurologista pediátrico consultor em um sexto fundo,
onde o único participante foi randomizado para o braço de controle (total de entrevistas com profissionais de saúde, n = 8).
Nenhuma das famílias abordadas recusou a entrevista; um fisioterapeuta recusou a entrevista, sem explicar o motivo. Uma vez
recrutado, ninguém desistiu. Todos os fisioterapeutas entrevistados (n = 7) tinham experiência na aplicação de TA antes deste
projeto. Usando o sistema de classificação salarial do NHS Agenda for Change,169 dois fisioterapeutas que entrevistamos
eram da faixa 6 (o mais júnior), três eram da faixa 7 e dois eram da faixa 8. Para contextualizar, todos os entrevistados
teriam se especializado em uma condição específica ( embora seja típico que os fisioterapeutas de grau 5 girem em torno das
especialidades). A banda 8 costuma ser um indicador de que o indivíduo é gestor de um serviço de fisioterapia.
Contexto
As entrevistas semiestruturadas ocorreram entre 22 de setembro de 2015 e 14 de janeiro de 2016 para os participantes e entre
17 de setembro de 2015 e 29 de janeiro de 2016 para os fisioterapeutas. Os pais escolheram o local para a coleta de dados: a
maioria das díades pais e filhos foram entrevistados em sua própria casa, pessoalmente; uma díade foi entrevistada pelo SkypeTM
(Microsoft Corporation, Redmond, WA, EUA); e um dos pais foi entrevistado por telefone após a falha de uma ligação pelo Skype.
Em geral, as entrevistas foram realizadas em ambientes tranquilos e privados para reduzir distrações; uma entrevista foi um
tanto perturbada pela presença inevitável de uma criança mais nova; caso contrário, à parte os pais, nenhum não participante
esteve presente nas entrevistas. Todos os profissionais de saúde foram entrevistados por telefone na época do
fechamento do local.
28

Coleta de dados Além
dos temas a priori identificados na Tabela 2, os roteiros de entrevista semiestruturados para os participantes continham questões
sobre a aceitabilidade dos protocolos de intervenção e pesquisa. Os guias de entrevista foram testados com intervencionistas e pacientes/
cuidadores membros do grupo de gestão do estudo. O guia de entrevista para profissionais de saúde adaptou questões sugeridas
pelos desenvolvedores do TPN166 e não foi testado.
Não foram realizadas entrevistas repetidas. Todas as entrevistas foram gravadas em gravador digital criptografado e transcritas na
íntegra, com transcrições anonimizadas. Notas de campo foram feitas após as entrevistas, conforme necessário.
As entrevistas entre participantes/pais duraram em média 32 minutos (variação de 20 a 42 minutos), com durações tipicamente relacionadas
à capacidade de resposta da criança; a sensibilidade e o julgamento do pesquisador foram usados para determinar a duração
da entrevista.170 As entrevistas com os fisioterapeutas duraram em média 52 minutos (variação de 44 a 81 minutos). A avaliação
formal sobre se a saturação ocorreu ou não ou sobre os critérios de interrupção da coleta de dados qualitativos não foi empregada.171
Embora menos do que o planejado (devido à escassez de recrutamento do ensaio), alguns pesquisadores considerariam 16
entrevistas com famílias e profissionais adequadas para a temática172 (se não outros tipos de saturação. Houve, na maior parte,
grande consistência nas mensagens de ambos os grupos. As transcrições não foram devolvidas aos participantes para correção.
Análise de dados
Utilizamos a abordagem de 'Estrutura' do Centro Nacional de Pesquisa Social para análise, com suas cinco 'etapas principais': (1)
familiarização, (2) identificação de uma estrutura temática, (3) indexação, (4) mapeamento e (5) ) mapeamento/interpretação.175 A análise
'framework' permite flexibilidade suficiente para os analistas pré-especificarem temas de importância antecipada como categorias
de codificação e combiná-los com outros que são identificados durante a análise indutiva, permitindo a reformulação de ideias durante
o progresso do analítico process.176 As transcrições foram importadas para o NVivo versão 11 (QSR International, Warrington,
Reino Unido). Daniel Hind, James Parkin e Victoria Whitworth leram e releram as transcrições (familiarização), considerando-as à luz do
quadro temático inicial (ver Tabela 2), do TNP e do modelo lógico (Figura 8; ver também Figura 6), com notas sendo assumido em
novas categorias derivadas indutivamente dos dados. Não desenvolvemos subtemas devido ao número de diferentes abordagens teóricas
que estávamos interessados em acomodar. Daniel Hind, James Parkin e Victoria Whitworth codificaram independentemente uma amostra
das transcrições (indexação), antes de conferirem entre si a respeito das transcrições codificadas para itens relacionados ao quadro
temático (ver Tabela 2). Daniel Hind também codificou dentro do NPT166 e em relação a itens do modelo lógico.
Outras revisões da literatura foram realizadas para compreender temas emergentes (ver Processo de modelagem:
desenvolvimento da teoria do programa). Novas estruturas foram adicionadas ao NVivo, onde as transcrições necessárias foram
recodificadas e as categorias refinadas ou mescladas. Resumimos os dados codificados usando matrizes NVivo, vinculadas às
cotações relevantes (gráficos). Os gráficos preenchidos (disponíveis mediante solicitação) foram comparados dentro e entre os
participantes.
Observamos se um participante tinha opiniões fortes sobre um assunto e se havia acordo ou desacordo considerável entre os
participantes. As ideias emergentes foram mapeadas em papel para auxiliar na interpretação (mapeamento). Além do envolvimento
de representantes dos pacientes, a proteção contra as opiniões e preconceitos do próprio pesquisador foi minimizada pelo envolvimento
de um fisioterapeuta especialista (SE) em três sessões de debriefing discursivo nas quais revisamos a codificação e discutimos as
interpretações. Procurámos activamente pontos de vista discrepantes e divergentes para combater o enviesamento confirmatório
e para evitar interpretações demasiado simplistas dos fenómenos.177 Não foi pedido aos participantes que fornecessem feedback sobre os
resultados.
Relato Antes
dos resultados principais, fornecemos uma exploração do contexto, que os interpretativistas críticos definem como mais do que o
ambiente físico,178.179 fatores, variáveis e relações causais,180 mas como algo sociorelacional, que incorpora configurações,
178
'papéis, interações e relacionamentos'; a ligação, a sua localização social ou a sua afinidade com a 'social das pessoas
179
própria intervenção”; 'perspectivas, relacionamentos e confiança'. as cotações às vezes são e conflitos,
180
complementadas com relatos de representantes Conforme proposto em outro lugar,181 para adicionar maior conhecimento,182 os participantes
do PPI. Fornecemos cotações para temas principais e alguns temas menores.
29
MÉTODOS
Codificação baseada em modelo

lógico (sistematicamente para famílias e profissionais)
Códigos de estudos relacionados

L01 Disponibilidade dos pais para viajar
(sistematicamente para famílias; ad hoc para
L02 Disponibilidade de piscina de hidroterapia
profissionais)
L03 engajado no NHS Trust
L04 Aluguel de piscinas e custos de pessoal
A. Melhoria na função física B. Melhoria na
L05 Fisioterapeutas motivados
confiança C. Aumento da participação
Curso de treinamento L06 de 1 dia
social D. Alcance de metas E. Fadiga
Manual L07
durante o programa F. Dor
L08 Sessões de Hidroterapia
durante o programa G. A duração e
L09 Gestão de casos
espaçamento das sessões de terapia
Manutenção do programa L10
H. A qualidade do relacionamento e da comunicação entre
L11 Meninos elegíveis ofereceram hidroterapia ('alcance')
terapeutas e famílias I. Estresse associado ao programa e
L12 Sessões duas vezes por semana entregues durante 26 semanas
L13 Presença em todas as sessões ('dose recebida')
Hidroterapia L14 otimizada para cada menino (“otimização”
equilibrando a terapia com as demandas da vida cotidiana
em vez de “fidelidade”)
L15 Função motora grossa J. Capacidade de resposta das escolas ao cronograma de
terapia infantil
L16 Tolerância ao exercício
L17 Capacidade respiratória
L18 Atividades da vida diária
NPT
(sistematicamente para profissionais, separadamente para normalização de intervenção e ensaio; uso ad hoc para aceitabilidade de procedimentos
de ensaio para famílias)
01. Coerência ou sentido

NPT01 Diferenciação: distinguem a intervenção/pesquisa das formas atuais de trabalhar
NPT02 Especificação comunitária: eles concordam coletivamente sobre o propósito da intervenção/pesquisa
NPT03 Especificação individual: compreendem individualmente o que a intervenção/pesquisa exige deles
NPT04 Internalização: constroem o valor potencial da intervenção/pesquisa para o seu trabalho
02. Participação cognitiva ou trabalho relacional
NPT05 Iniciação: indivíduos-chave impulsionam a intervenção/pesquisa NPT06 Inscrição: eles
concordam que a intervenção/pesquisa deve fazer parte do seu trabalho NPT07 Legitimação: eles aceitam a
intervenção/pesquisa NPT08 Ativação: eles continuam a apoiar a intervenção/
pesquisa 03 . Ação coletiva ou trabalho operacional
NPT09 Integração relacional: eles mantêm a confiança no trabalho e na experiência uns dos outros
NPT10 Trabalhabilidade interacional: realizam as tarefas exigidas pela intervenção/pesquisa
NPT11 Integração contextual: a intervenção/pesquisa é adequadamente apoiada pela organização anfitriã
NPT12 Funcionabilidade do conjunto de competências: o trabalho da intervenção/pesquisa é alocado de forma adequada
04. Monitoramento reflexivo ou trabalho de avaliação
Sistematização do NPT13: acessam informações sobre os efeitos da intervenção/pesquisa
Avaliação comunitária NPT14: eles avaliam coletivamente a intervenção/pesquisa como válida
NPT15 Avaliação individual: avaliam individualmente a intervenção/pesquisa como válida
Reconfiguração NPT16: eles modificam seu trabalho em resposta à sua avaliação da intervenção/pesquisa
FIGURA 8 Estrutura de codificação.
O subestudo de análise de custos
Como resultado da escassez no recrutamento de participantes, tínhamos números insuficientes para cumprir os
nossos objectivos originais de identificar os principais itens de utilização de recursos para um estudo mais amplo e
conduzir uma análise do valor da informação. Tomámos a decisão de não examinar itens individuais de utilização
de recursos, pois seria difícil estabelecer se um potencial item de recurso chave era apenas isso ou se foi
observado por acaso numa pequena amostra. Para estimar o custo da intervenção de TA, complementámos a
informação do estudo quantitativo com informação das entrevistas qualitativas para estimar os custos da TA para o
SNS, bem como os custos suportados pelos participantes e pelos seus cuidadores na participação na TA.
30
Protocolo de triangulação
Justificativa
A justificativa para usar diferentes métodos e informantes neste estudo, e uma estrutura formal para comparar suas
descobertas, foi abordar diferentes aspectos da questão geral da pesquisa, tornando o estudo mais abrangente,
aumentando a confiança nas descobertas e fornecendo uma plataforma para feedback por parte dos participantes.
profissionais e representantes dos pacientes.183
Desenho
Os métodos quantitativos e qualitativos descritos acima foram utilizados simultaneamente, sem prioridade concedida a
nenhum deles, para avaliar a viabilidade de um protocolo de pesquisa e de uma intervenção. Utilizamos uma versão
modificada do protocolo proposto por Farmer et al.184 para comparar resultados quantitativos e qualitativos
(triangulação metodológica de conjuntos de dados), com as seguintes etapas: classificação, codificação de convergência,
avaliação de convergência, avaliação de completude e feedback (comparação entre pesquisadores foi não realizado
devido a restrições de recursos).
Revimos os vários conjuntos de dados para identificar componentes-chave do modelo lógico de intervenção (ver Figura 6)
para comparar a presença e os exemplos ('classificação'). Uma matriz de codificação de convergência resumiu
semelhanças e diferenças entre conjuntos de dados para cada um dos 17 componentes do modelo lógico em Recursos (n
= 6), Atividades (n = 3), Resultados imediatos (n = 4) e Resultados intermediários (n = 4) categorias. Comparamos
a proeminência dos componentes do modelo lógico nos conjuntos de dados, selecionando exemplos para apoiar ou
explicar como cada componente contribuiu para o sucesso ou fracasso da intervenção ('codificação de convergência').
Aplicamos o seguinte esquema de codificação de convergência: 'concordância' – concordância total entre conjuntos de
dados em termos de interpretação, concordância parcial (alguma discordância dentro ou entre conjuntos de dados), silêncio
(apenas um conjunto de resultados cobre um componente do modo lógico) e dissonância (discordância entre conjuntos de
dados). Quantificámos o nível de concordância entre os conjuntos de dados («avaliação da convergência») e realçámos
diferenças na contribuição para a questão de investigação («comparação da integralidade»). Compartilhamos os resultados
triangulados com membros da equipe e outras partes interessadas selecionadas em uma reunião presencial em 13 de
abril de 2016 para “feedback”, permitindo que pontos de desacordo fossem discutidos e mudanças na interpretação fossem
incorporadas, se apoiadas pelos dados.
Capítulo 3 Resultados do ensaio piloto
Implementação da intervenção e ensaio
Resumo da implementação No
geral, 17 locais foram abordados para participar no estudo: seis locais foram abertos e 11 não puderam fazê-lo.
Dos seis locais envolvidos no pedido de subvenção, quatro abertos entre outubro de 2014 e dezembro de 2014, um não pôde
prosseguir devido a dificuldades em garantir os custos do tratamento e outro devido ao acesso à piscina. Dez locais
abordados entre dezembro de 2014 e maio de 2015 recusaram ou não conseguiram obter as aprovações relevantes a
tempo. As razões para o não envolvimento incluíram custos de tratamento, falta de participantes elegíveis dentro do alcance
de viagem, falta de disponibilidade de piscina de AT, mudança organizacional (por exemplo, mudança de instalações)
e terapeutas em licença de maternidade. Em abril de 2015, foram iniciados dois sites adicionais. A duração entre o início
do local e o consentimento do primeiro participante foi de 30 a 40 dias para dois locais, 50 a 60 dias para outros dois locais,
90 dias para um local e 169 dias para outro local.
Custos de tratamento do NHS como causa de desgaste nos centros

Foram encontrados problemas consideráveis no acesso aos custos de tratamento para a investigação. Quando o custo de
um tratamento experimental é superior ao custo dos cuidados habituais, no Reino Unido este custo recai sobre os
comissários de cuidados de saúde e não sobre os organismos que concedem subvenções.185 Embora na altura em que o
ensaio foi realizado a maior parte do comissionamento do NHS tenha sido descentralizada , os comissários locais
reconheceram que o comissionamento de serviços para grupos de doenças raras era da responsabilidade do NHS England,
um órgão público executivo não departamental do Departamento de Saúde, criado em 2013. No entanto, o NHS England
respondeu que não tinha um processo em local para apoiar o alinhamento das prioridades de comissionamento e das
necessidades de investigação e recusou-se a cobrir os custos do tratamento. Depois de negociar durante vários meses com os
comissários locais, um dos centros originais retirou-se da participação no estudo porque não conseguia cobrir localmente os
custos do tratamento do ensaio [ata, Trial Management Group (TMG), 19 de janeiro de 2015]. Nem os comissários locais
nem os consórcios participantes cobriram efetivamente os custos do tratamento em outros consórcios, com as equipes de
fisioterapia absorvendo os custos dentro de suas unidades ou, mais comumente, os fisioterapeutas participantes entregando
a intervenção e os procedimentos experimentais em seu próprio tempo (ver Capítulo 5, Opiniões dos terapeutas sobre o
serviço, Trabalho operacional e Capítulo 5, Comentários sobre os procedimentos de julgamento, Trabalho operacional). Isto só
foi possível devido aos baixos níveis de recrutamento e à boa vontade dos entusiastas da investigação em fundos activos de investigação.
Centros especializados e distância da população-alvo A utilização de

fisioterapeutas altamente especializados de centros terciários para prestar a intervenção de TA revelou-se
problemática. Os pacientes elegíveis que foram abordados para participação em um ECR, que poderia levá-los ao
centro duas vezes por semana, teriam que viajar longas distâncias. Os participantes elegíveis em Leeds moravam em
lugares tão distantes quanto Hull e York; O Great Ormond Street Hospital, em Londres, atraiu pacientes de lugares tão
distantes quanto Watford e Guildford. Em outros centros, a maioria dos candidatos morava a mais de 32 quilômetros de
distância. Ao contrário de um ensaio pediátrico anterior de AT, em que os cuidados habituais envolviam um
internamento de 2 semanas num centro especializado, no início do qual as crianças podiam ser aleatorizadas, o
percurso de tratamento contemporâneo da DMD baseou-se inteiramente em consultas ambulatoriais. A equipe do
Great Ormond Street Hospital planejou realizar a intervenção não em suas próprias instalações, mas em suítes AT no
leste e noroeste de Londres, que eram mais próximas e mais acessíveis para a população-alvo (ata, TMG, 7 de julho
2014). No entanto, após investigação, os custos revelaram-se proibitivos (ata, TMG, 3 de novembro de 2014). A
impossibilidade de reembolso das despesas de deslocação para as sessões de intervenção causou alguma consternação (ata, TMG, 7 de julho
Foi discutida a ideia de subcontratar a entrega de TA a terapeutas em centros satélites, mais próximos das casas dos
participantes (ata, TMG, 7 de julho de 2014, 19 de janeiro de 2015). No entanto, dado que a população é pequena e
geograficamente dispersa, tivemos de contratar quase tantos fundos comunitários quantos os participantes, para não
mencionar os custos de tratamento acordados (ver parágrafo anterior) para intervenções intervencionistas.
33
RESULTADOS DO TESTE PILOTO
treinamento e a entrega da intervenção. A percepção da equipa era que os fundos comunitários menos activos na
investigação eram menos propensos a tolerar a implementação do estudo e da intervenção sem acesso aos custos do tratamento.
Todos os trustes pretendiam realizar a AT como uma intervenção de grupo com duas ou mais crianças no grupo, algo que foi impedido
pelo sub-recrutamento. Todos os trustes limitaram-se a fornecer sessões de TA em horário comercial devido a requisitos de pessoal
para procedimentos de segurança e evacuação e políticas de trabalho solitário (ata, TMG, 3 de novembro de 2014).
Recrutamento de participantes e proibição de co-inscrição A proibição geral de co-inscrição de

pacientes,186 especialmente aqueles considerados vulneráveis, reduziu consideravelmente o conjunto de candidatos
disponíveis para o estudo. Por exemplo, no Great Ormond Street Hospital, as crianças com a melhor função cardíaca tendiam a já
estar inscritas no DMD Heart Protection Study (ISRCTN50395346), o que significa que a amostra potencial poderia ter uma
validade externa fraca.
Além disso, havia preocupações de que muitos pais estavam antecipando a abertura de estudos de medicamentos bem divulgados
(NCT02383511, NCT02369731, NCT01957059, NCT01826474) e impediriam seus filhos de participar do estudo AT, ou se inscreveriam
e depois desistiriam, na esperança de acesso a uma terapia medicamentosa modificadora da doença (ata, TMG, 7 de julho de 2014).
Embora o NIHR nos tenha instado a co-inscrever pacientes que já tinham consentido em ensaios de medicamentos (Emma Catlin, NIHR,
2013, comunicação pessoal), o comité de ética em investigação recusou o nosso pedido para o fazer (Leslie Gelling, NRES Committee
East of England-Cambridge Sul 2014, comunicação pessoal).
Problemas com a prestação de terapia em terra O documento de

comissionamento exigia que o LBT fosse “otimizado”. Normalmente, os fisioterapeutas comunitários atendem as famílias uma vez a
cada 6 semanas e uma vez a cada 6 meses para prescrever exercícios (a minoria dos pacientes que estão em escolas especiais tem
terapeutas que vêm à escola para ministrar exercícios duas ou três vezes por semana). Os fisioterapeutas especialistas da equipe
sentiram que a aplicação do LBT seria variável entre os participantes ou entre consultas com fisioterapeutas comunitários. Na
prática de rotina, os fisioterapeutas especializados podem recomendar problemas para trabalhar e técnicas específicas aos
fisioterapeutas comunitários, mas foram relatados graus variados de cooperação entre fisioterapeutas especialistas e comunitários. A
reorganização dos serviços em 2013, quando esta investigação foi encomendada, seguindo a Lei de Saúde e Assistência Social
de 2012,187 resultou na complexidade e na falta de uniformidade dos serviços anteriormente geridos por fundos de cuidados
primários, incluindo fisioterapia comunitária.188 Como antecipámos dificuldades em encontrar Para decidir com quem interagir e
abordar, a fim de obter as permissões apropriadas de Pesquisa e Desenvolvimento do NHS para implementar o estudo, pedimos aos
fisioterapeutas dos centros especializados participantes que prescrevessem LBT durante o ensaio (ata, TMG, 15 de setembro de 2015).
Contamos então com os pais para registrar a entrega semanal de LBT em um registro.
Problemas com a recolha de dados A
capacidade de realizar a DTC6, que requer um corredor de 30 m,189 foi uma fonte de grande ansiedade no período de configuração.
Alguns locais hospitalares, onde normalmente teria sido realizado o NSAA, não dispunham de passagens com esta extensão (ata,
TMG, 7 de julho de 2014, 15 de setembro de 2014, 3 de novembro de 2014). Também foi postulado que, em trusts que não atuassem
em pesquisa, seria necessário ministrar treinamento sobre a administração do TC6 (ata, TMG, 15 de setembro de 2014). Embora os
custos de recolha e introdução de dados tenham sido adequadamente financiados, este dinheiro não se traduziu em recursos adicionais
para as unidades em termos de um funcionário de introdução de dados em nenhum dos locais. Em vez disso, fisioterapeutas
relativamente caros acabaram por introduzir dados, com a equipa de pessoal da CTRU a fazer visitas ao local para ajudar à medida
que o ensaio avançava (ata, TMG, 3 de novembro de 2014).
Recrutamento e fluxo de participantes
O primeiro local foi iniciado em 24 de outubro de 2014 (Figura 9). Todos os centros foram instruídos a cessar o consentimento de novos
pacientes quando o recrutamento foi encerrado em 30 de junho de 2015, para que aqueles que consentiram pudessem ser
randomizados até 31 de julho de 2015 devido à necessidade de tomar duas pontuações NSAA com 1 mês de intervalo (ver Capítulo 2,
Participantes). O primeiro paciente foi consentido em 23 de dezembro de 2014 e randomizado em 10 de fevereiro de 2015. O último paciente
34
(randomizado)
Recrutamento
Recrutamento
Recrutamento
(consentido)
Número
abertos
centros
alvo
real
real
de
Número de centros
27 de julho de 2015
20 de julho de 2015
13 de julho de 2015
6 de julho de 2015
29 de junho de 2015
22 de junho de 2015
15 de junho de 2015
8 de junho de 2015
1º de junho de 2015
25 de maio de 2015
18 de maio de 2015
11 de maio de 2015
4 de maio de 2015
27 de abril de 2015
20 de abril de 2015
13 de abril de 2015
6 de abril de 2015
30 de março de 2015
9 de março de 2015
2 de março de 2015
Data
23 de fevereiro de 2015
26 de janeiro de 2015
29 de dezembro de 2014
1º de dezembro de 2014
24 de novembro de 2014
27 de outubro de 2014
15
10
35
30
25
20
45
40
Número de participantes
randomizados
participantes
FIGURA
Número
mês.
por
de
9
35
foi consentido em 24 de junho de 2015 e randomizado em 17 de julho de 2015. O estudo terminou conforme planejado
quando a janela para acompanhamento de 6 meses foi encerrada em 28 de janeiro de 2016. Em 40 meses de
centro, consentimos e randomizamos 12 participantes (0,3 por centro- mês), dos quais 10 têm dados de
acompanhamento de 6 meses para o NSAA e entre cinco e nove têm dados de acompanhamento de 6 meses para
outros resultados. Os seis locais selecionaram 348 rapazes para elegibilidade, dos quais apenas 17 estavam interessados
e elegíveis (Figura 10). Treze foram formalmente selecionados e consentidos (32,5% do alvo de recrutamento, n = 40) e 12
foram randomizados (30% do alvo de recrutamento, n = 40). Oito participantes foram randomizados para AT mais LBT e quatro apenas para LBT
Pacientes identificados
(n=348)
Pacientes não contatados

[n=282 (81,03%)]
Razões: •
Identificado como não elegível, n=280 • Nenhum
número de contato, n=1 •
Geograficamente muito distante, n=1
Pacientes contatados
[n=66 (18,96%)]
Pacientes não interessados ou não

elegíveis:
[n=49 (14,06%)]
Razões: •
Não interessado, n=41 •
Participante não elegível, n=8
Pacientes interessados
[n=17 (4,89%)]
Pacientes não avaliados quanto à

elegibilidade
[n=4 (1,15%)]
Razões: •
Distância e tempo da piscina
compromisso
• O paciente mudou de ideia •
Pacientes triados [n=13 Comprometimento muito grande •
(3,74%)] Não compareceu à consulta de avaliação
Os pacientes consentiram
[n=13 (3,74%)] Pacientes não randomizados [n=1
(0,29%)]
Motivo: •
Não foi possível entrar em contato
Pacientes randomizados
[n=12 (3,45%)]
Alocado para controle [n=4 Alocado à intervenção [n=8 (2,3%)]

(1,15%)]
Pacientes descontinuados
[n=3 (0,86%)]
Acompanhamento de 6 Acompanhamento de 6
meses [n=1 (0,29%)] meses [n=8 (2,3%)]
FIGURA 10 Fluxograma dos participantes.
36
Não conformidades de protocolo

A Tabela 6 mostra as não conformidades do protocolo. Em geral, estas tinham a ver com o calendário das avaliações, não
estar dentro de 'janelas' aceitáveis. Os problemas com o consentimento incluíram a obtenção de consentimento verbal, mas não por escrito, em
ao mesmo tempo que o consentimento e usando versões substituídas de formulários de consentimento/assentimento.
Perdas e exclusões após randomização

A Tabela 7 mostra a taxa de conclusão do ensaio piloto por local. Um dos 13 meninos para os quais a equipe do estudo recebeu
consentimento dos pais retirado do estudo antes da randomização; sua família não pôde ser contatada para
confirmar o motivo, que foi, segundo um fisioterapeuta, entrar em um teste da indústria farmacêutica. Dois participantes
retirou-se formalmente do estudo antes de concluí-lo, ambos do braço de controle: um deu o motivo como
'ônus de comparecer ao procedimento de julgamento para criança' (R06/001), o outro foi 'aceito em outro julgamento'
(R01/001). Um participante perdeu o acompanhamento no braço de controle (R07/002). Nenhum paciente foi excluído por
a equipe de estudo.
Dados de linha de base
As informações demográficas, sociais e de escolaridade dos participantes randomizados são apresentadas nas Tabelas 8 e 9,
respectivamente.
TABELA 6 Resumo de não conformidades de protocolo
Data informada para Corretivo Preventivo

Site Data do evento Categoria Aula patrocinador Ação Ação
R02 16 de março de 2015 Consentimento Menor 01 de julho de 2015 QUE QUE
R07 24 de julho de 2015 PM Menor 28 de julho de 2015 Outro QUE
R05 28 de janeiro de 2015 PM Menor Não reportado Outro QUE
R05 24 de fevereiro de 2015 PM Menor Não reportado Outro QUE
R01 22 de janeiro de 2015 Outro Principal 02 de abril de 2015 Outro Treinamento de equipe
R01 28 de abril de 2015 PM Menor 28 de outubro de 2015 QUE QUE
R06 7 de setembro de 2015 MW Menor 28 de outubro de 2015 QUE QUE
R01 23 de julho de 2015 Consentimento Principal 28 de julho de 2015 Outro QUE
R04 10 de agosto de 2015 Outro Principal 18 de agosto de 2015 Outro QUE
R05 11 de setembro de 2015 MW Menor 11 de setembro de 2015 QUE QUE
R01 9 de outubro de 2015 PM Menor 13 de outubro de 2015 QUE QUE
R02 9 de outubro de 015 PM Menor 13 de outubro de 2015 QUE QUE
R01 28 de abril de 2015 PM Menor 28 de outubro de 2015 QUE QUE
R05 14 de outubro de 2015 Outro Principal 28 de outubro de 2015 Outro Outro
R02 12 de outubro de 2015 Outro Principal 28 de outubro de 2015 Outro Outro
R05 3 de novembro de 2015 MW Menor 17 de novembro de 2015 QUE QUE
R04 6 de julho de 2015 PM Menor 30 de novembro de 2015 QUE QUE
R01 13 de novembro de 2015 MW Menor 11 de dezembro de 2015 QUE QUE
R04 28 de janeiro de 2016 PM Menor 29 de janeiro de 2016 QUE QUE
MW, janelas perdidas; NA, nenhuma ação.
37
TABELA 7 Resumo da conclusão do teste piloto externo
Visita de 6 meses Retirou-se Perdido para Outro

Data do site iniciada Randomizado consentido (concluído) consentimento seguir retirado
R01 24 de outubro de 2014 5 5 4 1 0 0
R02 27 de novembro de 2014 2 2 2 0 0 0
R04 11 de dezembro de 2014 1 1 1 0 0 0
R05 19 de novembro de 2014 2 1 1 0 0 1
R06 28 de abril de 2015 1 1 0 1 0 0
R07 29 de abril de 2015 2 2 1 0 1 0
TABELA 8 Demografia
Característica Ao controle Intervenção Total
Idade
n 4 8 12
Média (DP) 9,8 (2,5) 8,0 (0,9) 8,6 (1,7)
Mediana (IQR) 9,5 (8,0–11,5) 8,0 (7,5–8,0) 8,0 (7,5–9,5)
Mínimo máximo. 7, 13 7, 10 7, 13
Etnia, n (%)
Inglês/galês/escocês/irlandês do norte/britânico 3 (75,0) 2 (25,0) 5 (41,7)
Qualquer outro fundo branco 1 (25,0) 2 (25,0) 3 (25,0)
indiano 0 1 (12,5) 1 (8,3)
Qualquer outra origem asiática 0 2 (25,0) 2 (16,7)
Qualquer outra origem étnica mista/múltipla 0 1 (12,5) 1 (8,3)
Outro especificar)
coreano 0 1 1
filipino 0 1 1
polonês 1 2 3
Peso (kg)
número 257
Média (DP) 25.550 (2.616) 26.480 (4.572) 26.214 (3.910)
Mediana (IQR) 25.550 26.500 26.500

(23.700–27.400) (23.800–26.600) (23.700–27.400)
Mínimo máximo. 23h70, 27h40 21,70, 33,80 21,70, 33,80
Altura (cm)
número 257
Média (DP) 117.000 (0,849) 119.960 (6.280) 119.114 (5.339)
Mediana (IQR) 117.000 121.000 117.600

(116.400–117.600) (114.600–121.200) (114.600–121.200)
Mínimo máximo. 116,40, 117,60 113,70, 129,30 113,70, 129,30
Máx., máximo; min., mínimo.
38
TABELA 9 Informações sociais e escolares
Característica Controle, n (%) Intervenção, n (%) Total, n (%)
Adaptações habitacionais
n/a no momento 1 (25,0) 0 1 (8,3)
Pendente 1 (25,0) 3 (37,5) 4 (33,3)
Em processo 0 2 (25,0) 2 (16,7)
Concluído 2 (50,0) 2 (25,0) 4 (33,3)
Declaração educacional de necessidades
Não 0 4 (50,0) 4 (33,3)
Sim 4 (100,0) 4 (50,0) 8 (66,7)
Dificuldades de aprendizagem substanciais
Não 4 (100,0) 7 (87,5) 11 (91,7)
Não sabe 0 1 (12,5) 1 (8,3)
Nível de apoio educacional necessário
Mainstream: não dedicado 0 5 (62,5) 5 (41,7)
Principal: > 50% de suporte 2 (50,0) 1 (12,5) 3 (25,0)
Principal: <50% de suporte 2 (50,0) 1 (12,5) 3 (25,0)
Escola especial 0 1 (12,5) 1 (8,3)
n/a, não aplicável.
Devido às diretrizes de relatórios, vários resultados de viabilidade especificados pelo protocolo ficam mais confortáveis
em outras partes do relatório. Para obter informações sobre pacientes elegíveis abordados para o estudo, consulte Recrutamento
e fluxo de participantes. Para saber os motivos da recusa de consentimento e a taxa de desgaste dos participantes, consulte Perdas e
exclusões após randomização. As razões para o desgaste do protocolo de pesquisa estão detalhadas em Perdas e
exclusões após randomização. Opiniões dos participantes e dos pais sobre a viabilidade e aceitabilidade do
intervenção pode ser encontrada no Capítulo 5, Contexto entendido através da Classificação Internacional de
Funcionalidade, Incapacidade e Saúde – Versão Infantil e Juvenil e carga da teoria do tratamento e Paciente
e opiniões dos pais sobre a intervenção de terapia aquática; os dos terapeutas podem ser encontrados no Capítulo 5,
Visões do terapeuta sobre o serviço analisadas dentro da teoria do processo de normalização. Participante, pai e
as opiniões do terapeuta sobre a aceitabilidade e viabilidade do protocolo de pesquisa podem ser encontradas no Capítulo 5,
Comentários sobre os procedimentos do julgamento. Não consultamos, como originalmente declarado no protocolo, terapeutas em
o risco de contaminação do braço de controle depois de compreender o quão técnico e, portanto, impossível de
replicar sem treinamento, a intervenção foi. A viabilidade de recrutar centros participantes é
abordado em Implementação da intervenção e ensaio e a estimativa de custos é abordada em
Capítulo 6. Finalmente, a otimização da intervenção (em vez da fidelidade da intervenção) é abordada no Capítulo 4.
Decisão sobre o desfecho primário e o tamanho da amostra para um ensaio em grande escala
Embora a DTC6 seja o desfecho primário mais popular em ensaios de medicamentos para crianças ambulatoriais com DMD,
o estudo levantou preocupações sobre a sua viabilidade (ver Problemas com a recolha de dados). Tais preocupações seriam
ampliado se, como parece provável, qualquer estudo futuro envolvesse fundos comunitários, que são mais propensos a não ter o
corredores necessários de 30 m para a caminhada do transporte ou pessoal já treinado em avaliação. Por esta razão, o
A NSAA, que é coletada rotineiramente de todos os meninos com DMD no Reino Unido, parece ser o resultado mais viável
para qualquer futuro ensaio em grande escala. Não só os custos de recolha de dados poderiam ser minimizados através da sua utilização, mas, dada a
Esta edição pode ser reproduzida livremente para fins de pesquisa e estudo privados e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que 39
o pequeno número de pacientes com DMD disponíveis, é essencial que minimizemos qualquer perda de informação –
especialmente no braço de controle – como resultado do desgaste do paciente.
A Tabela 10 lista os tamanhos máximos de amostra e os tamanhos de amostra esperados no término exigidos por três estágios
Testes de gastos com erros da família ÿ de H0. Fixamos o poder para detectar uma diferença mínima importante de 9 pontos
em 0,8, e considere o SD da resposta como 15 pontos, o que parece sensato dados os resultados de Mayhew et al.190
Consideramos projetos para uma faixa de valores para a taxa de erro tipo I; dados os pequenos tamanhos de amostra disponíveis,
podemos estar dispostos a conduzir um ensaio com níveis de significância superiores aos convencionais, reconhecendo a
aumento do risco de uma conclusão falso-positiva ao interpretar os resultados do ensaio.
Para interpretar os números listados na Tabela 10, observe que uma vez que um paciente entra no estudo, haverá
um atraso de 6 meses antes que sua resposta primária ao tratamento possa ser medida. Como resultado deste atraso,
quando o estudo for realizado, em cada análise intermediária haverá pacientes em andamento que ainda não
foram acompanhados por sua resposta de 6 meses. De forma conservadora, este piloto externo indica que um futuro ensaio
poderia recrutar até 16 rapazes por ano, o que implica que aproximadamente oito rapazes estariam em preparação
em uma análise intermediária. Os projetos sequenciais de grupo padrão resumidos na Tabela 10 tornam a parada
decisões usando apenas os dados disponíveis em uma análise intermediária. No entanto, os tamanhos de amostra esperados listados
são os números esperados de pacientes recrutados no término, incorporando aqueles que estão em fase de preparação
quando uma decisão de parada é tomada.
Na Tabela 10 vemos que os tamanhos máximos de amostra necessários para conduzir um ensaio definitivo com um
a taxa de erro convencional tipo I de ÿ = 0,025 provavelmente será proibitiva no contexto de um ensaio nacional do Reino Unido,
que poderia recrutar até 16 meninos com DMD por ano. Nesse ritmo de recrutamento, levaria > 6 anos
atingir o tamanho máximo da amostra na ausência de parada precoce. Se relaxarmos a restrição de erro tipo I
para testar no nível de significância de 10%, esperaríamos levar cerca de 2,5 anos para chegar a uma conclusão
e, na ausência de interrupção precoce, pouco menos de 4 anos para recrutar o tamanho máximo da amostra.
A Tabela 11 resume os resultados de um estudo de simulação, listando a percentagem de ensaios que satisfazem os
critério de sucesso proposto para vários tamanhos de amostra quando as distribuições anteriores são conforme definidas anteriormente. O
a taxa de erro frequentista tipo I em ÿ = 0 é de aproximadamente 10%, o que é muito maior do que o convencional
Nível de significância de 2,5% permitido para testes unilaterais de superioridade. Sob os pressupostos do
estudo de simulação, estimamos que um futuro ensaio Bayesiano teria poder frequentista ÿ 0,7 para detectar
um efeito de tratamento clinicamente relevante se ÿ 40 pacientes pudessem ser recrutados e acompanhados para seu tratamento primário
resposta em 6 meses.
TABELA 10 Cálculo do tamanho da amostra frequentista
Tamanho esperado da amostra na rescisão
Nível de significância Tamanho fixo da amostraa Tamanho máximo da amostraa ÿ=0 ÿ = ÿ/2 ÿ=d ÿ = 3d/2
ÿ=1
ÿ = 0,025 87,2 104,7 58,5 74,1 73,2 57,9
ÿ = 0,05 68,7 82,9 50,5 60,2 58,3 47,8
ÿ = 0,1 50,1 60,7 41,0 45,6 43,7 37,5
ÿ=2
ÿ = 0,025 87,2 93,3 62,1 75,9 74,4 60,3
ÿ = 0,05 68,7 73,5 53,0 61,2 59,3 49,8
ÿ = 0,1 50,1 53,5 42,2 46,0 44,3 38,9
a Cálculos exatos do tamanho da amostra são apresentados. O ensaio seria implementado arredondando o tamanho da amostra para o número mais próximo
número par, mas isso teria pouco impacto nos tamanhos de amostra esperados.
40
TABELA 11 Cálculo do tamanho da amostra para experimento bayesiano
Porcentagem de ensaios que declararam E como superior a
eu n = 20 n = 30 n = 40 n = 60
ÿ=0 9,99 10.41 10.51 9,99
ÿ = ÿ/2 26,79 33.04 37,63 39,32
ÿ=d 51,61 64,47 73,15 74,87
ÿ = 3d/2 75,23 88.08 93,98 93,46
Os resultados são baseados em 10.000 simulações. N é o tamanho total da amostra dividido igualmente entre as intervenções.
Os dados são simulados de acordo com o modelo ^ÿ ÿ N(ÿ, 4ÿ2/N) e s2 ÿ (ÿ2/N) ÿNÿ 2 2 configurando
ÿ = 15 e ÿ = 9.
Entrega e recebimento do programa de terapia aquática e terrestre

intervenções terapêuticas
Se oito participantes alocados à TA assistissem a todas as 52 sessões de TA, haveria 416 relatórios de sessões. Em
de facto, vários participantes só tiveram a sua primeira sessão de TA algum tempo após a aleatorização (Tabela 12).
O tempo mediano entre a aleatorização e o início da TA foi de 47 dias (intervalo de 7 a 211 dias); o
a média foi de 63 dias. Como resultado, nem todas as 416 sessões foram possíveis, especialmente para aquelas randomizadas no final do
do projeto porque a avaliação de 6 meses está ancorada na data de randomização. Dos 349 programados
sessões para as quais temos dados, 203 (58,2%) sessões esperadas ocorreram e 146 (41,8%) não.
As razões para o não comparecimento agregado são relatadas na Tabela 13 (para o não comparecimento individual, consulte o Capítulo 4,
Comparecimento). Onde os motivos para o cancelamento da sessão eram discerníveis (10% das sessões não foram contabilizadas
para), houve uma divisão uniforme entre fatores participantes/família (43%) e fatores prestadores de cuidados de saúde (47%).
Dos 12 participantes que foram randomizados, apenas cinco retornaram quaisquer dados LBT, e para um deles houve
foram apenas dados de 1 semana (Tabela 14). Os outros quatro participantes devolveram conjuntos mais ou menos completos de
dados. A duração média entre a randomização e a primeira data em dados LBT preenchidos pelos pais
a forma de coleta foi de 25 dias (variação de 11 a 52 dias); a média foi de 28 dias. Os dados de adesão LBT
o resumo da conclusão é mostrado na Tabela 15.
Número de valores faltantes/casos incompletos

A integridade dos dados está descrita nas Tabelas 16 e 17.
TABELA 12 Tempo até a primeira sessão de TA e número de sessões por participante
Dias entre a randomização Número de sessões realizadas Número de sessões realizadas

Participante e intervenção (por registro AT inserido) (n/N) (por registro de presença) (n/N)
1 80 29/52 29/52
2 80 29/52 29/52
3 48 29/52 30/52
4 21 23/52 23/52
5 7 18/52 18/52
6 46 28/52 28/52
7 211 16/52 16/52
8 11 30/52 30/52
41
TABELA 13 Frequência das sessões de hidroterapia por centro
Número central
Resultado do processo R001 R002 R004 R005 R007 Total
Contagens de hidrosessão
n (número de participantes) 3 21118
Média (DP) 29,3 (0,6) 20,5 (3,5) 28,0 16,0 30,0 25,4 (5,7)
Mediana (IQR) 29,0 20,5 28,0 16,0 30,0 28,5

(29,0–30,0) (18,0–23,0) (28,0–28,0) (16,0–16,0) (30,0–30,0) (20,5–29,5)
Mínimo máximo. 29, 30 18, 23 28, 28 16, 16 30, 30 16, 30
A sessão ocorreu?, n (%)

Não 47 (30,1) 63 (60,6) 10 (19,2) 12 (23,1) 14 (26,9) 146 (35,1)
Sim 88 (56,4) 41 (39,4) 28 (53,8) 16 (30,8) 30 (57,7) 203 (48,8)
Ausente 21 (13,5) 0 14 (26,9) 24 (46,2) 8 (15,4) 67 (16,1)
Motivo do não comparecimento, n (%)

ADN 2 (1,3) 6 (5,8) 0 1 (1,9) 4 (7,7) 13 (3.1)
UTA 12 (7,7) 27 (26,0) 5 (9,6) 3 (5,8) 3 (5,8) 50 (12,0)
Piscina fechada 3 (1,9) 27 (26,0) 1 (1,9) 0 5 (9,6) 36 (8,7)
Equipe indisponível 24 (15,4) 0 4 (7,7) 6 (11,5) 1 (1,9) 35 (8,4)
Outro 3 (1,9) 2 (1,9) 0 2 (3,8) 1 (1,9) 8 (1,9)
feriado bancário 3 10004
Trabalho odontológico 0 10001
Esqueci o calção de banho 0 00202
Paciente indisposto 0 00011
DNA, não compareceu; máx., máximo; min., mínimo; UTA, incapaz de comparecer.
TABELA 14 Tempo até a primeira sessão LBT gravada e número de sessões por participante
Participante Grupo Dias entre a randomização e o LBT Número de semanas para as quais os dados foram retornados
1 NO 41 27/26a
2 NO 25 24/26
3 NO 12 24/26
4 LBT 52 26/01
5 NO 11 20/26
a Semana extra completada pelo participante sem explicação.
42
TABELA 15 Resumo de preenchimento dos dados de adesão à terapia em terra
Resultado do processo Ao controle Intervenção Total
Contagem de sessões terrestres
n (número de participantes) 1 4 5
Número de formulários semanais enviados
Média (DP) 1,0 23,8 (2,9) 19,2 (10,5)
Mediana (IQR) 1,0 (1,0–1,0) 24,0 (22,0–25,5) 24,0 (20,0–24,0)
Mínimo máximo. 1, 1 20, 27 1, 27
TABELA 16 Completude dos dados para avaliações de resultados
Ao controle Intervenção Geral

Instrumento Ponto de tempo de acompanhamento (N = 4), n (%) (N = 8), n (%) (N = 12), n (%)
Pontuação MÃO Consentimento 4 (100) 8 (100) 12 (100)
Linha de base 4 (100) 8 (100) 12 (100)
6 meses 2 (100) 8 (100) 10 (100)
CVF absoluta Consentimento 4 (100) 7 (88) 11 (92)
Linha de base 2 (50) 5 (63) 7 (58)
6 meses 0 (0) 5 (63) 5 (56)
% de CVF prevista para altura Consentimento 2 (50) 4 (50) 6 (50)
Linha de base 2 (50) 5 (63) 7 (58)
6 meses 0 (0) 5 (63) 5 (56)
6MWD Consentimento 0 (0) 0 (0) 0 (0)
Linha de base 4 (100) 8 (100) 12 (100)
6 meses 1 (100) 8 (100) 9 (100)
Valor de utilidade CHU-9D Consentimento 0 (0) 0 (0) 0 (0)
Linha de base 3 (75) 8 (100) 11 (92)
6 meses 1 (100) 8 (100) 9 (100)
Pontuação CarerQoL Consentimento 0 (0) 0 (0) 0 (0)
Linha de base 3 (75) 7 (88) 10 (83)
6 meses 1 (100) 7 (88) 8 (89)
CarerQoL feliz VAS Consentimento 0 (0) 0 (0) 0 (0)
Linha de base 3 (75) 8 (100) 11 (92)
6 meses 1 (100) 8 (100) 9 (100)
Pontuação do paciente ACTIVLIM Consentimento 0 (0) 0 (0) 0 (0)
Linha de base 3 (75) 8 (100) 11 (92)
6 meses 1 (100) 8 (100) 9 (100)
Medida do paciente ACTIVLIM Consentimento 0 (0) 0 (0) 0 (0)
Linha de base 3 (75) 8 (100) 11 (92)
6 meses 1 (100) 8 (100) 9 (100)
EVA, escala visual analógica.
43
TABELA 17 Preenchimento do questionário
Ao controle Intervenção Geral
Pontuação Ponto de tempo de acompanhamento Mínimo máximo. Mediana Mín.–máx. Mediana Mín.–máx. Mediana
Consentimento de pontuação HAND 100–100 100 100–100 100 100–100 100
Linha de base 100–100 100 100–100 100 100–100 100
6 meses 100–100 100 100–100 100 100–100 100
CHU-9D Linha de base 100–100 100 100–100 100 100–100 100
6 meses 100–100 100 100–100 100 100–100 100
ATIVLIM Linha de base 81,82–100 100 63,64–100 95,45 63,64–100 100
6 meses 81,82–81,82 81,82 72,73–100 81,82 72,73–100 81,82
CarerQoL Linha de base 100–100 100 85,71–100 100 85,71–100 100
6 meses 100–100 100 71,43–100 100 71,43–100 100
Resultados clínicos e estimativa
Nas estatísticas a seguir, uma diferença nas médias começando com zero reflete uma direção de efeito que
favoreceria a AT, se o ensaio tivesse o poder adequado; aqueles que começam com '1' favoreceriam o controle
braço. Devido ao desgaste do braço de controlo, são apresentadas estatísticas comparativas apenas para a NSAA. ANSA
medidas de capacidade funcional de exercício são mostradas na Figura 11, na qual incluímos a média observada
declínio anual da função na escala NSAA para meninos do Reino Unido com diagnóstico de DMD com idade > 7 anos, calculado
como 3,7 unidades por ano.72 Portanto, durante o período de estudo de 6 meses, o declínio esperado para os meninos em
nossa amostra é estimada em 1,85 unidades. Em média, os 12 participantes do estudo que foram randomizados
tinha um valor NSAA de 24,75 e seria esperado que tivesse um valor estimado em 6 meses de 22,9 unidades.
A pontuação média aos 6 meses foi de 21,0 (DP 15,6) no braço controle (n = 2) e 21,4 (DP 8,5) no braço AT
(n = 8), diferença de –0,38 (IC 95% –17,95 a 17,2). A pontuação média de mudança foi de –5,5 (DP 7,8) no
braço controle e –2,8 (DP 4,1) no braço AT, uma diferença de –2,8 (IC 95% –11,3 a 5,8). O clínico
os resultados são apresentados na Tabela 18 e a alteração na DTC6 ao longo de 6 meses é mostrada na Figura 12.
Ao controle Intervenção Randomização

números (idade)
R01/001 (10 anos)
30 30
R01/003 (9 anos)
R06/001 (13 anos)
25 25 R07/002 (7 anos)
R01/002 (10 anos)
R01/004 (8 anos)
Pontuação
calculada
mão
à
20 20 R01/005 (8 anos)
R02/001 (8 anos)
R02/002 (8 anos)
15 15 R04/001 (7 anos)
R05/001 (7 anos)
R07/001 (8 anos)
10 10 Significar
Declínio médio
mais de 6 meses
0 60 6
Linha de base até 6 meses
FIGURA 11 Pontuações da Avaliação Ambulatorial North Star.9
44
clínicos
Desfechos
18
TABELA

controle
Ao Intervenção
resultado
de
Medida Seguir n (DP)
Média (IQR)
Mediana máximo.
Mínimo n (DP)
Média (IQR)
Mediana máximo.
Mínimo
DOI: 10.3310/hta21270
6MWD
total
Distância base
de
Linha (84,98)
360 425,5)
(294,5–
362 457
259– (78,39)
369,63 393)
(313,5–
376,5 525
266–
meses
6 255 255)
(255–
255 255
255– (81,88)
347,63 388,5)
(288–
369,5 463
226–
MÃO
Pontuação Consentimento (3,4)
25,75 28)
(23,5–
26,5 29
21– (5,93)
23,38 29)
(18,5–
22,5 31
16–
base
de
Linha (4,55)
26 29)
(23–
25,5 32
21– (5,49)
24,13 28,5)
(19,5–
23,5 32
18–
meses
6 (15,56)
21 32)
(10–
21 32
10– (8,47)
21,38 28)
(16–
21 33
8–
absoluta
CVF Consentimento (0,21)
1,42 1,57)
(1,27–
1,43 1,66
1,16– (0,2)
1,52 1,74)
(1,27–
1,5 1,78
1,27–
base
de
Linha (0,21)
1,29 1,43)
(1,14–
1,29 1,43
1,14– (0,19)
1,34 1,48)
(1,3–
1,39 1,5
1,03–
meses
6 (0,42)
1,33 1,6)
(1–
1,52 1,76
0,77–
Consentimento (9,19)
90,5 97)
(84–
90,5 97
84– (11,62)
97,25 105,5)
(89–
97,5 83-111
altura
para
prevista
CVF
de
%
base
de
Linha (7,78)
88,5 94)
(83–
88,5 94
83– (17,09)
90,8 101)
(79–
91 113
70–
meses
6 (22,57)
83,8 93)
(68–
88 114
56–
base
de
Linha (0,07)
0,92 1)
(0,87–
0,89 1
0,87– (0,23)
0,77 0,94)
(0,59–
0,88 0,96
0,39–
CHU-9D
utilidade
de
Valor
meses
6 0,95 0,95)
(0,95–
0,95 0,95
0,95– (0,09)
0,87 0,95)
(0,82–
0,87 1
0,71–
CarerQol
Pontuação base
de
Linha (10,37)
31,27 43,2)
(24,4–
26,2 43,2
24,4– (22,9)
40,6 59,4)
(24,4–
29,3 81,6
19,7–
meses
6 50,1 50,1)
(50,1–
50,1 50,1
50,1– (6,78)
51,27 50,4)
(48,8–
50,1 65,8
44–
base
de
Linha (9,71)
32,67 41)
(22–
35 41
22– (7,58)
30,38 34)
(26,5–
32 41
17–
ACTIVLIM
paciente
do
Pontuação
meses
6 21 21)
(21–
21 21
21– (6,36)
26,88 31,5)
(22,5–
26 36
19–
base
de
Linha (2,62)
2,98 4,82)
0,02–
(–
4,15 – (1,37)
2,1 2,78)
(1,61–
2,22 4,15
a
–
ACTIVLIM
paciente
do
Medida
meses
6 0,18 0,18)
(0,18–
0,18 0,18
0,18– (1,13)
1,29 2,1)
(0,4–
1,48 2,73
a
–
mínimo.
min.,
máximo;
Máx.,
45
Ao controle Intervenção
Números de
500 500 randomização (idade)
R01/001 (10 anos)
R01/003 (9 anos)
R06/001 (13 anos)
400 400 R07/002 (7 anos)
R01/002 (10 anos)
R01/004 (8 anos)
R01/005 (8 anos)
Distância
minutos)
R02/001 (8 anos)
total
(em
6
300 300
R02/002 (8 anos)
R04/001 (7 anos)
R05/001 (7 anos)
R07/001 (8 anos)
200 200 Significar
0 60 6
FIGURA 12 Alteração na DTC6 ao longo de 6 meses.
As Figuras 13 e 14 mostram a CVF absoluta e o percentual de CVF previsto para estatura, respectivamente.
As Figuras 15 e 16 mostram as pontuações CHU-9D e CarerQol ao longo de 6 meses, respectivamente.
Eventos adversos
Um total de 15 eventos adversos foram relatados à equipe do estudo (Tabela 19). O único evento relacionado à
intervenção foi dor muscular tardia, o que era esperado. Do restante, 10 estavam relacionadas a quedas, duas estavam
relacionadas à imunização contra influenza e o restante estava relacionado a infecção torácica e hipoventilação do sono.
Não houve eventos adversos graves. Além disso, dois pais relataram dores nas costas, que atribuíram à realização de
exercícios LBT em casa (ver Capítulo 5, Fadiga e dor). A dor pós-TA, medida no inventário de dor de Wong-Baker,
e a fadiga, medida na Escala OMNI de percepção de esforço para crianças, são abordadas na Tabela 20.
1,8 1,8
Números de
randomização (idade)
1.6 1.6 R01/001 (10 anos)
R01/003 (9 anos)
R06/001 (13 anos)
1.4 1.4 R07/002 (7 anos)
absoluta
CVF
R01/002 (10 anos)

R01/004 (8 anos)
1.2 1.2
R01/005 (8 anos)
R02/001 (8 anos)
1,0 1,0 R02/002 (8 anos)
R04/001 (7 anos)
R05/001 (7 anos)
0,8 0,8 R07/001 (8 anos)
0 60 6
FIGURA 13 Capacidade vital forçada absoluta.
46
120 120 Números de
R01/001 (10 anos)
R01/003 (9 anos)
100 100 R06/001 (13 anos)
R07/002 (7 anos)
R01/002 (10 anos)
Porcentagem
R01/004 (8 anos)
CVF
de
R01/005 (8 anos)
80 80 R02/001 (8 anos)
R02/002 (8 anos)
R04/001 (7 anos)
R05/001 (7 anos)
60 60 R07/001 (8 anos)
Significar
0 60 6
FIGURA 14 Porcentagem da capacidade vital forçada prevista para estatura.
1,0 1,0
Números de
R01/001 (10 anos)
R01/003 (9 anos)
0,8 0,8 R06/001 (13 anos)
R01/002 (10 anos)
utilitário
Valor
R01/004 (8 anos)
R01/005 (8 anos)
R02/001 (8 anos)
0,6 0,6
R02/002 (8 anos)
R04/001 (7 anos)
R05/001 (7 anos)
R07/001 (8 anos)
Significar
0,4 0,4
0 60 6
FIGURA 15 Índice 9D do Utilitário de Saúde Infantil.
80 80 Números de
R01/001 (10 anos)
R01/003 (9 anos)
60 60 R06/001 (13 anos)
R01/002 (10 anos)
R01/004 (8 anos)
Pontuação
CarerQoL
R01/005 (8 anos)
R02/001 (8 anos)
40 40 R02/002 (8 anos)
R04/001 (7 anos)
R05/001 (7 anos)
R07/001 (8 anos)
Significar
20 20
0 60 6
FIGURA 16 Qualidade de vida relacionada ao cuidado.
47
TABELA 19 Eventos adversos vivenciados pelas crianças no estudo
Randomização Intervenção
grupo Categoria Detalhes Contínuo Sério? interrompido
Intervenção Outro O participante cai 2 a 3 vezes por semana Sim Não Não
Ao controle Outro Caiu e torceu o tornozelo resultando em visita Não Não Não
para A&E. Fez radiografia, sem fratura
Ao controle Outro Participante cai quatro vezes por semana Sim Não Não
Intervenção Outro O participante cai de 15 a 20 vezes por semana Sim Não Não
Intervenção Outro Participante cai uma vez por semana Sim Não Não
Intervenção Dor Caiu do escorregador, relatou dor nas costas, na coluna Não Não Não
radiografia clara, auto-resolvida
Intervenção Outro O participante cai ocasionalmente: duas quedas em Sim Não Não
últimos 6 meses
Intervenção Infecção aguda Infecção torácica Não Não Não
Intervenção Outro Sintomas de hipoventilação do sono – Sim Não Não

dores de cabeça e cansaço
Intervenção Outro Cataratas Sim Não Não
Intervenção Outro Imunização contra gripe Não Não Não
Intervenção Outro Cai diariamente Sim Não Não
Intervenção Outro Spray nasal para imunização contra gripe Não Não Não
dado. Informações compartilhadas como parte de

perguntas sobre eventos adversos esperados em
visite 3
Intervenção Outro Quedas regulares 2 a 3 vezes por semana Sim Não Não
Intervenção Outro Dor muscular de início tardio – como parte Sim Não Não
de perguntas sobre eventos adversos esperados para

visite 3
A&E, acidente e emergência.
Cálculos de tamanho de amostra para ensaios futuros candidatos
Calculamos um cálculo do tamanho da amostra para um estudo em escala real comparando LBT otimizado versus LBT mais AT para
meninos com DMD. Com base nos dados de viabilidade, presumimos que o desfecho primário seria a pontuação da NSAA
6 meses após a randomização (ver Problemas com a coleta de dados e Decisão sobre o desfecho primário
e tamanho da amostra para um ensaio em grande escala). A versão linearizada desta pontuação foi usada com pontuações transformadas
situando-se entre 0 e 100.190 Isto é preferido para garantir que uma mudança de unidade na pontuação implique a mesma mudança
em função em toda a extensão da escala. Restringimos nossa atenção a projetos frequentistas e bayesianos
para desenhos randomizados. Pode ser difícil aprender sobre a eficácia da TA a partir de estudos observacionais,
já que os pacientes receberão diversas terapias de base com esteróides glicocorticóides, que podem influenciar a doença
progressão. Os designs foram propostos sob a suposição simplificadora de que as pontuações NSAA linearizadas são
aproximadamente normalmente distribuído. Ao realizar cálculos de tamanho de amostra, consideramos um mínimo
importante efeito do tratamento é uma mudança de 9 pontos na escala NSAA transformada.
48
AT
após
OMNI
fadiga
e
Baker
Wong-
dor
de
Escores
20
TABELA
Antes Depois Mudar

DOI: 10.3310/hta21270
Comparecimento Sessão Mediana Mín.– Mediana Mín.– Mediana Mín.–

IA
EU status conta máx.
Pontuação (DP)
Média
n (IQR) (DP)
Média
n
máx. (IQR) (DP)
Média
n
máx. (IQR)
Completo
Baker
Wong–
R01/002 28 21 0)
(0–
0
(1,03)
0,43 4
0– 21 (0,8)
0,38 0)
(0–
0 2
0– –
21 –
OMNI Completo 28 3
2– 4
1– 2
0–
(0,53)
2,5
10 3)
(2–
2,5 (0,8)
2,44
27 3)
(2–
2 (0,71)
0,5
10 1)
(0–
0
Completo
Baker
Wong–
R01/004 29 21 (0,44)
0,1 0)
(0–
0 2
0– 21 (0,44)
0,1 0)
(0–
0 2
0– (0)
0
21 0)
(0–
0 0
0–
OMNI Completo 29 3
2– 4
1– 1
0–
(0,48)
2,7
10 3)
(2–
3 (0,79)
2,43
28 3)
(2–
3 (0,48)
0,3
10 1)
(0–
0
Completo
Baker
Wong–
R01/005 29 0)
(0–
0
(0,19)
0,04
28 1
0– (0,19)
0,04
28 0)
(0–
0 1
0– (0)
0
28 0)
(0–
0 0
0–
OMNI Completo 29 5
0– 5
0– 1
0–
(1,6)
0,9
10 1)
(0–
0 1)
(0–
0
(1,14)
0,75
28 (0,32)
0,1
10 0)
(0–
0
Completo
Baker
Wong–
R02/001 17 0)
(0–
0
(0,25)
0,06
16 1
0– 0)
(0–
0
(0,54)
0,19
16 2
0– (0,5)
0,13
16 0)
(0–
0 2
0–
OMNI Completo 17 15 1
0– 5
1– 4
2–
(0,41)
0,2 0)
(0–
0 4)
(3–
3
(0,96)
3,13
16 (0,7)
3,07
15 4)
(3–
3
Completo
Baker
Wong–
R02/002 16 0)
(0–
0
(0,68)
0,25
16 2
0– 2)
(0–
0
(1,44)
1,06
16 4
0– 2)
(0–
0
(1,22)
0,81
16 4
0–
OMNI Completo 16 2
0–
(0,85)
0,5
14 1)
(0–
0 (1,75)
1,88
16 6
0–
2,5)
(0–
2 (1,82)
1,07
14 4
a
–
2)
(0–
1,5
Completo
Baker
Wong–
R04/001 28 (0)
0
28 0)
(0–
0 0
0– (0)
0
26 0)
(0–
0 0
0– (0)
0
26 0)
(0–
0 0
0–
––
–
OMNI Completo 28 0
0–
(0)
0
28
––
– 0)
(0–
0
Completo
Baker
Wong–
R05/001 15 (0)
0
15 0)
(0–
0 0
0– (0)
0
15 0)
(0–
0 0
0– (0)
0
15 0)
(0–
0 0
0–
OMNI Completo 15 1
0– 3
0– 2
0–
(0,71)
0,5 1)
(0–
0,5 0)
(0–
0
(0,82)
0,33
15 (1,41)
1 2)
(0–
1
Completo
Baker
Wong-
R07/001 26 (1,65)
1,65
26 2)
(0–
2 5
0– (2)
2,65
26 4)
(2–
2 7
0– (1,67)
1
26 4
a
–
2)
(0–
0,5
OMNI Completo 26 8
0–
(0,76)
4 5
3–
4,5)
(3,5–
4 5)
(2–
4
(2,54)
3,85
26 (1,6)
2,38 5
1–
3,5)
(1–
2
mínimo.
min.,
máximo;
Máx.,
49
Ensaio sequencial de grupo frequentista A

seguir, nos referimos ao LBT otimizado e ao LBT mais TA como intervenções C e E, respectivamente. Assumimos que
as pontuações transformadas da NSAA aos 6 meses seriam analisadas ajustando um modelo linear geral ajustando a
pontuação inicial da NSAA e outras covariáveis da linha de base relevantes. Portanto, a resposta de 6 meses do i-ésimo
paciente seria modelada como:
Yi = ÿC + ÿ XEi + ÿ XBi + ÿi, (1)
onde XEi é uma variável indicadora que assume valor 1 se o paciente i for randomizado para a intervenção, e 0 caso
contrário; XBi é a pontuação NSAA no início do estudo; e ÿi é um termo de erro aleatório independente com ÿi ÿ N(0, ÿ2).
Interpretamos ÿ como a diferença ajustada entre as pontuações NSAA transformadas esperadas aos 6 meses em E
versus C; valores positivos indicam que E é superior a C.
Nossa primeira proposta é conduzir um ensaio futuro de acordo com um teste sequencial de grupo de H0: ÿ ÿ 0
contra H1: ÿ > 0 com taxa de erro tipo I ÿ em ÿ = 0 e taxa de erro tipo II ÿ em ÿ = ÿ. Tomamos ÿ = 9 como a diferença
mínima importante que desejamos detectar. Consideraremos projetos sequenciais de grupo, que permitem a parada
antecipada, seja por futilidade (isto é, abandonar uma causa perdida) ou por sucesso (isto é, declarar E superior a C).
Ao testar o grupo H0 sequencialmente, reduzimos o número esperado de pacientes necessários para conduzir o ensaio, o
que é particularmente desejável neste contexto quando o tamanho das amostras é pequeno. Consideramos testes
unilaterais, em vez de bilaterais, de hipóteses nulas, uma vez que o AT seria adotado na prática apenas se pudesse ser
demonstrado que é superior ao tratamento padrão.
Propomos testes sequenciais de grupo de H0 seguindo projetos de gastos com erros, assim chamados porque as
regras de parada são derivadas de modo que certas probabilidades de cometer um erro tipo I ou tipo II são “gastas”
em cada análise intermediária. A vantagem deste tipo de design é que ele pode acomodar grupos de tamanhos
imprevisíveis, o que provavelmente ocorrerá se as taxas de recrutamento forem imprevisíveis e as reuniões do
Comitê de Ética e Monitoramento de Dados forem agendadas em horários fixos. Consideramos probabilidades
de erro de gastos de projetos de acordo com a família ÿ de funções:
f(t) = ÿ minf1, t ÿ g e g(t) = ÿ minf1, t ÿ g, (2)
onde t, 0 ÿ t ÿ 1, representa a fração do nível máximo de informação do teste que foi acumulado.
Aqui, f e g estipulam as probabilidades cumulativas de erro tipo I e tipo II a serem gastas pela fração de
informação de tempo t acumulada. O parâmetro de gasto de erros, ÿ, governa a rapidez com que as probabilidades
de erro são gastas em função da informação estatística disponível para ÿ: valores menores de ÿ implicam regras de
parada mais agressivas com maior oportunidade para paradas muito precoces.
Desenho bayesiano
Poderíamos mudar o objetivo de um ensaio futuro, deixando de chegar a conclusões definitivas sobre os méritos
relativos das intervenções E e C para aumentar a nossa compreensão desses méritos. Um ensaio futuro prosseguiria então
recrutando o maior número possível de pacientes durante um período de tempo razoável; com base no estudo piloto
HydroDMD, acreditamos que 32 pacientes poderiam ser recrutados ao longo de 2 anos. Os dados acumulados seriam então
analisados utilizando métodos bayesianos para quantificar o nosso pensamento atual sobre os benefícios do tratamento.
Antes do início do futuro ensaio, a abordagem bayesiana começaria com uma avaliação completa do que já se sabe
sobre as prováveis respostas dos pacientes nas intervenções E e C. Para simplificar, tomaremos µE e µC para
representar a mudança média desde o início até 6 meses em a pontuação linearizada da NSAA nas intervenções E e
C, respectivamente. Além disso, deixe ÿ2 denotar a variância comum da mudança em relação às pontuações iniciais.
Propomos que a nossa compreensão prévia dos méritos relativos das intervenções E e C poderia ser resumida
colocando as seguintes distribuições anteriores independentes em ÿ = µE – µC e ÿ:
ÿ ÿ N(5:375, 213:222) e ÿ ÿ U(0, 100Þ: (3)
50

O anterior para ÿ resume as descobertas do estudo piloto HydroDMD: a média é igual à diferença média da amostra observada
enquanto definimos o SD anterior igual a duas vezes o erro padrão estimado da média amostral. Esta inflação é feita para
reduzir a contribuição da informação piloto para um futuro ensaio de eficácia e reflecte a nossa incerteza sobre o erro padrão
estimado. Um anterior independente e vago é usado para ÿ para refletir nossa incerteza sobre a variância da resposta.
Poderíamos tentar incorporar nas distribuições anteriores declaradas dados de outros ensaios históricos controlados
relevantes; entretanto, sabe-se que a história natural da DMD mudou acentuadamente nos últimos anos com a introdução da
terapia com glicocorticóides e a padronização dos cuidados habituais (Ricotti et al.72). Portanto, é improvável que as
respostas médias observadas em ensaios históricos sejam proporcionais às observadas em estudos contemporâneos.
O próximo passo seria realizar o ensaio bayesiano, recrutando o maior número possível de pacientes numa rede de
centros do Reino Unido. Os pacientes seriam randomizados em uma proporção de 1: 1 entre as intervenções E e C.
Ao término do estudo, uma vez que todos os pacientes recrutados tenham sido acompanhados quanto ao resultado de 6
meses, os novos dados do estudo seriam resumidos pelo par de estatísticas suficientes para ÿ e ÿ, ou seja, a estimativa de
máxima verossimilhança de ÿ e o variância da amostra. Uma análise bayesiana seria então realizada, usando o teorema de
Bayes para atualizar os anteriores para derivar distribuições posteriores incorporando os dados do ensaio. Uma decisão
provisória de introduzir a intervenção E seria tomada se a probabilidade posterior de ÿ > 0 exceder 0,9.
As Figuras 17 e 18 mostram o OMNI após a sessão e a mudança para cada participante da intervenção,
respectivamente.
As Figuras 19 e 20 mostram a escala visual analógica de Wong-Baker após a sessão e mudança para cada participante
da intervenção, respectivamente.
10
Randomização
R01/002
6 R01/004
R01/005
pontuação
OMNI
após
R02/001
R02/002
4 R04/001
R05/001
R07/001
0
1 9 17 25 33 41 49 57 65 73 81 89 97 105113121129137145153161169177
Dias de sessão
FIGURA 17 Pontuação OMNI após a sessão.
51
Randomização
R01/002
2 R01/004
Mudança
OMNI
R01/005
R02/001
R02/002
0 R04/001
R05/001
R07/001
–2
1 9 17 25 33 41 49 57 65 73 81 89 97 105 113 121 129 137 145 153 161 169 177
Dias de sessão
FIGURA 18 Alteração da pontuação OMNI.
Randomização
2 R01/002
R01/004
R01/005
1 R02/001
Alteração
Wong-
Baker
VAS
do
R02/002
R04/001
0 R05/001
R07/001
–1
–2
1 9 17 25 33 41 49 57 65 73 81 89 97 105 113 121 129 137 145 153 161 169 177
Dias de sessão
FIGURA 19 Escala visual analógica de Wong-Baker após a sessão.
6 Randomização
R01/002
R01/004
R01/005
4 R02/001
R02/002
pontuação
Baker
Wong
após
VAS
–
R04/001
R05/001
2 R07/001
0
1 9 17 25 33 41 49 57 65 73 81 89 97 105 113 121 129 137 145 153 161 169 177
Dias de sessão
FIGURA 20 Mudança Wong-Baker.
52
Capítulo 4 Resultados do estudo de otimização de intervenção
Introdução: caracterização da capacidade funcional dos participantes
Dados de boa qualidade sobre a otimização de TA e LBT estavam disponíveis para apenas oito e quatro participantes,
respectivamente (Tabela 21); todos eram do braço de pesquisa e os participantes do braço de controle não contribuíram com nada útil
dados. A mãe dos participantes do braço AT R01/002 e R01/004 e do participante do braço controle R01/003
indicou que nenhum LBT foi entregue em casa, mas que parte foi entregue na escola (ver também Capítulo 5,
Fatores Ambientais). O número total de sessões de TA com dados disponíveis variou de 16 a 30 sessões
por participante. O número total de sessões LBT com dados disponíveis variou de 20 a 27 sessões. O
mediana do número total de trechos, com dados em percentual do número total de trechos prescritos,
variou de 66,67% a 100% para os participantes (mínimo 30,77%, máximo 100%). A média total
número de trechos com dados em porcentagem do número total de trechos prescritos variou de
72,16% a 97,92% para participantes.
Terapia aquática
Comparecimento
A frequência à terapia aquática (Tabela 22 e Figuras 21 e 22) em geral foi avaliada como boa para seis dos
oito participantes. O número real de sessões assistidas pelos participantes variou entre 16 e 30
sessões em geral, e o número real de sessões não atendidas variou entre 10 e 34 sessões
geral. Os fatores do paciente e do grupo para o não comparecimento foram iguais para três participantes, os fatores do grupo foram
maior para três participantes e os fatores do paciente foram maiores para dois participantes. Dois participantes tiveram
assiduidade global < 40%, um teve assiduidade global entre 40% e 50% e cinco participantes
tiveram níveis de frequência entre 50% e 60%.
TABELA 21 Resumo de preenchimento de dados de terapia aquática e LBT
Participante Número total de sessões de AT com dados Número total de semanas com dados LBT
R01/002 29 0
R01/004 29 0
R01/005 29 27
R02/001 23 24
R02/002 18 24
R04/001 28 0
R05/001 16 0
R07/001 30 20
Esta edição pode ser reproduzida livremente para fins de pesquisa e estudo privados e extratos (ou mesmo o relatório completo) podem ser incluídos em revistas profissionais, desde que 53
RESULTADOS DO ESTUDO DE OTIMIZAÇÃO DE INTERVENÇÃO
TABELA 22 Resumo de atendimento em terapia aquática por participante
Real Real Porcentagem de participação

Randomização sessões sessões não Paciente Piscina Disponível com base no disponível
número participaram participaram fatores fatores desconhecidos sessõesa piscina
R01/002 29 16 5 10 1 34 85
R01/004 29 16 4 10 2 33 88
R01/005 30 15 5 10 0 35 86
R02/001 23 29 14 14 1 37 62
R02/002 18 34 20 14 0 38 47
R04/001 28 10 5 5 0 33 85
R05/001 16 12 6 6 0 22 73
R07/001 30 14 8 6 0 38 79
a Presume que as sessões com motivos desconhecidos são causadas por fatores do pool. Devido ao início tardio, alguns participantes não puderam
completaram 52 sessões no momento do encerramento do estudo.
30
20
sessões
Número
total
de
10
0
R01/002 R01/004 R01/005 R02/001 R02/002 R04/001 R05/001 R07/001
Randomização
FIGURA 21 Número de sessões de TA concluídas.
54
R07/001
R05/001
R04/001
R02/002
Randomização
R02/001
R01/005
R01/004
R01/002
0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 100 110 120 130 140 150 160 170 180
Dias entre sessões
FIGURA 22 Tempo das sessões de TA.
A prescrição da terapia aquática O escore

NSAA foi avaliado pelo avaliador independente como acima do esperado para a idade para três participantes e abaixo
do esperado para cinco participantes. Entre o consentimento e as avaliações iniciais (um intervalo de 1 mês), cinco
participantes melhoraram, um manteve a função e dois diminuíram no NSAA. Sete dos participantes tiveram contraturas
e todos os participantes tiveram amplitude de movimento reduzida (Tabela 23). Observe o rápido declínio na
pontuação NSAA para os participantes R04/001 e, em particular, R07/001, durante o período experimental de 6 meses.
A prescrição geral foi avaliada como boa para três participantes, variável por sessão para dois e ruim para
três participantes. O avaliador independente avaliou as prescrições de AT como realistas e alcançáveis
para quatro dos oito participantes. A prescrição foi avaliada como inatingível para quatro participantes em
dois centros. O avaliador independente afirmou que o número de exercícios prescritos por sessão variou
de 4 a 27 exercícios para todos os participantes que contribuíram com dados. Em relação à prescrição geral
56
otimização
de
avaliação
aquática:
Terapia
23
TABELA
Alcançável mediana
Significar;
MÃO
Pontuação prescrição? Prescrição conformidade
(intervalo) prescrito
Não
idade:
por podem
(Exercícios de
(número prescrição;
com com
exercícios
ou
acima base
de
Linha de
Qualidade um
em
feito
ser exercícios independente
avaliador explicação
sem
Randomização abaixo ANSA ANSA 6
ANS 6MWD Contraturas prescrição hora
meia prescrito subjetiva
opinião de
(número prioritários
Trechos
número consentimento base
de
linha meses (metros) N
S/ Comparecimento (focado) sessão) sessão)
por conformidade
sobre sessões) prescrito?
média9
R01/002 Acima 25 27 26 386 Bom Pobre Não 27 33,33

30,99; tornozelos
–
Parcialmente

pobre
48,15);
(14,81– quadris
não
mas
R01/004 Acima 31 30 30 525 Bom Pobre Não 23 29.17

28,91; quadril
–
Parcialmente
pobre
52,17);
(12,5– e
(quadril
extensão
e
faltando,
tronco
em
ênfase
grande
inexplicável)
pulso
R01/005 Abaixo 16 18 17 386 Bom Pobre Não 24

22– 40,91
38,63; tornozelos
–
Sim
pobre
68,18);
(8,7–
R02/001 Acima 31 32 33 400 Pobre Bom Sim 15

14– 92,86
86,77; 10 tornozelos
–
Sim
bom
100);
(42,86–
R02/002 Abaixo 18 20 17 367 Pobre Bom Sim 15 93,33

90; tornozelos
–
Sim
bom
100);
(46,67–
R04/001 Abaixo 20 19 15 300 Bom Variado Não 23

11– 41.21
51,55; 10 tornozelos
–
Sim
bom
100);
(21,21–
R05/001 Acima 27 27 25 327 Bom Variado Sim 10

4– 51,67
49,76; tornozelos
–
Sim
bom
63,64);
(26,67–
R07/001 Abaixo 19 20 266 Bom Bom Sim 11 100

91,52; mas
tornozelos,
–
Parcial
bom
100);
(36,36– ITBs
não
sim.
Sim,
não;
N,
iliotibial;
banda
BIT,
adesão, três participantes foram avaliados como ruins e cinco como tendo bons níveis de adesão. A conformidade geral da
prescrição ficou entre 20% e 30% para um participante, 30% e 40% para dois participantes, 70% e 80% para dois participantes
e 80% e 90% para três participantes. A conformidade da prescrição por sessão variou de 9% a 100% entre os participantes.
Uma fisioterapeuta, que foi considerada como tendo otimizado o tratamento com base nos dados fornecidos ao avaliador
independente, comentou que o seu participante (participante R07/001) encontrou fadiga e insatisfação significativas (ver
Capítulo 5, Fadiga e dor e Trabalho de avaliação). Ela explicou que, embora a prescrição permanecesse a mesma, o
número real de repetições do exercício foi ajustado dependendo da fadiga do participante, o que o avaliador independente
concordou ser apropriado.
Cinco dos oito participantes realizaram exercícios adicionais não prescritos durante as sessões, sem nenhuma explicação
fornecida. A avaliadora independente considerou que os exercícios não deveriam ser priorizados adequadamente em
três casos: com R01/002, ela teria priorizado os quadris além dos tornozelos; com R01/004 ela teria priorizado mais exercícios
de quadril e tronco e menos exercícios de punho; com R07/001 ela teria priorizado exercícios de banda iliotibial além de
tornozelos. O avaliador independente considerou que foi dada demasiada ênfase ao exercício do punho em diversas prescrições
(R01/002, R01/005, R01/004 e R05/001).
Embora o alongamento do punho fosse apropriado, não exigia as propriedades da água e, com tempo limitado, outros
exercícios que beneficiassem das propriedades da água (particularmente exercícios para membros inferiores) poderiam ter
sido priorizados. O avaliador independente observou que os exercícios para o punho foram colocados em primeiro lugar no
menu manual de exercícios e que isso pode ter levado a uma prescrição excessiva.
Terapia baseada em terra
A prescrição de LBT foi avaliada como adequadamente focada e alcançável no início do estudo para todos os quatro
participantes de AT que devolveram o LBT pro forma, e a adesão foi inicialmente boa (Tabela 24). Porém, após intervenção
do fisioterapeuta comunitário, no meio do curso, o número de exercícios aumentou e a adesão diminuiu (R01/005, R02/001 e
R02/002). Ao longo do curso, o número de exercícios prescritos variou de 5 a 13 por dia. A adesão à prescrição dos
participantes foi geralmente boa e a adesão aos trechos prioritários não caiu abaixo de 85% para este participante (R02/001).
A frequência à AT foi variável, com factores do prestador e do paciente a desempenharem um papel igual na não frequência
(ver Capítulo 3, Entrega e recepção das intervenções de terapia aquática e terapêutica terrestre e Capítulo 5, Equilibrar
as exigências do programa com o trabalho, vida escolar e familiar). As prescrições de AT foram bem otimizadas (focadas e
realistas) para três meninos. Para outros, houve foco insuficiente na prescrição, com muitos/menos exercícios importantes
para aqueles que não exigiam as propriedades da água incluídas. Isto resultou numa clareza insuficiente sobre a necessidade
de desenvolver, desde o início, uma prescrição que fosse exequível e centrada nas necessidades do rapaz. Houve uma
diferença na compreensão se se pretendia ou não que os exercícios da maioria das categorias do manual de TA
fossem implementados ou se a prescrição deveria ser mais focada (ver Capítulo 5, Criação de sentido). Dados
mais ou menos completos estavam disponíveis para LBT em apenas quatro rapazes. Em geral, a adesão foi boa e as
prescrições foram adequadamente otimizadas.
57
58
otimização
de
avaliação
terrestre:
Terapia
24
TABELA
Prescrição mediana
Significar; o
Fiz
MÃO
Pontuação de
(número conformidade
(intervalo) em
mudança
acima
idade:
por base
de
Linha Prescrição Realista exercícios prescrição;a
com Prioridade prescrição
Randomização embaixo
ou ANSA ANSA 6
ANS 6MWD Contraturas variado,
(bom prescrição prescrito avaliador
do
subjetivo alongar afetar

número consentimento base
de
linha meses (metros) N
S/ base
de
linha
na
média pobre) sessão)
por conformidade
sobre
opinião prescrito? conformidade?
R01/002 Acima 25 27 26 386 E n/

D n/
D n/
D n/
D n/
D n/
D
R01/004 Acima 31 30 30 525 E n/

D n/
D n/
D n/
D n/
D n/
D
R01/005 Abaixo 16 18 17 386 E Bom Alcançável 12

5– 66,67
74,69; Sim Não
bom
100);
(58,33–
R02/001 Acima 31 32 33 400 E Bom Alcançável 13

5– 81,87
72,16; Sim Sim
bom
100);
(30,77–
R02/002 Abaixo 18 20 17 367 E Bom Alcançável 12

8– 100
97,92; Sim Sim
bom
100);
(87,5–
R04/001 Abaixo 20 19 15 300 E n/

D n/
D n/
D n/
D n/
D n/
D
R05/001 Abaixo 27 27 25 327 n/

D n/
D n/
D n/
D n/
D n/
D
R07/001 Abaixo 19 20 266 E Bom Alcançável 6

5– 100
93,67; Sim Não
bom
100);
(80–
sim.
Sim,
aplicável;
não
a,
n/
não;
N,
resumo.
respondida
sendo
pergunta
dias?'
'Quantos
em
Baseado
a
Capítulo 5 Resultados de pesquisas qualitativas
Contexto entendido através da Classificação Internacional de

Funcionalidade, Incapacidade e Saúde – Versão Infanto-juvenil e teoria
da carga do tratamento
A Figura 23 mostra a CIF-CJ aplicada à DMD; Os códigos CIF-CJ são fornecidos no texto para referência.
Comprometimento e limitação de atividades As

crianças do nosso estudo já estavam começando a ter problemas para caminhar (d450) e se movimentar como resultado
do aumento da fraqueza muscular e contraturas articulares secundárias (b710). Muitos já haviam passado para uma fase
que envolvia equipamentos adaptativos para melhorar a mobilidade e a qualidade de vida. Alguns usavam bengalas, andadores
ou cadeiras de rodas elétricas durante partes do dia para manter a independência da mobilidade. Uma entrevista ocorreu
enquanto um terapeuta ocupacional inspecionava a casa do participante em busca de modificações.
Para auxiliar nos cuidados, o quarto de uma criança foi recentemente transferido para o térreo. Vans e rampas modificadas
eram frequentemente evidenciadas como auxílios para auxiliar nos cuidados. Várias crianças caíam frequentemente (d455)
e algumas usavam cadeiras de rodas motorizadas durante algumas partes do dia.
Pois é, brincando na rua, ele anda, e quando andava caía com muita facilidade. . . agora ele não consegue andar talvez
mais de cem metros, algo assim.
Pai R05/001
Restrição de participação
Previsivelmente,100.191 alguns pais relataram que os seus filhos estavam cada vez mais frustrados com a perda de função
(ver Melhoria percebida na confiança, independência ou participação) e consequente afastamento do desporto, da
brincadeira (d880) e do seu grupo de pares (d7500).
Fatores pessoais
Normalmente, para a faixa etária, a maioria dos participantes estava em terapia com esteróides com a expectativa de prolongar
a deambulação,9.192 às vezes com ganho de peso e problemas comportamentais (b152, d310).193 Não temos
conhecimento de que algum de nossos participantes tivesse dificuldades substanciais de aprendizagem. (b117, b164),
que estão por vezes associados à DMD.193 Com a esperança de vida agora muito mais longa como resultado de uma melhor
gestão da doença,194 a perspectiva de mais educação e profissão era provavelmente um objectivo importante para muitas
famílias. Contudo, numa idade média de 9 anos, a consciência de uma criança sobre possíveis futuros é um tanto
limitada.
Temos agora uma população que vive para ir para a universidade e, nesse caso, a academia é muito importante. . .
aqueles que são cognitivamente bons, você sabe, isso é muito importante.
Fisioterapeuta S07/001
Tenho um filho de 14 anos e obviamente [seu irmão e participante] tem 8 anos. . . agora. [Participante] sabe que tem
músculos fracos, sabe que tem uma coisa chamada DMD; ele sabe que precisará cada vez mais de uma cadeira
de rodas. Mas, para ele, é o dia a dia. Eu acho que, como pai, você mantém tudo o mais normal possível pelo maior tempo
possível. . . também temos que pensar no garoto de 14 anos que pode acessar o Google [Google Inc., Mountain View,
CA, EUA] e ver todos os piores casos e o futuro. . . estamos enchendo [o participante] de esteróides todos os dias,
então, emocionalmente, isso o muda, dá-lhe altos e baixos. . . Quando está cansado, ele fica bastante emocionado, pode
rir incontrolavelmente à menor coisa ou chorar incontrolavelmente à menor coisa.
Pai R02/001
59
60
saúde
de
Condição
Duchenne,
de
Muscular
Distrofia
RESULTADOS DE PESQUISA QUALITATIVA
ambulatorial
ainda

isolados
músculos
dos
Força
b7300
articulares
funções
das
Mobilidade
b710
corporal
função
Estrutura/ com
informais
Relacionamentos
d7500
brincadeiras
em
Envolvimento
d880
participação)
de
(restrição
Participação
se
Mover-
d455
Caminhar,
d450
atividade)
de
(limitação
cair)
(sem
Atividade
musculares
grupos
e
(deficiência)
amigos
e450
familiares,
saúde
políticas
e
sistemas
Serviços,
e580
imediatas
individuais
Atitudes
e410
Alargada
e315
imediata,
Família
e310
Profissionais
e355
família,
saúde,
de
profissionais
dos
ambientais
Fatores básicas,
b163
superior,
nível
cognitivas
b164
confiança,
Mensagens
b1266
pessoais,
fatores
de
Funções
d310
comportamento,
próprio
o
Gerenciar
d250
Emocional
b152
intelectuais,
Funções
b117
falado
receber
–
com
se
Comunicar-
10665/43737/1/9789241547321_eng.pdf.
bitstream/
iris/
apps.who.int/
http://
2007,93
Saúde;
Mundial
Organização
Genebra:
Juvenil.
Infantil
Versão
Saúde,
e
Funcional
Internacional
Classificação
permissão
Adaptado
CJ.
CIF-
da
através
compreendida
DMD
com
ambulatoriais
meninos
de
Incapacidade
23
FIGURA
Fatores Ambientais
Família imediata e alargada (e310, e315) e suas atitudes (e450)93
Teoria do fardo do tratamento: carga de trabalho113

Embora tenhamos entrevistado um pai que era o principal cuidador dos seus filhos, ficou relativamente claro que, na
maioria das famílias, as mães arcavam com o fardo do cuidado, independentemente do facto de muitas delas
trabalharem, ou trabalhavam até recentemente em tempo integral (ver Equilibrar as demandas do programa com
trabalho, escola e vida familiar). Em pelo menos duas famílias, os padrões de trabalho envolviam ambos os pais
trabalhando longos dias para garantir períodos de folga mutuamente exclusivos, onde um deles pudesse estar
disponível para cuidar. Em cinco entrevistas (seis meninos participantes), havia vários meninos com DMD no
domicílio, com uma família tendo quatro meninos com DMD e uma menina não afetada (participantes R01/002, R01/003 e R01/004).
A dificuldade enfrentada pelos pais de crianças com deficiência no acesso a serviços apropriados a uma curta distância da
sua casa e no recurso a serviços privados está bem documentada.64,195–197 Também está bem estabelecido que os
serviços são muitas vezes fragmentados e que o planeamento de serviços intra-agências é deficiente. e que os profissionais,
bem como as famílias, estão confusos sobre a prestação.195,197,198 Os obstáculos ao acesso aos serviços (ver Figura 3)
199
ficaram em evidência, tal como noutros estudos, e os pais tiveram que 'lutar por tudo', os e relacionamentos com
199–202
prestadores são descritos como 'repetidamente assimétrico, não colaborativo e negativo':
Eu tive que lutar. . . para colocar tudo no lugar. . . eles costumavam ter declarações; eles se livraram das declarações
e as substituíram, mas conseguir alguém para ajudar [o participante] a vir especialmente para a escola para ele tem
sido um pesadelo. Tem sido um pesadelo absoluto e você sabe que é bastante perturbador que eles estejam falhando com
ele. . . o governo não fornece o nível certo de atendimento, mas estou nisso.
Pai R07/001
Teoria do fardo do tratamento: capacidade113 A

capacidade dos pais para realizar este trabalho, que garante o cuidado dos seus filhos, é limitada e possibilitada por uma
variedade de factores (ver Tabela 3).117,203 A sua própria saúde, moral, crenças, competências parentais, personalidade
e o potencial para absorver adversidades (resiliência) têm um papel na forma como os pais lidam com a situação.113,196,203
A título de ilustração, dois pais, cada um com dois rapazes com DMD, responderam de forma diferente às expectativas de que
iriam realizar exercícios LBT, o que está a causar cada um deles dor nas costas:
Estou sempre preocupado por não estar fazendo tudo certo. . . mas sim, faz parte da norma. A gente senta, ele assiste
Simpsons, eu faço fisioterapia. . . cerca de 15 a 20 minutos por noite. . . talvez, você sabe, ele tenha uma sexta ou sábado
à noite de folga. . . Eu recuei muitas vezes com [participant] . . . para ser honesto com você, é parte da razão
pela qual acho que ele se sai tão bem. . . na verdade, provavelmente sou mais leve com ele do que com os próprios
fisioterapeutas.
Pai R02/001
Sou eu quem está com dores sim, porque quando faço os alongamentos dele também tenho que fazer algum esforço,
sabe. . . uma vez que quase não me levanto por causa da dor. . . Fui até ao meu clínico geral [clínico geral] . . . é por isso
que não consigo fazer [os exercícios LBT] todos os dias, é. . . estressante para mim.
Pai R02/002
O stress muitas vezes endémico vivido pelas mães de crianças com deficiência (ver Capítulo 1, Importância em termos de
problemas de saúde) está frequentemente relacionado com serviços inadequados, descoordenados e de difícil
acesso.195,197,200 Como as redes sociais muitas vezes diminuíram,196 familiares próximos torna-se o principal suporte.204–206 Avós, que
61
muitas vezes permitem que os pais tenham um emprego remunerado, fornecendo cuidados diurnos informais,207–209 foram
mencionados em apenas uma entrevista:
Meu pequenino, ele vai na casa da minha [sic] mãe [enquanto o participante vai para a hidroterapia] . . . todos nós tomamos chá na
casa da minha mãe, então só chegamos em casa por volta das 7.
Pai R01/005
Outros pais descreveram a dificuldade de sobreviver sem esse apoio informal. Para pelo menos duas famílias, para as quais o
inglês era a segunda língua, a família alargada vivia fora do Reino Unido. O capital económico pode amortecer o stress, mas ter um
filho deficiente está normalmente associado a uma perda de rendimentos e a uma série de custos adicionais para o agregado
familiar (ver Capítulo 1, Importância em termos de problemas de saúde e Capítulo 6); o emprego pode ser um fator de estresse e
também um recurso de enfrentamento.196
Os pais com DMD do século XXI são, por reputação, proativos e bem informados sobre a condição de seus filhos e o
tratamento associado.192 O capital cultural (educação) muitas vezes resulta em melhor acesso à informação e habilidades de
resolução de problemas.196 Como em outros estudos,200 há Não fazia sentido que os pais com maior escolaridade pudessem
aceder mais facilmente ao apoio profissional para crianças com deficiência, mas alguns demonstraram habilidade na
exploração de oportunidades alternativas:
Tenho contato com hidro[terapia] desde que [participante] era pequeno. Isso é puramente minha bisbilhotice. . . e descobrindo
assim, tem uma [piscina] não muito longe do hospital geral e é uma escola de necessidades especiais, então finais de semana
e alguns dias de semana eles têm disponibilidade então a gente vai. Custa £ 16 - é caro. . .
Pai R07/001
210 211
Havia pouca ou nenhuma evidência no sentido de “ligar o capital social” entre as a criação de “laços fracos” entre
pessoas e um objectivo comum. Um exemplo desse capital social é fornecido pela coautora do PPI, Victoria Whitworth. A família
de Victoria Whitworth costumava reservar uma piscina AT para sucessivas tardes de domingo, dividindo o custo e o uso com outras
famílias, que ela conheceu via MDUK e cujos meninos também tinham DMD. Os meninos desenvolveriam amizades e
passariam momentos juntos em um ambiente sem restrições, se divertindo e fazendo exercícios de TA. Alguns pais que entrevistámos
tinham contemplado este tipo de acordo, mas ainda não viam como isso poderia ser feito:
Provavelmente estou sendo muito utópico, mas tenho certeza de que outros pais se voluntariariam para permitir que seu
filho fizesse o tratamento. . . faça uma sessão de 2 horas e quatro crianças recebem tratamento.
Pai R02/001
Serviços, sistemas e políticas de saúde (e580)

Em teoria, os fisioterapeutas comunitários atendem meninos com DMD e prescrevem exercícios para eles em intervalos
regulares de pelo menos duas vezes por ano, mas não estava claro se isso estava acontecendo em todos os casos:
Entrevistador: Então você consulta um fisioterapeuta local?
Mãe: Err sim, sim, nós erramos, só os vemos quando precisamos, quando precisamos erm, quando ele está, quando ele
está com um problema.
Entrevistador: Então você não iria ao fisioterapeuta regularmente?
Mãe: Ah não, ah não, não.
Entrevistador: Mas aquele fisioterapeuta deu alguns exercícios para [nome do participante] e. . . ?
Mãe: Err, não, nenhum exercício.
62
Entrevistador: Então você não está fazendo nenhum exercício. . . ?
Mãe: Não, raramente vemos o fisioterapeuta.

Pai R02/002
Tal como relatado anteriormente (ver Capítulo 1, Oferta actual de terapia aquática no Reino Unido), o acesso à TA
era imprevisível e, na melhor das hipóteses, envolvia a oferta episódica de blocos de sessões:
Os fisioterapeutas comunitários alugam uma piscina [num hospital local] . . . eles gostam de oito sessões e então
você tem que esperar talvez 6 meses e depois mais oito sessões.
Pai R04/001
Profissionais de saúde e suas atitudes (e450)93

A terapia aquática é frequentemente considerada uma forma de tratamento muito cara; mesmo aqueles que contestam esta ideia
defendem uma seleção cuidadosa e baseada em problemas de clientes, para que seja vista como “extra” e não como essencial
para um programa de tratamento:33
O problema da hidroterapia com distrofia muscular é que todos os pacientes a desejam, mas por nenhuma razão
específica, a não ser por acharem que seria bom fazer exercícios em água morna. . . Acho que há um lugar real para
a hidroterapia em certos períodos dentro deles e acho que o período é quando eles estão realmente se levantando
para complementá-los, talvez entrando em KAFOs [órteses joelho-tornozelo-pé] para apoiar um objetivo
específico. . . Contanto que eles estejam nadando. . . e há acesso adequado dentro e fora da piscina, eu pessoalmente
não vejo que haja mais benefícios em fazer um programa específico de hidro[terapia] do que nadar e fazer algumas
coisas em casa. . . Então eu acho que você precisa ter um objetivo claro. . . Você tem que pensar qual é o sentido da
hidroterapia acima da terra. E no final das contas, [LBT] pode ser feito por professores assistentes, pode ser feito
pelos pais; hidroterapia você tem que ir a algum lugar ou pagar um dinheiro extra [sim]. Então, acho que você
realmente precisa descobrir o que está conseguindo além da natação, o que incentivamos. . . (e como eu disse, há
certas piscinas que você também pode frequentar e que são piscinas mais quentes). . . Você apenas tem que
racionalizar o que uma intervenção extra está lhe proporcionando.
Opiniões do paciente e dos pais sobre a intervenção de terapia aquática
Melhoria ou declínio percebido na função física Em cinco casos, os pais ou

meninos perceberam alguma melhora (R01/005, R01/004, R01/002, R02/001, R07/001), embora em um caso a criança e o
fisioterapeuta discordassem. Em dois casos (R02/001 e R01/005) isto baseou-se em observações específicas:
Na verdade, acho que o alcance dele nos calcanhares melhorou.

Pai R02/001
Mãe: Na manhã seguinte [depois do AT], as pernas dele estavam muito, muito boas. Eles não eram rígidos e não
pareciam pesados. . . isso o mantém flexível e evita as cólicas. Na avaliação que [o fisioterapeuta] fez no hospital
[na avaliação de 6 meses] ele realmente teve que se adiantar. . . sem se agarrar a nada. Ele não fez isso da primeira
vez. . . então ele fez. Ficamos todos maravilhados. Ele foi absolutamente fantástico.
Entrevistador [para a criança]: Você já conseguiu fazer isso antes?
Mãe: Não tão alto quanto antes, não.
Entrevistador: Então realmente melhorou nos últimos 6 meses, você acha?
Mãe: Ah, definitivamente. . .
Criança: E eu também não conseguia pular. Eu não conseguia pular e agora posso.
Pai e filho R01/005
Em alguns casos, os benefícios percebidos eram menos específicos, mas ainda assim valorizados:
Eles estão vendo uma diferença em relação ao que era antes e achamos que isso está ajudando. . . Eles são mais
ativos, mais ativos na água, isso é certo.
Pai R01/002 e R01/004
Faz com que os músculos dele relaxem e aí quando eu levo ele para casa para massagear depois da sessão de
hidro[terapia] você sabe que ele está muito mais solto e posso perceber a diferença. . . Acho que ele se beneficiou com
isso. . . Quero dizer, o músculo da panturrilha é definitivamente algo que sempre esteve tenso antes e está muito mais
solto agora. E acho que posso esticá-lo um pouco mais. . . Eu posso ver a diferença.
Pai R07/001
Em outro caso, um dos pais sentiu que a função permaneceu a mesma, mas também comentou sobre o efeito benéfico do dia
seguinte, também observado na criança R01/005 mencionada anteriormente:
A mobilidade dele, a força dele, tudo ficou onde estava, mesmo que não tenha melhorado muito, mas não vai
diminuir. . . ele estava mais relaxado, dormia bem à noite quando fazia os exercícios [TA] e no dia seguinte o corpo
estava mais revigorado na verdade. . . foi uma ótima maneira de começar o dia.
Pai R04/001
Um dos progenitores percebeu que o estado do filho se tinha deteriorado apesar da AT:
Infelizmente, não consegui encontrar nenhum tipo de bom resultado positivo da hidroterapia. . . Eu esperava que você
soubesse que a hidroterapia teria mais, er. . . parou de progredir em seu sintoma. . . mas recentemente descobri que [o
participante] muitas vezes caía com bastante facilidade quando estava brincando ou andando.
Pai R05/001
Melhoria percebida na confiança, independência ou participação Alguns pais discutiram menos

benefícios fisiológicos quando questionados sobre os benefícios, afirmando voluntariamente que perceberam melhorias na
confiança e na participação. Às vezes, como acontece com a criança R01/005, isto está relacionado com um sentimento de
realização ligado a um objetivo de manter ou melhorar a função:
A subida, eu e [a fisioterapeuta], ficamos boquiabertos. . . Você estava feliz, não estava?

Você estava zumbindo.
Pai e filho R01/005
Para outros, os resultados podem ser menos tangíveis, mas a resposta psicossocial foi, no entanto, apreciável.
Ele realmente saiu de si mesmo e ficou entusiasmado na piscina e realmente conversou com os fisioterapeutas. . . em vez
de ser o [nome da criança] reservado, ele costuma estar em público. . . ele é incrivelmente competitivo e [os
fisioterapeutas] conseguiram arrancar isso dele. . . muitas vezes quando o [nome da criança] faz atividade física ele é,
ele é o lento, ele está aquém do padrão, é ele quem está especialmente acomodado. Considerando que, sendo um
contra um, dependia apenas de sua própria capacidade ser capaz de forçar isso. Ele vai nadar na escola agora, por
mais que tente, ele não vai acompanhar as outras crianças, então isso se torna negativo. Então, para ser capaz de fazer
essa coisa física e divertida sem qualquer tipo de pressão dos colegas ou referência, pode ser por isso que [ele] gostou
tanto.
Pai R02/001
64
O representante do paciente e coautor, James Parkin, confirma a importância da natação e, portanto, da confiança na
água à medida que a DMD progride em termos de exercício cardiovascular, auto-estima e prazer: 'Quando todos
os outros esportes ou exercícios são tirados de você com Duchenne, isso é o que sobrou'.
Como algo que você pode fazer em família, pode ser extremamente importante. Nesse sentido, a TA pode ser mais do
que apenas alongar os músculos para a avaliação da função num período de 6 meses, trata-se de resultados a
longo prazo (ver Capítulo 2, Processo de Modelagem de Métodos: desenvolvimento da teoria do programa e Figura 4
sobre as visões de Faye Dulcy,121.122 e fisioterapeuta S01/001 sobre confiança na água no trabalho de avaliação abaixo).
Aqui, outro pai descreve a importância de uma melhoria percebida na confiança na água num momento em que a criança
começa a ser marginalizada em termos de participação:
Na escola ele não pratica nenhum esporte porque, se for atropelado por outras crianças, simplesmente cairá. . .
Pude ver o que [o fisioterapeuta] está fazendo e que, desde o primeiro dia até a última sessão, ele sabe nadar. Então,
sim, é realmente incrível o que [a AT] fez.
Pai R02/002
Fadiga e dor A fadiga

geralmente não era uma preocupação nem para os pais nem para os filhos. Em geral, os descritores de como as crianças
se sentiram após a sessão variaram de “nada cansado” (R02/002) a “um pouco cansado” (R05/001), com alguns indicando
que dependia das pressões do dia escolar quando As sessões de TA seguiram-se imediatamente à escola
(R001/002 e R001/004). Um dos pais afirmou que os níveis de energia da criança diminuíram desde que o programa
de TA foi interrompido:
Depois que ele parou [o programa de TA de 6 meses], ele se sentiu mais cansado.
Pai R04/001
Em um caso, a criança, a mãe e o fisioterapeuta expressaram preocupação com a dor e, principalmente, com o cansaço
decorrente de sessões ministradas antes do dia escolar, com faltas às aulas por cansaço:
Paciente: Bem, fico muito exausto, sinto vontade de ir para a cama, mas obviamente não posso ir para a
cama porque tenho que ir para a escola. . . quando chego na aula minhas pernas doem um pouco, mas depois,
quando chega a tarde, minhas pernas ficam melhor.
Mãe: Entre a viagem do hospital para a escola é cerca de meia hora no carro, então [participante] depois senta
no carro e descansa bem. . . alguns dias [a escola] ligava e dizia 'ele está muito cansado, você poderia vir buscá-
lo?'.
Filho e pai R07/001
Tivemos grandes problemas com fadiga. . . era um fardo demais para os pacientes. . . e também acho que as
equipes comunitárias ficaram um pouco em pânico com isso, e queriam fazer exercícios diferentes e acabamos
cortando porque estavam muito cansados. Eu também acho que a gente não se envolveu no que eles faziam
na escola, nós os mantivemos fazendo as mesmas coisas na escola, mas obviamente a cada novo período
escolar o fisio[terapeuta] entra e muda as coisas e aí eu acho que pelo vez que fizeram [exercícios LBT] na escola, os
pais sentiram que precisavam fazer [exercícios LBT] também. . . o cansaço era demais, nosso paciente que fazia a
hidro[terapia] ficava constantemente fatigado: acabamos parando todos os exercícios de terra menos os alongamentos;
acabamos cancelando muita hidro[terapia]; o cansaço era um problema real.
Nenhuma outra criança que recebeu TA se queixou de dor. Dois pais forneceram informações voluntárias sobre lesões
nas costas provocadas pela aplicação de exercícios LBT aos seus filhos em casa (ver Factores Ambientais).
65
Qualidade da relação e comunicação terapeuta-família Pais e filhos eram quase

universalmente efusivos em relação aos seus fisioterapeutas. Apenas em duas entrevistas os pais distinguiram entre
os fisioterapeutas que tinham ministrado TA aos seus filhos, e apenas para realçar a diferença na sua capacidade de
tornar a fisioterapia divertida, o que consideraram crucial para manter o envolvimento dos seus filhos (ver Capítulo
2, Processo de modelagem: desenvolvendo a teoria do programa e Figura 4):
É uma prova para a equipe de compreender seu estilo de aprendizagem. . . e se adaptando a isso.
Eles constroem relacionamento. . . todos eles o conheceram como indivíduo e foram capazes de iniciar
conversas sobre as coisas que ele gosta de fazer, como me jogar na beira da piscina ou o que quer que seja. . . você
esperaria que um bom fisioterapeuta se preocupasse com sua jornada. . . em vez de tratar apenas de [função] física.
Pai R02/001
Achamos que eles eram incríveis, porque tinham habilidades para lidar com crianças. Então eles trataram [o
participante] como ele deveria ser tratado na idade dele e divertiram-se na piscina.
Pai R07/001
Este esforço consciente para envolver as crianças no que poderiam ser exercícios bastante desagradáveis foi resumido por
um fisioterapeuta da seguinte forma:
[As crianças] realmente não veem isso como exercício; eles vêem isso como uma coisa divertida de se fazer. . . É a habilidade do
terapeuta, não é mesmo, transformar os exercícios em um jogo para que eles nem percebam realmente o que estão fazendo.
Equilibrar as exigências do programa com a vida profissional, escolar e familiar Houve um acordo geral
sobre o fardo de um programa duas vezes por semana. Universalmente, isto está relacionado com o tempo de viagem
até às sessões de AT, muitas vezes através do trânsito na hora de ponta para abrir slots no início e no final do dia.
Mesmo aqueles com fortes redes relacionais, por exemplo, familiares alargados que poderiam ajudar no cuidado dos
filhos dos irmãos, disseram que “é preciso muita organização” e sentiram que “seria melhor se fosse um pouco mais
perto de casa” (pai R01 /005). Duas mães abandonaram o trabalho a tempo inteiro durante o último ano por razões
relacionadas com a carga de cuidados dos seus filhos; um afirmou inequivocamente que isto tinha acontecido antes
do envolvimento no ensaio, no outro caso, a mãe tinha mudado para um trabalho ocasional como resposta ao facto de
lhe ter sido atribuída TA duas vezes por semana. Alguns pais tinham empregadores que eram bastante inflexíveis quanto
aos acordos de trabalho ou cujo trabalho autônomo representava uma escolha desconfortável:
Novos negócios, não ter salário e ter que recusar trabalho para comparecer é algo que estou mais do que disposto a
fazer e farei sempre, mas obviamente é um desafio. . . Provavelmente eram apenas 24 quilômetros em cada
sentido, mas passando pela escola e depois pelo trânsito na hora do rush. Tenha em mente que minha sessão era
às 4 horas, então às vezes demorava uma hora e meia no caminho de volta, o que não é um desafio, a menos que
você tenha um bebê de 5 meses gritando nas costas.
Pai R02/001
Mãe (via tradutor): Não houve outra opção, não houve outra escolha senão comparecer. Foi muito importante
para os meninos. . . temos cinco filhos. . .
Pai (via tradutor): Às vezes tinha problemas com os filhos e eu termino meu trabalho às 20h
Família R01/002 e R01/004
Nenhum pai destacou que o programa havia criado problemas na escola. Para algumas crianças, isso acontecia porque
a sessão era depois do expediente. Mesmo aqueles que assistiram às sessões das 16h00 comentaram que não foi um
problema perder os últimos 30 minutos a 1 hora do dia. Apenas um
66

pai mencionou preocupação de que o programa pudesse comprometer a educação de seu filho, preocupação que foi dissipada
pela escola:
[Escola] ficaram felizes, porque disseram que a maior parte do trabalho é feito até 13h, no que diz respeito aos estudos
principais. Depois das 2 horas é mais atividades, coisas divertidas, então está tudo bem. E normalmente dão-lhe
trabalhos de casa antes das 13h.
Pai R04/001
Os dois rapazes cuja terapia teve lugar antes da escola acharam isto particularmente difícil e, embora os pais tenham
relatado que as escolas eram cooperativas, os terapeutas estavam preocupados (ver Fadiga e dor e Trabalho de avaliação):
Ele faltou algumas sessões. . . ele agora disse que não pode ir na quarta-feira [de manhã] porque é muito cedo para
ele, porque tudo o que poderíamos oferecer a ele era uma consulta mais cedo. . . Basicamente, não é um momento tão
conveniente que estávamos oferecendo a ele.
Resumo
Apesar do peso do tratamento e do facto de alguns rapazes terem experimentado declínio funcional enquanto recebiam
TA, houve um entusiasmo generalizado em continuar a ter acesso à TA, mais localmente, uma vez por semana, por razões de
participação e esperança de manutenção da função:
Muitos deles meio que disseram: 'Oh, o que vem a seguir? Existe alguma maneira de continuarmos? ou 'O serviço
continuará?'. O feedback que recebi é que eles estão morrendo de vontade de continuar ou acessar mais, se
houver oportunidade.
Visões do terapeuta sobre o serviço analisadas dentro da teoria do processo

de normalização
Criação de sentido
Não é de surpreender que os fisioterapeutas tenham distinguido a intervenção TA do LBT padrão (diferenciação).
Muitos especificaram que as propriedades da água, especialmente a flutuabilidade, que não estavam disponíveis em terra
firme, eram altamente relevantes e úteis para pessoas com problemas musculares que desejavam praticar exercício. Havia
um sentido partilhado dos objectivos da fisioterapia (especificação comunitária), mas entendimentos divergentes sobre os
objectivos desejados (resultados) (especificação individual), pelos quais a equipa de investigação deve assumir
alguma responsabilidade:
Estávamos confusos. . . não percebíamos que deveríamos fazer os exercícios e decidir no início quais iríamos fazer e
depois marcá-los a cada semana. Então nós. . . não acertei no início. Portanto, não sei se isso foi explicado com clareza
suficiente.
O entendimento colectivo em alguns centros foi especificado na formação, de que o manual formava um “menu” de exercícios
que podiam ser seleccionados para abordar problemas específicos e emergentes. No entanto, alguns centros, que
enviaram fisioterapeutas para formação presencial, caracterizaram o manual como prescritivo e prescreveram exercícios da
maioria das categorias do manual, independentemente da relevância. Esta não era a mensagem pretendida da formação,
que pedia foco e realismo (ver Capítulo 2, Intervenções). Em outros centros, os fisioterapeutas que otimizaram a prestação
do tratamento (ver Capítulo 4, A terapia aquática
67
prescrição), no entanto, perceberam o manual como prescritivo e questionaram se certos tipos de exercícios ou TA intensiva em
geral eram necessários:
Conheço o propósito da fisioterapia para esse tipo de condição, mas. . . Não estou convencido de que alongar-se na
piscina seja uma maneira melhor de alongar-se do que esticar-se fora da piscina.
Acho que simplesmente colocar alguém em hidroterapia o tempo todo, apenas como uma forma extra de terapia, não acho que
seja um propósito. . . Acho que dá para fazer com que a hidroterapia tenha um propósito específico.
Todos, exceto um fisioterapeuta participante, construíram algum tipo de valor potencial da intervenção de TA para o seu trabalho
(internalização). Parte desse valor incluía garantir que os trechos estavam realmente sendo realizados:
As pessoas faziam fisioterapia, mas isso não acontece agora: os alongamentos são feitos pelos pais ou responsáveis. . . o
benefício da hidro[terapia] é esse. . . você pode dizer que está acontecendo porque está na piscina.
Trabalho relacional
Vários centros não conseguiram criar o serviço devido a problemas de acesso aos custos de tratamento (ver Capítulo 3, Custos
de tratamento do NHS como causa de desgaste nos centros). Em todos os centros que eventualmente participaram no estudo,
indivíduos-chave impulsionaram a intervenção (iniciação). Em cada caso, o investigador principal do local foi encarregado de
estabelecer sistemas e procedimentos, bem como de colaborar com outras pessoas para que a intervenção acontecesse. Uma vez
que um fisioterapeuta sénior obteve o acordo de um gestor de serviço, não houve problemas em conseguir a implementação de
outros como parte do seu trabalho (inscrição), pelo menos na escala exigida por e durante o estudo:
Tenho que ir a um gerente para dizer 'Certo, é isso que queremos fazer, é quanto tempo vai demorar, é de quantos funcionários
vou precisar'. . . e a equipe então terá que concordar em assumi-lo.
Embora a maioria dos fisioterapeutas pensasse que o aumento do acesso à TA era benéfico para os rapazes com DMD, nenhum
acreditava que fosse correcto que eles, como fisioterapeutas especialistas em centros terciários, estivessem envolvidos na sua
prestação (um problema de “legitimação”). Também questionaram se se tratava de uma boa utilização de recursos escassos,
com alguns abordando explicitamente a questão do custo de oportunidade, ou seja, os benefícios que outras populações poderiam
ter recebido ao desviar recursos para elas:
O meu papel é principalmente de avaliação e comunicação com os serviços comunitários, que comunicam com o
fisioterapeuta que faz o tratamento, por isso [a entrega da AT] é um acréscimo ao que eu faria normalmente.
Fisioterapeuta S05/001.
Você tem que olhar para isso e dizer: ‘de onde vou tirar pessoal?’. Se você tiver os recursos, é bastante simples configurá-
lo. O que é difícil é se todo mundo está dizendo, 'bem, espere um minuto, onde vamos encontrar pessoas para fazer
isso?', porque eles os estariam afastando de outros trabalhos.
Pensando nos custos, você tem que pensar, 'qual é o sentido da hidroterapia além da terapia terrestre?'.
68
Os fisioterapeutas continuaram a apoiar a intervenção (ativação), mas salientaram que isso só poderia ser feito durante o estudo e devido à
escala exigida pela baixa taxa de consentimento dos participantes no estudo:
Portanto, estamos dispostos a investir tempo, mas o problema é. . . dissemos originalmente que provavelmente
poderíamos levar cinco pessoas de hidro[terapia] [participantes que foram alocados para fazer TA] e acabamos tendo
apenas uma, o que foi uma grande sorte porque, na verdade, não acho que poderíamos ter adaptado cinco em . . .
não temos o número de funcionários, não temos a disponibilidade do pool, sabe, simplesmente não funciona.
Não é realmente muito sustentável poder oferecer duas sessões por semana durante 6 meses a uma família, isso
certamente está muito acima do que seria sustentável poder oferecer regularmente.
Trabalho operacional
A maioria dos fisioterapeutas descreveu um processo de tradução ou adaptação de instruções do manual de TA para fazer
com que os participantes realizassem um determinado procedimento na piscina (funcionalidade interacional):
Sim, parecia a coisa certa a fazer, mas também aplicamos a nossa própria avaliação e raciocínio clínico. Passamos
bastante tempo observando nossos pacientes e quais eram suas necessidades, e modificando um pouco para
resolver seus problemas.
Como mais de um fisioterapeuta estava envolvido em cada confiança, este trabalho de conhecimento foi um processo
comunitário e ajudou a manter a confiança na intervenção e uns nos outros (integração relacional):
No início, quando começamos a fazer isso, tivemos que realmente pensar, sentar e escrever quais seriam nossos planos
de tratamento para nossos dois filhos na piscina, olhando o manual e dizendo: 'Certo, então queremos fazer esse exercício,
como vamos fazer isso? Como vamos fazer isso? Como vamos entregá-lo?'. Eu tenho nosso plano de tratamento que
elaboramos. . . usamos o manual para fazer isso, mas precisávamos simplificá-lo para torná-lo mais amigável para as
sessões.
Outros funcionários estiveram envolvidos na prestação de AT e a sua disponibilidade foi um dos factores que
afectaram a prestação:
A equipe deve estar presente para executá-lo com segurança. . . você precisa de alguns fisioterapeutas experientes,
mas também precisa de alguns funcionários juniores. . . que são muito capazes de prestar o serviço, mas há problemas
de treinamento e supervisão. E então você precisa do seu assistente de piscina, que geralmente é um assistente de
fisioterapia ou um instrutor técnico. . . então também tivemos que ter outras três pessoas no departamento em caso de
resgate na piscina. . . Então você precisa de todo o pessoal de manutenção que mantém a piscina em funcionamento. . .
Quer dizer, tivemos a nossa piscina fechada durante muitas sessões porque tínhamos algumas obras que precisavam ser
feitas.
Embora o trabalho de prestação de TA nem sempre tenha sido considerado apropriado para a função, os fisioterapeutas
estavam consistentemente confiantes de que tinham a experiência necessária para aplicá-la (funcionalidade do conjunto de
competências). Isto não se baseou apenas no seu conhecimento técnico da técnica de fisioterapia (intervenção), mas
também porque, como fisioterapeutas altamente especializados em condições músculo-esqueléticas, sabem como aplicar
dadas as complicadas necessidades de mudança da condição (que não se aplicariam aos fisioterapeutas comunitários):
A complexidade de decidir sobre o plano de tratamento, conhecer os meninos o suficiente para saber como executar o plano de
tratamento e como aplicá-lo simplesmente não era algo que pudesse ser simplesmente distribuído.
Criticamente, não houve nenhum fundo de confiança participante do NHS em que a execução da intervenção fosse adequadamente
apoiada por uma organização anfitriã (ausência de “integração contextual”). Embora todos os fisioterapeutas tenham relatado
que os seus trusts do NHS estavam entusiasmados com a participação no estudo de investigação, isto não se estendeu ao
preenchimento dos seus postos para que pudessem realizar a intervenção do estudo depois do NHS England se ter recusado
a pagar custos excessivos de tratamento (ver Capítulo 3, Custos de tratamento do NHS como causa de atrito central):
Fizemos isso além do que normalmente fazemos. . . acabamos tendo que fazer isso em nossos dias não úteis. . . No momento,
estamos fazendo tudo em horas extras e adaptando-o aos cuidados com os filhos, à vida doméstica e a tudo mais. . . é um
serviço inviável.
Nenhum fisioterapeuta participante acreditava que um serviço de TA contínuo, duas vezes por semana, prestado a partir de um centro
terciário, fosse viável (manutenção do programa), com alguns indicando que o compromisso da sua organização em
De um modo mais geral, a AT estava a vacilar num período de restrições orçamentais:
Não é muito sustentável poder oferecer duas sessões por semana durante 6 meses a uma família. . . Mas você sabe, mais blocos
de hidro[terapia] para tentar mostrar atividades para eles irem embora e fazerem, é uma boa ideia.
Eu sei que eles adorariam fechar a piscina. . . por causa da fuga financeira.
Mesmo os fisioterapeutas que acreditavam que a AT era uma intervenção útil para rapazes com DMD pensavam que deveria ser
prestada noutro local do sistema de saúde:
Eu só atendo os pacientes quando eles chegam na clínica, faço as avaliações e dou orientações. Então eu não faço nenhum
tratamento, não vou às escolas, não vou às casas, enquanto os fisio[terapeutas] comunitários fazem isso e montam os seus
programas de tratamento. . . onde houver piscina, haverá um fisioterapeuta ou equipe de fisioterapia designada, que fará a
hidroterapia.
Trabalho de avaliação
Todos os fisioterapeutas altamente especializados que atendem meninos com DMD inserem seus dados de função física no banco de
dados North Star a cada 6 meses e, portanto, estão perfeitamente conscientes das mudanças nas taxas de progressão da doença.
No entanto, com a progressão da doença sendo tão imprevisível e os efeitos do tratamento sendo confundidos por terapias
concomitantes, especialmente esteróides, os fisioterapeutas estavam céticos quanto à possibilidade de atribuir resultados
clínicos objetivos à AT:
A maioria dos meninos que fizeram terapia manteve a função que, para esses meninos, é uma meta. . . a manutenção faz
parte da batalha. Mas, novamente, é difícil saber se eles teriam mantido [esse nível de função física] durante aquele
período de 6 meses sem a hidro[terapia]. . . portanto, é muito difícil dizer explicitamente que eles foram capazes de manter [a
função física] por causa dessa contribuição.
70
No entanto, existem outros efeitos da TA que os fisioterapeutas conseguiram aceder (sistematização), ambos positivos,
tais como pequenos ganhos físicos percebidos, confiança na água e 'carryover' ('a medida em que os ganhos do
tratamento são mantidos e utilizados funcionalmente entre as sessões de tratamento ' 212), e negativo, em particular
fadiga:
[A família] talvez nem sempre veja muitos dos pequenos ganhos que você pode conseguir na água em termos de um
pouco de alcance extra ou um pouco de ativação nos músculos que eles podem não necessariamente ter usado
naquele caminho em terra. . . o único menino em particular, ele nunca tinha estado na água antes, ele nunca tinha
feito atividades na água, ele era bastante cauteloso com a água e tinha muito medo de entrar na piscina, e no final
da intervenção ele estava muito confiante na água e foi capaz de flutuar e nadar de forma independente na água. . .
Acho que definitivamente ajudou a incentivar as famílias a levar isso para o que fazem em casa, em termos de
recreação, esportes e atividades extracurriculares.
Tudo o que ele fez foi piorar progressivamente e ter cada vez mais problemas de fadiga na escola, e acho que
afetamos sua qualidade de vida de forma muito negativa.
A maioria dos fisioterapeutas participantes contribuiu para o exercício de triangulação detalhado no Capítulo 7, Avaliação
de convergência (avaliação comunitária). Embora a maioria deles tenha avaliado que a intervenção de TA era válida em
princípio (com alguma discordância), estavam unidos no seu acordo de que era demasiado dispendiosa tal como está
actualmente implementada e que as intervenções de TA deveriam ser realizadas em ambientes comunitários. Aqueles
que acreditaram que a intervenção valia a pena pensaram que o manual representava um bom ponto de partida para o
tratamento, mas que deveria ser usado como um menu de opções a partir das quais os exercícios poderiam ser
selecionados e adaptados ao paciente individual e aos materiais disponíveis (reconfiguração; ver Sense -fazendo). Esta
implementação flexível de intervenções complexas às circunstâncias locais é muitas vezes considerada inevitável,
desejável e um indicador de sustentabilidade.137,213 É também, até certo ponto, uma parte normal, embora árdua, da
gestão de casos de fisioterapia, manifestada através da manutenção de notas SOAP ( ver Capítulo 1, Métodos e materiais de intervenção):33
Você precisa pensar em planejar o programa de tratamento e depois reavaliá-lo, modificá-lo e tentar coisas
diferentes. . . e você precisa de tempo para fazer isso e, obviamente, de tempo para refletir e avaliar depois. Portanto,
não se trata apenas de estar na piscina, é o momento antes e depois das sessões e o momento de documentar
tudo. Porque tudo tem que ser documentado, mesmo que estivéssemos preenchendo os formulários do [RCT];
tivemos que escrever anotações do paciente e um plano de tratamento do paciente também. . . É, novamente, bastante
pesado em recursos.
Alguns fisioterapeutas participantes avaliaram individualmente os efeitos do programa de TA sobre si próprios e nos seus
contextos de trabalho em termos diferentes dos já discutidos (avaliação individual). Essas reflexões foram geralmente
positivas:
Eu definitivamente me beneficiei de treinamento adicional para me ajudar a me qualificar mais, para oferecer um tipo
mais puro de atividade baseada em hidroterapia [onde você usa as propriedades da água], em oposição ao que
você descreveria como exercícios ou atividades na água.
Poder realmente ver uma criança durante esse período de tempo é extremamente incomum no encaminhamento
terciário e acho que tem sido uma experiência positiva para mim em termos de, não apenas [porque] gostei, mas
também porque realmente sinto que isso é algo que eu defenderia ainda mais do que já estava fazendo.
Quer dizer, eu sempre disse 'esta criança precisa de hidro[terapia]', mas acho que seria ainda mais dogmático
agora e diria 'olha, é realmente uma boa intervenção'.
71
Resumo das opiniões dos terapeutas dentro da teoria do processo de normalização A

teoria do processo de normalização é uma estrutura para a compreensão de como novas intervenções
complexas são implementadas e incorporadas em contextos de serviços de saúde.119,120 Quando usamos a NPT
para analisar as opiniões de sete fisioterapeutas especialistas que ministraram o programa de TA no ensino superior
centros, o Tribunal constatou que a implementação da intervenção não foi bem sucedida. Embora a intervenção
fizesse sentido para todos, nem todos a consideraram valiosa e havia diferentes percepções sobre o quão flexível
deveria ser a utilização do manual de TA, sendo que aqueles que adoptaram a abordagem mais flexível ficaram mais
satisfeitos com a intervenção. Embora os fisioterapeutas participantes tenham implementado a intervenção
energicamente, eles acreditavam que os ambientes comunitários, e não os ambientes terciários, eram o local certo
para a intervenção, e as suas organizações permitiram a sua realização, por vezes com apoio indiferente, apenas
durante o período do ensaio (manutenção do programa). A gestão de casos foi árdua e é pouco provável que seja viável em grande esca
No entanto, a maioria dos fisioterapeutas ficou satisfeita com as novas competências que tinham adquirido e sentiu que
defenderiam a utilização de TA frequente e intensiva noutros locais, mais convenientes para o paciente, onde os
recursos o permitissem. A Figura 24 mostra um resumo das visões do fisioterapeuta dentro do NPT.
Comentários sobre os procedimentos do julgamento
As partes
interessadas que fazem sentido (fisioterapeutas e pacientes) distinguiram a avaliação de outras
pesquisas, principalmente farmacêuticas (diferenciação). Os fisioterapeutas compreenderam corretamente e
concordaram coletivamente sobre o propósito de viabilidade da pesquisa (especificação comunitária); alguns pensaram
que muitos pacientes viam o estudo como uma forma de obter AT durante 6 meses. Esta opinião foi corroborada pelos
pais entrevistados que professaram uma falta de equilíbrio a favor da AT e temiam que a participação excluísse o
seu filho de um ensaio de drogas, uma razão declarada para a não participação dos pais que recusaram o envolvimento e de alguns no
Essa era uma das preocupações de que, ao participar disso, isso o impediria de ser elegível para outro teste,
porque, por melhor que seja, como pai, você está sempre online vendo o que o NICE [Instituto Nacional de
Excelência em Saúde e Cuidados] é vai aprovar.
Pai R02/001
Dar sentido Participação Ação Monitoramento
Os fisioterapeutas: • Os fisioterapeutas: • Os fisioterapeutas: • Fisioterapeutas: •

distinguem a hidroterapia do LBT impulsionaram traduziram o manual em informações acessadas
concordam a implementação • obtiveram exercícios sobre os efeitos da
• • mantiveram a confiança uns
quanto aos seus apoio dos colegas • não
objectivos, objectivos e acreditaram nos outros • hidroterapia • dispensados coletivamente
benefícios que era seu papel realizá-la tinham habilidades suficientes o valor da hidroterapia duas vezes
esperados • tiveram • não puderam continuar para aplicá- por semana em casos agudos
diferentes interpretações sobre a apoiá-la lo • descobriram que a entrega confia
o que é exigido deles • após o ensaio não puderam ser apoiados • individualmente, foram na sua
na sua maioria viram o valor pelas maioria positivos sobre
potencial de uma hidroterapia organizações anfitriãs os efeitos do programa sobre
mais frequente e eles próprios e o seu local de
intensiva trabalho • acreditaram que o manual
oferecia um bom ponto de
partida para uma prática
flexível e reflexiva
FIGURA 24 Resumo das opiniões do fisioterapeuta dentro do NPT.
72

Os fisioterapeutas compreenderam o que a investigação exigia deles (especificação individual) e construíram valor potencial
para a investigação (internalização). O valor específico foi expresso em termos de o estudo ser um precursor necessário para
uma avaliação definitiva e o valor geral de estar envolvido na investigação.
Os fisioterapeutas acreditavam que a culpa dos pais (ver Capítulo 1, Significado em termos de problemas de saúde) ou a
sensação de que tinham de fazer tudo o que pudessem pelos seus filhos impulsionava a participação, e isto foi confirmado
por entrevistas com os pais.
Trabalho relacional Os
investigadores do local impulsionaram a investigação (iniciação) e os fisioterapeutas concordaram que a investigação deveria fazer parte do seu
trabalho (inscrição). Eles confirmaram que a inscrição de participantes era difícil devido à concorrência com ensaios industriais mais atraentes e
desafiaram o raciocínio por trás da proibição de co-inscrição do Comitê de Ética em Pesquisa (ver Capítulo 3, Recrutamento de participantes e
a proibição de co-inscrição). A inscrição dos participantes foi particularmente difícil num local onde o acesso à TA era bom. Dois fisioterapeutas
questionaram a restrição dos critérios de elegibilidade, propondo que as crianças mais novas e com mais deficiência fossem elegíveis. Os
fisioterapeutas aderiram à investigação (legitimação), mas alguns questionaram se seria ou não necessário um acompanhamento longo (vários anos)
para desagregar os efeitos do tratamento da fisioterapia daqueles de outras intervenções. Continuaram a apoiar a investigação (activação), apesar
de considerarem os procedimentos de investigação onerosos. Valorizaram o apoio de um indivíduo na unidade de ensaios, sentiram que trabalharam
bem como equipas locais e continuaram a apoiar o ensaio (integração relacional). No entanto, sentiram que o envolvimento contínuo dos
participantes dependia da sua atribuição à TA, algo confirmado em resultados quantitativos e entrevistas com os pais. A alocação para o
controle foi difícil para aqueles que tinham amigos ou irmãos no braço de pesquisa.
Trabalho operacional Os
fisioterapeutas realizaram as tarefas exigidas pela pesquisa (funcionalidade interacional), embora, como em outros
lugares, 214 médicos tenham selecionado pacientes elegíveis considerados caprichosos. Eles relataram que as famílias
estavam com dificuldades para preencher a documentação LBT ou estavam desistindo por causa disso. Os fisioterapeutas
consideraram o controle de versão da documentação, a captura de dados e a resolução de consultas de dados
excessivamente onerosos, mas apreciaram a justificativa para eles (integração relacional). Em particular, um entrevistado
considerou os registos de AT confusos e restritivos em comparação com a tomada de notas SOAP, e isto pode ser responsável
por certos problemas de qualidade dos dados. Embora alguns se tenham queixado de apoio administrativo insuficiente, os
fisioterapeutas afirmaram que a investigação foi adequadamente apoiada pelas organizações anfitriãs (integração contextual).
No entanto, disseram que o preenchimento de horas era difícil com os recursos disponíveis e, exceto em duas organizações
onde foram utilizados profissionais de investigação dedicados para a recolha e introdução de dados, os fisioterapeutas
realizaram procedimentos de investigação para além da sua carga de trabalho clínico (ver Trabalho operacional):
Só o fato de termos recebido apenas um paciente [randomizado para AT no ECR piloto] tornou isso viável para nós. Mas
se tivéssemos uma aceitação maior, provavelmente teríamos dificuldades.
Os fisioterapeutas sentiram que, embora as tarefas de investigação nem sempre fizessem parte do seu papel normal de
trabalho, eram, no entanto, apropriadas para eles (funcionalidade do conjunto de competências). A maioria resistiu em
envolver enfermeiros de pesquisa genérica, acreditando que não compreenderiam o ambiente clínico.
Trabalho de avaliação
Os fisioterapeutas têm acesso a informação sobre a viabilidade do ensaio e da intervenção (sistematização) e está
prevista a divulgação às famílias participantes. A avaliação comunitária e individual foi positiva.
Os fisioterapeutas fizeram propostas sobre como o desenho e os procedimentos do estudo poderiam ser modificados em
resposta à sua avaliação (reconfiguração): simplificação da documentação, acesso de smartphone/tablet ao banco de
dados do estudo para facilitar a coleta de dados e estender as sessões clínicas de rotina em 1 hora para permitir a conclusão
de avaliações de pacientes específicas da pesquisa. Um fisioterapeuta queria avaliações de resultados mais mecanicistas sobre
fadiga, amplitude articular e potência muscular. Mais de um solicitou um projeto mais longo e observacional. A importância de
medir a fadiga e a dor antes e depois da sessão foi enfatizada.
73
Embora os formulários de consentimento assinados estivessem disponíveis para todos os participantes, as crianças
entrevistadas muitas vezes não se lembravam de terem sido abordadas sobre a entrada no estudo. Aqueles que se
lembravam da abordagem descreveram sentir-se “bem”, “animados” ou “nervosos”. Os pais ficaram satisfeitos por serem
abordados sobre a entrada no estudo, embora expressassem ansiedade em abrir mão da oportunidade de participar de
futuros testes de medicamentos. Apenas uma criança se lembrou do processo de randomização e relatou não ter gostado.
Apenas dois pais (ambos no braço AT) descreveram uma resposta positiva ao processo de aleatorização. Três famílias
relataram que o número de itens da bateria do questionário era excessivo. Apenas duas famílias fizeram comentários mais
específicos, em cada caso em relação a problemas bem documentados em responder a perguntas vagas sobre
instrumentos de qualidade de vida relacionados à saúde.215
74
Capítulo 6 Análise de custos
Custo da terapia aquática
O custo da AT para o NHS foi estimado tomando o custo tarifário do NHS 2013 de AT de £110 para uma primeira sessão e £74 para sessões
subsequentes inflacionados aos preços correntes utilizando o Índice de Serviços de Saúde Hospitalares e Comunitários. custos. Entrevistas qualitativas e
216
Examinámos também alguns dos componentes individuais da TA, incluindo o tempo do pessoal e a manutenção
discussões no nosso TMG mostraram que eram necessários um mínimo de cinco funcionários no local para realizar uma sessão de TA de 30
minutos: um fisioterapeuta na faixa 5, 6 ou 7 do NHS; um fisioterapeuta auxiliar (faixa 3 do SNS); e outros três funcionários (faixa 2 ou 3).
Pegamos o salário médio na Agenda para a Mudança do NHS169 e presumimos que a equipe precisava estar disponível por 1 hora para ministrar uma
sessão de meia hora. Não foi possível obter os custos de manutenção diretamente dos centros participantes do nosso estudo; no entanto, um relatório
do NHS elaborado por trustes mostrou custos anuais de £12.000 por ano.217
A terapia terrestre foi prescrita pelo fisioterapeuta especialista durante este estudo. Fora deste estudo, nos cuidados habituais, seria
prescrito por um fisioterapeuta comunitário. A frequência entre as visitas a um fisioterapeuta comunitário variou entre uma vez a cada 6
semanas e uma vez a cada 6 meses. O custo unitário de um fisioterapeuta foi retirado da Unidade de Pesquisa de Serviços Sociais
Pessoais.216 Os exercícios prescritos foram então realizados por cuidadores e professores assistentes.
Custos suportados pelos pacientes
Embora não seja um custo do NHS, existe um custo de oportunidade para os participantes, os seus cuidadores e familiares participarem
numa sessão de TA; isto inclui tempo fora do trabalho ou de atividades habituais para o cuidador, tempo fora da escola para o
participante, custos de cuidados infantis para outras crianças, tempo de viagem para chegar à sessão e estacionamento.
A intervenção também incluiu LBT duas a quatro vezes por semana, que pode ser ministrado por um fisioterapeuta
comunitário, pai ou professor assistente. Para os custos do SNS, assumiu-se que o fisioterapeuta comunitário via o participante
uma vez por mês e que as sessões eram ministradas pelos pais ou professores assistentes em todos os outros momentos.
Supôs-se que a quantidade de tempo de contato que o fisioterapeuta comunitário teve com os participantes foi a mesma em
ambos os grupos. No entanto, admitimos o facto de que os pais no grupo de cuidados habituais teriam de despender mais tempo a
realizar o LBT, uma vez que teriam de realizar, em média, mais três sessões de LBT do que o necessário para o grupo de AT.
Usando informações das entrevistas qualitativas e das discussões com nossos representantes do PPI sobre o
TMG, fizemos as seguintes suposições sobre o tempo:
l tempo livre do trabalho ou das atividades habituais para levar o participante a uma consulta – 3 horas l
tempo para cuidar de outros irmãos durante a sessão, assumindo que cada cuidador tinha pelo menos um outro
criança que precisaria de cuidados infantis – 3 horas
l tempo fora da escola para o participante – 30 minutos l
deslocamento até o compromisso de carro – 30 milhas de ida e
volta l custos de estacionamento.
A perda de produtividade foi considerada como qualquer tempo afastado das atividades habituais pelo cuidador, independentemente
de ter sido um tempo afastado de atividades remuneradas ou não remuneradas. Na análise principal excluímos o período em que a
criança esteve fora da escola, mas este foi posteriormente incluído num cenário alternativo. Os custos por hora foram retirados da
Pesquisa Anual de Horas e Ganhos do Office for National Statistics para 2015218 e foram de £528 por semana ou £14,08 por hora.
Com base nas entrevistas qualitativas, assumiu-se que todos os participantes
75
ANÁLISE DE CUSTOS
viajou para as sessões de TA de carro; os custos médios de funcionamento foram obtidos no site da Automobile Association
(Basingstoke, Reino Unido) e presumidos como sendo, para um carro a gasolina custando £ 18.000–25.000 quando novo e
cobrindo 20.000 milhas por ano (custo médio e distância de viagem), 42,52p por milha. 219 Presumiu-se que os custos de
estacionamento cobriam 1–2 horas de estacionamento a uma taxa de estacionamento do NHS de £2,50.
A terapia terrestre foi realizada 4 a 6 vezes por semana no grupo de cuidados habituais e 2 a 4 vezes por semana no grupo de
intervenção. Isso tendia a ser compartilhado entre professores e pais. Assumimos que os pais ajudariam com o LBT duas ou três vezes
por semana no braço de cuidados habituais e uma ou duas vezes por semana no braço de intervenção, durante aproximadamente
30 minutos por sessão. Os custos por hora foram retirados da Pesquisa Anual de Horas e Rendimentos de 2015.
218
Tanto para os custos do NHS como para os custos suportados pelos pacientes, os custos prospectivos são estimados por paciente,
por sessão e para um bloco de tratamento de 6 meses. O desconto não foi aplicado porque os custos são apresentados ao
longo do período de 6 meses do estudo. Todos os custos são apresentados a preços de 2015.
Comparecimento
Os custos alternativos para um curso de TA foram estimados após considerar a não frequência. Se o conjunto de TA estivesse
disponível para todas as sessões durante o período de 6 meses, os participantes teriam tido a oportunidade de assistir a 52 sessões.
Na realidade, foram oferecidas aos participantes entre 28 e 52 sessões (349 em oito participantes). Isto resultou numa taxa de frequência
de 58% nas 349 sessões oferecidas, ou 49% se todas as 416 sessões estivessem disponíveis. Em 50 das 349 sessões, os participantes
não puderam comparecer e foi assumido que cancelariam a sessão com antecedência; presumindo que o pool fosse utilizado de
outra forma durante esse período, daria uma assistência de 68% em 299 sessões ou 55% em 366 sessões.
Resultados
Utilizando os custos tarifários do NHS, o AT custou £113,88 para uma primeira sessão e £76,61 para sessões subsequentes. Ao
longo de um curso de AT de 6 meses, isso resultaria em um custo de £ 4.021 em 52 sessões. Permitindo taxas de frequência
alternativas, os custos da AT variariam entre £1970 (taxa de frequência de 49%) e £2734 (taxa de frequência de 68%) (Tabela
25).
Ao longo de um curso de AT de 6 meses, os custos com pessoal seriam de £ 3.504,28 e variariam entre £ 1.717 (taxa de frequência de
49%) e £ 2.383 (taxa de frequência de 68%). Assumindo custos anuais de manutenção de £12.424 para um conjunto de AT utilizado
por uma gama de serviços e oferecido durante 39 semanas por ano durante o horário central, resultaria em £8,49 por hora.
A terapia em terra, fornecida no seu ambiente habitual, custaria ao NHS entre £80 e £320 durante um período de 6 meses,
assumindo que os fisioterapeutas atendessem os rapazes uma vez a cada 6 semanas ou uma vez a cada 6 meses.
O restante dos custos do LBT seria suportado pelos prestadores de cuidados e pelo sistema educativo (assistentes de ensino).
TABELA 25 Resumo dos custos de pessoal para sessões de TA
Funcionários
Salário médio (£) Custo por hora (£)
Uma banda 5/6/7 fisioterapeuta 29.043 19h85
Assistente de fisioterapia banda 3 17.972 12h29
Pauta de três bandas 2/3 17.179 (×3) 35,25
Custos totais com pessoal do NHS 67,39
76
Custos suportados pelos participantes e seus cuidadores para terapia aquática
A Tabela 26 mostra que os custos suportados pelos participantes e pelos seus cuidadores por sessão de AT são de £99,74 ou £106,78 se
incluindo o tempo perdido por uma criança por ter saído da escola mais cedo. Estes custos aumentariam se os cuidados infantis
para outras crianças foi realizada por profissionais (por exemplo, clubes extracurriculares ou amas, em vez de
do que voluntários).
Se os participantes participassem em todas as 52 sessões, os custos suportados por eles e pelos seus cuidadores seriam de £5186 (£5552
se incluir tempo fora da escola). Os custos variariam entre £ 2.541 (taxa de frequência de 49%) e £ 3.526
(taxa de frequência de 68%) se o tempo fora da escola dos participantes não for contabilizado ou £ 2.720 (49% de frequência
taxa) e £ 3.775 (taxa de frequência de 68%) se o tempo fora da escola for contabilizado.
Os custos da terapia terrestre para os pais no grupo de cuidados habituais variaram de £ 732,16 a £ 1.098,24 para dois
ou três sessões ao longo de 6 meses e de £ 366,08 a £ 732,16 para uma ou duas sessões
mais de 6 meses no grupo intervenção; uma diferença nos custos de £ 366,08. Globalmente, os custos suportados
participantes e suas famílias para AT mais LBT poderia chegar a £ 6.000, assumindo a presença de todos
sessões, em comparação com £ 1.098 apenas para LBT.
TABELA 26 Resumo das atividades e custos suportados pelos participantes e cuidadores que frequentam sessões de TA
Atividade Esforço Custo (£)
Ausência do cuidador no trabalho ou atividades habituais 3 horas 42,24
Custos de cuidados infantis assumindo tempo suportado voluntariamente por outros cuidadores 3 horas 42,24
Custos de viagem de carro 30 milhas ida e volta 12,76
Estacionamento 1–2 horas 2,50
Total por sessão 99,74
Incluindo tempo fora da escola 0,5 horas 7.04
Total por sessão 106,78
77
Capítulo 7 Exercício de triangulação
Avaliação de convergência
A convergência entre os resultados quantitativos e qualitativos é apresentada na Tabela 27. Houve concordância em seis
componentes, silêncio em oito (todas as áreas esperadas passíveis apenas de avaliação qualitativa) e
dissonância em dois. As áreas de dissonância diziam respeito ao atendimento e à otimização. Em cada caso, a
simples leitura dos dados quantitativos pode levar a uma atribuição de causa excessivamente simplista. No caso do
comparecimento às sessões, a maior parte dos dados quantitativos apontou para doença ou simples não
comparecimento da família; os dados qualitativos revelaram que a conveniência dos horários disponíveis teve um papel
importante no não comparecimento de algumas famílias (ver Capítulo 5, Equilibrar as exigências do programa com o trabalho, a escola e a vida
Da mesma forma, o estudo quantitativo identificou uma aparente falha na otimização da intervenção por parte de
vários fisioterapeutas (ver Tabela 23); os dados qualitativos revelaram que isto era parte de um mal-entendido, com os
terapeutas a assumirem erradamente que o estudo exigia que aplicassem o manual de forma prescritiva ou
extensiva (ver Capítulo 5, Criação de sentido), em vez da forma focada e mais viável proposta no treino. (ver Capítulo
2, Intervenções). Os mesmos terapeutas estavam conscientes e muito preocupados com o facto de a terapia não estar
otimizada.
Avaliação de integridade
A pesquisa qualitativa contribuiu com informações para 15 dos 17 componentes do modelo lógico, enquanto os
componentes quantitativos contribuíram para nove. Isso era esperado; alguns componentes não foram passíveis de
investigação em termos quantitativos.
TABELA 27 Matriz de codificação de convergência para elementos da teoria do programa
Tema Descobertas quantitativas Descobertas qualitativas Código de convergência
Recursos
Disposição e capacidade dos Um grande número de famílias Famílias unidas tendo em conta que as Acordo (sobre problemas de
pais para tirar os filhos elegíveis (auto)excluídas do estudo viagens duas vezes por semana para acesso/peso do tratamento)
da escola, viajar e frequentá- devido à distância geográfica do grupo o centro de confiança agudo para
los duas vezes por (ver AT são demasiado onerosas (ver Capítulo 5,
semana Capítulo 3, Recrutamento e fluxo de Equilibrar as demandas do programa
participantes) com trabalho, escola e vida familiar)
Disponível na piscina A porcentagem de sessões perdidas Foram discutidos encerramentos Acordo (sobre a
ocorreu devido à indisponibilidade da de piscinas e problemas de pessoal (ver disponibilidade do pool como
equipe ou da piscina (ver Capítulo 5, Trabalho operacional) um motivo frequente para sessões perdidas)
Capítulo 3, Entrega e
recebimento das intervenções de terapia
aquática e terapia terrestre)
–
Confiança engajada do NHS Fundos participantes não Silêncio (questão apropriada apenas
interessados em fornecer um serviço de para investigação qualitativa)
AT mais intensivo e aberto para
DMD (ver
Capítulo 5, Trabalho operacional)
contínuo
79
EXERCÍCIO DE TRIANGULAÇÃO
TABELA 27 Matriz de codificação de convergência para elementos da teoria do programa (continuação)
Aluguel de piscina e custos de Os custos diretos estimados do Os fisioterapeutas observaram que Concordância: poderá ser difícil para
pessoal NHS variam de £ 1.970 a £ 2.734 ao as pressões financeiras e os a AT competir com outros tratamentos
longo de 6 meses, com base na custos de oportunidade significavam pediátricos de custos
frequência; os custos sociais que o serviço era difícil de justificar (ver semelhantes em termos de QALY.
variam de £ 2.541 a £ 3.775 Capítulo 5, Trabalho operacional) Os custos do NHS são menores do
que os da hemodiálise em
crianças com mais de 6
meses (£ 10.296-46.352, assumindo
três sessões por semana) ou o
custo dos serviços especializados
para crianças com fibrose
cística, que variam de £ 2.554 a £
24.809 ao longo de 6 meses,
dependendo da complexidade
de cuidados.220 No entanto,
os custos de realizar a
mesma intervenção na
comunidade poderiam ser
substancialmente mais baixos
Fisioterapeutas –
Motivado, mas acreditava que a Silêncio (questão apropriada apenas
motivados confiança aguda era um para investigação qualitativa)
ambiente inadequado, sendo
considerado desnecessário (ver
Capítulo 5, Trabalho relacional)
Curso de treinamento de 1 dia Com a participação Os participantes acharam-no útil (ver Acordo (treinamento
de seis fisioterapeutas de quatro Capítulo 5, Trabalho de avaliação), implementado e bem-sucedido)
fundos (ver Capítulo 2, O embora nem todos os tratamentos
desenvolvimento de manuais e otimizados posteriormente
teoria de tratamento)
Manual –
Considerado útil como 'ponto de Silêncio (questão apropriada apenas
partida' ou 'menu' de opções. para investigação qualitativa)
Preocupação com o uso prescritivo
(ver Capítulo 5, Trabalho de avaliação)
Atividades
Sessões AT Implementado em 6 de 17 Barreira de custo de tratamento Acordo (sobre a dificuldade de

Fundos do NHS abordados para para os outros 11 trustes, confirmada financiamento da AT no contexto de um
envolvimento (ver Capítulo 3, em entrevistas (ver Capítulo 5, ECR)
Implementação da intervenção Trabalho operacional)
e ensaio)
– Documentação exige muitos

Gestão de caso Silêncio (questão apropriada apenas
recursos (ver Capítulo 5, para investigação qualitativa)
Trabalho de avaliação)
–
Manutenção Insustentável a longo prazo ou Silêncio (questão apropriada apenas
do programa em escala devido ao custo de para investigação qualitativa)
oportunidade (ver Capítulo 5,
Trabalho relacional)
Resultados imediatos
Meninos elegíveis oferecidos 348 meninos identificados em A distância do centro e (no Acordo (sobre a extensão e as
AT ('alcance') seis centros. Famílias de 17/66 contexto do RCT) o razões da falha do serviço em chegar
meninos elegíveis contatadas sobre envolvimento em ensaios de às famílias)
RCT interessadas; 8/12 medicamentos foram confirmados
randomizados receberam AT (ver como as principais razões para a não participação (ver
Figura 10) Capítulo 5, Comentários sobre os
procedimentos do julgamento)
80
TABELA 27 Matriz de codificação de convergência para elementos da teoria do programa (continuação)
Sessões duas vezes por semana Realizaram-se 203/349 sessões As entrevistas confirmaram que os Acordo (sobre causas de não
administradas durante 26 agendadas para oito encerramentos para reparações eram entrega)
semanas ('dose administrada') participantes. 69/146 sessões perdidas um problema (ver Capítulo 5,
foram devido a fatores do NHS (grupo/ Trabalho operacional)
equipe indisponível) (ver Capítulo 3,
Entrega e recebimento de terapia
aquática e intervenções de terapia
terrestre)
Presença em todas as 63/146 sessões perdidas foram devido As razões para o não comparecimento Dissonância: resultados
sessões ('dose a fatores familiares (por exemplo, também incluíram agendamento qualitativos problematizam
recebida') doença) (ver Capítulo 3, Aplicação e inconveniente (ver Capítulo 5, resultados quantitativos
recebimento de terapia aquática e Equilibrar as demandas do programa com
intervenções de terapia terrestre) trabalho, escola e vida familiar)
AT otimizado para Avaliador independente considerado Alguns fisioterapeutas Dissonância: resultados

menino individual (no TA otimizada para meninos 3/8, com interpretaram mal o propósito do manual qualitativos problematizam
lugar de 'fidelidade') outros programas muito extensos/ como exigindo prescritivamente resultados quantitativos. A falta de
insuficientemente focados (ver programas extensos em vez de focados clareza por parte da equipa de
Capítulo 4) (ver Capítulo 5, Criação de sentido). investigação/formação sobre a
Apenas um menino teve necessidade de foco pode ser
tratamento otimizado e bom Um menino estava insatisfeito com o AT responsável pela má otimização.
atendimento, mas também apresentou Uma boa otimização não levou
muita dor e cansaço necessariamente a bons
resultados/satisfação
Função motora grossa O estudo não tem capacidade para Alguns entrevistados perceberam Silêncio
detectar diferenças importantes em pequenos ganhos (ver Capítulo 5,

resultados clínicos/importantes para Melhoria percebida na confiança,
o paciente independência ou participação e Resumo
das opiniões do terapeuta dentro da
teoria do processo de normalização)
Tolerância ao exercício – Silêncio

O estudo não tem capacidade para
detectar diferenças importantes em
resultados clínicos/importantes para
o paciente
– Silêncio
Capacidade respiratória O estudo não tem capacidade para
detectar diferenças importantes em
resultados clínicos/importantes para
o paciente
Atividades da vida diária O estudo não tem poder para detectar diferenças A participação física e social e o auto- Silêncio
importantes nos resultados clínicos/ engajamento (prazer,

importantes para o paciente realização, satisfação)101 foram
observados e valorizados pelos pais, pela
maioria dos meninos (ver Capítulo 5,
Melhoria percebida na confiança,
independência ou participação) e por
alguns fisioterapeutas (ver Capítulo 5,
Resumo do terapeuta visões dentro
da teoria do processo de normalização)
QALY, ano de vida ajustado pela qualidade.
81
EXERCÍCIO DE TRIANGULAÇÃO
Resumo
A Figura 25 apresenta um resumo dos pontos-chave relacionados com a implementação da intervenção. Embora as famílias
estejam motivadas para aceder à TA, a distância dos centros terciários impede muitos e aumenta o fardo existente da
gestão da doença para aqueles que participam. A disponibilidade da piscina é valiosa, não constante e muitas vezes em
horários inconvenientes. Os centros terciários não estavam comprometidos com a prestação em grande escala ou para
além da vida do ECR, devido aos custos e custos de oportunidade serem demasiado elevados. Os custos diretos estimados
do NHS, com base em um serviço de confiança aguda, variam de £ 1.970 a £ 2.734 em 6 meses; isto competiria
fracamente com outros serviços pediátricos especializados em termos de relação custo/benefício, mas os custos poderiam
ser consideravelmente reduzidos através da prestação na comunidade. Os fisioterapeutas especializados estão
motivados para ajudar os pacientes e a maioria vê um papel mais amplo para a AT, mas não com eles ou com os seus
trustes do NHS como prestadores. O curso de treinamento de 1 dia foi bem recebido. O manual de AT fornece uma boa
base para uma prescrição flexível, mas focada e realista. Apenas 6 dos 17 trusts do NHS conseguiram realizar o ensaio, por
vezes devido aos custos de intervenção. A documentação para a gestão de casos era onerosa e a manutenção do
programa era insustentável. Cerca de 40% das sessões agendadas foram perdidas devido a uma combinação de factores
do SNS e familiares, mas a hora do dia afecta a capacidade de participação das famílias. A terapia ideal foi
administrada em três dos sete participantes, mas a terapia ideal não levou necessariamente à satisfação ou a bons resultados.
ENTRADAS ATIVIDADES RESULTADOS IMEDIATOS
• Frequência duas vezes por semana • Sessões de TA implementadas • • População elegível não alcançada (distância
onerosa • Gestão de casos realizada • Manutenção do da piscina) • 58% das
Disponibilidade da piscina imprevisível/ em programa inviável devido ao custo de sessões agendadas
horários inconvenientes • oportunidade entregue
Fundos agudos não envolvidos • • Metade perdida devido a fatores do
Custos de contratação/ equipe da piscina não NHS
escaláveis • Fisioterapeutas ('dose nem sempre administrada') •
especializados motivados, mas função inadequada Metade perdida devido a fatores
• Curso de treinamento de 1 dia bem- familiares
sucedido • Manual de um bom cardápio para ('dose nem sempre recebida')
prática flexível • TA geralmente não otimizada
(geralmente muitos exercícios)
FIGURA 25 Três colunas do modelo lógico inicial mostrando ameaças à implementação. Os marcadores em itálico ilustram o problema de
implementação.
82
Capítulo 8 Discussão
Resumo das Constatações
Ao longo de 6 meses, 348 meninos foram examinados, a maioria dos quais não pôde ser inscrito no ECR piloto externo
porque já estavam em ensaios; 13 consentiram e 12 foram randomizados (30% da meta) para AT (n = 8) ou controle (n =
4). A análise de intenção de tratar envolveu nove (AT, n = 8; controle, n = 1) participantes para todos os resultados, exceto
a pontuação NSAA coletada rotineiramente, que estava disponível para 10 participantes. Das 349 sessões agendadas
para as quais temos dados, 203 (58,2%) sessões esperadas ocorreram e 146 (41,8%) não.
Nos casos em que os motivos para o cancelamento da sessão foram relatados (10% das sessões não foram
contabilizadas), houve uma divisão bastante uniforme entre fatores do participante/família (43%) – às vezes relacionados
ao horário inconveniente da sessão – e fatores do prestador de cuidados de saúde (47% ). Um fisioterapeuta independente
que avaliou a optimização das intervenções descobriu que, com base na capacidade e na necessidade, a TA tinha sido
optimizada para apenas três em cada oito rapazes, tendo os restantes recebido um tratamento demasiado extenso e
insuficientemente focado (revelado pela investigação qualitativa como sendo porque de um equívoco sobre o rigor com
que a equipe de estudo pretendia que o manual fosse implementado).
Entrevistas com famílias revelaram pais por vezes isolados que tentam “manter as coisas tão normais quanto possível”
enquanto têm “de lutar. . . para colocar tudo no lugar' para seus filhos. Muitos tinham vários meninos com DMD. Os pais
muitas vezes partilhavam a entrega do LBT com professores assistentes ou, menos frequentemente, com fisioterapeutas
comunitários que frequentavam a escola. Algumas relataram dores nas costas e falta de confiança no parto. Fora do
estudo, alguns pais tiveram acesso a pelo menos um bloco de 4 a 6 sessões semanais de TA de meia hora desde que
seus filhos desenvolveram problemas de mobilidade. Alguns poderiam solicitar outro bloqueio dentro de 6 meses. Eles
valorizaram o exercício em água quente, relatando que os seus filhos não conseguiam funcionar durante muito tempo
em piscinas normais e que sentiam que o intervalo entre os “blocos” era inútil. A maioria dos pais percebeu ganhos na
função ou na confiança social/na água com o estudo AT e valorizou um trabalho mais próximo com a equipe de terapia.
A fadiga era um problema para dois meninos que frequentavam as sessões matinais. Um deles, que era o mais
velho do estudo e o menino que apresentava o declínio funcional mais rápido, também faltou à escola por causa do
cansaço. Essa criança foi a única que teve terapia otimizada e bom atendimento, mas relatou insatisfação com o TA e
dor, embora isso tenha sido resolvido no mesmo dia. Frequentar AT em centros especializados envolvia viagens
longas, às vezes viagens de ida e volta de 3 horas no trânsito da hora do rush, para pais que moravam principalmente
a 24 quilômetros de distância. Todos teriam gostado de ter acesso às TA em mais grupos comunitários locais.
Os fisioterapeutas de dois trustes questionaram o valor do AT devido ao custo de oportunidade para o trust.
A mensagem transmitida no treinamento de TA foi que as prescrições de TA deveriam ser focadas nas necessidades
e capacidades do indivíduo, mas muitos terapeutas pensaram que haviam sido solicitados a realizar alongamentos que
poderiam ser realizados em terra firme, ou uma série de exercícios, independentemente da relevância. . Como
resultado, alguns ficaram insatisfeitos com a intervenção. Os fisioterapeutas participantes acreditavam que, no futuro,
a AT deveria ser ministrada na comunidade e não em ambientes terciários. As organizações anfitriãs não normalizaram
a prestação contínua da intervenção. A maioria dos fisioterapeutas ficou satisfeita com as novas competências que
adquiriram e sentiu que defenderiam a utilização de TA mais frequente e intensiva noutros ambientes mais
convenientes para o paciente, onde os recursos o permitissem.
Pontos fortes e limitações
Desenvolvimento e implementação da intervenção Descrevemos

completamente não só o que é a intervenção e como foi desenvolvida, muitas vezes mal relatada,221 mas
também como a implementação e o contexto afectaram a sua viabilidade e aceitabilidade.131,222 Não existe uma forma
padrão de desenvolver intervenções complexas. 223 Não utilizamos métodos formais de consenso que, em
83
DISCUSSÃO
em qualquer caso, pode não ser importante até finalizar as especificações de uma intervenção.223 Nosso grupo de desenvolvimento
continha muito poucos pais de meninos com DMD para refletir uma ampla gama de preocupações ou para exercer uma voz
eficaz, e nenhum fisioterapeuta comunitário. O futuro desenvolvimento de programas de TA deverá envolver plena e eficazmente
estes e outros grupos de partes interessadas, tais como instituições de caridade. O tempo proibiu testes iterativos e ajustes antes
do piloto224,225 pode ter melhorado a intervenção. A equipe do estudo não deixou claro aos fisioterapeutas que eles deveriam gerar
uma prescrição focada e viável para orientar as sessões de intervenção, levando a prescrições abaixo do ideal em cinco meninos.
Embora todos os fisioterapeutas participantes tenham participado de um curso básico da Chartered Society of Physiotherapy AT
e recebido um vídeo de treinamento, não está claro quantos assistiram e nem todos fizeram treinamento presencial.
O ensaio piloto Os
ensaios piloto não são concebidos ou desenvolvidos para fornecer estimativas de efeitos clínicos que sejam adequadas para
a tomada de decisões.70,71 Medimos variáveis-chave do processo,70 descrevendo fidelidade, dose e alcance;132 o estudo não foi
desenvolvido para testar quantitativamente para mecanismos de impacto ou a presença de moderadores contextuais.131 Como resultado
do défice no recrutamento, os dados também são inadequados para a estimativa do tamanho da amostra.226 Embora o processo de
consentimento/assentimento tenha sido processualmente correto, a recordação dos participantes sobre ele foi fraca (ver Capítulo 5,
Trabalho de avaliação), indicando que são necessárias melhorias em qualquer investigação adicional relacionada (ver Capítulo 9).
A decisão de ministrar TA fora do seu contexto habitual, de ministração por fisioterapeutas comunitários em piscinas comunitárias, para
ministração por especialistas em centros especializados, foi tomada pelas melhores razões. A reorganização nacional dos
serviços em 2013 (ver Capítulo 3, Problemas com a prestação de terapia em terra) deixou-nos sem confiança de que seríamos capazes
de abordar e envolver as pessoas certas para organizar o estudo.
Embora tenhamos descrito completamente o contexto de acesso e prestação, a avaliação que emitimos é de uma intervenção
descontextualizada. Muitas das barreiras que encontrámos na prestação de TA poderão não ser encontradas na mesma medida se a
intervenção for prestada mais localmente ao utilizador do serviço e em ambientes comunitários.
As avaliações clínicas centraram-se na função fisiológica e prestaram atenção insuficiente aos resultados da participação, cuja
importância emergiu durante a investigação qualitativa e em consulta com representantes do PPI. Faltam abordagens acordadas
para a conceptualização e medição da participação ,97,98,100 mas duas revisões e um quadro conceptual100,227 fornecem agora
orientações sólidas para pesquisas futuras.
A investigação qualitativa A utilização

de métodos qualitativos captou com sucesso falhas na implementação e opiniões sobre a intervenção131 e permitiu-nos
recomendar alterações à intervenção. A utilização de um modelo lógico, avaliações empíricas publicadas e teoria das ciências
sociais garantiram que as principais incertezas e questões importantes fossem abordadas.131 A recolha iterativa de dados permitiu
a exploração de temas emergentes. Não utilizamos entrevistas seriadas para capturar mudanças na intervenção ou experiências
relacionadas ao longo do tempo,131,228 ou para explorar adequadamente a relação entre famílias, fisioterapeutas comunitários e
escolas.
Otimização Como
a fisioterapia é um processo que é mal compreendido pelo raciocínio analítico e requer extenso processamento baseado em
conhecimento, geralmente não é útil padronizá-lo.136 A decisão de avaliar a otimização em vez da fidelidade da prestação foi
apropriada e garante a congruência com a teoria da intervenção .139.229.230 A utilização de um fisioterapeuta independente experiente
e com conhecimentos especializados no conteúdo era apropriada, mas poderia ter sido melhorada por um segundo avaliador
trabalhando cego para a avaliação do primeiro.
Apenas dois dos terapeutas aproveitaram a oportunidade para responder à avaliação independente do seu trabalho; a protocolização
e um melhor agendamento desta oportunidade podem ajudar a revelar nuances importantes em futuros exercícios de otimização. Não
está claro até que ponto a maioria dos participantes estava aderente aos seus exercícios LBT; é plausível que tenhamos
dados de boa qualidade apenas sobre aqueles que conseguiram cumprir tanto a prescrição de LBT como os procedimentos do estudo.
84
Economia da saúde
Este estudo mostrou que os potenciais custos de investimento para as famílias podem ser maiores do que os do
SNS. No entanto, os pacientes e cuidadores ficaram felizes em se comprometerem com a AT. Devido aos
pequenos números deste estudo, estas conclusões centraram-se no custo da prestação da intervenção e no
impacto nas famílias; não conseguimos levar em conta a variabilidade em quaisquer premissas, embora
tenhamos reportado intervalos quando aplicável. Além disso, não conseguimos utilizar informações sobre o
CHU-9D e o uso de recursos adicionais devido aos pequenos números e à falta de qualquer interpretação significativa.
Embora não tenhamos utilizado as informações apresentadas pelo estudo, foi viável coletá-las nesta população.
Protocolo de triangulação
Selecionamos um método diferente apropriado para o resumo de comissionamento,131 mas não implementamos métodos de
forma independente.231 Uma abordagem formal de métodos mistos permitiu o uso robusto de dados qualitativos usados
para explicar descobertas quantitativas.
Generalização
O tamanho da amostra é inadequado para a estimativa do tamanho da amostra226 ou para o desenvolvimento

teórico,174 mas algumas conclusões são generalizáveis para a tomada de decisões no Reino Unido. As tentativas de realizar
ensaios clínicos randomizados sobre este tópico recrutarão mal e gerarão amostras não representativas devido à proibição de
co-inscrição e competição com estudos da indústria.186 O equilíbrio é fraco entre os pais, com a maioria acreditando que a TA
é benéfica. Quando estas condições se aplicam, a desmoralização ressentida por parte daqueles que foram randomizados
para o braço de controlo pode ter efeitos psicossociais graves (ver Capítulo 5, Criação de sentido). No entanto, é provável
que o comissionamento e as avaliações futuras envolvam a prestação de serviços locais em vez de centrais, como preferido
pelas populações difusas,115 e serviços de TA menos intensivos, passíveis de condições de austeridade e preferência dos pacientes.
Modificações no projeto, necessárias para viabilizar um estudo em escala real, são propostas abaixo.
Para evitar alguns dos problemas com a intervenção e a realização de ensaios aqui relatados, tal estudo teria que ser realizado
num ambiente comunitário, o que significa que, inevitavelmente, muitas das nossas descobertas não seriam transferíveis.
Evidência de viabilidade
Com base no nosso critério de sucesso (ver Capítulo 2, Critério de Viabilidade), é pouco provável que seja viável um estudo em
grande escala ao longo das linhas frequentistas tradicionais. A principal barreira à viabilidade, nomeadamente a
necessidade de grandes números, poderia ser removida pelo emprego de um desenho Bayesiano, que poderia recrutar 40
participantes numa janela de acumulação de 2 anos (ver Capítulo 3, Decisão sobre o ponto final primário e tamanho da
amostra para um teste em grande escala). No entanto, a proibição de co-inscrição levanta preocupações de que a população
experimental resultante não seria representativa do todo (ver Capítulo 3, Recrutamento de participantes e a proibição de co-
inscrição). A alternativa é abordar a proibição de co-inscrição (que se aplica apenas a ECRs) e a ausência de equilíbrio entre os
pais (ver Capítulo 5, Comentários sobre os procedimentos do ensaio), sacrificando a randomização e avaliando TA usando um
desenho observacional (ver Capítulo 9). . O passo necessário para fornecer TA mais perto das casas dos participantes
aumentará o número de aprovações de investigação e desenvolvimento e, assim, em igualdade de circunstâncias, os
custos do estudo, substituindo assim uma barreira (recusa de consentimento devido ao tempo de viagem dos participantes)
por outra (disponibilidade do financiador para pagar). A necessidade de compreender exactamente o que foi obtido na
investigação de intervenção complexa, em termos de dose e fidelidade,68,131 pode aumentar os custos da investigação e
constitui uma barreira à viabilidade. Fisioterapeutas especialistas com formação em investigação de centros terciários podem
ter a capacidade, oportunidade e motivação para investir em procedimentos experimentais necessários para avaliar a
otimização da TA (ver Capítulo 5, Comentários sobre os procedimentos experimentais); não há garantia de que os fisioterapeutas
comunitários o farão. Entretanto, avaliar de forma fiável a entrega de dados LBT pode exigir a cooperação de um
fisioterapeuta comunitário, de um pai e de um assistente de ensino para cada rapaz (ver Capítulo 1, Introdução). Embora o
uso de um aplicativo para tablet ou smartphone com
DISCUSSÃO
lembretes de serviços de mensagens curtas para essas partes interessadas podem superar os problemas com a coleta de
dados em papel observados neste estudo, a perspectiva de dados de alta qualidade ainda parece remota.
Implicações para profissionais de saúde e famílias
A necessidade de novos modelos de acesso à terapia aquática Os co-

autores do envolvimento do paciente e do público, James Parkin e Victoria Whitworth, apresentam o seguinte desafio para
pesquisas futuras.
O ideal é AT aberto, semanal, conduzido por terapeuta, mas o serviço atual é em blocos esporádicos de 4 a 6 semanas.
James Parkin descobriu que precisava reconstruir toda a sua confiança ao retornar ao AT conduzido por um terapeuta após
intervalos no serviço. Manter a confiança e a auto-estima na água é muito importante para a autogestão. Se você tiver uma
grande pausa, cada vez que voltar, a probabilidade é que você tenha se deteriorado fisicamente – então a pausa apenas
destaca a deterioração física. É mais fácil, psicologicamente, experimentar dificuldades gradualmente crescentes ao longo
do tempo, em vez de perceber mudanças graduais no declínio da função física. O problema então é: como nos aproximamos do
ideal?
A TA semanal aberta, uma prioridade para as famílias, será problemática para encomendar aos prestadores do NHS, mesmo
no contexto de estudos de investigação futuros. São necessários modelos de cuidados mais viáveis que alarguem o acesso à
TA. Os coautores do PPI sugerem os seguintes elementos que pretendem aumentar o modelo de “blocos de sessões” (ver
Capítulo 1, Oferta atual de terapia aquática no Reino Unido). As sugestões a – c são viáveis, com base em sua experiência
pessoal.
(a) O número de sessões num bloco de AT do NHS pode ser alargado se o número de crianças com
as condições neuromusculares na piscina poderiam ser aumentadas até a capacidade máxima, e o custo incremental para
o NHS poderia ser minimizado pela presença dos pais na piscina. A mesma quantidade de contacto presencial de fisioterapia
poderia ser repartida por um maior número de sessões, deixando os pais praticarem exercícios e permitindo mais tempo
na piscina do NHS, enquanto um fisioterapeuta alterna entre os clientes. Este modelo foi praticado pelo fornecedor de
James Parkin durante muitos anos, permitindo maior acesso (blocos de 6 semanas entre intervalos de 12 semanas)
e permitindo o acesso ao NHS AT três vezes, em vez de duas vezes por ano.
(b) Durante os blocos de sessões de AT de rotina do NHS, os pais podem fornecer AT de forma segura e eficaz,
por meio de treinamento em grupo e planilhas de diagramas. É então sua responsabilidade acessar as piscinas de água
quente entre os blocos de sessões do NHS. Isto apenas amplia o papel parental existente no fornecimento de LBT entre
consultas de fisioterapia. (c) Se
os pais de crianças com doenças neuromusculares pudessem se relacionar, então eles
poderia compartilhar os altos custos do aluguel de piscinas de água quente documentados pelo MDUK (ver Capítulo 1,
Oferta atual de terapia aquática no Reino Unido), a fim de fazer fisioterapia aquática e outros exercícios
regularmente.64 A família de James Parkin conseguiu se relacionar com outras pessoas em desta forma, através de uma
instituição de caridade nacional, para acederem às AT no horário mais conveniente, aos domingos
à tarde, com os seus familiares. (d) Se os “clubes” de AT de fim de semana liderados pelos pais fossem viáveis, então é
possível que fisioterapeutas comunitários pudessem ser atraídos para esse ambiente para monitorar se o tratamento está
sendo administrado de maneira ideal. Este modelo poderia reduzir a carga administrativa do fisioterapeuta, uma vez que
a gestão do pool (não pertencente ao NHS) seria responsável pela segurança, e a exigência de anotações onerosas do
SOAP durante essas sessões (ver Capítulo 5, Trabalho de avaliação) poderia ser reduzida.
Uma limitação óbvia deste modelo é que o maior tempo dos pais na piscina se baseia numa proporção adulto-criança que pode
garantir a segurança; alguns dos pais que entrevistamos ficam sozinhos com mais de um menino com DMD durante as
visitas à piscina enquanto seu parceiro, se tiver um, está trabalhando. Tais barreiras não necessitam de ser intransponíveis;
em Leeds, as crianças participam de sessões de TA personalizadas de 20 minutos com fisioterapeutas qualificados, apoiados
por estudantes fisioterapeutas voluntários da Leeds Beckett University.232 Os custos para a família são de £7 por sessão, com o
restante dos £40 de custos diretos. feito através de doações de caridade. O serviço de Leeds é baseado na Penny Field
School; coautor e especialista em terapia aquática
86
Heather Epps acredita que, para algumas regiões geográficas, a formação de pessoal em escolas especiais utilizando o
manual e o curso que desenvolvemos pode ser mais eficiente e sustentável do que a prestação através do NHS. Na área de
influência de Heather Epps, há um grande número de meninos com DMD em escolas especializadas.
Na Valence School, financiada pelo estado, em Westerham, Kent, os funcionários ministram um programa de AT, com
supervisão de fisioterapeutas do NHS. O Treloar College independente em Holybourne, Hampshire, emprega os seus
próprios fisioterapeutas para ministrar AT. As escolas especiais que empregam instrutores técnicos e assistentes de
fisioterapia podem oferecer AT mais barato do que o NHS, mas ainda assim trabalham a um nível elevado. Poderiam ser
alcançadas economias de escala se servissem escolas especiais vizinhas sem piscina própria.
No resto desta secção, fornecemos recomendações gerais para o desenvolvimento de serviços colaborativos, com base
nos seis princípios para o futuro dos serviços de saúde e assistência social recentemente delineados pelo NHS England.233
Centrado na pessoa: personalizado, coordenado e capacitador Em teoria, os

fisioterapeutas comunitários já estão a prestar cuidados personalizados no sentido de trabalhar com rapazes e seus pais
para desenvolver e implementar planos de acção e para monitorizar o progresso,33 embora na prática isto muitas vezes não
seja o processo contínuo que deveria ser (ver Capítulo 5, Fatores ambientais).
O atendimento totalmente personalizado envolve a tomada de decisão compartilhada para chegar a acordo sobre metas e
identificar necessidades de apoio.233,234 Os fisioterapeutas podem precisar de treinamento para prestar serviços que
sejam flexíveis e responsivos para ajudar os jovens a atingir metas definidas individualmente.235,236 O atendimento
personalizado também deve ser minimamente perturbador,16 dado que não é razoável que as escolas esperem maus
resultados nos alunos com deficiência,237 devem ser feitos esforços para programar as TA de modo a minimizar o impacto na
121
participação escolar. O modelo integrado de TA (ver Figura 4) e os modelos de cuidados de saúde adequados ao
desenvolvimento238 destacam as recompensas obtidas quando a prestação se centra não apenas em resultados fisiológicos
restritos, mas também em ganhos sociais e psicológicos. É necessária uma coordenação adequada (ver Os cuidadores são
identificados, apoiados e envolvidos), com identificação semestral dos principais problemas, questões de segurança, ideias para
exercícios e como torná-los divertidos por especialistas em consulta com fisioterapeutas comunitários, pais e professores assistentes .
Os serviços criados em parceria com os cidadãos e as comunidades O NHS England propõe que as
comunidades e os serviços locais possam trabalhar em conjunto em todas as fases do ciclo de planeamento, desde a identificação
das necessidades até à implementação e avaliação . serviço de fisioterapia que os pais desejam, então eles poderão apoiar
que outra coisa aconteça.239,240 A utilização de padrões de envolvimento nacionais para o envolvimento público241 e de
princípios de avaliação sólidos242 aumentará as probabilidades de que novos modelos de serviços satisfaçam as necessidades
dos utilizadores dos serviços e das suas famílias. No mínimo, as partes interessadas na conceção conjunta ou na coprodução de
serviços futuros devem incluir familiares de DMD, fisioterapeutas especializados e comunitários, representantes de escolas
e/ou assistentes de ensino, fornecedores comunitários de serviços de AT e organizações do terceiro setor.
O foco está na igualdade e na redução das desigualdades na saúde. A

participação raramente é equitativa e mais normalmente determinada pela localização e pelo rendimento.64,96 São necessários
princípios claros para orientar a coprodução de novos serviços241 e estes podem ser fornecidos pela Convenção das
Nações Unidas sobre os Direitos das Pessoas. com Deficiência, que insta os prestadores estatais a promoverem a “plena
inclusão e participação na comunidade” (Artigo 19), a prestarem “serviços concebidos para minimizar e prevenir outras
deficiências, incluindo entre as crianças. . . o mais próximo possível das próprias comunidades das pessoas» (artigo 25.º) e para
promover recreação, lazer e desporto (artigo 30.243). A nível nacional, desde a Lei da Criança e da Família de 2014244
e orientações associadas,245 as famílias podem por vezes aceder à AT através das Secções F (provisão educativa
especial necessária) e G (provisão de saúde razoavelmente exigida por dificuldades ou deficiências de aprendizagem) de um
plano de educação, saúde e cuidados.
Os cuidadores são identificados, apoiados e envolvidos

Modelos de coprodução239,240 e cuidados de saúde adequados ao desenvolvimento246,247 sugeririam que os gestores de
serviços precisam agora de reconhecer os pais e os professores assistentes como ativos e permitir que os fisioterapeutas
especializados e comunitários desenvolvam a sua capacidade para a prestação segura e eficaz de LBT e TA fora de casa.
87
DISCUSSÃO
o SNS. Para que a distribuição deste trabalho permaneça “unida” na forma como funciona entre funções (fisioterapeutas,
pais e assistentes de ensino) e organizações (centros terciários, prestadores comunitários de fisioterapia, escolas), então a coordenação é
necessária.
Novos modelos de fisioterapia baseada na participação para crianças com deficiência veem o terapeuta como um consultor, que compartilha
informações e educa para desenvolver capacidade para o trabalho de reabilitação na criança, na família e na comunidade.248 Para ser
centrada na família, a família deve identificar as necessidades , mas também partilhar a responsabilidade, e os profissionais de saúde devem
capacitar a família.88,249,250 O apoio ao apoio à gestão partilhada pode incluir formação eficaz e informação impressa sobre exercícios
que os pais possam realizar de forma segura e eficaz com os seus filhos, bem como uma melhor sinalização dos serviços. . Os principais
modelos de trabalho, parceria e formação de competências deste tipo reduzem o stress experimentado pelos pais de crianças com
deficiência, ajudando-os a compreender o ambiente de serviço e a compreender os serviços para compreender as suas necessidades.198
Abordagens de fisioterapia centradas na família e de gestão partilhada para estão surgindo crianças com deficiência, com modelos
associados para implementação e avaliação.248,250,251 Eles enfatizam que pode ser necessário investimento para treinar fisioterapeutas
em treinamento prático e habilidades de facilitação.251
Este estudo identificou que os pais que faziam fisioterapia em seus filhos sofreram lesões em decorrência disso.
Distúrbios musculoesqueléticos relacionados ao trabalho, especialmente dores nas costas, são comuns entre fisioterapeutas e pais de
crianças com distúrbios musculoesqueléticos.252,253 É particularmente importante que os pais e professores assistentes que realizam LBT
recebam educação estruturada e feedback sobre a aplicação segura de exercícios aos seus filhos. Identificamos também que nem todos os
pais priorizam habitualmente a entrega do TLB. Embora isto possa ser visto como uma função do fardo do tratamento, os pais que estão
interessados em habituar a entrega noturna de LBT aos seus filhos podem beneficiar de intervenções como instruções escritas de exercícios
ou intervenções comportamentais com sessões de reforço e definição de objetivos.254
É necessário um trabalho cuidadoso para garantir que o envolvimento e a responsabilidade mútua funcionam para os pais e não são recebidos
113
por eles como parte das “exigências crescentes” para que “organizem e coordenem os seus próprios cuidados”.
O envolvimento dos prestadores de cuidados não deve ser utilizado como ponto de partida para o racionamento por negação, seleção,
dissuasão ou diluição,255 até porque as preocupações de segurança (ver Capítulo 1, Fisioterapia) significam que os prestadores de
cuidados necessitam de algum nível de educação em patologia, supervisão e tratamento.
O sector voluntário como parceiro e facilitador chave No passado, o sector

voluntário contribuiu para os custos das sessões de TA em grupo e está actualmente activo no mapeamento da localização de piscinas de
água quente no NHS, escolas especializadas, ginásios, hospícios e outras áreas .64 Podem também ser persuadidos a financiar a
formação de fisioterapeutas comunitários para prestar TA e a actuar como coordenadores mais eficazes do trabalho distribuído de cuidados,
pelo menos no contexto de investigação futura. Talvez o papel mais importante do sector voluntário seja construir capital social para as
famílias com DMD. O capital social é definido como um “bem público que consiste em laços, confiança e normas”, que se baseia em atividades
sociais e não na propriedade privada.210 O capital social das famílias é muitas vezes enfraquecido quando recebem um diagnóstico de
doença crónica para os seus filhos.256 Em teoria, a construção de capital social aumenta a participação e a inclusão social das pessoas com
deficiência e das suas famílias257 através da remoção de barreiras sociais e económicas à participação em serviços e atividades de
lazer.258 As instituições de caridade podem construir capital social de duas maneiras: (1) através da mudança de normas , expectativas e
atitudes sobre o acesso aos serviços, e (2) permitindo que as famílias com DMD se liguem a redes sociais de apoio mútuo.
A acção social como facilitador chave A acção

social consiste em “pessoas que se unem para ajudar a melhorar as suas vidas e resolver os problemas que são importantes nas suas
259
comunidades”. Se as famílias com DMD conseguirem se unir, outros benefícios deverão surgir, além da
partilha do custo da contratação de piscinas privadas de água quente (ver A necessidade de novos modelos de acesso à terapia aquática).
Os grupos de apoio entre pares são de importância prática para os pais de crianças com deficiência em termos de informação, aconselhamento
e melhoria das relações com os profissionais; eles também oferecem uma oportunidade de criar uma comunidade de experiência
compartilhada.260
88
Uma teoria do programa revisada
Tendo em conta as nossas conclusões, é necessário rever a nossa teoria do programa (ver Capítulo 1, Objectivos secundários)
para informar os esforços futuros para implementar e avaliar a TA. As alterações e acréscimos estão em negrito e um modelo
lógico revisado é apresentado (Figura 26).
As famílias serão motivadas a ter acesso a TA aberta, uma vez por semana.
Atualmente, os Grupos de Comissionamento Clínico alocam recursos para que os fisioterapeutas comunitários forneçam blocos
de TA de 4 a 8 semanas, a cada 6 meses no máximo (insumos e atividades) dentro das funções, interações e relacionamentos
existentes que caracterizam o manejo da DMD (contexto). A alteração desta disposição habitual de ensino dos principais
alongamentos e exercícios aos pais, e a ação do terceiro setor para vincular os pais, para que possam combinar recursos e alugar
piscinas de água quente (resultados imediatos), permitirão o desejado acesso contínuo e trarão benefícios fisiológicos descrito na
teoria do tratamento. Também resultará em ganhos importantes nas dimensões da participação – física, social e auto-engajamento
(resultados intermédios).
89
90
carga
de
Exacerbações
por .. .
impactado
é
e
impacta
CONTEXTO,
O
ambulatorial
ainda
DMD,
com
Menino
médica
Assistência parental
trabalho
tratamento/
do
Ônus
e410
e310, de
Impactos
DISCUSSÃO
tarefas fardo
muscular
potência
e
(b710)
prejudicada
articular
Mobilidade quedas
sem
limitado
(d455)
movimento
(d450),
Caminhada sobre
restrições
as
Aumentando
(d7500)
pares
entre
relacionamentos
(d880)/
brincar
cuidado
de
restrições
Recursos/ direitos
de
defesa
autocuidado,
diárias,
Rotinas (b7300)
meio
em
sentimentos
Gerenciando
esteróides
e
restrições
a
acesso
e
TTF
sobre
episódico
imprevisível/
Aconselhamento
e580
dispendiosa,
opção
considerada
TA
e450
essencial
não
tratamento
.. .O
AT
PROGRAMA

Entradas Atividades imediatos
Resultados prazo
longo
a
Resultados
('alcance')
hidroterapia
ofereceram
elegíveis
Meninos
do
Manual
Manutenção
dia
1
treinamento
de
Curso
(“fidelidade”)
menino
cada
para
otimizada
mas
Hidroterapia
na
não
com
base
envolvidos
NHS
Fundos
e
casos,
de
Gerenciamento
contínuas,
em
Melhorias .. .
padronizada,
modificações
(terciários
incluindo
adaptação
comunitários)
Participação
e
DMD
para
aquática
terapia
recomenda
NICE
de
Piscinas
grossa
motora
Função
administrada')
('dose
semanas
26
durante
administradas
semana
por
vezes
duas
Sessões
a
4+
Unido
Reino
o
todo
em
sustentada
quente
água
de
piscina
da
Capacidade
motivados
Fisioterapeutas
sessões
exercício
ao
Tolerância
e
LBT
entre
para
hidroterapia
de
intensivo
protocolo
oferecem
Fundos
e
integrado
partilhar
acordar,
respiratória
Capacidade
coordenado
escolas
recebida',
('dose
TA
de
sessões
as
todas
em
Presença
Mecanismos
fisioterapeutas
e
por
não
sessões
a
dia
do
Atividades
e
pais
complementada
Link
Escolas,
de
Reserva
Sessões
semanais
(revisado).
lógico
Modelo
26
FIGURA
Capítulo 9 Investigação futura As prioridades de
investigação deverão ser as seguintes.
1. As famílias necessitam de um acesso mais regular a um serviço de TA melhorado que lhes permita aprender e
entregar técnicas entre blocos de sessão padrão do NHS. A presente monografia revisa muitas das evidências e da teoria. É necessário
um estudo que combine as fases de desenvolvimento de intervenção e de estudo de viabilidade do Quadro do Conselho de Investigação
Médica para modelar processos e resultados e para testar procedimentos em ambientes comunitários.68 Investigação-acção participativa
para compreender como o terceiro sector, especialistas do NHS e fisioterapeutas comunitários, pais e professores assistentes em mais de
um local podem coproduzir um serviço de TA coordenado, personalizado e escalável. As famílias devem ser incentivadas a
estabelecer ligações entre si para desenvolver capacidades em matéria de AT, para além da prestação limitada de blocos de sessões
intermitentes pelo NHS, e contribuir ou liderar a avaliação. Os resultados devem ser um novo protocolo de serviço para avaliação,
medição da participação e função e opiniões dos participantes. Deve ser fornecido um plano apropriado, não apenas para
identificar elementos de prática bem-sucedidos, mas também para intermediar o conhecimento e ampliar modelos de intervenção
bem-sucedidos,261–266 e métodos de implementação teoricamente informados devem ser relatados de acordo com orientações
apropriadas.267–269
2. O trabalho do LBT é atualmente distribuído, mas descoordenado, com pais e professores assistentes
às vezes, ferindo-se ou deixando de administrar o tratamento; como resultado, o tratamento não é otimizado rotineiramente (ver
Capítulo 5, Restrição de participação). Tendo em conta o que se sabe sobre as barreiras ao trabalho interagências,270.271 as partes
interessadas devem produzir materiais e sistemas para garantir que as prescrições sejam claras e atualizadas regularmente
com informações especializadas, e que a responsabilidade pela formação e execução seja transparente. As barreiras motivacionais
e de agendamento devem ser abordadas através de coaching focado no problema. Para facilitar a avaliação e para
conveniência dos pais, deve ser desenvolvido um meio de partilha de receitas e entrega de documentos. A intervenção resultante
deve ser sujeita a avaliação através de uma série de mini- pilotos iterativos.223-225 3. O recrutamento para avaliações de TA em larga
escala é dificultado por uma população pequena e difusa de rapazes com DMD, pela
ausência de equilíbrio parental e por uma proibição na co-inscrição em estudos randomizados.
Existem duas soluções potenciais. eu. Um

ECR bayesiano de pequena escala que recrutou cerca de 40 meninos com DMD ao longo de 2 anos para um estudo randomizado
comparação (ver Capítulo 3, Decisão sobre o ponto final primário e tamanho da amostra para um ensaio em grande escala) de TA
melhorada baseada na comunidade versus nenhuma TA (ou prestação de serviço habitual), com pontuação NSAA a 1 ano
como resultado primário. Os participantes elegíveis teriam de ser identificados com bastante antecedência para facilitar a
implementação de um serviço de TA melhorado na área, se necessário. Os profissionais de saúde que recrutam devem comunicar o
equilíbrio entre benefícios e riscos associados ao tratamento experimental, enfatizando os resultados fisiológicos negativos, como
dor e fadiga.272 Os profissionais devem usar perguntas e feedback para garantir que a criança compreende que está a
participar na investigação e que a participação é voluntário; o consentimento deve ser continuamente renegociado durante todo o
julgamento.273
ii. Se um ECR for considerado inviável no futuro, então, entendido como uma questão de melhoria da qualidade,274 intervenções
bem desenvolvidas poderão ser avaliadas utilizando um desenho de série temporal interrompida, uma abordagem útil para
estudar fenómenos complexos e subjetivos, como a participação das crianças.275 Alternativa ou avaliações suplementares
de resultados centradas no paciente para tal estudo podem incluir a medida do perfil de resultados médicos.276 A complexidade
da participação como um conceito98 e as limitações do ACTIVLIM148 como uma medida de participação foram recentemente
apontadas;277 os investigadores devem concordar com as dimensões da participação. e instrumentos validados
correspondentes101.227 em consulta com usuários do serviço.
91
Capítulo 10 Conclusões
Um ECR em grande
estudar. escala
Antes que baseado
um ECR em métodos
em grande escalafrequentistas não é viável
possa ser realizado, com base
é necessário no trabalho
mais protocolo de ensaio
formativo piloto neste
para
desenvolver uma intervenção que possa ser realizada com segurança por fisioterapeutas comunitários em ambientes que sejam
mais convenientes para famílias de meninos com DMD. Se tal intervenção for realizada, os fisioterapeutas especialistas
devem ajudar a focar os problemas clínicos, propor exercícios relacionados e colaborar no monitoramento da segurança da
intervenção e do desenvolvimento da condição da doença. Embora a ausência de equilíbrio entre os pais, o acesso a pools e a
proibição de co-inscrição no estudo provavelmente impeçam um ensaio randomizado em grande escala realizado apenas no
Reino Unido, um ensaio clínico randomizado que emprega um dos vários novos desenhos Bayesianos, projetado para uso em
casos raros populações, pode ser viável no futuro.
93
Reconhecimentos
Agradeço com gratidão o trabalho árduo, o apoio e os conselhos de: Noeleen
Nós Goulbourne (Sheffield Children's NHS Foundation Trust); Alec Musson (hospitais universitários de Leeds
Confiança do NHS); Jordan Butler (Confiança da Fundação Great Ormond Street Hospital para Crianças do NHS);
Anna Davies (Heart of England NHS Foundation Trust); Victoria Darke, Nicholas Emery, Megan Hyne, Richa
Kulshrestha, Tessa Rowlands, Hilary Shepley e Sarah Turner (The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic
Hospital NHS Foundation Trust); e Catherine Howard, Emma Martin e Jenni Palmer (University Hospital
Southampton NHS Foundation Trust) pela triagem dos participantes e coleta de dados; Amanda Loban,
Lucy Carr e Katie Walker (Universidade de Sheffield) pelo gerenciamento de dados, suporte administrativo e
administrativo; e Paul Dimitri (Diretor de Pesquisa e Desenvolvimento) e Gillian Gatenby (Gerente da Diretoria de
Pesquisa) do Sheffield Children's NHS Foundation Trust pelo apoio em ética e governança.
Oferecemos agradecimentos especiais aos membros do nosso comitê diretor do estudo: Cathy White
(Presidente Independente, Morriston Hospital), Alan Rigby (Estatístico Independente, The Hull York Medical
School), Gita Ramdharry (Professora/Fisioterapeuta, Kingston University) e Laura Merry ( Representante
Independente dos Pais).
Contribuições de autores
Daniel Hind (Diretor Assistente), James Parkin (Representante do PPI), Victoria Whitworth
(Representante do PPI), Saleema Rex (Especialista em Dados), Tracey Young (Economista de Saúde),
Lisa Hampson (Estatística), Jennie Sheehan (Especialista Clínica Fisioterapeuta Neuromuscular), Chin Maguire
(gerente de teste), Hannah Cantrill (assistente de pesquisa), Elaine Scott (gerente de estudo), Marion Main
(fisioterapeuta sênior), Michelle Geary (fisioterapeuta especialista em neurologia pediátrica), Heather McMurchie
(fisioterapeuta neuromuscular pediátrica), Lindsey Pallant (neuromuscular pediátrica Fisioterapeuta), Daniel
Woods (Fisioterapeuta Infantil Especialista), Jennifer Freeman (Professora Associada em Informática em Saúde/
eHealth), Tracey Willis (Neurologista Pediátrica Consultora) e Peter Baxter (Neurologista Pediátrico Consultor)
produziram juntos o primeiro rascunho do relatório.
Os seguintes conceberam ou projetaram o trabalho: Daniel Hind, Tracey Young, Chin Maguire, Elaine Scott,
Heather Epps (Terapeuta Aquática), Marion Main, Michelle Geary, Heather McMurchie, Lindsey Pallant, Daniel
Woods, Jennifer Freeman, Ellen Lee (Estatística) , Michelle Eagle (Fisioterapeuta Consultora), Tracey Willis,
Francesco Muntoni (Professor Neurologista Pediátrico) e Peter Baxter.
Estiveram envolvidos na aquisição de dados para o trabalho: Daniel Hind, Saleema Rex, Tracey Young, Elaine
Scott, Heather Epps, Marion Main, Michelle Geary, Heather McMurchie, Lindsey Pallant, Daniel Woods, Jennifer
Freeman, Ellen Lee, Tracey Willis, Francesco Muntoni e Peter Baxter.
Estiveram envolvidos na análise dos dados: Daniel Hind, James Parkin, Victoria Whitworth, Saleema Rex, Tracey Young, Lisa
Hampson, Jennie Sheehan, Elaine Scott, Jennifer Freeman, Ellen Lee e Peter Baxter.
Daniel Hind, James Parkin, Victoria Whitworth, Saleema Rex, Tracey Young, Lisa Hampson, Jennie Sheehan, Elaine Scott,
Jennifer Freeman, Ellen Lee e Peter Baxter estiveram envolvidos na interpretação dos dados do trabalho.
Daniel Hind, Saleema Rex, Tracey Young, Lisa Hampson, Jennie Sheehan, Jennifer Freeman e Peter Baxter
redigiram a monografia.
95
RECONHECIMENTOS
Daniel Hind, Saleema Rex, Tracey Young, Lisa Hampson, Jennie Sheehan, Elaine Scott, Marion Main, Michelle Geary,
Heather McMurchie, Lindsey Pallant, Daniel Woods, Jennifer Freeman, Ellen Lee, Tracey Willis e Peter Baxter
revisaram criticamente o trabalho para importantes conteúdo intelectual.
Daniel Hind, James Parkin, Victoria Whitworth, Saleema Rex, Tracey Young, Lisa Hampson, Jennie Sheehan, Chin Maguire,
Hannah Cantrill, Elaine Scott, Heather Epps, Marion Main, Michelle Geary, Heather McMurchie, Lindsey Pallant, Daniel Woods,
Jennifer Freeman , Ellen Lee, Michelle Eagle, Tracey Willis, Francesco Muntoni e Peter Baxter estiveram envolvidos na
aprovação final da versão a ser publicada.
Todos os autores concordam em ser responsáveis por todos os aspectos do trabalho, garantindo que questões relacionadas
à precisão ou integridade de qualquer parte do trabalho sejam adequadamente investigadas e resolvidas.
Publicações
Hind D, Parkin J, Whitworth V, Rex S, Young T, Hampson L, et al. Terapia aquática para meninos com distrofia muscular de
Duchenne (DMD): um ensaio piloto externo randomizado controlado. Piloto Feasibil Stud 2017;3:16.
Declaração de compartilhamento de dados
Solicitações de dados em nível de paciente e código estatístico devem ser feitas ao autor correspondente. Embora o
consentimento específico para a partilha de dados não tenha sido obtido, o grupo de gestão considerará a divulgação de
dados caso a caso, seguindo as diretrizes publicadas.278 Os dados apresentados não contêm quaisquer identificadores
diretos; minimizaremos os identificadores indiretos e removeremos dados de texto livre para minimizar o risco de
identificação.
96
Referências
1. Drousiotou A, Ioannou P, Georgiou T, Mavrikiou E, Christopoulos G, Kyriakides T, et al. Triagem neonatal para
distrofia muscular de Duchenne: uma nova aplicação semiquantitativa do teste de bioluminescência para
creatina quinase em um programa piloto nacional em Chipre. Teste Genet 1998;2:55–60. http://dx.doi.org/
10.1089/gte.1998.2.55
2. Bradley D, Parsons E. Triagem neonatal para distrofia muscular de Duchenne. Semin Neonatol 1998;3:34. https://
doi.org/10.1016/S1084-2756(98)80146-2
3. Emery AE. Frequências populacionais de doenças neuromusculares hereditárias – uma pesquisa mundial.
Distúrbio Neuromuscular 1991;1:19–29. https://doi.org/10.1016/0960-8966(91)90039-U
4. Angelis A, Tordrup D, Kanavos P. Carga socioeconómica das doenças raras: uma revisão sistemática das
evidências do custo das doenças. Política de Saúde 2015;119:964–79. http://dx.doi.org/10.1016/
j.healthpol.2014.12.016
5. McKusick VA, Hartz PA. 300377.DISTROFINA; DMD. OMIM® – Herança Mendeliana Online em
Homem®. 2016. URL: www.omim.org/entry/300377 (acessado em 30 de março de 2016).
6. Anderson L. Distrofinopatias. Em Karpati G, editor. Bases Estruturais e Moleculares das Doenças do Músculo
Esquelético. Basileia: ISN Neuropath Press; 2002. pp.
7. Emery AEH, Muntoni F, Quinlivan RCM. Patologia Molecular. Em Emery AEH, Muntoni F,
Quinlivan RCM, editores. Distrofia Muscular de Duchenne. Oxford: Imprensa da Universidade de Oxford; 2015.
pp. https://doi.org/10.1093/med/9780199681488.003.0009
8. Poysky J, Comportamento no Grupo de Estudo DMD. Padrões de comportamento na distrofia muscular de Duchenne:
relatório sobre o workshop de comportamento do Parent Project Muscular Dystrophy, de 8 a 9 de dezembro de
2006, Filadélfia, EUA. Distúrbio Neuromuscular 2007;17:986–94. https://doi.org/10.1016/j.nmd.2007.06.465
9. Ricotti V, Ridout DA, Scott E, Quinlivan R, Robb SA, Manzur AY, Muntoni F, NorthStar Clinical Network. Benefícios
a longo prazo e efeitos adversos de glicocorticóides intermitentes versus diários em meninos com distrofia
muscular de Duchenne. J Neurol Neurosurg Psychiatr 2013;84:698–705. http://dx.doi.org/10.1136/
jnnp-2012-303902
10. Baiardini I, Minetti C, Bonifacino S, Porcu A, Klersy C, Petralia P, et al. Qualidade de vida na distrofia muscular de
Duchenne: o impacto subjetivo nas crianças e nos pais. 26:707–13. http://dx.doi.org/10.1177/0883073810389043
11. Landfeldt E, Lindgren P, Bell CF, Guglieri M, Straub V, Lochmüller H, Bushby K. Quantificando a carga do
cuidado na distrofia muscular de Duchenne. 263:906–15. http://dx.doi.org/10.1007/s00415-016-8080-9
12. Kohler M, Clarenbach CF, Böni L, Brack T, Russi EW, Bloch KE. Qualidade de vida, deficiência física,
e comprometimento respiratório na distrofia muscular de Duchenne. Am J Respir Crit Care Med
2005;172:1032–6. https://doi.org/10.1164/rccm.200503-322OC
13. Simon VA, Resende MB, Simon MA, Zanoteli E, Reed UC. Distrofia muscular de Duchenne:
qualidade de vida entre 95 pacientes avaliados pelo Índice de Satisfação com a Vida para Adolescentes.
Arq Neuropsiquiatr 2011;69:19–22. https://doi.org/10.1590/S0004-282X2011000100005
14. Uzark K, King E, Cripe L, Spicer R, Sage J, Kinnett K, et al. Qualidade de vida relacionada à saúde em
crianças e adolescentes com distrofia muscular de Duchenne. Pediatria 2012;130:e1559–66. http://dx.doi.org/
10.1542/peds.2012-0858
97
REFERÊNCIAS
15. Bray P, Bundy AC, Ryan MM, North KN, Burns J. Estado de saúde de meninos com distrofia muscular de
Duchenne: a perspectiva dos pais. J Paediatr Saúde Infantil 2011;47:557–62. http://dx.doi.org/10.1111/
j.1440-1754.2011.02022.x
16. Bray P, Bundy AC, Ryan MM, North KN, Everett A. Qualidade de vida relacionada à saúde em meninos
com distrofia muscular de Duchenne: acordo entre pais e filhos. 25:1188–94. http://dx.doi.org/
10.1177/0883073809357624
17. Chen JY, Chen SS, Jong YJ, Yang YH, Chang YY. Uma comparação entre estresse e enfrentamento
estratégias entre pais de crianças com distrofia muscular de Duchenne e crianças com febre. J Pediatr Nurs
2002;17:369–79. https://doi.org/10.1053/jpdn.2002.123525
18. Chen JY, Clark MJ. Função familiar em famílias de crianças com distrofia muscular de Duchenne. Família
Saúde Comunitária 2007;30:296–304. http://dx.doi.org/10.1097/01.FCH.0000290542.10458.f8
19. Bendixen RM, Senesac C, Lott DJ, Vandenborne K. Participação e qualidade de vida em crianças com distrofia
muscular de Duchenne utilizando a classificação internacional de funcionalidade, incapacidade e saúde.
Resultados de Qualidade de Vida em Saúde 2012;10:43. https://doi.org/10.1186/1477-7525-10-43
20. Chen JY. Mediadores que afetam a função familiar em famílias de crianças com distrofia muscular de Duchenne.
Kaohsiung J Med Sci 2008;24:514–22. http://dx.doi.org/10.1016/S1607-551X(09)70010-5
21. Leia J, Kinali M, Muntoni F, Weaver T, Garralda ME. Irmãos de jovens com distrofia muscular de Duchenne
– um estudo qualitativo de impacto e enfrentamento. Eur J Paediatr Neurol 2011;15:21–8. http://
dx.doi.org/10.1016/j.ejpn.2010.07.006
22. van Wijk E, Messelink BJ, Heijnen L, de Groot IJ. Prevalência e impacto psicossocial dos sintomas do trato
urinário inferior em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Distúrbio Neuromuscular 2009;19:754–
8. http://dx.doi.org/10.1016/j.nmd.2009.07.009
23. Pangalila RF, van den Bos GA, Stam HJ, van Exel NJ, Brouwer WB, Roebroeck ME. Sobrecarga subjetiva
do cuidador de pais de adultos com distrofia muscular de Duchenne. Disabil Rehabil 2012;34:988–
96. http://dx.doi.org/10.3109/09638288.2011.628738
24. Landfeldt E, Lindgren P, Bell CF, Schmitt C, Guglieri M, Straub V, et al. O fardo da distrofia muscular de
Duchenne: um estudo transversal internacional. Neurologia 2014;83:529–36. http://dx.doi.org/
10.1212/WNL.000000000000669
25. Rosenberg T, Jacobs HK, Thompson R, Horne JM. Custo-efetividade da triagem neonatal para
Distrofia muscular de Duchenne – como isso se compara à triagem neonatal existente para distúrbios
metabólicos? Soc Sci Med 1993;37:541–7. https://doi.org/10.1016/0277-9536(93)90289-G
26. Koch SJ, Arego DE, Bowser B. Reabilitação ambulatorial para doenças neuromusculares crônicas.
Am J Phys Med 1986;65:245–57.
27. van der Riet AA, van Hout BA, Rutten FF. Custo-benefício do diagnóstico de DNA para quatro monogênicos
doenças. 34:741–5. https://doi.org/10.1136/jmg.34.9.741
28. Bushby K, Finkel R, Birnkrant DJ, Case LE, Clemens PR, Cripe L, et al. Diagnóstico e tratamento da distrofia
muscular de Duchenne, parte 2: implementação de cuidados multidisciplinares. Lancet Neurol 2010;9:177–89.
http://dx.doi.org/10.1016/S1474-4422(09)70272-8
29. Eagle M. Relatório sobre o workshop da campanha de distrofia muscular: exercício em neuromuscular
doenças Newcastle, janeiro de 2002. Neuromuscul Disord 2002;12:975–83. https://doi.org/10.1016/
S0960-8966(02)00136-0
30. Markert CD, Caso LE, Carter GT, Furlong PA, Grange RW. Exercício e distrofia muscular de Duchenne:
onde estivemos e para onde precisamos ir. Nervo Muscular 2012;45:746–51. http://dx.doi.org/10.1002/
mus.23244
98
31. Allen DG. Dano muscular excêntrico: mecanismos de redução precoce da força. 171:311–19. https://doi.org/10.1046/
j.1365-201x.2001.00833.x
32. Vignos PJ, Wagner MB, Karlinchak B, Katirji B. Avaliação de um programa para tratamento de longo prazo
da distrofia muscular de Duchenne. Experiência nos Hospitais Universitários de Cleveland. J Bone Joint Surg Am
1996;78:1844–52. https://doi.org/10.2106/00004623-199612000-00007
33. Ainslie T. O Guia Conciso de Fisioterapia – Volume 2: Tratamento. Londres: Elsevier; 2012.
34. Jenkins L, Hyde S, Posselt H. Um livro de exercícios domésticos: gerenciamento de fisioterapia para Duchenne
Distrofia muscular. Londres: MDUK; 2009.
35. Skalsky AJ, McDonald CM. Prevenção e tratamento de contraturas de membros em doenças neuromusculares. Phys Med
Rehabil Clin N Am 2012;23:675–87. http://dx.doi.org/10.1016/j.pmr.2012. 06.009
36. Jansen M, van Alfen N, Geurts ACH, de Groot IJM. Treinamento de bicicleta assistida atrasa funcional
deterioração em meninos com distrofia muscular de Duchenne: o ensaio clínico randomizado 'não uso é desuso'.
Neurorehabil Neural Repair 2013;27:816–27. https://doi.org/10.1177/1545968313496326
37. Vignos PJ. Modelos físicos de reabilitação em doenças neuromusculares. Nervo Muscular
1983;6:323–38. http://dx.doi.org/10.1002/mus.880060502
38. Amando RM, Brooks SV. Exercício excêntrico no envelhecimento e doenças musculares esqueléticas: bom ou ruim?
J Appl Physiol 2014;116:1439–45. http://dx.doi.org/10.1152/japplfisiol.00174.2013
39. Hyde SA, Fløytrup I, Glent S, Kroksmark AK, Salling B, Steffensen BF, et al. Um randomizado
estudo comparativo de dois métodos para controle da contratura do tendão de Aquiles na distrofia muscular de
Duchenne. Distúrbio Neuromuscular 2000;10:257–63. https://doi.org/10.1016/S0960-8966(99)00135-2
40. Kelly M, Darrah J. Exercício aquático para crianças com paralisia cerebral. Dev Med Criança Neurol
2005;47:838–42. https://doi.org/10.1017/S0012162205001775
41. Verhagen AP, Cardoso JR, Bierma-Zeinstra SM. Exercícios aquáticos e balneoterapia em
condições musculoesqueléticas. Melhor Prática Res Clin Rheumatol 2012;26:335–43. http://dx.doi.org/10.1016/
j.berh.2012.05.008
42. Kamioka H, Tsutani K, Okuizumi H, Mutoh Y, Ohta M, Handa S, et al. Eficácia do exercício aquático e da
balneoterapia: um resumo de revisões sistemáticas baseadas em ensaios clínicos randomizados de terapias de
imersão em água. J Epidemiol 2010;20:2–12. https://doi.org/10.2188/ jea.JE20090030
43. ATACP. Orientações sobre Boas Práticas em Fisioterapia Aquática. Londres: ATACP; 2015.
44. Stillwell B. As experiências subjetivas daqueles que têm medo da água. 5:51–60.
45. Nicol K, Schmidt-Hansberg M, McMillan J. Princípios Biomecânicos Aplicados ao Halliwick

Método de Ensino de Natação para Deficientes Físicos. Em Teraud J, Bedingfield E, editores. Série Internacional
de Ciências do Esporte Volume 8, Natação III. Baltimore, MD: University Park Press; 1979. pp.
46. Johan Lambeck B, Stanat F, Kinnaird D. O Conceito Halliwick. Em Cole A, Becker B, editores.
Terapia Aquática Integral. Filadélfia, PA: Elsevier; 2004. pp.
47. Becker BE. Terapia aquática: fundamentos científicos e aplicações de reabilitação clínica.
PMR 2009;1:859–72. https://doi.org/10.1016/j.pmrj.2009.05.017
48. Epstein M. Efeitos renais da imersão em água em humanos: uma atualização de 15 anos. Rev Fisiol
1992;72:563–621.
49. Bishop PA, Frazier S, Smith J, Jacobs D. Respostas fisiológicas à esteira e corrida na água.
Física Sportsmed 1989;17:87–94. http://dx.doi.org/10.1080/00913847.1989.11709707
99
REFERÊNCIAS
50. Wilder RP, Brennan DK. Respostas fisiológicas à corrida em águas profundas em atletas. Medicina Esportiva
1993;16:374–80. https://doi.org/10.2165/00007256-199316060-00003
51. Balldin UI, Lundgren CE, Lundvall J, Mellander S. Mudanças na eliminação de 133 xenônio do músculo tibial
anterior no homem induzidas por imersão em água e por mudanças na posição do corpo.
Aerosp Med 1971;42:489–93.
52. Martin WH, Montgomery J, Snell PG, Corbett JR, Sokolov JJ, Buckey JC, et al. Adaptações cardiovasculares
ao treinamento intenso de natação em homens e mulheres sedentários de meia-idade. Circulação
1987;75:323–30. https://doi.org/10.1161/01.CIR.75.2.323
53. Harrison R, Hillman M, Bulstrode S. Carga do membro inferior ao caminhar parcialmente imerso: implicações
para a prática clínica. Fisioterapia 1992;78:164–6. https://doi.org/10.1016/ S0031-9406(10)61377-6
54. ATACP. Orientações sobre Boas Práticas em Hidroterapia. Londres: Chartered Society of
Fisioterapia; 2006.
55. ATACP. Sobre a Aquatic Therapy Association of Chartered Physiotherapists (ATACP). 2014.
URL: http://atacp.csp.org.uk/about-atacp (acessado em 16 de março de 2016).
56. ATACP. Curso Básico de Fisioterapia Aquática. Londres: Chartered Society of

Fisioterapia; 2010.
57. Bartels EM, Lund H, Hagen KB, Dagfinrud H, Christensen R, Danneskiold-Samsøe B. Exercício aquático
para o tratamento da osteoartrite de joelho e quadril. Sistema de banco de dados Cochrane Rev
2007;4:CD005523. https://doi.org/10.1002/14651858.cd005523.pub2
58. Hall J, Swinkels A, Briddon J, McCabe CS. O exercício aquático alivia a dor em adultos com
doença neurológica ou musculoesquelética? Uma revisão sistemática e meta-análise de ensaios clínicos
randomizados. Arch Phys Med Rehabil 2008;89:873–83. http://dx.doi.org/10.1016/j.apmr.2007.09.054
59. Pittler MH, Karagülle MZ, Karagülle M, Ernst E. Terapia de spa e balneoterapia para tratamento de dor lombar:
meta-análise de ensaios randomizados. Reumatologia 2006;45:880–4. https://doi.org/10.1093/rheumatology/
kel018
60. Dumas H, Francesconi S. Terapia aquática em pediatria: bibliografia comentada. Phys Occup Ther Pediatr
2001;20:63–78. https://doi.org/10.1080/j006v20n04_05
61. Attermeier S, Dulcy FH, Harris SR, Martin K. Aquatics para pessoas com deficiência. Física Ocupar Ther
Pediatr 1983;3:83–92. https://doi.org/10.1080/J006v03n01_07
62. Getz M, Hutzler Y, Vermeer A. Efeitos de intervenções aquáticas em crianças com neuromotoras
deficiências: uma revisão sistemática da literatura. 20:927–36. https://doi.org/10.1177/0269215506070693
63. Ciafaloni E, Moxley RT. Opções de tratamento para distrofia muscular de Duchenne. Opções de tratamento atual
Neurol 2008;10:86–93. https://doi.org/10.1007/s11940-008-0010-4
64. MDUK. Hidroterapia no Reino Unido: A Necessidade Urgente de Maior Acesso. Londres: MDUK; 2015.
65. Eldridge S, Bond C, Campbell M, Lancaster G, Thabane L, Hopwell S. Definição e relatório de estudos piloto e de
viabilidade. Ensaios 2013;14(Supl. 1):O18. https://doi.org/10.1186/ 1745-6215-14-S1-O18
66. Whitehead AL, Sully BG, Campbell MJ. Estudos piloto e de viabilidade: há diferença entre um e outro e um
ensaio clínico randomizado? Contemp Clin Trials 2014;38:130–3. http://dx.doi.org/10.1016/
j.cct.2014.04.001
100
67. Baxter P. HTA – 12/144/04: Qual é a eficácia clínica da hidroterapia na manutenção

Função física em pessoas com distrofia muscular de Duchenne? 2014. URL: www.nets.nihr.ac.uk/projects/hta/
1214404 (acessado em 18 de março de 2016).
68. Craig P, Dieppe P, Macintyre S, Michie S, Nazareth I, Petticrew M, et al. Desenvolvendo e

Avaliando intervenções complexas: novas orientações. Londres: Conselho de Pesquisa Médica; 2008.
URL: www.mrc.ac.uk/complexinterventionsguidance (acessado em 9 de fevereiro de 2017).
69. Abend G. O significado de 'teoria'. Teoria Social 2008;26:173–99. https://doi.org/10.1111/

j.1467-9558.2008.00324.x
70. Thabane L, Ma J, Chu R, Cheng J, Ismaila A, Rios LP, et al. Um tutorial sobre estudos piloto: o quê, por que e
como. Método BMC Med Res 2010;10:1. http://dx.doi.org/10.1186/1471-2288-10-1
71. Lancaster GA, Dodd S, Williamson PR. Desenho e análise de estudos piloto: recomendações de boas práticas.
J Eval Clin Pract 2004;10:307–12. http://dx.doi.org/10.1111/j.2002.384.doc.x
72. Ricotti V, Ridout DA, Pane M, Main M, Mayhew A, Mercuri E, et al. A avaliação ambulatorial NorthStar na
distrofia muscular de Duchenne: considerações para o desenho de ensaios clínicos.
J Neurol Neurosurg Psychiatr 2016;87:149–55. http://dx.doi.org/10.1136/jnnp-2014-309405
73. Epps H, Ginnelly L, Utley M, Southwood T, Gallivan S, Sculpher M, Woo P. É hidroterapia

custo-beneficio? Um ensaio clínico randomizado de programas combinados de hidroterapia comparados com
técnicas terrestres de fisioterapia em crianças com artrite idiopática juvenil. Health Technol Avaliar 2005;9(39).
https://doi.org/10.3310/hta9390
74. Dijkers MP. Relatórios sobre intervenções: questões e diretrizes para pesquisadores em reabilitação. Arch Phys
Med Rehabil 2015;96:1170–80. https://doi.org/10.1016/j.apmr.2015.01.017
75. Dijkers M, Hart T, Whyte J, Zanca JM, Packel A, Tsaousides T. Tratamento de reabilitação
taxonomia: implicações e continuações. Arch Phys Med Rehabil 2014;95(Supl. 1):45–54.e2. http://dx.doi.org/
10.1016/j.apmr.2013.05.033
76. Klingler W, Jurkat-Rott K, Lehmann-Horn F, Schleip R. O papel da fibrose na distrofia muscular de Duchenne.
Acta Myol 2012;31:184–95.
77. Neufer PD. O efeito do destreinamento e do treinamento reduzido nas adaptações fisiológicas ao treinamento físico
aeróbico. Sports Med 1989;8:302–20. https://doi.org/10.2165/00007256-198908050-00004
78. Weston CFM, O'Hare JP, Evans JM, Corrall RJM. Alterações hemodinâmicas no homem durante a imersão em
água a diferentes temperaturas. 73:613–16. https://doi.org/10.1042/cs0730613
79. Wolpe J. Psicoterapia por Inibição Recíproca. Stanford, CA: Stanford University Press; 1958.
80. WattsFN. Modelo de habituação de dessensibilização sistemática. Psychol Bull 1979;86:627–37.

https://doi.org/10.1037/0033-2909.86.3.627
81. Águas WF, McDonald DG, Koresko RL. Respostas psicofisiológicas durante procedimentos analógicos de
dessensibilização sistemática e controle de não relaxamento. 10:381–93. https://doi.org/
10.1016/0005-7967(72)90061-7
82. Smith M. Avaliação de avaliabilidade: uma abordagem prática. Waltham, MA: MA Kluwer; 1989. https://
doi.org/10.1007/978-94-015-7827-1
83. Donaldson S, Lipsey M. Papéis da Teoria na Prática de Avaliação Contemporânea: Desenvolvendo Conhecimento
Prático. Em Shaw I, Greene J, Mark M, editores. O Manual de Avaliação: Políticas, Programas e Práticas. Londres:
sábio; 2006. pp. https://doi.org/10.4135/ 9781848608078.n2
101
REFERÊNCIAS
84. Coryn CLS, Noakes LA, Westine CD, Schroter DC. Uma revisão sistemática da prática de avaliação baseada na teoria de 1990
a 2009. Am J Eval 2010;32:199–226. https://doi.org/10.1177/ 1098214010389321
85. Leeuw FL, Donaldson SI. Teoria na avaliação: reduzindo a confusão e incentivando o debate.
Avaliação 2015;21:467–80. https://doi.org/10.1177/1356389015607712
86. Funnell SC, Rogers PJ. Teoria do Programa Proposital: Uso Eficaz de Teorias de Mudança e Modelos Lógicos. São
Francisco, CA: Jossey-Bass; 2011.
87. Capjon H, Bjork IT. Reabilitação após cirurgia multinível em crianças espásticas ambulatoriais com paralisia cerebral:
experiências de crianças e pais. Dev Neurorrehabil 2010;13:182–91. http://dx.doi.org/10.3109/17518421003606151
88. Wiart L, Ray L, Darrah J, Magill-Evans J. Perspectivas dos pais sobre terapia ocupacional e objetivos de
fisioterapia para crianças com paralisia cerebral. Disabil Rehabil 2010;32:248–58.
89. Christy JB, Saleem N, Turner PH, Wilson J. Percepções de pais e terapeutas de um modelo intenso de
fisioterapia. Pediatr Phys Ther 2010;22:207–13. http://dx.doi.org/10.1097/PEP.0b013e3181db8151
90. Redmond R, Parrish M. Variáveis que influenciam a adesão à fisioterapia entre adultos jovens com paralisia cerebral.
Qual Health Res 2008;18:1501–10. http://dx.doi.org/10.1177/1049732308325538
91. Tregaskis C. Teoria do Modelo Social: a história até agora .... Disabil Soc 2002;17:457–70. https://doi.org/
10.1080/09687590220140377
92. Morris J. Deficiência e deficiência: construindo uma ética do cuidado que promova os direitos humanos.
Hipátia 2001;16:1–16. https://doi.org/10.1111/j.1527-2001.2001.tb00750.x
93. Organização Mundial da Saúde. Classificação Internacional de Funcionalidade, Incapacidade e Saúde

Versão Infantil e Juvenil. Genebra: Organização Mundial da Saúde; 2007.
94. Koutsogeorgou E, Leonardi M, Bickenbach JE, Cerniauskaite M, Quintas R, Raggi A. Capital social, deficiência e
utilidade da Classificação Internacional de Funcionalidade, Incapacidade e Saúde para o desenvolvimento e
monitorização de intervenções políticas. Disabil Soc 2014;29:1104–16. https://doi.org/
10.1080/09687599.2014.910106
95. Erikson E. Identidade: Juventude e Crise. Nova York, NY: WW Norton & Company; 1968.
96. Novak I. Evidências para praticar comentários: avanço das evidências e o direito à participação.
Phys Occup Ther Pediatr 2013;33:421–5. https://doi.org/10.3109/01942638.2013.834179
97. Granlund M. Participação – desafios na conceituação, medição e intervenção.

Desenvolvimento de Saúde para Cuidados Infantis 2013;39:470–3. https://doi.org/10.1111/cch.12080
98. Raghavendra P. Participação de crianças com deficiência: medindo resultados subjetivos e objetivos.
Desenvolvimento de Saúde para Cuidados Infantis 2013;39:461–5. http://dx.doi.org/10.1111/cch.12084
99. Shikako-Thomas K, Kolehmainen N, Ketelaar M, Bult M, Law M. Promover a participação no lazer como parte da
saúde e do bem-estar em crianças e jovens com paralisia cerebral. 29:1125–33. http://dx.doi.org/
10.1177/0883073814533422
100. Kanagasabai PS, Mulligan H, Mirfin-Veitch B, Hale LA. Associação entre funcionamento motor
e participação no lazer de crianças com deficiência física: uma revisão integrativa. Dev Med Criança Neurol
2014;56:1147–62. http://dx.doi.org/10.1111/dmcn.12570
101. Kang LJ, Palisano RJ, King GA, Chiarello LA. Um modelo multidimensional de participação ideal de crianças com deficiência
física. Disabil Rehabil 2014;36:1735–41. https://doi.org/10.3109/09638288.2013.863392
102
102. King G, McDougall J, DeWit D, Hong S, Miller L, Offord D, et al. Caminhos para o desempenho acadêmico e
comportamento pró-social das crianças: papéis do estado de saúde física, fatores ambientais, familiares e
infantis. Int J Disabil Dev Educ 2005;52:313–44. https://doi.org/10.1080/10349120500348680
103. Reijntjes A, Stegge H, Meerum Terwogt M. As crianças lidam com a rejeição dos pares: o papel dos sintomas
depressivos, competência social e gênero. Infantil Criança Dev 2006;15:89–107. https://doi.org/10.1002/
icd.435
104. Lei M, King G, King S, Kertoy M, Hurley P, Rosenbaum P, et al. Padrões de participação em
atividades recreativas e de lazer entre crianças com deficiências físicas complexas. Dev Med Child Neurol
2006;48:337–42. https://doi.org/10.1017/S0012162206000740
105. Bennett KS, Hay DA. O papel da família no desenvolvimento de habilidades sociais em crianças com deficiência
física. Int J Disabil Dev Educ 2007;54:381–97. https://doi.org/10.1080/10349120701654555
106. King G, Law M, Hanna S, King S, Hurley P, Rosenbaum P, et al. Preditores da participação no lazer e
recreação de crianças com deficiência física: uma análise de modelagem de equações estruturais. Cuidados
de Cura Infantil 2006;35:209–34. https://doi.org/10.1207/s15326888chc3503_2
[Artigo gratuito do PMC] [PubMed] 107. Majnemer A, Shevell M, Law M, Birnbaum R, Chilingaryan G, Rosenbaum P, Poulin C. Os efeitos da síndrome do desconforto respiratório agudo.
Participação e prazer em atividades de lazer em crianças em idade escolar com paralisia cerebral.
Dev Med Criança Neurol 2008;50:751–8. http://dx.doi.org/10.1111/j.1469-8749.2008.03068.x
108. LaForme Fiss A, Chiarello LA, Bartlett D, Palisano RJ, Jeffries L, Almasri N, Chang HJ. Ecologia familiar de
crianças pequenas com paralisia cerebral. Desenvolvimento de Saúde para Cuidados Infantis
2014;40:562–71. http://dx.doi.org/10.1111/cch.12062
109. Lawlor K, Mihaylov S, Welsh B, Jarvis S, Colver A. Um estudo qualitativo dos ambientes físicos, sociais e de
atitude que influenciam a participação de crianças com paralisia cerebral no nordeste da Inglaterra. Pediatr Rehabil
2006;9:219–28. https://doi.org/10.1080/13638490500235649
110. Law M, Haight M, Milroy B, Willms D, Stewart D, Rosenbaum P. Fatores ambientais que afetam as ocupações de crianças
com deficiência física. 6:102–10. https://doi.org/10.1080/14427591.1999.9686455
111. Shikako-Thomas K, Majnemer A, Law M, Lach L. Determinantes da participação em atividades de lazer em crianças
e jovens com paralisia cerebral: revisão sistemática. Phys Occup Ther Pediatr 2008;28:155–69.
https://doi.org/10.1080/01942630802031834
112. Anaby D, Hand C, Bradley L, DiRezze B, Forhan M, DiGiacomo A, Law M. O efeito do

ambiente sobre a participação de crianças e jovens com deficiência: uma revisão do escopo. Disabil Rehabil
2013;35:1589–98. http://dx.doi.org/10.3109/09638288.2012.748840
113. Maio CR, Eton DT, Boehmer K, Gallacher K, Hunt K, MacDonald S, et al. Repensando o paciente: usando a teoria
da carga de tratamento para compreender a dinâmica de mudança da doença. BMC Health Serv Res 2014;14:281.
http://dx.doi.org/10.1186/1472-6963-14-281
114. Tran VT, Barnes C, Montori VM, Falissard B, Ravaud P. Taxonomia da carga do tratamento: um estudo
qualitativo multinacional baseado na web de pacientes com condições crônicas. BMC Med 2015;13:115.
http://dx.doi.org/10.1186/s12916-015-0356-x
115. Maio C, Montori VM, Mair FS. Precisamos de uma medicina minimamente perturbadora. BMJ 2009;339:b2803.
http://dx.doi.org/10.1136/bmj.b2803
116. Mair FS, maio CR. Pensando no fardo do tratamento. BMJ 2014;349:g6680. https://doi.org/10.1136/bmj.g6680
117. Hexem KR, Bosk AM, Feudtner C. O sistema dinâmico de trabalho parental de cuidado para crianças com
necessidades especiais de saúde: um modelo conceitual para orientar os esforços de melhoria da qualidade. BMC
Pediatr 2011;11:95. http://dx.doi.org/10.1186/1471-2431-11-95
103
REFERÊNCIAS
118. Eton DT, Ridgeway JL, Egginton JS, Tiedje K, Linzer M, Boehm DH, et al. Finalizar um quadro de medição para a carga do
tratamento em pacientes complexos com condições crónicas. Medidas de resultados relativos ao paciente 2015;6:117–
26. http://dx.doi.org/10.2147/PROM.S78955
119. Maio CR, Mair F, Finch T, MacFarlane A, Dowrick C, Treweek S, et al. Desenvolvimento de uma teoria de implementação
e integração: Teoria do Processo de Normalização. Implementar Sci 2009;4:29. http://dx.doi.org/10.1186/1748-5908-4-29
120. May C, Finch T. Implementando, incorporando e integrando práticas: um esboço da Teoria do Processo de Normalização.
Sociologia 2009;43:535–54. https://doi.org/10.1177/0038038509103208
121. Dulcy FH. Programas aquáticos para crianças com deficiência: uma visão geral e uma análise dos problemas.
Phys Occup Ther Pediatr 1983;3:1–20. https://doi.org/10.1080/j006v03n01_01
122. Dulcy FH. Um modelo teórico de intervenção em serviços aquáticos para crianças com deficiência. Phys Occup Ther Pediatr
1983;3:21–38. https://doi.org/10.1080/J006v03n01_02
123. McLaughlin JA, Jordânia GB. Modelos lógicos: uma ferramenta para contar a história de desempenho do seu programa.
Plano do Programa de Avaliação 1999;22:65–72. https://doi.org/10.1016/S0149-7189(98)00042-1
124. Fundação WK Kellogg. Guia de desenvolvimento de modelo lógico. 2004. URL: www.wkkf.org/
centro de conhecimento/recursos/2006/02/WK-Kellogg-Foundation-Logic-Model-Development-Guide. aspx (acessado em
9 de fevereiro de 2017).
125. Tahan H. Atividades essenciais e domínios de conhecimento do gerenciamento de casos: novos insights do estudo de
papéis e funções do CCMC. Gerente de Caso 2006;17:45–8. https://doi.org/10.1016/j.casemgr.2006.03.005
126. Brault GL, Kissinger LD. Gerenciamento de casos: na melhor das hipóteses, ambíguo. J Pediatr Health Care 1991;5:179–83.
https://doi.org/10.1016/0891-5245(91)90058-X
127. Scheirer MA, Dearing JW. Uma agenda para pesquisa sobre a sustentabilidade de programas de saúde pública.
Am J Saúde Pública 2011;101:2059–67. http://dx.doi.org/10.2105/AJPH.2011.300193
128. Fleiszer AR, Semenic SE, Ritchie JA, Richer MC, Denis JL. A sustentabilidade das inovações em saúde: uma análise de
conceito. 71:1484–98. http://dx.doi.org/10.1111/jan.12633
129. Rogers E. Elementos de Difusão. Em Rogers E, editor. Difusão de inovações. Nova York, NY: Gratuito
Imprensa; 2003. pp.
130. Gruen RL, Elliott JH, Nolan ML, Lawton PD, Parkhill A, McLaren CJ, Lavis JN. sustentabilidade
ciência: uma abordagem integrada para o planeamento de programas de saúde. Lancet 2008;372:1579–89. http://
dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(08)61659-1
131. Moore GF, Audrey S, Barker M, Bond L, Bonell C, Hardeman W, et al. Avaliação do processo de intervenções complexas:
orientação do Medical Research Council. BMJ 2015;350:h1258. http://dx.doi.org/10.1136/ bmj.h1258
132. Linnan L, Steckler A. Avaliação de processos para intervenções e pesquisas em saúde pública: uma visão geral.
1ª ed. São Francisco, CA: Jossey-Bass; 2002.
133. Baranowski T, Stables G. Avaliações de processos dos projetos 5 por dia. Saúde Educ Behav 2000;27:157–66.
https://doi.org/10.1177/109019810002700202
134. McGraw SA, Stone EJ, Osganian SK, Elder JP, Perry CL, Johnson CC, et al. Desenho de processo
avaliação dentro do Child and Adolescent Trial for Cardiovascular Health (CATCH). Health Educ Q 1994;(Supl. 2):5–26.
https://doi.org/10.1177/10901981940210S103
135. Dusenbury L, Brannigan R, Falco M, Hansen WB. Uma revisão da pesquisa sobre fidelidade de
implementação: implicações para a prevenção do abuso de drogas em ambientes escolares. Saúde Educ Res
2003;18:237–56. https://doi.org/10.1093/her/18.2.237
104
136. Usa RL. A padronização e seus descontentamentos. Cogn Technol Work 2015;17:89–94.
http://dx.doi.org/10.1007/s10111-014-0299-6
137. Hawe P, Shiell A, Riley T. Intervenções complexas: quão “fora de controle” pode ser um ensaio clínico
randomizado? BMJ 2004;328:1561–3. http://dx.doi.org/10.1136/bmj.328.7455.1561
138. Hawe P. Intervenções mínimas, insignificantes e negligentes. Soc Sci Med 2015;138:265–8.
https://doi.org/10.1016/j.socscimed.2015.05.025
139. Haynes A, Brennan S, Redman S, Williamson A, Gallego G, Butow P, equipe CIPHER. Descobrir a fidelidade: um
exemplo prático dos métodos utilizados para identificar, criticar e rever os elementos essenciais de uma
intervenção contextualizada nas agências de política de saúde. Implementar Sci 2016;11:23. http://dx.doi.org/
10.1186/s13012-016-0378-6
140. Schulz KF, Altman DG, Moher D. Declaração CONSORT 2010: diretrizes atualizadas para relatórios
ensaios randomizados de grupos paralelos. BMJ 2010;11:32.
141. Pane M, Mazzone ES, Sivo S, Sormani MP, Messina S, D'Amico A, et al. Dados de história natural de longo prazo em
meninos ambulantes com distrofia muscular de Duchenne: alterações em 36 meses. PLOS UM 2014;9:6–11.
https://doi.org/10.1371/journal.pone.0108205
142. Hind D, Parkin J, Whitworth V, Rex S, Young T, Hampson L, et al. Terapia aquática para meninos com distrofia muscular
de Duchenne (DMD): um ensaio piloto externo randomizado controlado. Piloto Feasibil Stud 2017;3:16. http://
dx.doi.org/10.1186/s40814-017-0132-0
143. McDonald CM, Henricson EK, Han JJ, Abresch RT, Nicorici A, Elfring GL, et al. O teste de caminhada de 6 minutos como
novo desfecho na distrofia muscular de Duchenne. Nervo Muscular 2010;41:500–10. http://dx.doi.org/10.1002/mus.21544
144. Scott E, Eagle M, Mayhew A, Freeman J, Main M, Sheehan J, et al. Desenvolvimento de uma escala de avaliação
funcional para meninos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne. Physiother Res Int 2012;17:101–9.
http://dx.doi.org/10.1002/pri.520
145. Mayhew A, Cano S, Scott E, Eagle M, Bushby K, Muntoni F, et al. Avançando em direção a uma medição significativa:
análise Rasch da Avaliação Ambulatorial North Star na distrofia muscular de Duchenne. Dev Med Criança Neurol
2011;53:535–42. https://doi.org/10.1111/j.1469-8749. 2011.03939.x
[Resumo] 146. Miller MR, Hankinson J, Brusasco V, Burgos F, Casaburi R, Coates A, et al. Padronização da espirometria.
Eur Respir J 2005;26:319–38. https://doi.org/10.1183/09031936.05.00034805
147. Stevens K. Avaliar o desempenho de uma nova medida genérica de qualidade de vida relacionada à saúde para
crianças e refina-la para uso na avaliação do estado de saúde. Política de Saúde Appl Health Econ 2011;9:157–
69. http://dx.doi.org/10.2165/11587350-000000000-00000
148. Vandervelde L, Van den Bergh PY, Goemans N, Thonnard JL. ACTIVLIM: uma medida de limitações de atividade
construída por Rasch em crianças e adultos com distúrbios neuromusculares. Distúrbio Neuromuscular
2007;17:459–69. https://doi.org/10.1016/j.nmd.2007.02.013
149. Brouwer WB, van Exel NJ, van Gorp B, Redekop WK. O instrumento CarerQol: um novo instrumento para medir a
qualidade de vida relacionada aos cuidados de cuidadores informais para uso em avaliações econômicas.
Qual Life Res 2006;15:1005–21. http://dx.doi.org/10.1007/s11136-005-5994-6
[Artigo gratuito do PMC] [PubMed] 150. Robertson RJ, Goss FL, Boer NF, Peoples JA, Foreman AJ, Dabayebeh IM, et al. OMNI infantil
escala de percepção subjetiva de esforço: validação mista de gênero e raça. Exercício Med Sci Sports 2000;32:452–8.
https://doi.org/10.1097/00005768-200002000-00029
151. Browne RH. Sobre o uso de amostra piloto para determinação do tamanho amostral. Stat Med 1995;14:1933–40. https://
doi.org/10.1002/sim.4780141709
105
REFERÊNCIAS
152. O'Cathain A, Thomas KJ, Drabble SJ, Rudolph A, Goode J, Hewison J. Maximizando o valor da
combinação de pesquisa qualitativa e ensaios clínicos randomizados em pesquisa em saúde: o
estudo QUAlitative Research in Trials (QUART) – um método misto estudar. Health Technol Avaliar
2014;18(38). http://dx.doi.org/10.3310/hta18380
153. O'Cathain A, Goode J, Drabble SJ, Thomas KJ, Rudolph A, Hewison J. Obtendo valor agregado ao usar
pesquisa qualitativa com ensaios clínicos randomizados: um estudo de entrevista qualitativa. Ensaios
2014;15:215. https://doi.org/10.1186/1745-6215-15-215
[Artigo gratuito do PMC] [PubMed] 154. O'Cathain A, Hoddinott P, Lewin S, Thomas KJ, Young B, Adamson J, et al. Maximizando o
impacto da pesquisa qualitativa em estudos de viabilidade de ensaios clínicos randomizados: orientação
para pesquisadores. Estudo Piloto de Viabilidade 2015;1:32. https://doi.org/10.1186/s40814-015-0026-y
155. Creswell JW. Projeto de Pesquisa. 4ª ed. Londres: sábio; 2014.
156. Carter SM, Little M. Agindo: epistemologias, metodologias e métodos em pesquisa qualitativa. Qual Health
Res 2007;17:1316–28. https://doi.org/10.1177/1049732307306927
157. Cherryholmes CH. Notas sobre pragmatismo e realismo científico. Educ Res 1992;21:13–17.
https://doi.org/10.3102/0013189X021006013
158. Eakin JM. Educar pesquisadores qualitativos críticos em saúde na terra do ensaio clínico randomizado. Qual Inq
2016;22:107–18. https://doi.org/10.1177/1077800415617207
159. Peirce CS. Revisão do tratado de Cosmologia de Nichols. Em Thayer HS, editor. Significado e Ação: Uma
História Crítica do Pragmatismo. Indianápolis, IN: Hackett; 1984. pp.
160. Dewey J. O Desenvolvimento do Pragmatismo Americano. Em Thayer H, editor. Pragmatismo: o clássico

Escritos. Indianápolis, IN: Hackett; 1989. pp.
161. Burawoy M. O método do caso estendido. Teoria Social 1998;16:4–33. https://doi.org/10.1111/

0735-2751.00040
162. Timmermans S, Tavory I. Construção de teoria na pesquisa qualitativa: da teoria fundamentada à

análise abdutiva. Teoria Social 2012;30:167–86. https://doi.org/10.1177/0735275112457914
163. O'Brien BC, Harris IB, Beckman TJ, Reed DA, Cook DA. Padrões para relatar pesquisas qualitativas: uma síntese
de recomendações. Acad Med 2014;89:1245–51. http://dx.doi.org/10.1097/ACM.000000000000388
164. Yin R.K. Projetando Estudos de Caso: Identificando Seu(s) Caso(s) e Estabelecendo a Lógica de Seu Estudo
de Caso. Em Yin RK, editor. Pesquisa de estudo de caso: desenho e métodos. Londres: sábio; 2014.
pp.
165. Finch TL, Rapley T, Girling M, Mair FS, Murray E, Treweek S, et al. Melhorar a normalização de intervenções
complexas: medir o desenvolvimento com base na teoria do processo de normalização (NoMAD): protocolo
de estudo. Implementar Sci 2013;8:43. http://dx.doi.org/10.1186/1748-5908-8-43
166. Murray E, Treweek S, Papa C, MacFarlane A, Ballini L, Dowrick C, et al. Teoria do processo de normalização:
uma estrutura para desenvolver, avaliar e implementar intervenções complexas. BMC Med 2010;8:63. http://
dx.doi.org/10.1186/1741-7015-8-63
167. Maio CR, Finch T, Ballini L, MacFarlane A, Mair F, Murray E, et al. Avaliando intervenções complexas
e tecnologias de saúde utilizando a teoria do processo de normalização: desenvolvimento de uma abordagem
simplificada e de um kit de ferramentas habilitado para web. BMC Health Serv Res 2011;11:245. http://dx.doi.org/10.1186/
1472-6963-11-245
168. Cane J, O'Connor D, Michie S. Validação da estrutura de domínios teóricos para uso em
mudança de comportamento e pesquisa de implementação. Implementar Sci 2012;7:37. http://dx.doi.org/
10.1186/1748-5908-7-37
106
169. Empregadores do NHS. Agenda for Change Pay Bands e Spine Points de abril de 2016. 2016.
URL: www.nhsemployers.org/~/media/Employers/Documents/Pay and Reward/AfC pay bands from 1 April 2016_FINAL.pdf
(acessado em 16 de maio de 2016).
170. Mahon A, Glendinning C, Clarke K, Craig G. Pesquisando crianças: métodos e ética. Criança Soc 1996;10:145–54. https://
doi.org/10.1002/(SICI)1099-0860(199606)10:2<145::AID-CHI19>3.0.
CO;2-H
171. Francis JJ, Johnston M, Robertson C, Glidewell L, Entwistle V, Eccles MP, Grimshaw JM. Qual é um tamanho de amostra
adequado? Operacionalizando a saturação de dados para estudos de entrevistas baseados em teoria.
Saúde Psicológica 2010;25:1229–45. http://dx.doi.org/10.1080/08870440903194015
172. Convidado G. Quantas entrevistas são suficientes?: um experimento com saturação e variabilidade de dados.
Métodos de campo 2006;18:59–82https://doi.org/10.1177/1525822X05279903
173. O'Reilly M, Parker N. 'Saturação insatisfatória': uma exploração crítica da noção de tamanhos de amostra saturados em
pesquisa qualitativa. Qual Res 2012;13:190–7. https://doi.org/10.1177/ 1468794112446106
174. Malterud K, Siersma VD, Guassora AD. Tamanho da amostra em estudos de entrevistas qualitativas: guiado por
poder da informação [publicado on-line antes da impressão em 27 de novembro de 2015]. Qual Saúde Res 2015.
175. Ritchie J, Spencer L. Análise qualitativa de dados para pesquisa de política aplicada. Em Bryman A, Burgess RG, editores.
Analisando Dados Qualitativos. Abingdon: Routledge; 1994. pp. https://doi.org/10.4324/9780203413081_chapter_9
176. Dixon-Woods M. Usando síntese baseada em estrutura para conduzir revisões de estudos qualitativos.
BMC Med 2011;9:39. http://dx.doi.org/10.1186/1741-7015-9-39
177. Amanhã SL. Qualidade e confiabilidade em pesquisas qualitativas em aconselhamento psicológico. J Couns Psychol
2005;52:250–60. https://doi.org/10.1037/0022-0167.52.2.250
178. Pfadenhauer LM, Mozygemba K, Gerhardus A, Hofmann B, Booth A, Lysdahl KB, et al. Contexto e implementação: uma
análise de conceito rumo à maturidade conceitual. Z Evid Fortbild Qual Gesundhwes 2015; http://dx.doi.org/
10.1016/j.zefq.2015.01.004
179. Shoveller J, Viehbeck S, Di Ruggiero E, Greyson D, Thomson K, Knight R. Um exame crítico das representações do contexto
na pesquisa sobre intervenções de saúde populacional. Crit Saúde Pública 2015;1596:1–14.
180. Greenhalgh T, Russell J. Porque é que as avaliações dos programas de eSaúde falham? Um conjunto alternativo de
princípios orientadores. PLOS Med 2010;7:e1000360. http://dx.doi.org/10.1371/journal.pmed.1000360
181. Morgan H, Thomson G, Crossland N, Dykes F, Hoddinott P. Combinando PPI com pesquisa qualitativa para envolver
populações 'mais difíceis de alcançar': grupos de usuários de serviços como co-requerentes em um estudo de plataforma
para um ensaio. Res Involv Engagem 2016;2:7. https://doi.org/10.1186/s40900-016-0023-1
182. Staley K, Doherty C. Não são evidências, são insights: trazer as perspectivas dos pacientes para a avaliação de
tecnologias de saúde no NICE. Res Involv Engagem 2016;2:4. https://doi.org/10.1186/s40900-016-0018-y
183. O'Cathain A, Murphy E, Nicholl J. Por que e como a pesquisa de métodos mistos é realizada em
pesquisa em serviços de saúde na Inglaterra: um estudo de métodos mistos. BMC Health Serv Res 2007;7:85. https://
doi.org/10.1186/1472-6963-7-85
184. Farmer T, Robinson K, Elliott SJ, Eyles J. Desenvolvendo e implementando um protocolo de triangulação para pesquisa
qualitativa em saúde. Qual Health Res 2006;16:377–94. https://doi.org/10.1177/ 1049732305285708
185. Simmons T. Atribuição dos Custos da Investigação e Desenvolvimento em Saúde e Assistência Social (AcoRD).
Londres: Departamento de Saúde; 2012.
107
REFERÊNCIAS
186. Myles PS, Williamson E, Oakley J, Forbes A. Considerações éticas e científicas para inscrição de pacientes em ensaios
clínicos simultâneos. Ensaios 2014;15:470. http://dx.doi.org/10.1186/ 1745-6215-15-470
187. Grã-Bretanha. Lei de Saúde e Assistência Social de 2012. Londres: The Stationery Office; 2012.
188. Checkland K, Mcdermott I, Coleman A, Perkins N, Checkland KH. Complexidade no novo NHS: estudos de caso
longitudinais de CCGs na Inglaterra. BMJ Open 2016;6:e010199. https://doi.org/10.1136/bmjopen-2015-010199
189. McDonald CM, Henricson EK, Han JJ, Abresch RT, Nicorici A, Atkinson L, et al. O teste de caminhada de 6 minutos na
distrofia muscular de Duchenne/Becker: observações longitudinais. Nervo Muscular 2010;42:966–74. http://dx.doi.org/
10.1002/mus.21808
190. Mayhew AG, Cano SJ, Scott E, Eagle M, Bushby K, Manzur A, Muntoni F, Rede Clínica North Star para Doenças
Neuromusculares. Detectando mudanças significativas usando a Avaliação Ambulatorial North Star na Distrofia
Muscular de Duchenne. Dev Med Criança Neurol 2013;55:1046–52. http://dx.doi.org/10.1111/dmcn.12220
191. Lauruschkus K, Nordmark E, Hallström I. 'É divertido, mas?…' Crianças com paralisia cerebral e suas experiências de
participação em atividades físicas. Disabil Rehabil 2014;8288:1–7.
192. Webb CL. Perspectivas dos pais sobre o enfrentamento da distrofia muscular de Duchenne. Saúde infantil
Dezembro 2005;31:385–96. https://doi.org/10.1111/j.1365-2214.2005.00518.x
193. Bushby K, Finkel R, Birnkrant DJ, Case LE, Clemens PR, Cripe L, et al. Diagnóstico e manejo da distrofia muscular de
Duchenne, parte 1: diagnóstico e manejo farmacológico e psicossocial. Lancet Neurol 2010;9:77–93. https://doi.org/
10.1016/S1474-4422(09)70271-6
194. Kieny P, Chollet S, Delalande P, Le Fort M, Magot A, Pereon Y, Perrouin Verbe B. Evolução da expectativa de vida de pacientes
com distrofia muscular de Duchenne no centro AFM Yolaine de Kepper entre 1981 e 2011. Ann Phys Rehabil Med
2013;56:443–54. http://dx.doi.org/10.1016/j.rehab.2013.06.002
195. Redmond B, Richardson V. Continuando: explorando as necessidades de serviço das mães que
cuidar de crianças pequenas com deficiência intelectual grave/profunda e com risco de vida. J Appl Res Intellect Disabil
2003;16:205–18. https://doi.org/10.1046/j.1468-3148.2003.00165.x
196. Beresford BA. Recursos e estratégias: como os pais lidam com o cuidado de uma criança com deficiência.
J Psiquiatria Psicológica Infantil 1994;35:171–209. https://doi.org/10.1111/j.1469-7610.1994.tb01136.x
197. Leia J. Nunca houve realmente qualquer escolha: a experiência das mães de crianças deficientes no Reino Unido.
Fórum Internacional de Mulheres Stud 1991;14:561–71. https://doi.org/10.1016/ 0277-5395(91)90026-E
198. Sloper P. Modelos de apoio de serviço para pais de crianças com deficiência. O que nós sabemos? O que precisamos saber?
Desenvolvimento de Saúde para Cuidados Infantis 1999;25:85–99. https://doi.org/10.1046/j.1365-2214. 1999.25220120.x
199. Beresford B. As necessidades das crianças deficientes e das suas famílias. Soc Care Res 1995;76:1–4.
200. McKeever P, Miller KL. Ser mãe de crianças com deficiência: uma interpretação bourdieusiana das práticas maternas. Soc
Sci Med 2004;59:1177–91. http://dx.doi.org/10.1016/j.socscimed.2003.12.023
201. Leiter V. As consequências do cuidado: efeitos de ser mãe de uma criança com necessidades especiais. Problemas da família J
2004;25:379–403. https://doi.org/10.1177/0192513X03257415
202. Brett J. A experiência da deficiência na perspectiva dos pais de crianças com deficiência profunda: é hora de um modelo
alternativo de deficiência? Disabil Soc 2002;17:825–43. https://doi.org/10.1080/0968759022000039109
108
203. Shippee ND, Shah ND, maio CR, Mair FS, Montori VM. Complexidade cumulativa: um funcional,
modelo de complexidade do paciente centrado no paciente pode melhorar a pesquisa e a prática. J Clin Epidemiol
2012;65:1041–51. http://dx.doi.org/10.1016/j.jclinepi.2012.05.005
204. Trute B. Avós de crianças com deficiência de desenvolvimento: apoio intergeracional

e bem-estar familiar. Fam Soc J Contemp Soc Serv 2003;84:119–26. https://doi.org/10.1606/ 1044-3894.87
205. Knussen C, Sloper P. Estresse em famílias de crianças com deficiência: uma revisão dos fatores de risco e resistência.
1:241–56. https://doi.org/10.3109/09638239209005457
206. Beresford B. Positivamente Pais – Cuidando de uma Criança com Deficiência Grave. Londres: Unidade de
Pesquisa em Política Social, Universidade de York; 1994.
207. Clarke L, Cairns H. Avós e o cuidado das crianças: as evidências da pesquisa. Em Broad B, editor. Cuidados de
parentesco: a escolha de colocação para crianças e jovens. Lyme Regis: Russell House Publishing; 2001. pp.
208. Wheelock J, Jones K. 'Avós são a próxima melhor coisa': cuidados infantis informais para pais que trabalham na Grã-
Bretanha urbana. Política J Soc 2002;31:441–63. https://doi.org/10.1017/ S0047279402006657
209. Mitchell W. Revisão de pesquisa: o papel dos avós no apoio intergeracional para famílias com crianças deficientes: uma
revisão da literatura. Child Fam Soc Work 2007;12:94–101. https://doi.org/10.1111/j.1365-2206.2006.00421.x
210. Putnam RD. A comunidade próspera: capital social e vida pública. Am Prospect 1993;13:35–42.
211. Granovetter MS. A força dos laços fracos. Am J Sociol 1973;78:1360–80. https://doi.org/
10.1086/225469
212. Kersten P. Princípios de avaliação de fisioterapia e medidas de resultados. Em Stokes M, editor.

Manejo Físico em Reabilitação Neurológica. Londres: Elsevier; 2004. pp. https://doi.org/10.1016/
B978-072343285-2.50007-3
213. LW verde. Da investigação às “melhores práticas” noutros contextos e populações. Am J Health Comportamento
2001;25:165–78. https://doi.org/10.5993/AJHB.25.3.2
214. Weintraub M. Selecionando Pacientes para um Ensaio Clínico Parte A: O Paciente Ambulatorial. Em Buncher C, Tsay J,
editores. Estatísticas na Indústria Farmacêutica. Boca Raton, Flórida: Chapman & Hall/CRC; 1993. pp.
215. Mallinson S. Ouvindo os entrevistados: uma avaliação qualitativa do Short-Form 36 Health Status Questionnaire.
Soc Sci Med 2002;54:11–21. https://doi.org/10.1016/S0277-9536(01)
00003-X
216. Curtis L, Burns A. Custos Unitários de Saúde e Assistência Social. Canterbury: Serviços Sociais Pessoais
Unidade de Investigação; 2015.
217. Conselho de Saúde Aneurin Bevan. Encerramento da piscina de hidroterapia do Hospital Llanfrechfa Grange: Ata, 22 de
maio de 2013. 2013. URL: www.wales.nhs.uk/sitesplus/documents/866/3.11%20Hydrotherapy%20Pool.pdf
(acessado em 16 de maio de 2016).
218. Escritório de Estatísticas Nacionais. Pesquisa Anual de Horas e Ganhos. Londres: Escritório Nacional
Estatisticas; 2015. URL: www.ons.gov.uk/employmentandlabourmarket/peopleinwork/
Earningsandworkinghours/bulletins/annualsurveyofhoursandearnings/2015provisionalresults (acedido em 9 de
Fevereiro de 2017).
219. Associação Automóvel. Guia para custos de funcionamento de automóveis. 2015. URL: www.theaa.com/motoring_advice/
running_costs/advice_rcosts_guide.html (acessado em 24 de maio de 2016).
109
REFERÊNCIAS
220. Departamento de Saúde. Orientação sobre custos de referência 2015–16. Londres: Departamento de Saúde;
2016. URL: www.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/497127/
Reference_costs_guidance_2015-16.pdf (acessado em 9 de fevereiro de 2017).
221. Hoffmann TC, Glasziou PP, Boutron I, Milne R, Perera R, Moher D, et al. Melhor reportagem de
intervenções: modelo para lista de verificação e guia de descrição e replicação de intervenções (TIDieR).
BMJ 2014;348:g1687. https://doi.org/10.1136/bmj.g1687
222. Parry G, Power M. RCT ou não RCT? A saga contínua de ensaios randomizados na melhoria da qualidade. BMJ
Qual Saf 2016;25:221–3. http://dx.doi.org/10.1136/bmjqs-2015-004862
223. Hoddinott P. Uma nova era para estudos de desenvolvimento de intervenção. Estudo Piloto de Viabilidade 2015;1:36.
224. Asch DA, Rosin R. Inovação como disciplina, não moda passageira. 373:592–4.
http://dx.doi.org/10.1056/NEJMp1506311
225. Volpp KG, Terwiesch C, Troxel AB, Mehta S, Asch DA. Tornando o RCT mais útil para
inovação com testes evolutivos baseados em evidências. Saúde 2013;1:4–7. http://dx.doi.org/10.1016/
j.hjdsi.2013.04.007
226. Sim J, Lewis M. O tamanho de um estudo piloto para um ensaio clínico deve ser calculado em relação a
considerações de precisão e eficiência. J Clin Epidemiol 2012;65:301–8. http://dx.doi.org/10.1016/
j.jclinepi.2011.07.011
227. Imms C, Adair B, Keen D, Ullenhag A, Rosenbaum P, Granlund M. 'Participação': uma revisão sistemática da
linguagem, definições e construções usadas em pesquisas de intervenção com crianças com deficiência. Dev Med
Criança Neurol 2016;58:29–38. http://dx.doi.org/10.1111/dmcn.12932
228. Murray SA, Kendall M, Carduff E, Worth A, Harris FM, Lloyd A, et al. Uso de entrevistas qualitativas seriadas para
compreender a evolução das experiências e necessidades dos pacientes. BMJ 2009;339:b3702. http://
dx.doi.org/10.1136/bmj.b3702
229. Weiss CH. Avaliação baseada na teoria: passado, presente e futuro. Nova Dir Eval 1997;1997:41–55.
https://doi.org/10.1002/ev.1086
230. Saunders RP, Evans MH, Joshi P. Desenvolvendo um plano de avaliação de processos para avaliar a
implementação do programa de promoção da saúde: um guia prático. Prática de Promoção da Saúde
2005;6:134–47. https://doi.org/10.1177/1524839904273387
231. Caracelli VJ, Riggin L. Avaliação de método misto: desenvolvendo critérios de qualidade por meio de mapeamento
conceitual. Am J Eval 1994;15:139–52. https://doi.org/10.1177/109821409401500204
232. Necessidades Especiais e Apoio aos Pais. Nossos custos. 2016. URL: https://snapsyorkshire.org/pricing-page/
(acessado em 4 de julho de 2016).
233. Jones P. Novos Modelos de Cuidados: Capacitando Pacientes e Comunidades – Um Chamado à Ação para um
Diretório de Suporte. Londres: NHS Inglaterra; 2015.
234. Coulter A, Roberts S, Dixon A. Oferecendo Melhores Serviços para Pessoas com Condições de Longo Prazo:
Construindo a Casa de Cuidados. Londres: O Fundo do Rei; 2013.
235. McDonagh JE, Minnaar G, Kelly K, O'Connor D, Shaw KL. Necessidades de educação e formação não satisfeitas em
saúde do adolescente dos profissionais de saúde em um hospital infantil do Reino Unido. Acta Paediatr 2006;95:715–
19. https://doi.org/10.1080/08035250500449858
236. Sawyer SM. Cuidados de saúde adequados ao desenvolvimento para jovens com doenças crónicas:
questões de filosofia, política e prática. Pediatr Pulmonol 2003;36:363–5. https://doi.org/10.1002/ppul.10369
110
237. Vaz S, Cordier R, Falkmer M, Ciccarelli M, Parsons R, McAuliffe T, Falkmer T. Deveriam escolas
esperam resultados precários de saúde física e mental, ajustamento social e participação em estudantes com
deficiência? PLOS UM 2015;10:e0126630. http://dx.doi.org/10.1371/journal.pone.0126630
238. Farre A, Wood V, McDonagh JE, Parr JR, Reape D, Rapley T, Grupo Colaborativo de Transição.
Definições de profissionais de saúde e gestores sobre cuidados de saúde adequados ao desenvolvimento
para jovens: dimensões conceituais e controvérsias embutidas. Arch Dis Child 2016;101:628–33.
http://dx.doi.org/10.1136/archdischild-2015-309473
239. Batalden M, Batalden P, Margolis P, Seid M, Armstrong G, Opipari-Arrigan L, et al. Coprodução de serviço de
saúde. BMJ Qual Saf 2016;25:509–17. https://doi.org/10.1136/bmjqs-2015-004315
240. Ocloo J, Matthews R. Do tokenismo ao empoderamento: progresso do paciente e do público

envolvimento na melhoria dos cuidados de saúde. BMJ Qual Saf 2016;25:626–32. http://dx.doi.org/
10.1136/bmjqs-2015-004839
241. Faulkner A, Yiannoullou S, Kalathil J, Crepaz-Keay D, Singer F, James N, et al. Envolvimento para influência.
Padrões de Envolvimento Nacional 4PI. Londres: Rede Nacional de Usuários Sobreviventes; 2015.
242. Fundação de Saúde. Avaliação: o que considerar. Londres: Fundação de Saúde; 2015.
243. Nações Unidas. Convenção sobre os Direitos das Pessoas com Deficiência. 2006. URL: www.un.org/
development/desa/disabilities/convention-on-the-rights-of-persons-with-disabilities/convention-on-
the-rights-of-persons-with-disabilities-2. html (acessado em 20 de março de 2016).
244. Governo do Reino Unido. Lei das Crianças e Famílias de 2014. Londres: Her Majesty's Stationery Office.
URL: www.legislation.gov.uk/ukpga/2014/6/contents/enacted (acessado em 29 de junho de 2016).
245. Departamento de Educação, Departamento de Saúde. Código de Prática para Necessidades Educacionais
Especiais e Deficiência: 0 a 25 anos: Orientações Estatutárias para Organizações que Trabalham e Apoiam
Crianças e Jovens com Necessidades Educacionais Especiais ou Deficiência. Londres: Departamento
de Educação; 2015.
246. Departamento de Saúde. De nada: Critérios de qualidade para serviços amigáveis para jovens. 2011.
URL: www.dh.gov.uk/en/Publicationsandstatistics/Publications/ (acessado em 8 de março de 2016).
247. Suris JC, Michaud PA, Viner R. O adolescente com condição crônica. Parte I: desenvolvimento
problemas. Arch Dis Child 2004;89:938–42. http://dx.doi.org/10.1136/adc.2003.045369
248. Palisano RJ, Chiarello LA, King GA, Novak I, Stoner T, Fiss A. Terapia baseada na participação para
crianças com deficiência física. Disabil Rehabil 2012;34:1041–52. http://dx.doi.org/10.3109/09638288.2011.628740
249. Øien I, Fallang B, Østensjø S. Estabelecimento de metas em reabilitação pediátrica: percepções de pais e
profissionais. Desenvolvimento de Saúde para Cuidados Infantis 2010;36:558–65. http://dx.doi.org/
10.1111/ j.1365-2214.2009.01038.x
250. An M, Palisano RJ. Colaboração família-profissional na reabilitação pediátrica: um modelo de prática.

Disabil Rehabil 2014;36:434–40. https://doi.org/10.3109/09638288.2013.797510
251. Baldwin P, King G, Evans J, McDougall S, Tucker MA, Servais M. Coaching focado em soluções em reabilitação
pediátrica: um modelo integrado para a prática. Phys Occup Ther Pediatr 2013;33:467–83. http://
dx.doi.org/10.3109/01942638.2013.784718
252. Bork BE, Cook TM, Rosecrance JC, Engelhardt KA, Thomason ME, Wauford IJ, Worley RK.
Distúrbios osteomusculares relacionados ao trabalho em fisioterapeutas. Física 1996;76:827–35. https://doi.org/
10.1093/ptj/76.8.827
253. Kavlak E, Altugÿ F, Büker N, S¸ enol H. Problemas do sistema musculoesquelético e qualidade de vida de
mães de crianças com paralisia cerebral com diferentes níveis de deficiência. J Back Reabilitação
Musculoesquelética 2015;28:803–10. http://dx.doi.org/10.3233/BMR-150588
111
REFERÊNCIAS
254. Peek K, Sanson-Fisher R, Mackenzie L, Carey M. Intervenções para ajudar a adesão do paciente às estratégias
de autogestão prescritas pelo fisioterapeuta: uma revisão sistemática. Fisioterapia 2015;102:127–35. https://
doi.org/10.1016/j.fisio.2015.10.003
255. Klein R, Maybin J. Pensando em racionamento. Londres: O Fundo do Rei; 2012.
256. Buchner T, Smyth F, Biewer G, Shevlin M, Ferreira MAV, Toboso Martín M, et al. Abrindo caminho para a educação
regular: a interação entre famílias, escolas e alunos com deficiência. Res Pap Educ 2015;30:411–26. https://doi.org/
10.1080/02671522.2014.989175
257. Simeonsson RJ, Carlson D, Huntington GS, McMillen JS, Brent JL. Alunos com deficiência: uma pesquisa nacional
sobre participação em atividades escolares. 23:49–63. https://doi.org/10.1080/096382801750058134
258. Bolin K, Lindgren B, Lindström M, Nystedt P. Investimentos em capital social – implicações do social
interações para a produção de saúde. Soc Sci Med 2003;56:2379–90. https://doi.org/10.1016/ S0277-9536(02)00242-3
259. Gabinete do Governo. Ação Social: Aproveitando o Potencial: Um Documento para Discussão. Londres: Gabinete
Escritório; 2015.
260. Solomon M, Pistrang N, Barker C. Os benefícios dos grupos de apoio mútuo para pais de crianças com deficiência. Am J
Community Psychol 2001;29:113–32. https://doi.org/10.1023/A:1005253514140
261. Rimmer JH, Vanderbom KA, Graham ID. Uma nova estrutura e centro de práticas para adaptar, traduzir e dimensionar
programas de saúde/bem-estar baseados em evidências para pessoas com deficiência.
40:107–14. http://dx.doi.org/10.1097/NPT.000000000000124
262. Milat AJ, Bauman A, Redman S. Revisão narrativa de modelos e fatores de sucesso para ampliar intervenções de saúde
pública. Implementar Sci 2015;10:113. https://doi.org/10.1186/s13012-015-0301-6
263. Wensing M, Bosch M, Grol R. Desenvolvendo e selecionando intervenções para traduzir conhecimento para
Ação. CMAJ 2010;182:E85–8. https://doi.org/10.1503/cmaj.081233
264. Gagnon ML. Mover o conhecimento para a ação através da disseminação e do intercâmbio. J Clin Epidemiol
2011;64:25–31. http://dx.doi.org/10.1016/j.jclinepi.2009.08.013
265. Lomas J. O mundo intermediário da corretagem de conhecimento. BMJ 2007;334:129–32. https://doi.org/

10.1136/bmj.39038.593380.AE
266. Barker PM, Reid A, Schall MW. Um quadro para intensificar as intervenções de saúde: lições retiradas de iniciativas de melhoria em grande escala
em África. Implementar Sci 2016;11:12. http://dx.doi.org/10.1186/s13012-016-0374-x
267. Proctor EK, Powell BJ, McMillen JC. Estratégias de implementação: recomendações para especificar
e relatórios. Implementar Sci 2013;8:139. https://doi.org/10.1186/1748-5908-8-139
268. Nilsen P. Entendendo teorias, modelos e estruturas de implementação. Implementar Sci 2015;10:1–13. https://
doi.org/10.1186/s13012-015-0242-0
269. Pinnock H, Epiphaniou E, Sheikh A, Griffiths C, Eldridge S, Craig P, Taylor SJ. Em desenvolvimento
padrões para relatar estudos de implementação de intervenções complexas (StaRI): uma revisão sistemática e e-
Delphi. Implementar Sci 2015;10:42. http://dx.doi.org/10.1186/s13012-015-0235-z
270. Sloper P. Facilitadores e barreiras para serviços coordenados de múltiplas agências. Desenvolvimento de Saúde para
Cuidados Infantis 2004;30:571–80. https://doi.org/10.1111/j.1365-2214.2004.00468.x
271. Cameron A, Lart R. Fatores que promovem e obstáculos que dificultam o trabalho conjunto: uma revisão sistemática
das evidências da pesquisa. J Integr Care 2003;11:9–17. https://doi.org/10.1108/ 14769018200300013
112
272. Peay HL, Scharff H, Tibben A, Wilfond B, Bowie J, Johnson J, et al. 'Assistindo o tempo passar…': Tomada de
decisão para ensaios de distrofia muscular de Duchenne. Ensaios Contemp Clin 2016;46:1–6. http://dx.doi.org/
10.1016/j.cct.2015.11.006
273. Lambert V, Glacken M. Envolvendo-se com crianças na pesquisa: implicações teóricas e práticas da negociação do consentimento/assentimento
informado. Ética de Enfermagem 2011;18:781–801. https://doi.org/10.1177/0969733011401122
274. Portela MC, Pronovost PJ, Woodcock T, Carter P, Dixon-Woods M. Como estudar intervenções de melhoria: uma
breve visão geral dos possíveis tipos de estudo. BMJ Qual Saf 2015;24:325–36. https://doi.org/10.1136/
bmjqs-2014-003620
275. Anaby D, Lal S, Huszczynski J, Maich J, Rogers J, Law M. Projeto de série temporal interrompida: um útil
abordagem para estudar intervenções visando a participação. Phys Occup Ther Pediatr 2014;34:457–70. http://
dx.doi.org/10.3109/01942638.2013.866612
276. Paterson C. Medição de resultados na atenção primária: uma medida gerada pelo paciente, MYMOP, em
comparação com a pesquisa de saúde SF-36. BMJ 1996;312:1016–20. https://doi.org/10.1136/
bmj.312.7037.1016
277. Raggi A, Leonardi M. Avaliação das limitações de atividade em pacientes com doenças neuromusculares: o
questionário ACTIVLIM está vinculado à CIF e à CIF-CJ? 32:148–53. https://doi.org/10.1097/
MRR.0b013e32831e4573
278. Tudur Smith C, Hopkins C, Sydes MR, Woolfall K, Clarke M, Murray G, Williamson P. Como deveria
dados de participantes individuais (DPI) de ensaios clínicos com financiamento público serão
compartilhados? BMC Med 2015;13:298. http://dx.doi.org/10.1186/s12916-015-0532-z
113
Apêndice 1 Mudanças no protocolo

Mudanças no protocolo Relatório de progresso Data Aprovado por
Versão 2 do protocolo (11 de junho de 2014)
Esta alteração do protocolo foi em relação ao seguinte: foi 1 (31 de outubro de 2014) 4 de julho de 2014 Comitê NRES
adicionado o critério de exclusão 'envolvimento em outro Leste da Inglaterra –
ensaio clínico randomizado' e foi afirmado que seu médico de Cambridge Sul
família será informado do envolvimento do participante por
correio. Ambos foram adicionados como resultado do processo
original de revisão ética
Versão 3 do protocolo (15 de agosto de 2014)
Esta alteração do protocolo foi em relação ao seguinte: foi 2 (1º de maio de 2015) 26 de novembro de 2014 Comitê NRES
esclarecido que a DTC6 deveria ser realizada apenas uma vez no Leste da Inglaterra –
início do estudo e às 26 semanas. A pontuação NSAA e a CVF Cambridge Sul
para a visita 1 são medidas de rotina e são concluídas cada
vez que um participante compareceu à clínica; portanto, o
protocolo foi atualizado para indicar um NSAA ou FVC concluído
até 4 semanas antes que o consentimento pudesse ser usado
como dados para a visita 1. A EVA da dor e a tira reagente de urina
seriam agora preenchidas antes e depois de cada sessão de
TA.
O investigador principal foi removido por ser cego quanto à
alocação do tratamento. O critério de inclusão 3 foi alterado para
esclarecer o que foi classificado como “sem grandes
alterações no medicamento, dosagem ou frequência”. A
insuficiência renal foi listada como contraindicação e precaução
por engano e, portanto, foi removida por precaução.
As condições transitórias na Tabela 2 foram alteradas para
esclarecer que os participantes deveriam ser excluídos até que a
condição fosse resolvida. A janela para o início das intervenções do
ensaio foi estendida para 2–4 semanas a partir da data da
randomização. Foi esclarecido que 'recebimento da intervenção' e
'número de sessões atendidas' seriam resultados de viabilidade
para o estudo e não o não cumprimento do protocolo. A seção de
intervenções do ensaio relativa ao grupo de controle foi
alterada para esclarecer que os fisioterapeutas pesquisadores
prescreveriam o LBT e informariam o fisioterapeuta
comunitário sobre a combinação de exercícios prescritos;
além disso, os pais enviariam os formulários LBT preenchidos
para a equipe da universidade ou os entregariam ao
fisioterapeuta pesquisador. Os participantes também foram
solicitados a levar sua prescrição de LBT ao fisioterapeuta
comunitário para que o fisioterapeuta comunitário pudesse
observar quaisquer alterações. Foi delineado o processo de
envio de até três cartas de lembrete aos pais. O tratamento dos
dados e a manutenção de registos foram esclarecidos, por
exemplo, no que diz respeito ao elemento qualitativo do ensaio
em que os investigadores contactariam os participantes.
As palavras 'e SARs' foram removidas da descrição dos
SUSARs. Finalmente, a frase “Regulamentos sobre Medicamentos
para Uso Humano (Ensaios Clínicos) 2004 SI: 1031 mais
alterações subsequentes” foi substituída por “Este ensaio clínico
será conduzido de acordo com as Diretrizes de Boas Práticas
Clínicas e os procedimentos operacionais padrão da CTRU”, uma
vez que o ensaio não foi um CTIMP
115
APÊNDICE 1
Mudanças no protocolo Relatório de progresso Data Aprovado por
Versão 4 do protocolo (9 de janeiro de 2015)
Esta alteração do protocolo foi em relação ao seguinte: um 2 (1º de maio de 2015) 30 de janeiro de 2015 Comitê NRES
dos resultados clínicos que o ensaio pretendia medir era se a Leste da Inglaterra –
mioglobina estava presente ou não na urina dos participantes Cambridge Sul
submetidos a TA. Este resultado foi removido pelas
seguintes razões: clinicamente, considerou-se que a dor e o esforço
eram os resultados-chave mais importantes antes/depois das
sessões de TA, estes já estavam a ser medidos para o ensaio;
fisioterapeutas pesquisadores que administram rotineiramente
fisioterapia e TA alertaram que a coleta de amostras de
urina para testes com fita reagente não é uma medida
padrão tomada para crianças que se submetem rotineiramente
à TA; colegas de bioquímica alertaram que era improvável que tais
testes detectassem mioglobinúria imediatamente após
exercícios como AT; tanto o comitê de ética em pesquisa quanto o
NIHR expressaram preocupações sobre o peso desses testes
para os participantes e suas famílias
Versão 5 do protocolo (30 de outubro de 2015)
As referências foram atualizadas na seção 6.4 do protocolo Aprovado após relatório n/D Comitê NRES
final de progresso Leste da Inglaterra –
enviado Cambridge Sul
Versão 6 do protocolo (18 de novembro de 2015)
Esta alteração do protocolo foi em relação ao seguinte: A Aprovado após relatório n/D Comitê NRES
versão 5 do protocolo permitiu a coleta de uma pontuação final de progresso Leste da Inglaterra –
OMNI pós-sessão de TA para medir o nível de esforço em enviado Cambridge Sul
meninos após a sessão de TA. Os fisioterapeutas que
realizaram a intervenção consideraram que era clinicamente
importante medir os seus níveis de esforço pré-AT e, como tal,
foi submetida uma alteração para permitir a análise destes dados.
Obtivemos aprovação para incluir os dados pré-AT OMNI coletados
CTIMP, ensaio clínico de medicamento experimental; GP, clínico geral; n/a, não aplicável; NRES, Serviço Nacional de Ética em Pesquisa; SAR, reação
adversa grave; SUSAR, suspeita de reação adversa grave inesperada; EVA, escala visual analógica.
116
Apêndice 2 Guia de tópicos para participantes e

pais/responsáveis
GUIA DE TÓPICO: PARTICIPANTES / CUIDADORES
Boas-vindas e definição de contexto

•
Apresente-se
•
Lembre ao participante e seus pais/responsáveis: 'Eu trabalho para a pesquisa da Universidade
equipe, não para o hospital'
•
Diga-lhes: 'Quero saber o que você achou da hidroterapia, para que possamos melhorá-la. E também
quero saber como você se sentiu participando da pesquisa, para que possamos tornar nossa próxima pesquisa
realmente boa.' 'A entrevista não durará muito mais que meia
• hora' Explique que, 'para nos ajudar neste estudo, vamos fazer uma
•
gravação do que
todos dizem hoje, mas ninguém será capaz de identificá-lo nessa gravação além de mim'.
•
…Não há respostas certas ou erradas… 'A
•
maioria das perguntas é para você [nome da criança], mas [pai ou responsável], por favor, contribua se
quiser e tenho algumas perguntas para você no final'
•
Verifique se todos estão felizes em continuar e pergunte se há alguma dúvida.
[Para a criança]
1. Como você conheceu a hidroterapia?
Você pode me dizer o que você gostou nele?
Você pode me dizer o que você não gostou nisso?
Quanto tempo duraram as sessões? Tudo bem?
O que você achou das pessoas que te ajudaram na piscina?
2. Como você se sentiu após cada sessão? [Sonda: Cansado? Dor?]
3. Se você pudesse fazer hidroterapia duas vezes por semana, como se sentiria em relação a isso?
4. Como você se sente agora que o curso termina?
5. Como você ficou sabendo deste estudo?

Como você se sentiu ao ser abordado para participar do estudo?
Como você se sentiu ao deixar um computador decidir se você faria hidroterapia ou não?
[Para pai e filho]
6. Uma das pessoas do hospital às vezes fazia algumas perguntas para você responder
alguns questionários.
O que você achou da quantidade de perguntas que lhe foram feitas?
Você teve alguma dificuldade em responder alguma das perguntas?
Usamos essas perguntas para descobrir se a hidroterapia é boa para você e como ela faz você se sentir. Alguma
pergunta foi boa para descobrir como a hidroterapia fez você se sentir?
[Para os pais]
5. Como você se sentiu em relação à hidroterapia? Sonda: Benefícios? Desvantagens? A equipe estava
bem? 6 Como
você achou o equilíbrio da hidroterapia com outras coisas? Sonda: Escola?
7. Como você chegou às sessões de hidroterapia?
117
APÊNDICE 2
Quanto tempo levou?

[Se estiver usando um carro] Que tipo de distância você teve que percorrer, ida e volta, em cada sessão?
[Se estiver viajando de transporte público] Você se importa de nos contar quanto gastou para ir e voltar em
cada sessão?
[Para pai e filho]
8. Há mais alguma coisa que algum de vocês gostaria de dizer?
Obrigado
118
Apêndice 3 Guia temático para profissionais de saúde
GUIA DE TEMA: PROFISSIONAIS DE SAÚDE
Seção 1. Teoria do Processo de Normalização para implementação de intervenções

'Vou tirar algumas dúvidas sobre a intervenção de hidroterapia e o atendimento aqui'
Coerência (significado e sentido por parte dos profissionais): A

intervenção é fácil de descrever quando você conversa com pacientes e profissionais?
É claramente distinto de outras intervenções?
Tem um propósito claro para pacientes e profissionais?
Você acha que pacientes e profissionais têm um senso comum de seu propósito?
Que benefícios você acha que a intervenção trará; a quem?
Esses benefícios provavelmente serão valorizados?
A intervenção enquadra-se nos objectivos gerais e na actividade da sua organização?
Participação cognitiva (comprometimento e engajamento dos profissionais)

Pacientes e profissionais acham que o serviço de hidroterapia é uma boa ideia?
Eles entendem o sentido do serviço de hidroterapia?
Os pacientes e profissionais estão preparados para investir tempo, energia e trabalho nisso?
Ação coletiva (o trabalho que profissionais e pacientes fazem para que a intervenção funcione)
Como o serviço de hidroterapia afetou o seu trabalho; Que efeito teve
nas suas consultas e na comunicação com pacientes e prestadores de cuidados?
Como isso impacta na forma como os profissionais de saúde da unidade se relacionam?
Quão compatível é o ensaio com as práticas de trabalho existentes?
Parece ser a coisa certa a fazer?
É percebido como válido…. tão útil?
Quem precisa estar envolvido na hidroterapia?
Como podemos informá-los e nos conectar com eles?
A implementação de um serviço de hidroterapia significa que os profissionais de saúde aprendem novas competências ou
fazem as coisas de forma diferente?
Todos os indivíduos envolvidos na hidroterapia possuem o conjunto certo de habilidades?
Qual o impacto do serviço de hidroterapia: na divisão do trabalho
na sua unidade
recursos
responsabilidade entre diferentes grupos profissionais?
Um protocolo rigoroso de hidroterapia desafia a autonomia profissional sobre as práticas de trabalho?
O serviço de hidroterapia impacta na carga de casos e na alocação de trabalho?

Quem tem o poder de fazer acontecer o serviço de hidroterapia?
Você acha que o sistema quer que o serviço de hidroterapia aconteça?
Precisamos e, em caso afirmativo, como podemos desviar recursos para o serviço de hidroterapia?
Monitoramento Reflexivo (os profissionais refletem ou avaliam a intervenção)

Como os usuários provavelmente perceberão a intervenção depois que ela estiver em andamento há algum tempo?
É provável que seja percebido como vantajoso para os pacientes ou funcionários?
Ficarão claros quais os efeitos que a intervenção teve?
Os pacientes e profissionais podem contribuir com feedback sobre os procedimentos do estudo?
Os procedimentos de intervenção podem ser adaptados/melhorados com base na experiência?
119
APÊNDICE 3
'Obrigado, há mais alguma coisa que você queira dizer sobre o serviço de hidroterapia?'
Seção 2. Teoria do Processo de Normalização para otimização de parâmetros de ensaio 'Vou fazer
algumas perguntas sobre o ensaio e seus procedimentos agora'
'Em primeiro lugar, você tem algum comentário geral sobre o julgamento?'
Coerência (significado e sentido por parte dos profissionais):

O ensaio é fácil de descrever quando você conversa com pacientes e profissionais?
É claramente distinto de outros ensaios?
Tem um propósito claro para pacientes e profissionais?
Você acha que pacientes e profissionais têm um senso comum de seu propósito?
Que benefícios você acha que o teste trará; a quem?
É provável que estes benefícios sejam valorizados pelos profissionais e pacientes que possam participar no ensaio principal?
O ensaio se enquadra nos objetivos e atividades gerais da sua organização?
Participação cognitiva (comprometimento e engajamento dos profissionais)

Os pacientes e profissionais acham que o ensaio é uma boa ideia?
Eles percebem facilmente o objetivo do julgamento?
Eles estão preparados para investir tempo, energia e trabalho nisso?
Ação coletiva (o trabalho que profissionais e pacientes fazem para que o ensaio funcione)
Como os procedimentos do teste afetam o seu trabalho; eles promovem ou impedem isso?
Que efeito o ensaio teve nas suas consultas?
A participação no estudo exige treinamento extensivo para o pessoal envolvido?
Quão compatível é o ensaio com as práticas de trabalho existentes?
Que impacto tem na divisão de trabalho, recursos, poder e responsabilidade entre diferentes grupos profissionais?
Monitoramento reflexivo (profissionais refletem ou avaliam o ensaio)

Como os usuários provavelmente perceberão o teste depois de algum tempo?
É provável que seja percebido como vantajoso para os pacientes ou funcionários?
Ficarão claros quais os efeitos que o estudo teve?
Os usuários/equipe podem contribuir com feedback sobre os procedimentos do estudo?
Os procedimentos de estudo podem ser adaptados/melhorados com base na experiência?
'Obrigado, você tem algum outro comentário que gostaria de fazer?'
120
FAZER
HS&DR
ATS
PGfAR
PRF
Parte da Biblioteca de Periódicos do NIHR
www.journalslibrary.nihr.ac.uk
Este relatório apresenta pesquisas independentes financiadas pelo

Instituto Nacional de Pesquisa em Saúde (NIHR). As opiniões
expressas são de responsabilidade do(s) autor(es) e não
necessariamente do NHS, do NIHR ou do Departamento de Saúde
Publicado pela Biblioteca de Periódicos do NIHR

Terapia Aquatica para Crianças Com Distrofia Muscular de Duchenne

Enviado por

Dados do documento

Título original

Direitos autorais

Formatos disponíveis

Compartilhar este documento

Compartilhar ou incorporar documento

Opções de compartilhamento

Você considera este documento útil?

Este conteúdo é inapropriado?

Direitos autorais:

Formatos disponíveis

Terapia Aquatica para Crianças Com Distrofia Muscular de Duchenne

Enviado por

Direitos autorais:

Formatos disponíveis

Machine Translated by Google

AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIA EM SAÚDE

VOLUME 21 EDIÇÃO 27 DE MAIO DE 2017

Terapia aquática para crianças com distrofia

Terapia aquática para crianças com

Daniel Hind,1* James Parkin,1 Victoria Whitworth,1

5Aquaepps, Dorking, Reino Unido

10PT Kids, Doncaster, Reino Unido

Publicado em maio de 2017

Este relatório deve ser referenciado da seguinte forma:

A Avaliação de Tecnologias em Saúde é indexada e resumida em Index Medicus/MEDLINE, Excerpta Medica/

Avaliação de tecnologias em saúde HTA/HTA TAR

ISSN 1366-5278 (Imprimir)

ISSN 2046-4924 (On-line)

Fator de impacto: 4.058

Contato editorial: journals.library@nihr.ac.uk

Centro de Dermatologia Baseada em Evidências, Universidade de Nottingham, Reino Unido

Editores da biblioteca de periódicos do NIHR

Sra. Tara Lamont Conselheira Científica, NETSCC, Reino Unido

Universidade de Warwick, Reino Unido

Contato editorial: journals.library@nihr.ac.uk

Biblioteca de periódicos do NIHR www.journalslibrary.nihr.ac.uk

DOI: 10.3310/hta21270 AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIA EM SAÚDE 2017 VOL. 21 NÃO. 27

Terapia aquática para crianças com distrofia muscular

Daniel Hind,1* James Parkin,1 Victoria Whitworth,1 Saleema Rex,1

*Autor correspondente d.hind@sheffield.ac.uk

Local: Seis unidades neuromusculares pediátricas.

Limitações: O foco no parto em hospitais limita a generalização.

Registro de ensaio: Ensaios Controlados Atuais ISRCTN41002956.

DOI: 10.3310/hta21270 AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIA EM SAÚDE 2017 VOL. 21 NÃO. 27

Lista de mesas xiii

Lista de abreviações xxi

Resumo em inglês simples XXIII

Resumo científico xxxv

Distrofia muscular de Duchenne 1

Importância em termos de problemas de saúde 1

Prestação de serviço atual 2

Manejo farmacológico e atendimento multidisciplinar, excluindo fisioterapia 2

Oferta atual de terapia aquática no Reino Unido 5

Desenvolvendo a intervenção e teoria associada 7

O desenvolvimento de manuais e teoria de tratamento 7

Processo de modelagem: desenvolvendo a teoria do programa 8

Envolvimento do paciente e do público 26

O subestudo de otimização de intervenção 26

Avaliação da otimização geral do tratamento 27

Relacionamento com participantes 27

O subestudo de análise de custos 30

Capítulo 3 Resultados do ensaio piloto 33

Implementação da intervenção e ensaio 33

Centros especializados e distância da população-alvo 33

Recrutamento de participantes e proibição de co-inscrição 34

Problemas com a aplicação de terapia terrestre 34

Recrutamento e fluxo de participantes 34

Não conformidades de protocolo 37

Entrega e recebimento das intervenções de terapia aquática e terapia terrestre 41

Número de valores faltantes/casos incompletos 41

Cálculos de tamanho de amostra para ensaios futuros candidatos 48

Teste sequencial de grupo frequentista 50

Capítulo 4 Resultados do estudo de otimização de intervenção 53

Introdução: caracterização da capacidade funcional dos participantes 53

A prescrição da terapia aquática 55

Terapia baseada em terra 57

DOI: 10.3310/hta21270 AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIA EM SAÚDE 2017 VOL. 21 NÃO. 27