ARTIGOS ORIGINAIS / ORIGINAL ARTICLES

ESFOROS LEGISLATIVOS PARA O CUIDADO

DE DOENAS RARAS NA CHINA ANLISE
DOS FUNDAMENTOS JURDICOS E CHAMADA
PARA UM QUADRO REGULATRIO
Legislative efforts for rare disease in China - Analysis of
the legal grounds and call for a regulatory framework

Chenguang Wang*
Dingguo Li**
RESUMO
Desde os anos 1980, em resposta aos desafios trazidos pelas doenas raras,
alguns pases desenvolvidos vm estabelecendo quadros regulatrios. Os pases
em desenvolvimento devem fazer o mesmo? Este artigo argumenta que a limitao
de recursos de um pas em desenvolvimento, embora seja um fator importante
para se considerar cuidadosamente a distribuio dos gastos com sade, no
pode ser uma desculpa para negar a necessidade de uma regulamentao. O
trabalho apresenta argumentos legais e polticos para o estabelecimento de tal
regulao nos pases em desenvolvimento. Tambm relata os recentes esforos
legislativos para o cuidado das doenas raras por parte das autoridades locais
chinesas, explica as razes para a adoo de uma nova definio de doenas
raras e elabora os segmentos necessrios dentro de um contexto integrado,
racional e adequado China para o cuidado dessas enfermidades.
Palavras-chave: China; Direitos Humanos; Doenas Raras; Justia; Quadro
Regulatrio.
(*) Professor de Direito; Diretor do Centro de Pesquisa em Direito Sanitrio, Tsinghua University Law
School. Pequim China. E-mail: wcglaw@tsinghua.edu.cn.
(**) Professor de Medicina; Diretor da Escola de Graduao, Shanghai Second Medical University.
Vice-reitor, Pediatrics Medical College e Xinhua Medical College. Diretor de Gastroenterologia,
Xinhua Hospital. Membro da Conferncia Consultiva Poltica Popular Chinesa. Chinese Peoples
Political Consultative Conference. ; Vice-secretrio da Conferncia Consultiva Poltica Popular de
Changhai. Peoples Political consultative Conference. Pequim China.
Artigo recebido em: 07/09/2012. Revisado em: 17/10/2012. Aprovado em: 21/10/2012.
R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

12

Chenguang Wang/ Dingguo Li

ABSTRACT
In response to the challenges posed by rare diseases, some developed countries
have set up regulatory frameworks since 1980s. Should developing countries
follow suit? This article argues that the limited resources of a developing country,
although a major factor for carefully considering just distribution of health
spending, should not be used as an excuse to reject the need for such a regulatory
framework. It provides both policy and legal arguments for establishing such a
framework in developing countries. It also reports the recent development of rare
disease legislative efforts by local authorities in China, explains the reasons of a
new definition of rare diseases adopted, and elaborates the necessary blocks in
an integrated rational framework for rare diseases suitable for China.
Keywords: China; Justice; Human Rights; Rare Diseases, Regulatory
Framework.

I. A especificidade das doenas raras traz novos desafios e pede um novo

quadro regulatrio
O termo doenas raras, como o prprio nome diz, refere-se a enfermidades
com relativa baixa incidncia, que implicam desafios cincia mdica e criam
barreiras aos pacientes que buscam desesperadamente tratamento mdico. As
doenas raras no apenas infringem dores enormes e sofrimento aos doentes e
seus familiares,(1) como tambm impactam negativamente em toda a sociedade
e dificultam o desenvolvimento social e a realizao individual.
De uma maneira geral, a legislao, as polticas pblicas e os mecanismos regulatrios em um pas so elaborados para responder a temas convencionais e
problemas de rotina que surgem no dia a dia. No entanto, as doenas raras so
casos excepcionais e, como tais, representam novos, embora frequentemente
negligenciados, desafios cincia mdica e indstria farmacutica, como, por
exemplo, a falta de informao e de conhecimento por parte da sociedade e at
mesmo por parte dos profissionais mdicos; sistemas de diagnstico deficientes;
altos custos;(2) dificuldades em desenvolver e testar novas drogas em razo de
sua baixa frequncia e de retornos mercadolgicos incertos. Alm disso, as
doenas raras tambm colocam novos desafios para toda a sociedade, como
o fardo financeiro sobre os pacientes e suas famlias em razo dos altos preos
dos medicamentos;(3) significativo estresse psicolgico pelo isolamento social;

JIE, Zhao; QIAOWEN, Xu et al. China has more than ten million rare disease patients and the
majority are dying without affordable drugs. News Report by Guangzhou Daily, March 21, 2011.
STOLK, P.; WILLEMEN, M.J.; LEUFKENS, H.G. Rare essentials: drugs for rare diseases as
essential medicines. Bull World Health Organ, n. 84, p. 746, 2006.
Id. Ibid.
R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

Esforos legislativos para o cuidado de doenas raras na China...

13

desemprego e incertezas quanto ao futuro;(4) o estigma associado a esse tipo

de enfermidade e a limitao da cobertura de seguros. Todas essas questes
so muito modernas para as tradicionais regulaes legais, o que significa
que os sistemas existentes no podem lidar com esses desafios de maneira
eficiente. A baixa frequncia dessas doenas contrasta de maneira gritante com
a prevalncia das enfermidades comuns e, por esse motivo, demanda novos
instrumentos legais e um quadro regulatrio especial. Nesse sentido, a criao
de instrumentos legais apropriados, tanto em nvel nacional como internacional,
para lidar com a excepcionalidade das doenas raras uma necessidade sentida
no apenas pelos doentes e seus familiares, como tambm pelos profissionais
da sade e cidados. Esses novos instrumentos e quadro regulatrio devem
ser distintos dos sistemas convencionais, em razo da natureza excepcional
das questes levantadas pelas doenas raras.
Em resposta a isso, a primeira legislao sobre droga rf foi introduzida nos
Estados Unidos em 1983. Outros pases (como a Austrlia, Japo e Cingapura)
seguiram o exemplo nos anos 1990 e, em 2000, foi a vez de a Unio Europeia
estabelecer uma legislao prpria sobre o assunto.(5) De fato (na Europa),
durante as duas ltimas dcadas, o reconhecimento pblico de que as doenas
raras so um tema importante do ponto de vista mdico e social vem crescendo
gradativamente na conscincia pblica, resultado do trabalho intenso de advocacy por parte de grupos que incluem acadmicos (pesquisadores das cincias
bsicas e mdicas) e polticos. As doenas raras se tornaram uma questo
mdica e social importante.(6)
II. Os pases em desenvolvimento tambm devem ter um quadro regulatrio
sobre o assunto?
Em contraste, na maioria dos pases em desenvolvimento no existe um quadro
regulatrio para o cuidado das doenas raras. Os defensores da no necessidade
de uma regulamentao sobre o assunto afirmam que as preocupaes primeiras
devem focar em temas relacionados maioria da populao, como a pobreza,
habitao, ateno mdica primria etc. Por conseguinte, os governos dos pases em desenvolvimento no contam com recursos suficientes, conhecimento
e capacidade para lidar com as doenas raras. Como resultado, a necessidade
de lidar com temas convencionais muitas vezes ofusca a demanda e a legitimidade de um quadro regulamentador para essas enfermidades. A pergunta que

5
6

ZURYNSKI, Y.; FRITH, K.; LEONARD, H.; ELLIOTT, E. Rare childhood diseases: how should we
respond? Arch Dis Child n. 93, p. 1071-1074, 2008. Originariamente publicado online em 6 de
agosto de 2008. Disponvel em: <http://www.adc.bmj.com>. Acesso em: 3 mar. 2012.
STOLK, P.; WILLEMEN, M.J.; LEUFKENS, H.G. op. cit.
SCHIEPPATI, Arrigo; HENTER, Jan-Inge; DAINA, Erica; APERIA, Anita. Why rare diseases are an
important medical and social issue? The Lancet, n. 371, p. 2039-2041, 2008. Disponvel em: <http://
www.myelin.org/en/art/34/>. Acesso em: 25 jan. 2012.
R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

14

Chenguang Wang/ Dingguo Li

se faz a seguinte: os pases em desenvolvimento devem estabelecer essa

regulamentao? Um pequeno grupo de pessoas (pacientes com enfermidades
raras) deve se manifestar em relao diviso desproporcional dos limitados
recursos nacionais com base em um conceito de justia distributiva?
No se podem negar algumas verdades, como o fato de que o quadro regulatrio para o cuidado das doenas raras depende amplamente da disponibilidade
de recursos. As polticas sociais e a legislao de um pas no podem estar
deslocadas de seu contexto social, especialmente em relao aos recursos
disponveis. Reconhecendo totalmente que os recursos sociais limitados so
grandes restries para gastos extras com o tratamento das doenas raras, este
artigo argumenta que, desde que esses recursos so sempre relativamente limitados, sua insuficincia no pode ser usada como uma razo convincente para
se ignorar por completo a existncia das enfermidades raras e para impedir o
avano e mesmo lutar contra um quadro regulatrio de ateno a elas. De fato,
algumas dessas doenas no requerem grandes investimentos governamentais,
uma vez que a preveno, o diagnstico e tratamento precoces so menos
custosos e mais eficientes. Alm disso, o desenvolvimento de drogas rfs pode
estimular novos caminhos de investimentos para a indstria farmacutica.(7)
Pesquisas sobre enfermidades raras podem contribuir para o avano da medicina ao prevenirem futuros problemas de sade pblica, encontrarem meios
de cura e de controle de sndromes e produzirem mais conhecimento sobre a
biologia humana.(8) Essas pesquisas tambm colaboram para a promoo da
sade pblica e para a melhoria da qualidade de vida da coletividade. A alocao
de recursos para as doenas raras pode ser limitada, mas, ainda assim, pode
ajudar alguns pacientes, demonstrando uma orientao humana das polticas
pblicas e conquistando um objetivo social mais valioso.
Este artigo prope trs argumentos bsicos como base para um novo quadro
regulatrio legal voltado para o cuidado das doenas raras. Primeiro: tal regulao ir promover futuras descobertas cientficas e desenvolvimento da rea
mdica e da indstria biofarmacutica. verdade que uma nova regulao ir
consumir recursos. No entanto, ao considerar os gastos com essas enfermidades, o governo deve considerar tambm a melhora da vida dos pacientes e de
suas famlias e o desenvolvimento social. Nesse sentido, devem ser adotados
um plano de longo prazo e uma viso mais abrangente; no se deve olhar
apenas para os retornos econmicos e comerciais, mas considerar ainda o
desenvolvimento social e humano alcanado.
Em segundo lugar, distribuir recursos de maneira imparcial no significa
simplesmente aloc-los uniformemente. Equidade significa justia social e
7
8

SCHIEPPATI, Arrigo; HENTER, Jan-Inge; DAINA, Erica; APERIA, Anita. op. cit.
DODGE, John A; CHIGLADZE, Tamara; DONADIEU, Jean, et al. The importance of rare diseases:
from the gene to society. Arch Dis Child, n. 96, p. 791-792, 2011. Originariamente publicado online
em 12 de agosto de 2010. Disponvel em: <http://www.adc.bmj.com>. Acesso em: 3 mar. 2012.
R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

Esforos legislativos para o cuidado de doenas raras na China...

15

Igualdade no o mesmo que equidade.(9) Nesse sentido, a legislao para

as doenas raras envolve a questo filosfica de redistribuio de recursos
como forma de promover a justia social. A distribuio de recursos tem como
base o conceito da justia distributiva defendido por Aristteles, bem diferente
do conceito moderno,(10) fundamento filosfico e poltico do sistema de bem-estar social contemporneo. O novo conceito de justia distributiva evidencia
a equidade em lugar da igualdade na alocao de recursos entre os diferentes
grupos sociais, particularmente em favor dos grupos mais vulnerveis, a fim de
manter nveis bsicos de qualidade de vida. Algumas enfermidades raras no
requerem drogas ou tratamentos caros, e diagnstico, intervenes e tratamentos precoces resultam em custos mais baixos. Nesse sentido, no justo virar
as costas aos pacientes com doenas raras, apenas porque sua enfermidade
se encaixa na categoria de rara. A doutrina da justia distributiva justifica a
incluso de drogas rfs na lista de medicamentos essenciais(11) e a oferta de
cobertura para doentes com enfermidades raras.
Por fim, um terceiro ponto trata da vida humana e da sade, que so consideradas universalmente os valores mais sagrados. O direito sade
conforme estabelecido na Constituio da Organizao Mundial da Sade e
nos tratados internacionais de direitos humanos o direito ao mais alto nvel
possvel de sade.(12) Com base nesse julgamento moral e legal, um quadro
regulatrio para o tratamento das doenas raras conta com uma base legal
slida e justificada.
Para os pases desenvolvidos com um relativo progresso econmico, como
China e Mxico, a necessidade de um quadro regulatrio para o cuidado das
doenas raras deve ser reconhecida e estabelecida sem atraso. O desenvolvimento econmico produz um bolo maior de receitas e prepara o terreno para
tal sistema regulatrio. Enquanto a expanso do sistema de bem-estar social
pressiona para maior cobertura alm dos convencionais cuidados de ateno
primria sade e o senso de justia social estimula maior proteo aos grupos
vulnerveis, um marco regulatrio para o cuidado das doenas raras deve ser
includo no sistema legal. Em anos recentes, com o aumento da preocupao da
sociedade com as enfermidades raras, na China, foram feitos esforos pressionando o governo a definir essa poltica regulatria.(13) Fica muito claro, entretanto,
que decises no podem ser tomadas apenas com base na economia e devem
BRAVEMAN, P.; GRUSKIN, S. Defining equity in health. Journal of Epidemiol Community Health,
v. 57, n. 4, 2003. Neste artigo, eles afirmam: O conceito de equidade inerentemente normativo,
quer dizer, com base em valores, enquanto o de igualdade no necessariamente assim.
10
FLEISCHACKER, Samuel. A short history of distributive justice. Harvard: Harvard University Press,
2005. p. 13.
11
REIDENBERG, Marcus M. Are drugs for rare diseases essential? Bulletin of the World Health
Organization, v. 84, n. 9, Sept. 2006.
12
BRAVEMAN, P.; GRUSKIN, S. op. cit.
13
WANG, Jing-Bo; GUO, Jeff J.; YANG, Li; ZHANG, Yan-De; SUN, Zhao-Qi; ZHANG, Yan-Jun. Rare
diseases and legislation in China. The Lancet, v. 375, n. 9716, p. 708-709, Feb. 27, 2010.
9

R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

16

Chenguang Wang/ Dingguo Li

ser consideradas dentro de um contexto que evidencia a pesquisa mdica e os

princpios morais e ticos.(14)
III. Bases legais para um quadro regulatrio para o tratamento das doenas
raras na China
Como pr-requisito, toda poltica pblica adequada e legislao devem ter bases
legtimas. Quais so as bases legitimadoras para uma legislao e polticas
pblicas voltadas para o cuidado de enfermidades raras na China?
Doenas raras no so apenas questes mdicas, mas temas sociais relacionados aos direitos humanos bsicos dos pacientes. O direito sade um direito
legalmente reconhecido na China. O Art. 33 da Constituio da Repblica Popular
(CRP) da China estipula que o Estado respeita e protege direitos humanos.
O direito sade o mais fundamental deles. Segundo Ren Descartes, a
preservao da sade () sem dvida a primeira riqueza e o fundamento
de todas as outras riquezas na vida.(15) A sade considerada to importante
porque (a) ela diretamente constitutiva do bem-estar da pessoa e (b) ela
permite que a pessoa atue como agente, quer dizer, que ela persiga metas e
projetos de vida que valoriza.(16) No processo de construo de uma sociedade
harmnica com base no princpio de pessoas em primeiro lugar, as polticas
pblicas e os dispositivos legais no podem ignorar a questo das doenas raras
simplesmente por causa de sua raridade e baixa prevalncia.
O Art. 21 da CRP afirma que O Estado responsvel pelos servios mdicos e
de sade (...) para proteger a sade das pessoas. O Art. 45 vai alm ao afirmar:
Cidados idosos, doentes ou deficientes da Repblica Popular da China tm o
direito assistncia material do Estado e da sociedade. O Estado responsvel
pelos servios de segurana social, assistncia social e servios mdicos e de
sade necessrios para os cidados desfrutarem desse direito. Esse artigo
impe uma obrigao legal aos governos e confere um direito aos cidados.
Ele oferece as bases constitucionais para a formulao de polticas pblicas e
instrumentos legais para lidar com as doenas raras na China.
Junto com o desenvolvimento social e econmico, a China conta com mais recursos e condies materiais para oferecer maior assistncia e proteo aos pacientes
com doenas raras, assim como para promover pesquisa mdica e o segmento
da indstria farmacutica. Para alcanar justia social, imperativo oferecer mais
assistncia afirmativa e proteo aos doentes com enfermidades raras.
ZURYNSKI, Y.; FRITH, K.; LEONARD, H.; ELLIOTT, E. op. cit.
DESCARTES, Ren. Mthode published in 1637, cited from Author Affiliations, The Concern
for Equity in Health. J Epidemiol Community Health, 2002. Disponvel em: <http://jech.bmj.com/
content/56/7/485.full>. Acesso em: 26 jan 2012.
16
Id.Ibid.
14
15

R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

Esforos legislativos para o cuidado de doenas raras na China...

17

Com base nas anlises apresentadas, este artigo prope os seguintes princpios
gerais para a formulao de polticas pblicas e a elaborao de regulaes
para o tratamento das doenas raras: (1) os princpios de proteo aos direitos
humanos e de pessoas em primeiro lugar; (2) os princpios da justia distributiva
e da equidade com aes afirmativas para os grupos vulnerveis; (3) os princpios
de buscar a verdade dos fatos e de uma abordagem progressiva e cientfica
no processo de elaborao das leis; (4) os princpios de viso abrangente para
coordenar esforos privados e pblicos no gerenciamento das doenas raras,
buscando a promoo dos segmentos da indstria das drogas rfs e da pesquisa cientfica, a disponibilizao de servios mdicos adequados e cobertura
mdica e a implantao de redes nacionais de informao, educao e de
especialistas; e (5) o princpio de enfatizar diagnsticos precoces, preveno
oportuna e tratamento efetivo.
IV. Definio proposta de doenas raras e o quadro regulatrio na China
Em 17 de maio de 2010, um grupo de especialistas das reas da medicina,
sociologia, direito e economia reuniram-se em Xangai para discutir como
construir um quadro regulatrio para doenas raras. Percebendo que seria
difcil elaborar uma legislao sobre doenas raras em nvel nacional, pela
falta de compreenso sobre essas enfermidades e pela falta de experincia
em lidar com elas, os especialistas concluram que os governos locais e
das provncias, como Xangai, deveriam tomar a iniciativa de definir uma
legislao prpria.(17)
A definio de doenas raras a primeira questo legal a ser enfrentada. At
agora no h uma definio legal para doenas raras aceita internacionalmente,
mas existem definies bastante especficas de cada pas, derivadas de seus
respectivos contextos sociais.
O decreto norte-americano sobre doenas raras de 2002 definiu
essas enfermidades com base em sua prevalncia. Qualquer
condio que afete menos do que 200 mil pessoas no pas (quase
1 em 1.500) foi considerada uma doena rara; nada muito diferente
da definio encontrada no decreto sobre drogas rfs de 1983
cujo objetivo era encorajar as pesquisas sobre essas enfermidades e suas possveis curas. Os japoneses definiram como doena
rf () aquela que afeta menos do que 50 mil pessoas (1 a
cada 2.500). Na Europa, por outro lado, essas enfermidades so
determinadas, no pela prevalncia, mas pelo risco de vida que
elas causam ou pela sua capacidade de debilitar cronicamente
uma pessoa e pelo esforo necessrio para combat-las. Em

17

Esse esforo tem resultado em respostas positivas dos governos de Xhangai, Guangzhou
e Pequim. Shangai em particular iniciou um estudo sobre legislao em 2011 e os outros dois
governos receberam propostas de uma legislao para doenas raras.
R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

18

Chenguang Wang/ Dingguo Li

virtude dessa definio, o limite de prevalncia para a maioria
dessas doenas era de 1 em 2.000, um meio termo entre Estados
Unidos e Japo.(18)

A OMS sugere uma frequncia menor do que 6,5 a 10 a cada 10 mil pessoas.(19)
At agora, a China no tem regulaes especficas para tratar das doenas
raras, muito menos uma definio legal. O que fica claro que no importa o
conceito internacional ou de outro pas, pois os pacientes atingidos por doenas
raras na China constituem-se em um grande grupo de pessoas em funo da
enorme populao nacional.
Considerando a situao demogrfica e econmica da China, os especialistas foram muito cautelosos e realsticos ao proporem que uma doena rara
aquela que afeta menos do que uma pessoa a cada 500 mil e menos do que
uma criana a cada 10 mil, como as doenas genticas raras. Com o objetivo
de oferecer tratamento adequado e efetivo, eles tambm propuseram uma lista
de 23 enfermidades como um primeiro grupo de doenas raras.(20)
As razes para tais proposies so: em primeiro lugar, os padres formulados
em outros pases no se adequam ao fenmeno da imensa populao chinesa.
Uma proporo sensata deve ser elaborada com base na realidade econmica e demogrfica. Em segundo lugar, uma vez que as doenas genticas
compreendem mais de 80% das doenas raras e que 50% das enfermidades
genticas afetam as crianas,(21) mais prtico e factvel comear com as doenas raras genticas, fornecendo diagnstico precoce e tratamento efetivo de
maneira sistemtica para os recm-nascidos. E, em terceiro lugar, uma vez que
existam entre seis mil e oito mil doenas raras e que quase sempre no h
curas definitivas para a maioria delas,(22) razovel listar 23 enfermidades que
so passveis de serem curadas pela medicina atual e que so cobertas pela
capacidade financeira governamental. Ou seja, o primeiro grupo de pacientes
com doenas raras a se qualificar para a cobertura de seguro de sade e tratamento mdico no deve ser to grande a ponto de espantar os governos e
outras organizaes; e as doenas raras assim definidas devem ser possveis
de serem curadas pela medicina ou tratamentos disponveis. Como resultado
dessa definio, o nmero total de pacientes com doenas raras reconhecidas
pela proposio menor do que 1% do nmero total de pacientes com doenas

BRADLEY, David. Rare diseases and rarer treatments. Disponvel em: <http://www.sciencebase.
com/science-blog/rare-diseases-and-rarer-treatments.html>. Acesso em: 25 jan. 2012.
19
ARONSON, J. K. Rare diseases and orphan drugs. Disponvel em: <http://onlinelibrary.wiley.com/
doi/10.1111/j.1365-2125.2006.02617.x/full>. Acesso em: 26 jan. 2012.
20
MINUTES of Experts Meeting on Rare Diseases in Shanghai, May 17, 2010. What is a rare disease?
Disponvel em: <http://www.rarediseaseday.org/article/what-is-a-rare-disease>. Acesso em: 26 jan.
2012.
21
MINUTES of Experts Meeting on Rare Diseases in Shanghai, May 17, 2010. What is a rare disease?,
cit.
22
Supra.
18

R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

Esforos legislativos para o cuidado de doenas raras na China...

19

raras na China. Os especialistas tambm sugeriram que devem ser elaboradas

definies correspondentes para drogas rfs, polticas pblicas locais e regulaes para sua pesquisa, produo e propaganda. Essa sugesto recebeu uma
resposta positiva dos governos locais como o de Xanghai.
Essa definio foi oficialmente incorporada na Notificao para Incluso de
Drogas Especiais para Doenas Raras na Cobertura de Fundos Mtuos para a
Infncia de Xangai (Notificao 39), pelo Gabinete de Gesto de Fundos Mtuos
de Internao de Crianas e Alunos de Escolas Fundamentais e Bsicas, em 29
de agosto de 2011.(23) Foram relacionadas apenas quatro doenas(24) a serem
tratadas em trs hospitais em Xhangai.(25) Apesar de ser um pequeno passo, ele
comeou a preencher o vcuo existente pela falta de um quadro legal na China.
O ministro da Sade, Chen Zhu, recentemente afirmou que, em relao s drogas rfs, o Estado deve adotar produo uniformizada em lugares designados
e processos uniformizados de licitao, compra, distribuio e armazenagem
com o objetivo de garantir seu fornecimento.(26)
Com base nas polticas pblicas e regulaes mencionadas, a proposio de
um quadro regulatrio deve considerar a necessidade de um planejamento
de abrangncia nacional e de esforos conjuntos, para coordenar aes dos
setores pblico e privado e, em lugar da segmentao, associar todas as reas envolvidas, desde a indstria at a pesquisa mdica, cobertura de sade e
educao pblica. Essa proposio deve ainda incluir os seguintes blocos, cada
qual atuando como um subsistema correspondente.(27)
1.

Servios de sade de qualidade que ofeream acesso aos servios mdicos e tratamentos, de maneira efetiva e adequada. Eles devem incluir: (a)
diagnstico precoce em recm-nascidos; (b) tratamento e reabilitao; (c)
redes funcionais de especialistas e plataformas de assistncia mdica a
longa distncia; (d) centros nacionais e regionais de bancos de dados e de
troca de informaes; e (e) redes educacionais para treinamento profissional
e educao pblica.

2.

Um segmento privado de drogas rfs que funcione bem e que inclua: (a)
uma indstria dinmica com reas de pesquisa, produo e distribuio;

NOTIFICATION on Including Special Drugs for Rare Diseases into the Coverage of Shanghai Mutual
Funds for Infants and Children, N. 38, [2011], by Hu-Er-Ji-Jin-Ban (Management Office of Mutual
Funds for Hospitalization of Infants, Elementary and Secondary School Pupils) on Aug. 29, 2011.
24
As quatro doenas relacionadas so: Doena de Pompe, Doena de Gaucher, Doena de Fabry e
Mucopolissacaridose.
25
Os trs hospitais designados para tratamento de doenas raras so Xinhua Hospital, ligado
Jiaotong University, Hospital Peditrico da Fudan University e Ruijin Hospital, tambm ligado
Jiaotong University.
26
ZHIMEI, Fu. The State Should Guarantee Supply of Orphan Drugs by Uniform Production, Purchase,
Distribution and Restoration. Peoples Daily, Dec. 21, p. 13, 2011.
27
CHENGUANG, Wang. To establish a suitable rare diseases mechanism in China. Chinanews,
Special Issue on Rare Diseases Prevention and Cure, p. 19, Mar. 2011.
23

R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

20

Chenguang Wang/ Dingguo Li

(b) gerenciamento eficiente por parte de rgos governamentais que inclua

testes, aprovao, registro e controle de segurana; (c) financiamento adequado para a indstria; (d) aprovao rpida para registros estrangeiros de
drogas rfs e para sua distribuio internacional; e (e) incentivos efetivos
para a produo de drogas rfs e para sua distribuio, como instrumentos legais de proteo da propriedade intelectual, monoplio exclusivo do
mercado, benefcios fiscais, suporte financeiro, redes comerciais etc.
3.

Seguro mdico e social adequado para tornar os cuidados mdicos e medicamentos mais acessveis aos pacientes, aliviando a carga sobre eles
e suas famlias e proporcionando-lhes condies bsicas de vida. Esse
seguro formado pelas seguintes partes: (a) controle de preos, por um
lado, para oferecer servios e drogas acessveis, seja pelo controle de
preos, seja por meio de subsdios para os pacientes; por outro lado, para
permitir que os pesquisadores produtores e distribuidores de medicamentos
rfos possam ter retorno financeiro adequado; (b) dispositivos para incluir
drogas rfs na lista de medicamentos essenciais; (c) seguro de sade e
assistncia social: deve haver razes legais para obrigar as empresas de
seguros a oferecer a cobertura de sade para os pacientes com doenas
raras; devem ser estabelecidos incentivos e procedimentos adequados para
a mobilizao de organizaes sociais e de caridade para prestar assistncia
financeira e profissional a pacientes carentes, como os pobres e deficientes;
e (d) redes de assistncia mtua, as quais devem incentivar instituies
como as associaes de pacientes, organizaes no governamentais e
associaes profissionais de assistncia.

4.

Institutos de pesquisa e plataformas de educao pblica. Os efeitos desses

instrumentos so o de promover a sensibilizao do pblico para as doenas raras, disseminar o conhecimento sobre elas, eliminar o preconceito
social contra pacientes e estabelecer uma plataforma pblica de troca de
informaes.

5.

Coordenao e gesto eficiente. As doenas raras so incomuns e sua

incidncia se distribui de maneira ampla. Portanto, o acesso assistncia
mdica eficaz e a medicamentos apropriados frequentemente bloqueado
ou atrasado. Em tal contexto social, gesto e coordenao integrada so
cruciais para lidar com essas doenas. Aqui incluem-se: (a) gabinetes de
coordenao de drogas e equipamentos rfos em nveis nacional e locais
responsveis pela elaborao de normas, promoo de pesquisas, produo
e distribuio de drogas e equipamentos rfos; (b) coordenao em ambos
os nveis nacional e locais para o tratamento de doenas raras, responsveis
pela criao de redes de especialistas, plataformas de informao, centros
de treinamento de longa distncia para profissionais dos servios mdicos;
(c) coordenadorias regionais do seguro social para o gerenciamento inter-regio de seguro mdico e social nacional; (d) organizaes de pacientes
com doenas raras que forneam informaes e assistncia em relao aos
R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

Esforos legislativos para o cuidado de doenas raras na China...

21

medicamentos rfos, tratamento, recuperao e reabilitao; e (e) rgos

de cooperao internacional e externos responsveis pela colaborao e
compartilhamento de informaes em nveis regionais e internacional etc.
Esses segmentos e as partes que os compem so interdependentes e juntos
eles formam um quadro regulatrio integrado e abrangente. Os governos devem
utilizar os esforos conjuntos de ambos os setores pblico e privado para arcar
com essa obrigao legal e moral e assumir a liderana na formao de tal marco.
Doenas raras trazem novos desafios para a sociedade, em particular para os
pases em desenvolvimento. O sucesso ao lidar com esses desafios depende
de nossa capacidade em fazer inovaes sistmicas e desenvolver um novo
quadro regulatrio. Nesse sentido, o significado do quadro proposto para o
gerenciamento das doenas raras ultrapassa o mbito da cincia mdica e
alcana o campo da inovao institucional e reforma social.

Referncias
ARONSON, J. K. Rare diseases and orphan drugs. Disponvel em: <http://
onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2125.2006.02617.x/full>. Acesso em:
26 jan. 2012.
BRADLEY, David. Rare diseases and rarer treatments. Disponvel em: <http://
www.sciencebase.com/science-blog/rare-diseases-and-rarer-treatments.html>.
Acesso em: 25 jan. 2012.
BRAVEMAN, P.; GRUSKIN, S. Defining equity in health. Journal of Epidemiol
Community Health, v. 57, n. 4, 2003.
CHENGUANG, Wang. To establish a suitable rare diseases mechanism in China.
Chinanews, Special Issue on Rare Diseases Prevention and Cure, Mar. 2011.
DESCARTES, Ren. Mthode published in 1637, cited from Author Affiliations,
The Concern for Equity in Health. J Epidemiol Community Health, 2002. Disponvel
em: <http://jech.bmj.com/content/56/7/485.full>. Acesso em: 26 jan. 2012.
DODGE, John A; CHIGLADZE, Tamara; DONADIEU, Jean, et al. The importance
of rare diseases: from the gene to society. Arch Dis Child, n. 96, p. 791-792,
2011. Originariamente publicado online em 12 de agosto de 2010. Disponvel
em: <http://www.adc.bmj.com>. Acesso em: 3 mar. 2012.
FLEISCHACKER, Samuel. A short history of distributive justice. Harvard: Harvard
University Press, 2005.
JIE, Zhao; QIAOWEN, Xu et al. China has more than ten million rare disease
patients and the majority are dying without affordable drugs. News Report by
Guangzhou Daily, March 21, 2011.
R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013

22

Chenguang Wang/ Dingguo Li

MINUTES of Experts Meeting on Rare Diseases in Shanghai, May 17, 2010.

What is a rare disease? Disponvel em: <http://www.rarediseaseday.org/article/
what-is-a-rare-disease>. Acesso em: 26 jan. 2012.
NOTIFICATION on Including Special Drugs for Rare Diseases into the Coverage
of Shanghai Mutual Funds for Infants and Children, N. 38, [2011], by Hu-ErJi-Jin-Ban (Management Office of Mutual Funds for Hospitalization of Infants,
Elementary and Secondary School Pupils) on Aug. 29, 2011.
REIDENBERG, Marcus M. Are drugs for rare diseases essential? Bulletin of
the World Health Organization, v. 84, n. 9, Sept. 2006.
SCHIEPPATI, Arrigo; HENTER, Jan-Inge; DAINA, Erica; APERIA, Anita. Why
rare diseases are an important medical and social issue? The Lancet, n. 371,
p. 2039-2041, 2008. Disponvel em: <http://www.myelin.org/en/art/34/>. Acesso
em: 25 jan. 2012.
STOLK, P.; WILLEMEN, M.J.; LEUFKENS, H.G. Rare essentials: drugs for rare
diseases as essential medicines. Bull World Health Organ, n. 84, p. 745-751, 2006.
WANG, Jing-Bo; GUO, Jeff J.; YANG, Li.; ZHANG, Yan-De.; SUN, Zhao-Qi;
ZHANG, Yan-Jun. Rare diseases and legislation in China. The Lancet, v. 375,
n. 9716, p. 708-709, Feb. 27, 2010.
ZHIMEI, Fu. The State Should Guarantee Supply of Orphan Drugs by Uniform
Production, Purchase, Distribution and Restoration. Peoples Daily, Dec. 21, 2011.
ZURYNSKI, Y.; FRITH, K.; LEONARD, H.; ELLIOTT, E. Rare childhood
diseases: how should we respond? Arch Dis Child n.93, p.1071-1074, 2008.
Originariamente publicado online em 6 de agosto de 2008. Disponvel em: <http://
www.adc.bmj.com>. Acesso em: 3 mar. 2012.
Agradecimentos ao Sr. Seth Ure pela edio deste manuscrito.

R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013