ENSAIOS

ENSAIOS CLÍNICOS
CLÍNICOS

Ana Durão
 ENSAIOS
ENSAIOS CLÍNICOS
CLÍNICOS

• 1ª ETAPA

Desde a investigação e desenvolvimento até a

autorização da introdução do mercado.

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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Objectivo:

Estabelecer a qualidade, segurança e a eficácia

do medicamento

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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É composta pelas seguintes fases:

• Processo da investigação da molécula
• Desenvolvimento químico-industrial e farmacêutico
• Desenvolvimento pré clínico
• Investigação clínica
• Registo da autorização da introdução do mercado(AIM)

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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• 2ª ETAPA

Decorre após a atribuição da AIM avaliando-se

a efectividade e a eficiência do medicamento

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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• É composta pelas seguintes fases:

• A utilização de populações seleccionadas
• A existência de critérios de inclusão e exclusão restritos
• O tempo de exposição ao fármaco é pequeno (1 ano)
• Monitorização dos doentes sujeitos ao ensaio
• Nº de amostras é reduzido
• Avaliação da eficácia primária do medicamento a ensaiar

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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• O medicamento passa a ser utilizado por um

maior nº de doentes, com diversas terapêuticas
múltiplos problemas e a monitorização não é tão
intensa.
Farmacovigilância

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
 Da
Da investigaçaõ
investigaçaõ –– até
até AIM
AIM

Etapas do desenvolvimento do medicamento

Fase I Objectivo da pesquisa e p.a.
Fase II Ensaios pré clínicos
Fase III Ensaios clínicos
Fase IV Registo, lançamento e vendas

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
 Fase
Fase II Objectivo
Objectivo da
da pesquisa
pesquisa ee descoberta
descoberta do
do pa
pa

• Objectivo da pesquisa
• Síntese do p.a.
• Planeamento da pesquisa
• Estabelecer objectivos
• Estudos de custos

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
 Fase
Fase II
II Ensaios
Ensaios pré
pré clínicos
clínicos

• Testes farmacológicos e toxicológicos ( perfil do fármaco)

• Alteração da substância com base dos resultados obtidos do
screening até estar de acordo com as expectativas do
investigador
• Bons resultados ----------- patente

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
 Fase
Fase III
III Ensaios
Ensaios Clínicos
Clínicos

Estudo planificado para ser realizado em seres

humanos, doentes ou voluntários saudáveis,
para elucidar se um tratamento é mais eficaz
para futuros doentes com uma determinada
patologia,para pesquisar ou verificar os efeitos
adversos, para estudar a sua absorção,distrib.,
metabolismo e excreção
Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
 Fase
Fase III
III Ensaios
Ensaios Clínicos
Clínicos

Classificação
- Finalidade
- A sua relação com o investigador e centros de investigação
- A sua metodologia
- Os procedimentos utilizados para a escolha do tratamento
- O tipo de desenho

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
 Fase
Fase III
III Ensaios
Ensaios Clínicos
Clínicos
Finalidade

• Ensaios de fase I
• Ensaios de fase II
• Ensaios de fase III
• Ensaios de fase IV

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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CLÍNICOS
Ensaios de fase I
• 1ª utilização do medicamento em investigação no homem
• Pesquisas farmacológicas – voluntários humanos sãos sob
vigilância clínica
• Determinação da relação dose-efeito, a sua duração, os
limites de tolerância, a dose mínima eficaz, efeitos adversos
• Pesquisa das propriedades farmacocinéticas

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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CLÍNICOS
Ensaios de fase II
• Realizados em doentes
• Determinação da dose óptima, da eficácia absoluta, da
tolerância e efeitos adversos, em comparação com outros
medicamentos
• Nº reduzido de médicos / nº reduzido doentes com
consentimento esclarecido
• Balanço eficácia versus segurança

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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Ensaios de fase III
• Maior nº de doentes e em vários centros de investigação
• Realizado em condições muito idênticas ás que acconteceram
após a obtenção do AIM

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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Ensaios de fase IV

• Após a autorização de introdução do mercado

• Obter dados num contexto natural sobre eficácia e fazer
detecção de efeitos adversos a longo prazo
• Estudo de novas indicações, formulações, doses
• Estudos comparativos

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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Relação do investigador e os centros de investigação

• Unicêntricos

• Multicêntricos

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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• Unicêntricos (suporte para ensaios clínicos fase I e II)

Um investigador ou equipa de investigadores

VTG DVTG
rápidos , fáceis nº reduzido doentes

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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Multicêntricos
• Protocolo comum para vários investigadores e equipas de investigação
• Centro coordenador (processamento dados e tratamento estatístico)
VTG DVTG
> Nº doentes complexidade de planificação
resultados mais fiáveis Implementação do estudo
Conclusões Difícil o controlo, supervisão, recolha e trata. de dados

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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Metodologia
• Estudos não controlados
• Estudos controlados
• Estudos abertos
• Estudos uni cegos

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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Metodologia (cont.)
• Estudos duplamente cegos
• Estudos triplamente cegos
• Estudos piloto

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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CLÍNICOS

Procedimentos utilizados para seleccionar o tratamento

Estudos Randomizados
A selecção do tratamento a efectuar ao sujeito é feita
seguindo um método de randomização pré definido. Estes
estudos permitem para provar a eficácia de um novo
tratamento, sempre que este o permita

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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CLÍNICOS

Procedimentos utilizados para seleccionar o tratamento

Estudos não Randomizados
Quem selecciona o tipo de tratamento a efectuar ao sujeito
é o investigador

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
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Desenho de estudos
-Estudos comparativos
- Estudos cruzados
- Estudos emparelhados
- Estudos sequenciais

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
 FASE
FASE IV
IV

• Registo
• Lançamento
• Vendas

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD
 Conclusão
Conclusão

Etapas do desenvolvimento do medicamento

Fase I Objectivo da pesquisa e p.a.
Fase II Ensaios pré clínicos
Fase III Ensaios clínicos
Fase IV Registo, lançamento e vendas

Subgrupo
Subgrupo Hospitalar
Hospitalar HSAC/HD
HSAC/HD