TERAPIA

GÊNICA
CRISPR-CAS9
Centro Universitário Claretiano
Curso: Biomedicina
Disciplina: Estágio Supervisionado em Patologia
Clínico ll
Nome: Amanda Tairine Gomes
RA:8112464
 Terapia Gênica

• É um tratamento médico que envolve a modificação do material genético.

• Visa corrigir uma deficiência genética ou tratar uma doença.

• A técnica mais recente e promissora na terapia gênica é o CRISPR-Cas9,

que permite a edição precisa do DNA.
 História do CRISPR-Cas9

CRISPR-Cas9 foi descoberto em 2012 por Jennifer Doudna e Emmanuelle

Charpentier, que demonstraram sua aplicação em células humanas.
Desde então, a tecnologia tem sido amplamente utilizada em pesquisas
em biologia molecular e medicina, e está sendo considerada uma das
mais importantes descobertas científicas da última década.
 O que é o CRISPR-Cas9

• CRISPR-Cas9 é uma ferramenta molecular que permite a edição genética

precisa em células vivas.

• É composta por uma proteína (Cas9) e uma sequência de RNA guia que
direciona a Cas9 para o local específico do genoma que se deseja editar.

• A partir disso, a Cas9 corta o DNA e pode inserir, remover ou substituir os

genes.
 O processo de edição de genes

1. Identificação da sequência de DNA que se deseja editar.

2. Uma molécula de RNA guia é projetada para se ligar a essa sequência

específica.

3. A proteína Cas9 é então adicionada e corta o DNA na sequência desejada.

4. O gene é substituído ou reparado usando as vias naturais de reparação do

DNA do corpo humano.
 Aplicações da CRISPR-Cas9

• Tratamento de Doenças Genéticas

Tem o potencial de curar doenças genéticas (fibrose cística, talassemia etc.) ,
corrigindo diretamente as mutações no DNA.
• Câncer
Também pode ser usada para tratar o câncer, direcionando as células
cancerosas e ativando o sistema imunológico para atacá-las.
 • Manipulação Genética: A terapia gênica CRISPR-Cas9
envolve a manipulação do DNA humano, o que levanta
questões éticas sobre a modificação genética de seres
humanos.

• Efeitos Colaterais: A terapia gênica CRISPR-Cas9 ainda está

Desafios
em fase experimental e existem preocupações sobre os
Éticos
efeitos colaterais a longo prazo da edição genética em
humanos.

• Acesso Equitativo: A terapia gênica CRISPR-Cas9 é uma

tecnologia cara e complexa, o que pode limitar o acesso a ela
para pessoas que não têm recursos financeiros suficientes.
 A técnica CRISPR-Cas9 é o futuro da terapia gênica e
edição genética. Entretanto, ainda é necessário mais
Conclusão pesquisas e aprofundamento científico, por se tratar de
um terapia recente e que envolve modificações
genéticas.
 Referências Bibliográficas

• BERNARDES, V; RODRIGUES, G; CABRAL, M; NERES, L. A utilização da técnica de CRISPR-Cas9

na terapia gênica. Research, Society and Development, v. 10, n. 14, e75101421778, 2021.
Disponível em: http://dx.doi.org/10.33448/rsd-v10i14.21778. Acesso em: 21 de outubro de
2023.

• SGANZERLA, A; PESSINI, L. Edição de humanos por meio da técnica do Crispr-cas9: entusiasmo

científico e inquietações éticas. Saúde em Debate, v. 44, n. 125, p. 527–540, 2020. Disponível
em: https://www.scielo.br/pdf/sdeb/v44n125/0103-1104-sdeb-44-125-0527.pdf. Acesso em:
21 de outubro de 2023.
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