EAS REDE PITÁGORAS - UNIDADE OTA-SHI

ENSINO MÉDIO 3ª SÉRIE

TERAPIA GÊNICA
TRABALHO DE BIOLOGIA

Nathalia Aiko Sakamoto Fernandes

Ota-shi/ Gunma-ken
30 de maio de 2022
 SUMÁRIO

❖ INTRODUÇÃO ……………………………………………………………………. 1
❖ DESENVOLVIMENTO …………………………………………………………… 2
❖ CONCLUSÃO …………………………………………………………………….. 4
❖ BIBLIOGRAFIA …………………………………………………………………… 4
 INTRODUÇÃO

A tecnologia evolui e, simultaneamente, a ciência com suas técnicas para a

medicina e pesquisas. Com a terapia gênica, é possível curar, ou amenizar, doenças
graves e/ou genéticas como Parkinson, cânceres, imunodeficiência e outras.
Genes são produzidos e modificados em laboratório, para serem introduzidos
nos pacientes de acordo com a necessidade, onde se multiplicam curando a pessoa
dos genes defeituosos e consequentemente da doença.
 DESENVOLVIMENTO

Terapia gênica é um técnica que envolve tratar uma doença com a introdução de
um gene saudável, criado e tratado em laboratório, usando a técnica de DNA
recombinante. No entanto, é extremamente raro que esse gene puro atravesse a
membrana plasmática das células e, assim, é necessário encontrar formas para que
o DNA chegue até as células alvo. Para tanto, é preciso um carreador, ou ”vetor”,
que facilita a entrada de DNA nas células vivas. Os vetores mais utilizados pela
terapia gênica são os vírus. No entanto, para utilizá-los, é preciso modificá-los, de
modo a retirar qualquer informação genética que possa desencadear uma resposta
imune. Nessa modificação, apenas os genes essenciais para a constituição do vírus
são mantidos. Além disso, o vetor deve ter especificidade, ou seja, caso o fígado
seja o órgão da doença em pauta, o vetor deve ser capaz de entregar o gene às
células do fígado, e não às do pâncreas, por exemplo.
Se, de um lado, a terapia gênica aparece como possibilidade de tratamento de
doenças até hoje sem cura, ela também é considerada um procedimento de risco e,
por isso, vários ensaios são realizados para testar sua segurança. A caracterização
como procedimento de risco vem do fato de, muitas vezes, um vírus ser utilizado
como vetor, além do próprio produto do gene, a proteína, pode ser entendido pelo
organismo como um elemento estranho a ser combatido. Nesse contexto, muitos
testes clínicos não obtiveram resultados satisfatórios, seja porque não foi possível
detectar a proteína resultante do gene inserido ou porque a terapia não resultou nos
efeitos esperados. Além disso, reações imunitárias desencadeadas pelo vetor, pelo
DNA inserido ou pela proteína expressa são um grande problema e, para
contorná-lo, os pesquisadores podem fazer uso de imunossupressores, para que a
reação inicial seja interrompida e a terapia tenha tempo de agir sobre o organismo.
Outra ameaça é que o vírus pode realizar inserções mutagênicas, levando ao
desenvolvimento de leucemias, como ocorreu em testes clínicos em pacientes com
SCID-X1 e granulomatose crônica.
A terapia celular visa tratar doenças restaurando ou alterando certos conjuntos
de células, ou utilizando as próprias células para administrar um tratamento no
corpo. Com a terapia celular, as células são cultivadas ou modificadas fora do corpo
antes de serem injetadas no paciente. As células podem se originar do próprio
paciente (células autólogas) ou de um doador (células alogênicas); já a terapia
gênica tem como objetivo o tratamento de doenças, substituindo, inativando ou
introduzindo genes nas células - dentro do corpo (in vivo) ou fora do corpo (ex vivo).
Algumas terapias são consideradas terapias celulares e gênicas. Essas terapias
funcionam alterando genes em tipos específicos de células e inserindo no corpo.
​ Quando uma doença afeta simultaneamente bilhões (ou mesmo trilhões!) de
células, modificá-las uma a uma pode ser impraticável. Nesses casos, a modificação
genética de células-tronco pode ser preferível à modificação genética das células já
diferenciadas, dada a grande capacidade de proliferação das células-tronco.
​Essa abordagem é particularmente útil para um tipo de célula-tronco que nós
mantemos por toda a vida: as células-tronco hematopoiéticas. Essas células-tronco
se localizam na medula óssea e são as responsáveis por estarmos continuamente
gerando novas células imunes e do sangue. Em pacientes com certas doenças
sanguíneas (como a anemia falciforme) ou do sistema imunológico (como a doença
do “menino da bolha”) essas células-tronco hematopoiéticas possuem uma
mutação, o que faz com que as células diferenciadas do sangue ou do sistema
imune fiquem comprometidas. Nesse caso, o tratamento mais eficiente não é tratar
as células sanguíneas ou imunes uma a uma, mas substituir as células-tronco
hematopoiéticas, já que elas são a fonte das quais as células imunes e sanguíneas
diferenciadas se originam. Para isso, estuda-se uma combinação de células-tronco
e terapia gênica que envolve extrair as células-tronco hematopoiéticas do paciente e
corrigi-las em laboratório usando terapia gênica. Em seguida, essas células-tronco
corrigidas são re-injetadas no paciente, onde vão seguir se multiplicando,
saudáveis. Essa opção está sendo investigada para diferentes formas de
imunodeficiência combinada grave.
​ Outra vantagem das células-tronco é sua capacidade de reparação tecidual. São
as células-tronco que mantém nossa pele continuamente se renovando, e que
regeneram nossos ossos após uma fratura. Mas a capacidade de regeneração das
células-tronco no nosso corpo pode ser prejudicada por certas doenças, ou pelo
próprio envelhecimento. Nesse caso, células-tronco podem se beneficiar de
modificações genéticas que as tornem mais resistentes aos danos causados por
lesões e doenças degenerativas. Para evitar que isso aconteça, cientistas estudam
uma combinação de células-tronco e terapia gênica que torne as células mais
resistentes à degeneração. Em um estudo recente, células-tronco mesenquimais
foram geneticamente modificadas para expressar uma proteína que protege contra
diversos insultos químicos típicos do cérebro de um paciente com a doença de
Parkinson. Como resultado, essas células foram capazes de se diferenciar em
neurônios dopaminérgicos mais resilientes, com mais chances de sobreviver após o
transplante – pelo menos em laboratório.
​ Não se sabe a razão, mas células-tronco neurais são atraídas por certas
proteínas liberadas por tumores. Por isso, após injetadas no corpo, elas tendem
automaticamente a migrar para regiões tumorais. É possível tirar vantagem dessa
característica para melhorar o tratamento de cânceres que são difíceis de tratar.
Drogas antitumorais podem ser eficazes, mas tendem a ser extremamente tóxicas
se administradas sistemicamente. A solução pode ser empregar células-tronco
como veículos para a entrega de medicamentos apenas na vizinhança do tumor.
Em 2020, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, pela
primeira vez, o registro de uma terapia gênica no Brasil. Os primeiros tratamentos
do tipo foram aprovados para uso comercial nos Estados Unidos em 2017. A terapia
liberada no Brasil foi desenvolvida pela farmacêutica Novartis e inclui uma aplicação
única do gene saudável — via injeções na veia — contra a DHR.
 CONCLUSÃO

A terapia gênica realmente foi um salto na medicina, trazendo benefícios e

soluções para diversos casos, entretanto têm seus riscos, já que mexe e modifica
genes, além de tabus religiosos.
Apesar de existir a algum tempo, apenas dois anos atrás que foi aprovado testes
no Brasil, mas isso explica a complexidade do tratamento, pois para ser seguro e
eficaz, é necessário diversos testes e observações, assim como tudo na ciência.

BIBLIOGRAFIA

❖ https://www.scielo.br/j/ea/a/nmhVC8mrYSr9v68gRYRsPBS/abstract/?lang=pt
❖ http://www.temasbio.ufscar.br/?q=artigos/terapia-gênica
❖ https://www.novartis.com.br/o-que-e-terapia-celular-e-genica
❖ http://tudosobrecelulastronco.com.br/terapia-genica-3-celulas-tronco-e-terapia-genic
a/
❖ https://saude.abril.com.br/medicina/anvisa-aprova-primeira-terapia-genica-no-brasil-o
-que-isso-significa/