Universidade Federal do Amapá

Departamento de Ciências Biológicas e da Saúde - DCBS

Curso de Farmácia
Disciplina: Biologia Molecular

Terapia Gênica

Alunos: Felipe Nery, Rebeca França, Taís Brandão e Vitória Baía.

 Introdução
O que é?
A terapia gênica consiste na introdução de
material genético em uma célula alvo, com o
objetivo de alterar o produto genético das
células e logo o seu funcionamento.

Objetivos
Tratar ou interromper progressão de
doenças
Recuperação de células danificadas
Corrigir genes defeituosos
 Como funciona a terapia gênica?

1° Modificação do vírus

2° Introduzir o gene corretivo

3° Penetração do vírus na
célula
 Como funciona a terapia gênica?

Já dentro da célula o vírus corretivo

vai introduzir o material genético
dele.
Corrigindo o funcionamento dessa
célula, pode-se curar ou prevenir o
paciente de determinadas doenças.
 Métodos empregados
Dois tipos de técnica:
In vivo: são utilizadas para levar genes para
o interior das células somáticos do corpo
humano.

Ex vivo: Na técnica ex vivo, retiram-se células

do paciente, faz-se cultura das mesmas, usam-
se vetores para nelas inserir o gene previamente
isolado e engenheirado, e, por infusão, essas
células tratadas são levadas de volta ao
paciente.
 Métodos empregados
Eletroporação:método de transfecção, o qual
Microinjeção: injeção direta consiste em sujeitar as células a um campo elétrico
do material genético ou do forte, curto e pulsado, abrindo poros na célula e
vetor nas células. permitindo que a molécula exógena seja inserida.

Utilizada principalmente no
desenvolvimento de vacinas de
DNA
 Aplicações
Os conhecimentos adquiridos com a
terapia gênica estimulam estudos em
diferentes áreas da medicina.
Inicialmente foram pensadas para
doenças monogênicas, porém devido a
grande incidencia de doenças adquiridas
a pesquisa acabou se expandindo.
 Aplicações
Estratégias de terapia gênica para o tratamento do câncer;
 Aplicações

Produto: kymriah (Novartis)

Pré requisitos: 25 anos, leucemias linfoblástica

aguda e tipos específicos de linfoma.

Células CAR-T
 Importância e Conclusão
Forma de tratamento
alternativo O balanço risco/benefício

CAR-T Cells Segurança no tratamento

Reações imunológicas
Bioética

Fundamentação para as
vacinas DNA/RNA

Ainda é uma técnica nova e promete novos tratamentos com

elevada eficácia.
 Referências
PAIVA, J.C.C. Terapia genica e suas aplicaçãoes no tratamento de doenças. 2017. 26f.
Trabalho de conclusão de curso (graduação em Biomedicina)- Centro universitpario de
Brasilia, Brasilia.

GONÇALVES G. A; PAIVA R. M. Terapia gênica: avanços, desafios e perspectivas

Einstein, 2017.

BORSATTO, S. C. Terapia gênica: sucessos e insucessos. 2015. 44 f. Dissertação

(especialização) do programa de ensino a distância da Universidade Federal do Paraná,
Paranavaí, 2015.