TERAPIA GÊNICA

Oque é:

A Terapia gênica é um procedimento em que são feitas modificações

genéticas em células como uma forma de tratar uma doença. São realizadas por
meio da inserção de um gene funcional dentro da célula que substituirá o gene
defeituoso resultando na produção de proteínas. A técnica funciona como um
“transplante de genes”.

Como funciona:

A técnica da terapia gênica consiste na introdução de um gene sadio no

organismo, considerado o gene de interesse (gene terapêutico). Este gene encontra-
se em uma molécula de DNA ou RNA que deverá ser introduzida em um organismo.

Porém, o DNA dificilmente é introduzido diretamente em um organismo. É

necessário um carregador que transporte o DNA até o seu destino, onde ocorrerá a
troca de genes. Esse carregador é chamado de vetor. Os vetores podem ser
plasmídeos ou vírus.

Geralmente, o vírus é escolhido para ser o vetor de um determinado gene.

Isso porque os vírus são, naturalmente, especializados em invadir células e nelas
introduzir material genético. Entretanto, para ser um vetor, o vírus sofre
modificações, nas quais são retiradas informações genéticas que possam
desencadear resposta imune, apenas os seus genes essenciais são mantidos.

Introdução do gene no organismo

Forma in vivo: o vetor é introduzido diretamente no organismo. Essa forma é

considerada mais eficiente e menos dispendiosa. Porém, é preciso o endereçamento
correto, se um gene é destinado ao fígado, deve-se garantir que chegue a este
órgão e não ao pâncreas, por exemplo.

Forma ex vivo: as células do indivíduo são retiradas, modificadas e

reintroduzidas. É um método mais difícil, porém, mais fácil de controlar.

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Tipos de Terapia Gênica

Existem dois tipos de técnicas na terapia gênica: a germinativa e somática.

A técnica germinativa consiste na introdução dos genes no zigoto, célula

resultante da fecundação, ou nos óvulos e espermatozóides. Assim, as células que
se originam dessas células germinativas passarão a ter o gene de interesse em seu
genoma.

A técnica somática consiste na introdução de genes nas células somáticas, ou

seja, células não germinativas. As células somáticas compõem a maior parte do
organismo. Essa técnica é mais usada e não há transmissão dos genes para os
descendentes, como ocorre na técnica germinativa.

Como pode ajudar no tratamento de doenças

A técnica da terapia gênica ajuda no tratamento de doenças  a partir de

modificações do material genético das células. Podendo assim ajudar no tratamento
de doenças até então incuráveis. Muitas doenças são causadas por erros no DNA,
mais expecificamente em genes, e elas podem ocorrer devido a inserção, deleção
ou substituição de pares de bases e são classificadas como mutações gênicas.

Teste clínico

Uma primeira tentativa foi realizada na cura da Síndrome da Imunodeficiência

Severa em recém-nascidos, doença provocada pela ausência da enzima adenosina
deaminase, o que provoca falhas na resposta imunitária, conduzindo à morte.

O gene que codifica para essa enzima foi clonado e injetado com sucesso em
leucócitos retirados de crianças afetadas. Em seguida, essas células brancas foram
reinjetadas no organismo das crianças. Os resultados são encorajadores,
esbarrando, porém, em uma particularidade – glóbulos brancos possuem vida curta
e, por esse motivo, a terapia gênica precisa ser constantemente repetida.

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Vantagens

•Disponível para todas as pessoas; 

•Permite que as doenças que não tinham cura antes, tenham a possibilidade

de ter agora; 

•Repara o sistema imunológico; 

•Mantém a existência da imunidade;

•O internamento em hospital, dura certa de apenas 1 mês.

Desvantagens

•É preciso fazer o uso da terapia várias vezes; 

•Pode induzir um tumor se o DNA não for introduzido de forma correta; 

•Tem um pequeno período de duração, o que pode dever a curta vida do

vector, á disfuncionalidade do DNA inserido nas células-alvo e/ou que rapidez da
divisão celular.