TERAPIAS GÊNICAS, CRISPR-CAS9 E VACINAS GÊNICAS – Bio Profª Andressa
Terapias gênicas
Na terapia gênica realiza-se a transferência de
material genético com o propósito de prevenir ou curar uma
enfermidade qualquer. No caso de enfermidades genéticas,
nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica
consiste em transferir a versão funcional do gene para o
organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito.
Por enquanto, por apresentarem alguns efeitos indesejados no
organismo receptor, a terapia gênica só é feita em células
somáticas e em doenças causadas por apenas um gene
dominante.
O procedimento consiste em inserir in vitro ou in vivo
um fragmento de DNA, um gene, na célula/tecido em questão,
com a finalidade de que esse gene inserido passe a expressar
a proteína em quantidades suficientes para o organismo
receptor. O gene pode ser clonado em laboratório e injetado
intramuscularmente ou na veia do indivíduo (técnica in vivo).
Também é possível, em laboratório, usar um vírus modificado
(vetor) que contenha o alelo de interesse para infectar células
do paciente que apresentam a deficiência. Essas células
incorporam o DNA recombinante e permanecem no indivíduo
pela ação da multiplicação celular.
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Vacinas gênicas
As vacinas convencionais atuam por meio de um
agente patogênico inativado (vacinas de primeira geração) ou
com capacidade de infecção atenuada (vacinas de segunda
geração), o que pode causar problemas em produção de
vacinas em grande escala, nos quais, raramente, podem
ocorrer lotes com o agente patogênico ativo.
A vacina gênica (terceira geração) é produzida por um
processo em que os genes causadores de doenças, que
codificam proteínas responsáveis por estimular nosso sistema
imunológico, são isolados. De posse destes genes, podemos
inserí-los bactérias e cloná-los.
O produto da ativação dos genes dos patógenos (as
proteínas geradas destes genes constituem os antígenos) é
purificado e pode atuar como vacina que, aplica-da em
humanos, estimula a produção de anticorpos específicos.
Por ser utilizado apenas o produto do gene (a proteína), e
não o agente patogênico, a vacina gênica é considerada mais
segura.
Outra possibilidade é injetar nos pacientes o RNAm de
proteínas patogênicas específicas. Por ser uma molécula de
RNA, ela será traduzida pelas células do paciente em proteínas
(antígenos), e é brevemente degradada. Os antígenos
desencadeiam a resposta imune no corpo do paciente, com
grande segurança.
Falando em vacina...
Confira as diferenças entre as vacinas contra a Covid 19 que
circulam no país!
CoronaVac
Assim como nas vacinas da gripe, poliomielite, hepatite e da
meningite, ela é composta por vírus inativado, ou
popularmente como “vírus morto”. As partes do novo
coronavírus presentes na vacina são apenas aquelas que
permitem o reconhecimento do vírus pelo nosso sistema imune
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e não pela sua parte responsável por causar a doença. Sendo

assim, a produção do imunizante consiste em inativar o
coronavírus, de maneira que fique incapaz de se multiplicar e
transmitir a doença, pois se torna incapaz de infectar as células
humanas. Assim que a vacina for aplicada, células de defesa do
nosso organismo encontram e respondem a essas partes do
coronavírus, dando início à produção de anticorpos.
Cas9 é agora o método mais empregado para
Janssen
Do grupo Johnson & Johnson, a vacina do laboratório Janssen “desligar” ou “ativar” a expressão de qualquer gene de
é aplicada em apenas uma dose. Assim como o imunizante da interesse científico ou comercial, como os genes que causam o
Astrazeneca, também se utiliza da tecnologia de vetor viral,
baseado em um tipo específico de adenovírus que foi câncer, por exemplo. Basta dar à Cas9 o RNA complementar ao
geneticamente modificado para não se replicar em humanos. DNA que você quer manipular. Ela cortará o DNA

AstraZeneca-Oxford complementar com precisão, e a baixo custo.

Foi desenvolvida pela farmacêutica AstraZeneca em parceria
com a universidade de Oxford. No Brasil, é produzida pela Estudar biologia nos Grupos da profª Andressa é
Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz). A tecnologia empregada é o
muito melhor!
uso do chamado vetor viral. O adenovírus, que infecta
chimpanzés, é modificado geneticamente, e por isso carrega a
proteína “Spike” (proteína “S”) do Sars-CoV-2: assim que a Conheça nossos Grupos de biologia presenciais e EAD.
vacina for aplicada, células de defesa do nosso organismo
encontram e respondem à proteína S, dando início à produção • Endereço: Fernandes Vieira 325, sala 502. Porto
de anticorpos. Alegre, RS.
Pfizer • WhatsApp: (51) 99237-0446.
O imunizante da farmacêutica Pfizer em parceria com o
laboratório BioNTech se baseia na tecnologia de RNA
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mensageiro, ou mRNA. Esta vacina gênica contém o RNA
mensageiro viral sintético, que dá as instruções ao nosso
• Website: http://prevestibular.bioapoio.com.br/
organismo para a produção da proteína S, o que estimula a
resposta do sistema imune.
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CRISPR-Cas9
Recentemente, estudando bactérias, descobriram-se
sequências estranhas de DNA no genoma. Estas sequências
receberam o nome de CRISPR. Mais tarde, foi revelado que as
bactérias conseguem “lembrar” dos vírus que as infectaram no
passado: os cientistas descobriram que CRISPR é resultado da
incorporação de fragmentos de DNA viral no genoma
bacteriano.
Assim, em caso de ataque do mesmo agente
patogênico, a bactéria sintetiza (a partir do DNA armazenado
no lócus CRISPR) rapidamente moléculas de RNA, que
localizam com precisão sequências específicas do DNA invasor
(por serem complementares a ele).
Para isso, esses RNAs são incorporados a enzimas,
geralmente a nuclease Cas9: é ela que promoverá o corte
(destruição) dos genes do patógeno utilizando o RNA como
guia, inativando-o.