TERAPIA GÊNICA

NA HEMOFILIA
 O QUE É TERAPIA GÊNICA

• procedimento em que são feitas modificações genéticas em células como uma forma de tratar
uma doença;

• Essas modificações são realizadas por meio da inserção de um gene funcional dentro da
célula que substituirá o gene defeituoso e promoverá a produção de proteínas corretamente;

• A técnica funciona como um “transplante de genes”.

 TÉCNICAS
Germinativa
• Na técnica germinativa, o novo
gene é inserido nos
espermatozoides ou óvulos, ou
seja, nas células germinativas.
Somática
• No caso da técnica somática, o
novo gene é inserido em outras
células que não as germinativas.
 MÉTODOS

• Uso de um vetor, normalmente os vírus são usados;

• O vírus é modificado para não causar doenças e apenas transportar genes necessários para
determinada célula;

• O gene normal é inserido, as proteínas funcionais são produzidas e a doença, em tese, pode
ser curada.
 HEMOFILIA TIPO A

• Adeno-Associado;

• Proteína essencial de coagulação do sangue;

• 24 semanas;

• Nenhum efeito colateral.

 HEMOFILIA TIPO B

• Gene associado ao fator IX;

• Adeno-Associado;

• Grande passo para encontrar a cura;

• Outros casos.
ALUNOS

• Andriw Daniel

• Gabriel Lino

• Gabriell Fernandes

• Matheus Felipe