Volanesorsen and Triglyceride Levels in

Familial Chylomicronemia Syndrome

Acd: Felipe Roham de V. Lima

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INTRODUÇÃO- METABOLISMO NORMAL

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INTRODUÇÃO- CONTEXTUALIZANDO

❏ O que é a “Familial Chylomicronemia Syndrome”?

❏ Quais são as mutações que podem gerar essa síndrome?
❏ Qual a clínica dos pacientes?
❏ Tem TTO eficaz atualmente?

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METODOLOGIA

❏ APPROACH: estudo randomizado, duplo-cego, fase 3, que avaliou a eficácia e a

segurança do volanesorsen sódico (na dose de 300 mg por via subcutânea uma vez
por semana) em comparação com placebo em pacientes com mais de 18 anos de
idade que apresentavam síndrome de quilomicronemia familiar.

❏ Critérios de inclusão: Síndrome confirmada por testes genéticos ou baixa atividade

de LPL* e níveis de triglicerídeos em jejum maior ou igual a 750 mg/dL (8,5 mmol/L).

Obs!! Critério de inclusão alternativo.

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METODOLOGIA

❏ Período de estabilização;
❏ Os pacientes foram randomizados na proporção de 1: 1 para o grupo do volanesorsen na
dose de 300 mg por semana ou placebo**;

Obs!! Redução de dose.

❏ Desfecho primário: variação (%) nos níveis de triglicerídeos em jejum (linha de base) até o final do
3° mês (média das avaliações da semana 12 e 13);
❏ 9 desfechos secundários hierarquizados.

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RESULTADOS

❏ Características da população:

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RESULTADOS

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RESULTADOS
❏ Desfechos primários e secundários;

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Obs!! Pancreatite aguda e análises exploratórias.

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❏ Segurança:

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CONCLUSÃO
❏ Os pacientes com síndrome de hiperquilomicronemia familiar têm muitas complicações
físicas e cognitivas decorrentes da quilomicronemia sustentada;

❏ Pancreatite aguda recorrente e até fatal é a complicação mais temida;

❏ Redução no nível das plaquetas foi reversível com uma interrupção na dosagem (dose
dependente?). A monitorização mais frequente dos níveis de plaquetas somado à
diminuição da dose pareceu adequado para reduzir esse efeito adverso.

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