Estudo de caso: FIBRODISPLASIA OSSIFICANTE PROGRESSIVA

 Não existe nenhum tratamento capaz de curar ou evitar o desenvolvimento da doença.

 Tudo que se tem são remédios que ajudam aliviar a dor e os edemas
 Grande parte dos pacientes ficam de cama ou de cadeira de rodas após os 20 anos.

 Medidas contra- indicadas
  Cirurgias para remoção do osso heterotópico.

 Injeções intramusculares, incluindo imunizações intramusculares e bloqueios

mandibulares para procedimentos dentais.
 Manipulação das articulações ou fisioterapia agressiva.
 Quedas.
 Esportes de contato físico.
 Atualmente há três classes de fármacos que podem ser usa-dos para o manejo sintomático da
FOP:
 A prednisona { e  útil na diminuição dos edemas e da inflamação, Sua maior
efetividade empírica é para agudizações envolvendo as articulações maiores. Não
deve ser usada para o manejo de agudizações do pescoço, costas, ou parede
torácica. dose usada é de 2mg/kg/dia, em um período máximo de quatro dias. }
 É importante lembrar que o uso crônico de prednisona não tem utilidade prática
e pode causar efeitos sistêmicos indesejáveis. Após 48 horas do começo do episódio,
os benefícios do uso de prednisona ficam muito reduzidos. Após o uso de prednisona,
podem ser introduzidos agentes antiinflamatórios não esteróides e os inibidores dos
leucotrienos.

Efeitos adversos do uso de prednisona

1. Alterações dermatológicas
Retardo na cicatrização, atrofia cutânea, pele fina e frágil; petéquias e
equimoses; eritema facial; sudorese excessiva; supressão da reação a testes
cutâneos; reações como dermatite alérgica, urticária, edema angioneurótico.

2. Alterações psiquiátricas
Euforia, alterações do humor; depressão grave com evidentes manifestações
psicóticas; alterações da personalidade; hiperirritabilidade; insônia

3. Alterações gastrintestinais
Úlcera péptica com possível perfuração e hemorragia; pancreatite; distensão
abdominal; esofagite ulcerativa.

 Montelucaste (Singulair®), um fármaco inibidor dos leucotrienos, pode ser usado

em doses de 5 a 10mg/ dia; pode contribuir para a redução dos sintomas inflamatórios
dos episódios, principalmente naqueles com mais de 48 horas de evolução. Pode ser
usado conjuntamente com AINEs ou com inibidores da COX-2(1,20).
 Classe 3- Esta classe inclui medicamentos em desenvolvimento, que somente
poderão ser empregados após sua aprovação para o uso clínico. Estes incluem novos
agentes antiangiogênicos e antagonistas da BMP(1,2,21).
 O Palovaroteno é um fármaco, administrado via oral, que está em fase
experimental pelo laboratório Clementia. Tem como objetivo ser uma alternativa de
tratamento para a Fibrodisplasia Ossificante Progressiva.¹⁵ Segundo os estudos,
esse medicamento é capaz de inibir a atuação da proteína morfogenética óssea
(BMP), que é responsável pela formação óssea.⁶
 Estudos apresentaram que o medicamento impediu as ossificações heterotópicas,
tanto induzidas quanto espontâneas, e normalizou o crescimento do esqueleto,
proporcionando a mobilidade.   Cerca de 800 voluntários saudáveis e com FOP
participaram do estudo.¹⁵
 Em 2021 a ipsen { A Ipsen é uma empresa biofarmacêutica global de
médio porte focada em medicamentos transformadores em Oncologia,
Doenças Raras e Neurociência; } havia anunciado a retirada do NDA{novo
pedido de medicamento} para o palovaroteno para uma Revisão Prioritária